Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Hydroksiurean pitkäaikaiset vaikutukset sirppisoluanemiaa sairastavilla lapsilla (BABY HUG -seurantatutkimus)

maanantai 10. elokuuta 2020 päivittänyt: National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Lasten hydroksiurean vaiheen III kliininen tutkimus (BABY HUG) -seurantatutkimus

Sirppisoluanemia (SCA) on perinnöllinen verisairaus, joka voi aiheuttaa elinvaurioita. BABY HUG -tutkimuksessa arvioidaan hydroksiurean käyttöä elinvaurioiden ehkäisyyn lapsilla, joilla on SCA. Tämän seurantatutkimuksen tarkoituksena on arvioida hydroksiurean pitkäaikaisvaikutuksia lapsilla, jotka ovat osallistuneet BABY HUG -tutkimukseen.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

SCA on perinnöllinen verihäiriö, jossa elimistö tuottaa sirpin muotoisia punasoluja, jotka sisältävät epänormaalia hemoglobiinia. Sirppisolut estävät veren virtauksen verisuonissa, jotka johtavat raajoihin ja elimiin. Tämä voi aiheuttaa kipua, vakavia infektioita ja elinvaurioita. BABY HUG -tutkimuksessa (NCT00006400) tutkitaan, voiko hydroksiurea-lääke estää elinten vaurioita, erityisesti pernassa ja munuaisissa, lapsilla, joilla on SCA. Tämä tutkimus on BABY HUG -tutkimuksen jatkotutkimus, ja siihen otetaan mukaan lapsia, jotka ovat osallistuneet BABY HUG -tutkimukseen. Tämän tutkimuksen tarkoituksena on tutkia hydroksiurean käytön pitkäaikaisvaikutuksia SCA:n hoidossa, mukaan lukien sekä riskit että hyödyt. Tutkijat selvittävät myös optimaalisen iän aloittaa hydroksiureahoito lapsilla, joilla on SCA.

Tähän tutkimukseen otetaan mukaan 2–7-vuotiaat lapset, jotka osallistuivat BABY HUG -tutkimukseen. Hydroksiureaa ei anneta osallistujille osana tätä tutkimusta, mutta osallistujat voivat saada lääkityksen omalta lääkäriltään. Osallistujien vanhemmat voivat valita lapsensa osallistuvan tähän tutkimukseen kahdella tavalla: ilmoittautumalla joko passiiviseen seurantaryhmään tai aktiiviseen seurantaryhmään. Passiivisen seurantaryhmän osallistujien osalta tutkimustutkijat tarkistavat osallistujien sairaustiedot 6 kuukauden välein aivojen ultraäänitestien ja tietokonetomografian (CT) tai magneettikuvauksen (MRI) skannausten lisäksi, jos ne ovat valmiit. Osallistujilta otetaan veri- ja virtsakeräys lähtötilanteessa ja vuonna 4 (tai tutkimuksen lopussa sen mukaan, kumpi tulee ensin). Aktiivisen seurantaryhmän osallistujat osallistuvat samoihin tutkimusmenetelmiin kuin passiivisen seurantaryhmän osallistujat. Lisäksi vuonna 2 tämän ryhmän osallistujille suoritetaan ylimääräinen veren ja virtsan keräys, skannausmenettely maksan ja pernan kuvien saamiseksi, munuaistesti, neuropsykologinen testi ja ultraäänikuvaustesti maksan ja pernan koon arvioimiseksi. .

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Todellinen)

163

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Yhdysvallat, 20010
        • Children's National Medical Center
      • Washington, District of Columbia, Yhdysvallat, 20060
        • Howard University College of Medicine
    • Florida
      • Miami, Florida, Yhdysvallat, 33136
        • University of Miami School Of Medicine
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30342
        • Emory University School of Medicine
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21205
        • Johns Hopkins University School of Medicine
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Yhdysvallat, 48201
        • Children's Hospital of Michigan/Wayne State University
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Yhdysvallat, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • New York
      • Brooklyn, New York, Yhdysvallat, 11203
        • Downstate Medical Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19134
        • Drexel University
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Yhdysvallat, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Yhdysvallat, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital
    • Texas
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75390
        • University of Texas Southwestern Medical Center at Dallas

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

2 vuotta - 7 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Lapset alkuperäisestä BABY HUG -tutkimuksesta, jotka suostuvat osallistumaan tähän seurantatutkimukseen.

