Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Dlouhodobé účinky hydroxymočoviny u dětí se srpkovitou anémií (následná studie BABY HUG)

10. srpna 2020 aktualizováno: National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Následná studie klinické studie fáze III pediatrické hydroxymočoviny (BABY HUG).

Srpkovitá anémie (SCA) je dědičné onemocnění krve, které může způsobit poškození orgánů. Studie BABY HUG hodnotí použití léku hydroxyurea při prevenci poškození orgánů u dětí s SCA. Účelem této navazující studie je vyhodnotit dlouhodobé účinky hydroxyurey u dětí, které se zúčastnily studie BABY HUG.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

SCA je dědičné onemocnění krve, při kterém tělo vytváří srpkovité červené krvinky, které obsahují abnormální hemoglobin. Srpkovité buňky blokují průtok krve v cévách, které vedou do končetin a orgánů. To může způsobit bolest, vážné infekce a poškození orgánů. Studie BABY HUG (NCT00006400) zkoumá, zda lék hydroxyurea může zabránit poškození orgánů, zejména sleziny a ledvin, u dětí s SCA. Tato studie je navazující studií na studii BABY HUG a budou do ní zařazovány děti, které se studie BABY HUG zúčastnily. Účelem této studie je prozkoumat dlouhodobé účinky používání hydroxymočoviny jako léčby SCA, včetně rizik a přínosů. Výzkumníci studie budou také zkoumat optimální věk pro zahájení léčby hydroxyureou u dětí s SCA.

Do této studie budou zařazeny děti ve věku od 2 do 7 let, které se zúčastnily studie BABY HUG. Hydroxymočovina nebude účastníkům v rámci této studie poskytnuta, ale účastníci mohou dostávat léky od svých vlastních lékařů. Rodiče účastníků se mohou rozhodnout, že se jejich dítě této studie zúčastní, jedním ze dvou způsobů – zapsáním se do skupiny s pasivním sledováním nebo do skupiny s aktivním sledováním. U účastníků ve skupině pasivního sledování budou výzkumní pracovníci každých 6 měsíců revidovat lékařské záznamy účastníků, kromě kontroly ultrazvukových testů mozku a skenování pomocí počítačové tomografie (CT) nebo magnetické rezonance (MRI), pokud jsou dokončeny. Účastníkům bude odebrána krev a moč na začátku a ve 4. roce (nebo na konci studie, podle toho, co nastane dříve). Účastníci aktivní sledovací skupiny se budou účastnit stejných studijních postupů jako účastníci pasivní sledovací skupiny. Kromě toho ve 2. roce účastníci této skupiny podstoupí další odběr krve a moči, skenovací proceduru k získání snímků jater a sleziny, ledvinový test, neuropsychologické vyšetření a ultrazvukový zobrazovací test k posouzení velikosti jater a sleziny. .

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Aktuální)

163

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Spojené státy, 20010
        • Children's National Medical Center
      • Washington, District of Columbia, Spojené státy, 20060
        • Howard University College of Medicine
    • Florida
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33136
        • University of Miami School Of Medicine
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30342
        • Emory University School of Medicine
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21205
        • Johns Hopkins University School of Medicine
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Spojené státy, 48201
        • Children's Hospital of Michigan/Wayne State University
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Spojené státy, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • New York
      • Brooklyn, New York, Spojené státy, 11203
        • Downstate Medical Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19134
        • Drexel University
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Spojené státy, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Spojené státy, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75390
        • University of Texas Southwestern Medical Center at Dallas

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

2 roky až 7 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Děti z úvodní studie BABY HUG, které souhlasí s účastí v této navazující studii.

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Všechny děti, které absolvovaly alespoň 18měsíční následné návštěvy v úvodní studii BABY HUG
  • Děti z počáteční studie BABY HUG, které jsou na chronickém transfuzním programu nebo které jsou příjemci transplantace kostní dřeně

Kritéria vyloučení:

  • Každé dítě, které nebylo zapsáno do úvodní studie BABY HUG po dobu alespoň 18 měsíců

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
Aktivní sledování
Aktivní sledování zahrnovalo provedení mnoha laboratorních testů a postupů provedených během klinické studie BABY HUG. Ty zahrnovaly mimo jiné sériové laboratorní parametry, které nebyly součástí rutinní klinické péče, jako jsou hladiny Hgb F, počet jamkových buněk, stanovení Howell-Jolly Body, sken jater a sleziny, rychlost glomerulární filtrace kyseliny diethylentriaminpentaoctové (DTPA) měření GFR), clearance kreatininu, cystatin C, schopnost koncentrace moči, transkraniální doppler a neuropsychologické testování.
Lék: Hydroxymočovina
Rodiče a dětský lékař mohou plánovat použití nebo nepoužití hydroxymočoviny.
Pasivní sledování
Pasivní sledování zahrnovalo abstrakci klinických dat z lékařského záznamu. Byly zaznamenávány výsledky fyzikálních vyšetření a laboratorních testů provedených v rámci běžné klinické péče.
Lék: Hydroxymočovina
Rodiče a dětský lékař mohou plánovat použití nebo nepoužití hydroxymočoviny.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna kvalitativní funkce sleziny oproti základnímu měření randomizované kontrolní studie – ve srovnání mezi dětmi randomizovanými na hydroxymočovinu vs. placebo
Časové okno: 48 měsíců od data randomizace
Změna funkce sleziny oproti výchozímu měření randomizované kontrolní studie byla jedním z primárních výsledků. Změna funkce sleziny (horší vs. méně horší) byla porovnána mezi randomizovanými léčebnými skupinami (hydroxymočovina vs. placebo). Změna funkce sleziny od výchozí hodnoty do 48 měsíců byla definována jako horší, pokud se změnila z normální na sníženou nebo chybějící nebo sníženou na chybějící; a není horší, pokud se změnil ze snížené na sníženou, normální na normální, sníženou na normální, nepřítomnou na nepřítomnou nebo nepřítomnou na sníženou.
48 měsíců od data randomizace
Změna kvalitativní funkce sleziny z randomizovaného kontrolního zkušebního základního měření – srovnání mezi dětmi užívajícími hydroxymočovinu vs. bez hydroxyurey při studijní návštěvě
Časové okno: 48 měsíců od data randomizace
Změna funkce sleziny oproti výchozímu měření v randomizované kontrolní studii byla jedním z primárních výsledků. Změna funkce sleziny (horší vs. méně horší) byla porovnávána mezi dětmi, o kterých bylo známo, že užívaly hydroxyureu vs. návštěva. Změna funkce sleziny od výchozí hodnoty do 48 měsíců byla definována jako horší, pokud se změnila z normální na sníženou nebo chybějící nebo sníženou na chybějící; a není horší, pokud se změnil ze snížené na sníženou, normální na normální, sníženou na normální, nepřítomnou na nepřítomnou nebo nepřítomnou na sníženou.
48 měsíců od data randomizace
Změna procenta jamkovitých buněk z randomizovaného kontrolního zkušebního základního měření – ve srovnání mezi dětmi randomizovanými na hydroxymočovinu vs. placebo
Časové okno: 48 měsíců od data randomizace
Změna v procentu jamkovitých buněk oproti základnímu měření randomizované kontrolní studie byla jedním z primárních výsledků. Změna v procentu jamkových buněk byla porovnána mezi randomizovanými léčebnými skupinami (hydroxymočovina vs. placebo).
48 měsíců od data randomizace
Změna procenta jamkovitých buněk z randomizovaného kontrolního zkušebního základního měření – ve srovnání mezi dětmi randomizovanými na hydroxymočovinu vs. placebo
Časové okno: 72 měsíců od data randomizace
Změna v procentu jamkovitých buněk oproti základnímu měření randomizované kontrolní studie byla jedním z primárních výsledků. Změna v procentu jamkových buněk byla porovnána mezi randomizovanými léčebnými skupinami (hydroxymočovina vs. placebo).
