Trapianto di cellule staminali emopoietiche per l'osteopetrosi infantile maligna
31 maggio 2012 aggiornato da: Tehran University of Medical Sciences
Lo scopo di questo studio è valutare l'efficacia e gli effetti collaterali delle cellule ematopoietiche del donatore utilizzando il regime chemioterapico senza irradiazione totale del corpo nei bambini sottoposti a trapianto di cellule staminali ematopoietiche per l'osteopetrosi infantile maligna.
Le cellule staminali del sangue saranno derivate da donatore imparentato o sangue del cordone ombelicale non imparentato o da donatore aploidentico.
Panoramica dello studio
Stato
Sconosciuto
Condizioni
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Anticipato)
10
Fase
- Fase 2
- Fase 3
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
-
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-
Tehran, Iran (Repubblica Islamica del, 14114
- Reclutamento
- Hematology-Oncology & SCT Research Center
-
Sub-investigatore:
- Mahdi Jalili, MD
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Non più vecchio di 5 anni (BAMBINO)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- La diagnosi di osteopetrosi è confermata dalla biopsia ossea e dall'imaging radiografico
- Età fino a 5 anni
Criteri di esclusione:
- Variante di osteopetrosi da deficit di anidrasi carbonica II (CAII).
- Clearance della creatinina ≤ 40 ml/min/1,73 m^2 o RTA
- Bilirubina ≥ 3 mg/dL
- SGPT ≥ 500 U/L
- Infezione grave attuale
- Evidenza del coinvolgimento del SNC
- Morbilità come cecità o sordità
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: TRATTAMENTO
- Assegnazione: NON_RANDOMIZZATO
- Modello interventistico: SINGOLO_GRUPPO
- Mascheramento: NESSUNO
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
|
SPERIMENTALE: Intervento
|
Per la corrispondenza completa di pari livello:
Per altra corrispondenza completa correlata, fratello o altra parentela con una mancata corrispondenza dell'antigene e sangue del cordone ombelicale:
Per aploidentico:
Altri nomi:
Pazienti sottoposti a trapianto di cellule staminali emopoietiche da una delle seguenti fonti:
Altri nomi:
Altri nomi:
|
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
|
Sopravvivenza globale e sopravvivenza libera progressiva in pazienti con osteopetrosi infantile sottoposti a trapianto allogenico
Lasso di tempo: 1 anno
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1 anno
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
|
Sopravvivenza globale di un anno dopo trapianto allogenico
Lasso di tempo: 1 anno
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1 anno
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Sopravvivenza libera progressiva di un anno dopo trapianto allogenico
Lasso di tempo: 1 anno
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1 anno
|
|
Mortalità correlata al trapianto (TRM) dopo trapianto allogenico
Lasso di tempo: 1 anno
|
1 anno
|
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Tasso di GVHD acuta e cronica dopo HSCT allogenico
Lasso di tempo: 1 anno
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1 anno
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio
1 settembre 2009
Completamento primario (ANTICIPATO)
1 novembre 2012
Completamento dello studio (ANTICIPATO)
1 dicembre 2012
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
13 marzo 2010
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
15 marzo 2010
Primo Inserito (STIMA)
16 marzo 2010
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (STIMA)
4 giugno 2012
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
31 maggio 2012
Ultimo verificato
1 maggio 2012
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie muscoloscheletriche
- Malattie ossee
- Malattie ossee, dello sviluppo
- Osteocondrodisplasie
- Osteosclerosi
- Osteopetrosi
- Effetti fisiologici delle droghe
- Meccanismi molecolari dell'azione farmacologica
- Agenti antinfettivi
- Inibitori della sintesi degli acidi nucleici
- Inibitori enzimatici
- Agenti antireumatici
- Antimetaboliti, Antineoplastici
- Antimetaboliti
- Agenti antineoplastici
- Agenti immunosoppressivi
- Fattori immunologici
- Agenti Antineoplastici, Alchilanti
- Agenti Alchilanti
- Agonisti mieloablativi
- Agenti dermatologici
- Agenti antimicotici
- Agenti di controllo riproduttivo
- Agenti abortivi, non steroidei
- Agenti abortivi
- Antagonisti dell'acido folico
- Inibitori della calcineurina
- Ciclofosfamide
- Fludarabina
- Metotrexato
- Busulfano
- Timoglobulina
- Ciclosporina
- Ciclosporine
Altri numeri di identificazione dello studio
- HORCSCT-0905
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