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Kaikki lapset, jotka suorittivat vähintään 18 kuukauden seurantakäynnit alkuperäisessä BABY HUG -tutkimuksessa
  • Lapset alkuperäisestä BABY HUG -tutkimuksesta, jotka ovat kroonisessa verensiirto-ohjelmassa tai joille on tehty luuydinsiirto

Poissulkemiskriteerit:

  • Jokainen lapsi, joka ei ollut mukana alkuperäisessä BABY HUG -tutkimuksessa vähintään 18 kuukauteen

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

Kohortit ja interventiot

Ryhmä/Kohortti
Interventio / Hoito
Aktiivinen seuranta
Aktiivinen seuranta sisälsi monien laboratoriotestien ja toimenpiteiden suorittamisen kliinisen BABY HUG -tutkimuksen aikana. Näitä olivat, mutta ei rajoittuen, sarja laboratorioparametrit, jotka eivät kuuluneet rutiininomaiseen kliiniseen hoitoon, kuten Hgb F -tasot, kuoppasolujen määrä, Howell-Jolly Body -määritys, maksan ja pernan skannaus, dietyleenitriamiinipentaetikkahapon (DTPA) glomerulusten suodatusnopeus ( GFR) mittaus, kreatiniinipuhdistuma, kystatiini C, virtsan keskittymiskyky, transkraniaalinen Doppler ja neuropsykologiset testit.
Lääke: Hydroksiurea
Vanhemmat ja lapsen lääkäri voivat suunnitella hydroksiurean käyttöä tai olla käyttämättä.
Passiivinen seuranta
Passiivinen seuranta sisälsi kliinisen tiedon poistamisen sairauskertomuksesta. Osana rutiininomaista kliinistä hoitoa suoritettujen fyysisten tutkimusten ja laboratoriotutkimusten tulokset kirjattiin.
Lääke: Hydroksiurea
Vanhemmat ja lapsen lääkäri voivat suunnitella hydroksiurean käyttöä tai olla käyttämättä.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos laadullisessa pernan toiminnassa satunnaistetun kontrollikokeen perusmittauksesta - verrattuna satunnaistettujen lasten välillä hydroksiureaan vs lumelääkkeeseen
Aikaikkuna: 48 kuukautta satunnaistamisen päivämäärästä
Muutos pernan toiminnassa satunnaistetun kontrollitutkimuksen lähtötilanteen mittauksesta oli yksi ensisijaisista tuloksista. Muutosta pernan toiminnassa (huonompi vs. ei huonompi) verrattiin satunnaistettujen hoitoryhmien välillä (hydroksiurea vs. lumelääke). Pernan toiminnan muutos lähtötilanteesta 48 kuukauteen määriteltiin pahemmaksi, jos se muuttui normaalista heikentyneeksi tai poissaolevaksi tai vähentynyt puuttuvaksi; eikä huonompi, jos se muuttui alentuneesta vähentyneeksi, normaalista normaaliksi, laski normaaliksi, poissa olevasta poissaolleksi tai poissa olevasta vähentyneeksi.
48 kuukautta satunnaistamisen päivämäärästä
Muutos laadullisessa pernan toiminnassa satunnaistetun kontrollikokeen perusmittauksesta - Verrattiin hydroksiureaa saaneiden lasten ja poissa hydroksiureaa tutkimuskäynnillä saaneiden lasten välillä
Aikaikkuna: 48 kuukautta satunnaistamisen päivämäärästä
Pernan toiminnan muutos satunnaistetun kontrollitutkimuksen lähtötilanteen mittaamisesta oli yksi ensisijaisista tuloksista. Pernan toiminnan muutosta (huonompi vs. ei huonompi) verrattiin lasten välillä, joiden tiedettiin saaneen hydroksiureaa, vs. hydroksiurean ulkopuolella. vierailu. Pernan toiminnan muutos lähtötilanteesta 48 kuukauteen määriteltiin pahemmaksi, jos se muuttui normaalista heikentyneeksi tai poissaolevaksi tai vähentynyt puuttuvaksi; eikä huonompi, jos se muuttui alentuneesta vähentyneeksi, normaalista normaaliksi, laski normaaliksi, poissa olevasta poissaolleksi tai poissa olevasta vähentyneeksi.
48 kuukautta satunnaistamisen päivämäärästä
Muutos pistemäisten solujen prosenttiosuudessa satunnaistetun kontrollikokeen perusmittauksesta - verrattuna satunnaistettujen lasten välillä hydroksiureaan vs lumelääkkeeseen
Aikaikkuna: 48 kuukautta satunnaistamisen päivämäärästä
Muutos kuoppasolujen prosenttiosuudessa satunnaistetun kontrollitutkimuksen perusmittauksesta oli yksi ensisijaisista tuloksista. Muutosta kuoppaisten solujen prosenttiosuudessa verrattiin satunnaistettujen hoitoryhmien välillä (hydroksiurea vs. lumelääke).
48 kuukautta satunnaistamisen päivämäärästä
Muutos pistemäisten solujen prosenttiosuudessa satunnaistetun kontrollikokeen perusmittauksesta - verrattuna satunnaistettujen lasten välillä hydroksiureaan vs lumelääkkeeseen
Aikaikkuna: 72 kuukautta satunnaistamisen päivämäärästä
Muutos kuoppasolujen prosenttiosuudessa satunnaistetun kontrollitutkimuksen perusmittauksesta oli yksi ensisijaisista tuloksista. Muutosta kuoppaisten solujen prosenttiosuudessa verrattiin satunnaistettujen hoitoryhmien välillä (hydroksiurea vs. lumelääke).
