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Transplantation de cellules souches hématopoïétiques pour l'ostéopétrose infantile maligne

31 mai 2012 mis à jour par: Tehran University of Medical Sciences
Le but de cette étude est d'évaluer l'efficacité et les effets secondaires des cellules hématopoïétiques du donneur utilisant un régime de chimiothérapie sans irradiation corporelle totale chez les enfants subissant une greffe de cellules souches hématopoïétiques pour l'ostéopétrose infantile maligne. Les cellules souches sanguines proviendront soit d'un donneur apparenté, soit de sang de cordon ombilical non apparenté, soit d'un donneur haploidentique.

Aperçu de l'étude

Statut

Inconnue

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Anticipé)

10

Phase

  • Phase 2
  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Iran (République islamique d
      • Tehran, Iran (République islamique d, 14114
        • Recrutement
        • Hematology-Oncology & SCT Research Center
        • Sous-enquêteur:
          • Mahdi Jalili, MD

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

Pas plus vieux que 5 ans (ENFANT)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Diagnostic d'ostéopétrose confirmé par biopsie osseuse et imagerie radiographique
  • Âge jusqu'à 5 ans

Critère d'exclusion:

  • Variante d'ostéopétrose par déficit en anhydrase carbonique II (CAII)
  • Clairance de la créatinine ≤ 40ml/min/1.73m^2 ou RTA
  • Bilirubine ≥ 3mg/dL
  • SGPT ≥ 500 U/L
  • Infection sévère actuelle
  • Preuve de l'implication du SNC
  • Morbidité comme la cécité ou la surdité

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: TRAITEMENT
  • Répartition: NON_RANDOMIZED
  • Modèle interventionnel: SINGLE_GROUP
  • Masquage: AUCUN

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
EXPÉRIMENTAL: Intervention
Médicament: Busulfan, Cyclophosphamide, Thymoglobuline, Fludarabine (régime de conditionnement)

Pour le match complet entre frères et sœurs :

  • Busulfan 16 mg/kg > 5 ans - 20 mg/kg
  • Cyclophosphamide 200 mg/kg i.v.

Pour les autres appariements complets apparentés, frères et sœurs ou autres apparentés avec un mésappariement d'antigène et du sang de cordon ombilical :

  • Busulfan 16 mg/kg > 5 ans - 20 mg/kg
  • Cyclophosphamide 200 mg/kg i.v.
  • ATG lapin (Thymoglobuline) 10 mg/kg ou ATG cheval (Atgam) 40 mg/kg

Pour haploidentique :

  • Busulfan 16 mg/kg > 5 ans - 20 mg/kg
  • Cyclophosphamide 200 mg/kg i.v.
  • Fludarabine 160 mg/m^2
Autres noms:
  • Chimiothérapie systémique
Procédure: Greffe de cellules souches

Patients subissant une greffe de cellules souches hématopoïétiques provenant de l'une des sources ci-dessous :

  1. Correspondance complète entre frères et sœurs
  2. Autre correspondance complète connexe
  3. Frère ou sœur ou autre apparenté avec 1 antigène incompatible
  4. Sang de cordon
  5. Haploidentique
Autres noms:
  • GCSH
Médicament: Ciclosporine, Méthotrexate (prophylaxie GVHD)
  • Ciclosporine A 1,5 mg/kg/jour iv à partir de -2, puis 3 mg/kg/jour iv (à partir de +7 en PBSCT et +11 en BMT ou UCBT) puis 9 mg/kg/jour po
  • 10 mg/m^2 iv jour +1 puis 6 mg/m^ iv jour +3 et +6 (Pas pour UCBT)
Autres noms:
  • Prophylaxie de la maladie du greffon contre l'hôte (GVHD)

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Survie globale et survie libre progressive chez les patients atteints d'ostéopétrose infantile qui reçoivent une GCSH allogénique
Délai: 1 an
1 an

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
Survie globale à un an après GCSH allogénique
Délai: 1 an
1 an
Un an de survie libre progressive après une GCSH allogénique
Délai: 1 an
1 an
Mortalité liée à la transplantation (TRM) après GCSH allogénique
Délai: 1 an
1 an
Taux de GVHD aiguë et chronique après GCSH allogénique
Délai: 1 an
1 an

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Tehran University of Medical Sciences

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 septembre 2009

Achèvement primaire (ANTICIPÉ)

1 novembre 2012

Achèvement de l'étude (ANTICIPÉ)

1 décembre 2012

Dates d'inscription aux études

Première soumission

13 mars 2010

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

15 mars 2010

Première publication (ESTIMATION)

16 mars 2010

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (ESTIMATION)

4 juin 2012

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

31 mai 2012

Dernière vérification

1 mai 2012

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • HORCSCT-0905

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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