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Efectos a largo plazo de la hidroxiurea en niños con anemia de células falciformes (estudio de seguimiento BABY HUG)

10 de agosto de 2020 actualizado por: National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Estudio de seguimiento del ensayo clínico de fase III de hidroxiurea pediátrica (BABY HUG)

La anemia de células falciformes (SCA) es un trastorno sanguíneo hereditario que puede causar daño a los órganos. El estudio BABY HUG está evaluando el uso del medicamento hidroxiurea para prevenir el daño orgánico en niños con SCA. El propósito de este estudio de seguimiento es evaluar los efectos a largo plazo de la hidroxiurea en niños que han participado en el estudio BABY HUG.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

La SCA es un trastorno sanguíneo hereditario en el cual el cuerpo produce glóbulos rojos en forma de hoz que contienen hemoglobina anormal. Las células falciformes bloquean el flujo de sangre en los vasos que van a las extremidades y los órganos. Esto puede causar dolor, infecciones graves y daño a los órganos. El estudio BABY HUG (NCT00006400) está examinando si el medicamento hidroxiurea puede prevenir el daño a órganos, especialmente en el bazo y los riñones, en niños con SCA. Este estudio es un estudio de seguimiento del estudio BABY HUG e inscribirá a niños que hayan participado en el estudio BABY HUG. El propósito de este estudio es examinar los efectos a largo plazo del uso de hidroxiurea como tratamiento para SCA, incluidos los riesgos y beneficios. Los investigadores del estudio también investigarán la edad óptima para comenzar el tratamiento con hidroxiurea en niños con SCA.

Este estudio inscribirá a niños entre 2 y 7 años que participaron en el estudio BABY HUG. No se proporcionará hidroxiurea a los participantes como parte de este estudio, pero los participantes pueden recibir el medicamento de sus propios médicos. Los padres de los participantes pueden elegir que su hijo participe en este estudio de una de dos maneras: inscribiéndose en un grupo de seguimiento pasivo o en un grupo de seguimiento activo. Para los participantes en el grupo de seguimiento pasivo, los investigadores del estudio revisarán los registros médicos de los participantes cada 6 meses, además de revisar las pruebas de ultrasonido cerebral y las tomografías computarizadas (TC) o las imágenes por resonancia magnética (IRM), si se completaron. A los participantes se les extraerá sangre y orina al inicio y al año 4 (o al final del estudio, lo que ocurra primero). Los participantes en el grupo de seguimiento activo participarán en los mismos procedimientos de estudio que los participantes en el grupo de seguimiento pasivo. Además, en el año 2, los participantes de este grupo se someterán a una recolección adicional de sangre y orina, un procedimiento de escaneo para obtener imágenes del hígado y el bazo, una prueba renal, pruebas neuropsicológicas y una prueba de imágenes por ultrasonido para evaluar el tamaño del hígado y el bazo. .

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Actual)

163

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20010
        • Children's National Medical Center
      • Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20060
        • Howard University College of Medicine
    • Florida
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
        • University of Miami School of Medicine
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30342
        • Emory University School of Medicine
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21205
        • Johns Hopkins University School of Medicine
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48201
        • Children's Hospital of Michigan/Wayne State University
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Estados Unidos, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • New York
      • Brooklyn, New York, Estados Unidos, 11203
        • Downstate Medical Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19134
        • Drexel University
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
        • University of Texas Southwestern Medical Center at Dallas

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

2 años a 7 años (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Método de muestreo

Muestra no probabilística

Población de estudio

Niños del estudio inicial BABY HUG que aceptan participar en este estudio de seguimiento.

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Todos los niños que completaron al menos 18 meses de visitas de seguimiento en el estudio inicial BABY HUG
  • Niños del estudio inicial BABY HUG que están en un programa de transfusión crónica o que son receptores de un trasplante de médula ósea

Criterio de exclusión:

  • Cualquier niño que no estuvo inscrito en el estudio inicial BABY HUG durante al menos 18 meses

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

Cohortes e Intervenciones

Grupo / Cohorte
Intervención / Tratamiento
Seguimiento activo
Un seguimiento activo implicó la realización de muchas de las pruebas y procedimientos de laboratorio realizados durante el estudio de ensayos clínicos BABY HUG. Estos incluyeron, entre otros, parámetros de laboratorio en serie que no formaban parte de la atención clínica de rutina, como los niveles de Hgb F, el recuento de células sin hueso, la determinación de Howell-Jolly Body, una gammagrafía del hígado y el bazo, la tasa de filtración glomerular del ácido dietilentriaminopentaacético (DTPA) ( TFG), aclaramiento de creatinina, cistatina C, capacidad de concentración de orina, Doppler transcraneal y pruebas neuropsicológicas.
Droga: Hidroxiurea
Los padres y el médico del niño pueden planear usar o no usar hidroxiurea.
Seguimiento Pasivo
Un seguimiento pasivo implicó la extracción de datos clínicos de la historia clínica. Se registraron los resultados de los exámenes físicos y las pruebas de laboratorio realizadas como parte de la atención clínica de rutina.
Droga: Hidroxiurea
Los padres y el médico del niño pueden planear usar o no usar hidroxiurea.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio en la función cualitativa del bazo a partir de la medición inicial del ensayo de control aleatorizado: comparación entre niños aleatorizados a hidroxiurea frente a placebo
Periodo de tiempo: 48 meses a partir de la fecha de aleatorización
El cambio en la función esplénica a partir de la medición inicial del ensayo de control aleatorio fue uno de los resultados primarios. Se comparó el cambio en la función esplénica (peor frente a no peor) entre los grupos de tratamiento aleatorizados (hidroxiurea frente a placebo). El cambio en la función esplénica desde el inicio hasta los 48 meses se definió como peor si cambiaba de normal a disminuido o ausente, o disminuido a ausente; y no peor si cambiaba de disminuido a disminuido, normal a normal, disminuido a normal, ausente a ausente o ausente a disminuido.
48 meses a partir de la fecha de aleatorización
Cambio en la función cualitativa del bazo a partir de la medición inicial del ensayo de control aleatorizado: comparación entre niños con hidroxiurea y sin hidroxiurea en la visita del estudio
Periodo de tiempo: 48 meses a partir de la fecha de aleatorización
El cambio en la función esplénica a partir de la medición inicial del ensayo controlado aleatorizado fue uno de los resultados primarios. El cambio en la función esplénica (peor versus no peor) se comparó entre los niños que se sabía que tomaban hidroxiurea versus los que no tomaban hidroxiurea en el momento de la la visita. El cambio en la función esplénica desde el inicio hasta los 48 meses se definió como peor si cambiaba de normal a disminuido o ausente, o disminuido a ausente; y no peor si cambiaba de disminuido a disminuido, normal a normal, disminuido a normal, ausente a ausente o ausente a disminuido.
48 meses a partir de la fecha de aleatorización
Cambio en el porcentaje de células con hoyuelos a partir de la medición inicial del ensayo de control aleatorizado: comparación entre niños aleatorizados a hidroxiurea frente a placebo
Periodo de tiempo: 48 meses a partir de la fecha de aleatorización
El cambio en el porcentaje de células picadas de la medición inicial del ensayo de control aleatorizado fue uno de los resultados primarios. Se comparó el cambio en el porcentaje de células picadas entre los grupos de tratamiento aleatorizados (hidroxiurea frente a placebo).
48 meses a partir de la fecha de aleatorización
Cambio en el porcentaje de células con hoyuelos a partir de la medición inicial del ensayo de control aleatorizado: comparación entre niños aleatorizados a hidroxiurea frente a placebo
Periodo de tiempo: 72 Meses a partir de la fecha de aleatorización
El cambio en el porcentaje de células picadas de la medición inicial del ensayo de control aleatorizado fue uno de los resultados primarios. Se comparó el cambio en el porcentaje de células picadas entre los grupos de tratamiento aleatorizados (hidroxiurea frente a placebo).
72 Meses a partir de la fecha de aleatorización
Cambio en el porcentaje de células con hoyuelos a partir de la medición inicial del ensayo de control aleatorizado: comparación entre niños con hidroxiurea y sin hidroxiurea en la visita del estudio
Periodo de tiempo: 48 meses a partir de la fecha de aleatorización
El cambio en el porcentaje de células picadas de la medición inicial del ensayo de control aleatorizado fue uno de los resultados primarios. Se comparó el cambio en el porcentaje de células picadas entre los niños que se sabía que tomaban hidroxiurea frente a los que no tomaban hidroxiurea en el momento de la visita.
48 meses a partir de la fecha de aleatorización
Cambio en el porcentaje de células con hoyuelos a partir de la medición inicial del ensayo de control aleatorizado: comparación entre niños con hidroxiurea y sin hidroxiurea en la visita del estudio
Periodo de tiempo: 72 Meses a partir de la fecha de aleatorización
El cambio en el porcentaje de células picadas de la medición inicial del ensayo de control aleatorizado fue uno de los resultados primarios. Se comparó el cambio en el porcentaje de células picadas entre los niños que se sabía que tomaban hidroxiurea frente a los que no tomaban hidroxiurea en el momento de la visita.
72 Meses a partir de la fecha de aleatorización
Cambio en los cuerpos de Howell-Jolly (HJB) a partir de la medición de referencia del ensayo de control aleatorizado: comparación entre niños aleatorizados a hidroxiurea frente a placebo
Periodo de tiempo: 48 meses a partir de la fecha de aleatorización
El cambio en los cuerpos de Howell-Jolly a partir de la medición inicial del ensayo de control aleatorio fue uno de los resultados primarios. Se comparó el cambio en los cuerpos de Howell-Jolly entre los grupos de tratamiento aleatorizados (hidroxiurea frente a placebo).
48 meses a partir de la fecha de aleatorización
Cambio en los cuerpos de Howell-Jolly (HJB) a partir de la medición de referencia del ensayo de control aleatorizado: comparación entre niños aleatorizados a hidroxiurea frente a placebo
Periodo de tiempo: 72 Meses a partir de la fecha de aleatorización
El cambio en los cuerpos de Howell-Jolly a partir de la medición inicial del ensayo de control aleatorio fue uno de los resultados primarios. Se comparó el cambio en los cuerpos de Howell-Jolly entre los grupos de tratamiento aleatorizados (hidroxiurea frente a placebo).
72 Meses a partir de la fecha de aleatorización
Cambio en los cuerpos de Howell-Jolly (HJB) a partir de la medición de referencia del ensayo de control aleatorizado: comparación entre niños con hidroxiurea y sin hidroxiurea en la visita del estudio
Periodo de tiempo: 48 meses a partir de la fecha de aleatorización
El cambio en los cuerpos de Howell-Jolly a partir de la medición inicial del ensayo de control aleatorio fue uno de los resultados primarios. Se comparó el cambio en los cuerpos de Howell-Jolly entre niños que se sabía que tomaban hidroxiurea y quienes no la tomaban en el momento de la visita.
48 meses a partir de la fecha de aleatorización
Cambio en los cuerpos de Howell-Jolly a partir de la medición inicial del ensayo de control aleatorizado: comparación entre niños con hidroxiurea y sin hidroxiurea en la visita del estudio
Periodo de tiempo: 72 Meses a partir de la fecha de aleatorización
El cambio en los cuerpos de Howell-Jolly (HJB) a partir de la medición inicial del ensayo de control aleatorio fue uno de los resultados primarios. Se comparó el cambio en los cuerpos de Howell-Jolly entre niños que se sabía que tomaban hidroxiurea y quienes no la tomaban en el momento de la visita.
72 Meses a partir de la fecha de aleatorización

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de septiembre de 2008

Finalización primaria (Actual)

1 de diciembre de 2011

Finalización del estudio (Actual)

1 de diciembre de 2011

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

27 de abril de 2009

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

27 de abril de 2009

Publicado por primera vez (Estimar)

29 de abril de 2009

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

20 de agosto de 2020

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

10 de agosto de 2020

Última verificación

1 de julio de 2009

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 647
  • N01 HB07160 (NHLBI)

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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