72 kuukautta satunnaistamisen päivämäärästä
Muutos pistemäisten solujen prosenttiosuudessa satunnaistetun kontrollikokeen perusmittauksesta – verrattuna tutkimuskäynnillä hydroksiureaa saaneiden lasten ja hydroksiureaa sisältämättömien lasten välillä
Aikaikkuna: 48 kuukautta satunnaistamisen päivämäärästä
Muutos kuoppasolujen prosenttiosuudessa satunnaistetun kontrollitutkimuksen perusmittauksesta oli yksi ensisijaisista tuloksista. Muutosta kuoppasolujen prosenttiosuudessa verrattiin lasten välillä, joiden tiedettiin saaneen hydroksiureaa, vs. hydroksiurean ulkopuolella käynnin aikana.
48 kuukautta satunnaistamisen päivämäärästä
Muutos pistemäisten solujen prosenttiosuudessa satunnaistetun kontrollikokeen perusmittauksesta – verrattuna tutkimuskäynnillä hydroksiureaa saaneiden lasten ja hydroksiureaa sisältämättömien lasten välillä
Aikaikkuna: 72 kuukautta satunnaistamisen päivämäärästä
Muutos kuoppasolujen prosenttiosuudessa satunnaistetun kontrollitutkimuksen perusmittauksesta oli yksi ensisijaisista tuloksista. Muutosta kuoppasolujen prosenttiosuudessa verrattiin lasten välillä, joiden tiedettiin saaneen hydroksiureaa, vs. hydroksiurean ulkopuolella käynnin aikana.
72 kuukautta satunnaistamisen päivämäärästä
Muutos Howell-Jolly-kehoissa (HJB) satunnaistetun kontrollikokeen perusmittauksesta – verrattiin satunnaistettujen lasten välillä hydroksiureaan vs lumelääkkeeseen
Aikaikkuna: 48 kuukautta satunnaistamisen päivämäärästä
Muutos Howell-Jolly Bodies -arvossa satunnaistetun kontrollitutkimuksen lähtötilanteen mittauksesta oli yksi ensisijaisista tuloksista. Howell-Jolly Bodiesin muutosta verrattiin satunnaistettujen hoitoryhmien välillä (hydroksiurea vs. lumelääke).
48 kuukautta satunnaistamisen päivämäärästä
Muutos Howell-Jolly-kehoissa (HJB) satunnaistetun kontrollikokeen perusmittauksesta – verrattiin satunnaistettujen lasten välillä hydroksiureaan vs lumelääkkeeseen
Aikaikkuna: 72 kuukautta satunnaistamisen päivämäärästä
Muutos Howell-Jolly Bodies -arvossa satunnaistetun kontrollitutkimuksen lähtötilanteen mittauksesta oli yksi ensisijaisista tuloksista. Howell-Jolly Bodiesin muutosta verrattiin satunnaistettujen hoitoryhmien välillä (hydroksiurea vs. lumelääke).
72 kuukautta satunnaistamisen päivämäärästä
Muutos Howell-Jolly-kehoissa (HJB) satunnaistetun kontrollikokeen perusmittauksen perusteella – vertailu hydroksiureaa saaneiden lasten välillä tutkimuskäynnillä hydroksiurean ulkopuolella
Aikaikkuna: 48 kuukautta satunnaistamisen päivämäärästä
Muutos Howell-Jolly Bodies -arvossa satunnaistetun kontrollitutkimuksen lähtötilanteen mittauksesta oli yksi ensisijaisista tuloksista. Howell-Jolly Bodiesin muutosta verrattiin lasten välillä, joiden tiedettiin käyttäneen hydroksiureaa, vs. hydroksiurean ulkopuolella käynnin aikana.
48 kuukautta satunnaistamisen päivämäärästä
Muutos Howell-Jolly-kehoissa satunnaistetun kontrollikokeen perusmittauksen perusteella - Hydroksiureaa saaneiden lasten ja hydroksiurean ulkopuolisten lasten välinen vertailu tutkimuskäynnillä
Aikaikkuna: 72 kuukautta satunnaistamisen päivämäärästä
Muutos Howell-Jolly-kehoissa (HJB) satunnaistetun kontrollitutkimuksen perusmittauksesta oli yksi ensisijaisista tuloksista. Howell-Jolly Bodiesin muutosta verrattiin lasten välillä, joiden tiedettiin käyttäneen hydroksiureaa, vs. hydroksiurean ulkopuolella käynnin aikana.
72 kuukautta satunnaistamisen päivämäärästä

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Maanantai 1. syyskuuta 2008

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 1. joulukuuta 2011

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 1. joulukuuta 2011

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 27. huhtikuuta 2009

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 27. huhtikuuta 2009

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Keskiviikko 29. huhtikuuta 2009

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 20. elokuuta 2020

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 10. elokuuta 2020

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. heinäkuuta 2009

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 647
  • N01 HB07160 (NHLBI)

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Anemia, sirppisolu

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Albania

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa