羟基脲对镰状细胞性贫血儿童的长期影响（BABY HUG 后续研究）
2020年8月10日 更新者：National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
小儿羟基脲III期临床试验（BABY HUG）后续研究
镰状细胞性贫血 (SCA) 是一种遗传性血液病，可导致器官损伤。
BABY HUG 研究正在评估药物羟基脲在预防 SCA 儿童器官损伤方面的作用。
这项后续研究的目的是评估羟基脲对参与 BABY HUG 研究的儿童的长期影响。
研究概览
详细说明
SCA 是一种遗传性血液病，身体会产生含有异常血红蛋白的镰刀形红细胞。 镰状细胞会阻断通向四肢和器官的血管中的血液流动。 这会导致疼痛、严重感染和器官损伤。 BABY HUG 研究 (NCT00006400) 正在检查药物羟基脲是否可以预防 SCA 儿童的器官损伤，尤其是脾脏和肾脏。 本研究是 BABY HUG 研究的后续研究，将招募参与 BABY HUG 研究的儿童。 本研究的目的是检查使用羟基脲治疗 SCA 的长期效果，包括风险和益处。 研究人员还将调查 SCA 儿童开始使用羟基脲治疗的最佳年龄。
本研究将招募参与 BABY HUG 研究的 2 至 7 岁儿童。 作为本研究的一部分，不会向参与者提供羟基脲，但参与者可能会从他们自己的医生那里获得药物。 参与者的父母可以选择让他们的孩子以两种方式之一参与这项研究——参加被动随访组或主动随访组。 对于被动随访组的参与者，研究人员将每 6 个月检查一次参与者的病历，此外还会检查脑部超声检查和计算机断层扫描 (CT) 或磁共振成像 (MRI) 扫描（如果已完成）。 参与者将在基线和第 4 年（或研究结束时，以先到者为准）收集血液和尿液。 主动随访组的参与者将参加与被动随访组参与者相同的研究程序。 此外，在第 2 年，该组的参与者将接受额外的血液和尿液采集、获取肝脏和脾脏图像的扫描程序、肾脏测试、神经心理学测试以及评估肝脏和脾脏大小的超声成像测试.
研究类型
观察性的
注册 (实际的)
163
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Alabama
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Birmingham、Alabama、美国、35233
- University of Alabama at Birmingham
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District of Columbia
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Washington、District of Columbia、美国、20010
- Children's National Medical Center
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Washington、District of Columbia、美国、20060
- Howard University College of Medicine
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Florida
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Miami、Florida、美国、33136
- University of Miami School of Medicine
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Georgia
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Atlanta、Georgia、美国、30342
- Emory University School of Medicine
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Maryland
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Baltimore、Maryland、美国、21205
- Johns Hopkins University School of Medicine
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Michigan
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Detroit、Michigan、美国、48201
- Children's Hospital of Michigan/Wayne State University
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Mississippi
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Jackson、Mississippi、美国、39216
- University of Mississippi Medical Center
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New York
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Brooklyn、New York、美国、11203
- Downstate Medical Center
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North Carolina
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Durham、North Carolina、美国、27710
- Duke University Medical Center
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、美国、19134
- Drexel University
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South Carolina
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Charleston、South Carolina、美国、29425
- Medical University of South Carolina
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Tennessee
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Memphis、Tennessee、美国、38105
- St. Jude Children'S Research Hospital
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Texas
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Dallas、Texas、美国、75390
- University of Texas Southwestern Medical Center at Dallas
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
2年 至 7年 (孩子)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
取样方法
非概率样本
研究人群
来自初始 BABY HUG 研究的儿童同意参加这项后续研究。
描述
纳入标准：
- 所有在最初的 BABY HUG 研究中完成至少 18 个月随访的儿童
- 来自初始 BABY HUG 研究的儿童正在接受长期输血计划或接受骨髓移植
排除标准：
- 任何至少 18 个月未参加初始 BABY HUG 研究的儿童
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
队列和干预
团体/队列 |
干预/治疗 |
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主动跟进
积极的跟进涉及在 BABY HUG 临床试验研究期间完成的许多实验室测试和程序的性能。
这些包括但不限于不属于常规临床护理的一系列实验室参数，例如 Hgb F 水平、凹陷细胞计数、Howell-Jolly Body 测定、肝脾扫描、二亚乙基三胺五乙酸 (DTPA) 肾小球滤过率 ( GFR) 测量、肌酐清除率、胱抑素 C、尿液浓缩能力、经颅多普勒和神经心理学测试。
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父母和孩子的医生可能会计划使用或不使用羟基脲。
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被动跟进
被动随访涉及从医疗记录中提取临床数据。
记录作为常规临床护理的一部分进行的身体检查和实验室检查的结果。
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父母和孩子的医生可能会计划使用或不使用羟基脲。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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随机对照试验基线测量对脾脏功能定性的影响——比较随机接受羟基脲与安慰剂治疗的儿童
大体时间：从随机分组之日起 48 个月
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随机对照试验基线测量的脾脏功能变化是主要结果之一。
比较随机治疗组（羟基脲与安慰剂）之间脾脏功能的变化（更差与不更差）。
脾脏功能从基线到 48 个月的变化，如果从正常变为下降或缺失，或从下降变为缺失，则定义为更差；如果它从减少变为减少，从正常变为正常，从减少变为正常，从不存在变为不存在，或从不存在变为减少，也不会更糟。
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从随机分组之日起 48 个月
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随机对照试验基线测量中脾脏功能的定性变化——在研究访问时比较服用羟基脲与不服用羟基脲的儿童
大体时间：从随机分组之日起 48 个月
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随机对照试验基线测量的脾脏功能变化是主要结果之一。比较了已知服用羟基脲与未服用羟基脲的儿童之间的脾功能变化（更差与不差）访问。
脾脏功能从基线到 48 个月的变化，如果从正常变为下降或缺失，或从下降变为缺失，则定义为更差；如果它从减少变为减少，从正常变为正常，从减少变为正常，从不存在变为不存在，或从不存在变为减少，也不会更糟。
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从随机分组之日起 48 个月
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随机对照试验基线测量中凹陷细胞百分比的变化——比较随机接受羟基脲与安慰剂治疗的儿童
大体时间：从随机分组之日起 48 个月
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随机对照试验基线测量中凹陷细胞百分比的变化是主要结果之一。
比较随机治疗组（羟基脲与安慰剂）之间凹陷细胞百分比的变化。
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从随机分组之日起 48 个月
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随机对照试验基线测量中凹陷细胞百分比的变化——比较随机接受羟基脲与安慰剂治疗的儿童
大体时间：从随机分组之日起 72 个月
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随机对照试验基线测量中凹陷细胞百分比的变化是主要结果之一。
比较随机治疗组（羟基脲与安慰剂）之间凹陷细胞百分比的变化。
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从随机分组之日起 72 个月
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随机对照试验基线测量中凹陷细胞百分比的变化——在研究访问时比较服用羟基脲与不服用羟基脲的儿童
大体时间：从随机分组之日起 48 个月
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随机对照试验基线测量中凹陷细胞百分比的变化是主要结果之一。
比较了访问时已知服用羟基脲与未服用羟基脲的儿童之间凹陷细胞百分比的变化。
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从随机分组之日起 48 个月
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随机对照试验基线测量中凹陷细胞百分比的变化——在研究访问时比较服用羟基脲与不服用羟基脲的儿童
大体时间：从随机分组之日起 72 个月
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随机对照试验基线测量中凹陷细胞百分比的变化是主要结果之一。
比较了访问时已知服用羟基脲与未服用羟基脲的儿童之间凹陷细胞百分比的变化。
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从随机分组之日起 72 个月
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Howell-Jolly 体 (HJB) 的变化来自随机对照试验基线测量 - 比较随机接受羟基脲与安慰剂的儿童
大体时间：从随机分组之日起 48 个月
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Howell-Jolly Bodies 与随机对照试验基线测量值的变化是主要结果之一。
比较随机治疗组（羟基脲与安慰剂）之间 Howell-Jolly Bodies 的变化。
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从随机分组之日起 48 个月
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Howell-Jolly 体 (HJB) 的变化来自随机对照试验基线测量 - 比较随机接受羟基脲与安慰剂的儿童
大体时间：从随机分组之日起 72 个月
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Howell-Jolly Bodies 与随机对照试验基线测量值的变化是主要结果之一。
比较随机治疗组（羟基脲与安慰剂）之间 Howell-Jolly Bodies 的变化。
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从随机分组之日起 72 个月
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随机对照试验基线测量中 Howell-Jolly 体 (HJB) 的变化 - 在研究访问时比较服用羟基脲与不服用羟基脲的儿童
大体时间：从随机分组之日起 48 个月
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Howell-Jolly Bodies 与随机对照试验基线测量值的变化是主要结果之一。
Howell-Jolly Bodies 的变化在就诊时已知服用羟基脲的儿童与不服用羟基脲的儿童之间进行了比较。
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从随机分组之日起 48 个月
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随机对照试验基线测量中 Howell-Jolly 体的变化 - 在研究访问时比较服用羟基脲与不服用羟基脲的儿童
大体时间：从随机分组之日起 72 个月
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随机对照试验基线测量的 Howell-Jolly 体 (HJB) 的变化是主要结果之一。
Howell-Jolly Bodies 的变化在就诊时已知服用羟基脲的儿童与不服用羟基脲的儿童之间进行了比较。
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从随机分组之日起 72 个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2008年9月1日
初级完成 (实际的)
2011年12月1日
研究完成 (实际的)
2011年12月1日
研究注册日期
首次提交
2009年4月27日
首先提交符合 QC 标准的
2009年4月27日
首次发布 (估计)
2009年4月29日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2020年8月20日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2020年8月10日
最后验证
2009年7月1日
更多信息
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