72 měsíců od data randomizace
Změna procenta jamkovitých buněk z náhodného kontrolního měření základního testu – srovnání mezi dětmi užívajícími hydroxyureu vs. bez hydroxyurey při studijní návštěvě
Časové okno: 48 měsíců od data randomizace
Změna v procentu jamkových buněk oproti základnímu měření randomizované kontrolní studie byla jedním z primárních výsledků. Změna v procentu jamkovitých buněk byla porovnána mezi dětmi, o kterých bylo známo, že v době návštěvy užívaly hydroxymočovinu vs. bez hydroxymočoviny.
48 měsíců od data randomizace
Změna procenta jamkovitých buněk z náhodného kontrolního měření základního testu – srovnání mezi dětmi užívajícími hydroxyureu vs. bez hydroxyurey při studijní návštěvě
Časové okno: 72 měsíců od data randomizace
Změna v procentu jamkových buněk oproti základnímu měření randomizované kontrolní studie byla jedním z primárních výsledků. Změna v procentu jamkovitých buněk byla porovnána mezi dětmi, o kterých bylo známo, že v době návštěvy užívaly hydroxymočovinu vs. bez hydroxymočoviny.
72 měsíců od data randomizace
Změna v tělech Howell-Jollyho (HJB) z randomizovaného kontrolního zkušebního základního měření – srovnání mezi dětmi randomizovanými na hydroxymočovinu vs placebo
Časové okno: 48 měsíců od data randomizace
Změna v Howell-Jolly Bodies oproti výchozímu měření randomizované kontrolní studie byla jedním z primárních výsledků. Změna v Howell-Jolly Bodies byla porovnána mezi randomizovanými léčebnými skupinami (hydroxymočovina vs. placebo).
48 měsíců od data randomizace
Změna v tělech Howell-Jollyho (HJB) z randomizovaného kontrolního zkušebního základního měření – srovnání mezi dětmi randomizovanými na hydroxymočovinu vs placebo
Časové okno: 72 měsíců od data randomizace
Změna v Howell-Jolly Bodies oproti výchozímu měření randomizované kontrolní studie byla jedním z primárních výsledků. Změna v Howell-Jolly Bodies byla porovnána mezi randomizovanými léčebnými skupinami (hydroxymočovina vs. placebo).
72 měsíců od data randomizace
Změna v tělech Howell-Jollyho (HJB) z randomizovaného kontrolního zkušebního základního měření – srovnání mezi dětmi užívajícími hydroxyureu vs. bez hydroxyurey při studijní návštěvě
Časové okno: 48 měsíců od data randomizace
Změna v Howell-Jolly Bodies oproti výchozímu měření randomizované kontrolní studie byla jedním z primárních výsledků. Změna v Howell-Jolly Bodies byla porovnána mezi dětmi, o kterých bylo známo, že v době návštěvy užívaly hydroxymočovinu vs.
48 měsíců od data randomizace
Změna v tělech Howell-Jollyho z randomizovaného kontrolního zkušebního základního měření – srovnání mezi dětmi užívajícími hydroxyureu vs. bez hydroxyurey při studijní návštěvě
Časové okno: 72 měsíců od data randomizace
Změna v Howell-Jolly Bodies (HJB) oproti výchozímu měření randomizované kontrolní studie byla jedním z primárních výsledků. Změna v Howell-Jolly Bodies byla porovnána mezi dětmi, o kterých bylo známo, že v době návštěvy užívaly hydroxymočovinu vs.
72 měsíců od data randomizace

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. září 2008

Primární dokončení (Aktuální)

1. prosince 2011

Dokončení studie (Aktuální)

1. prosince 2011

Termíny zápisu do studia

První předloženo

27. dubna 2009

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

27. dubna 2009

První zveřejněno (Odhad)

29. dubna 2009

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

20. srpna 2020

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

10. srpna 2020

Naposledy ověřeno

1. července 2009

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 647
  • N01 HB07160 (NHLBI)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Anémie, srpkovitá anémie

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Hong Kong

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit