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Hämatopoetische Stammzelltransplantation bei maligner infantiler Osteopetrose

31. Mai 2012 aktualisiert von: Tehran University of Medical Sciences
Der Zweck dieser Studie ist die Bewertung der Wirksamkeit und Nebenwirkungen von hämatopoetischen Spenderzellen unter Verwendung eines Chemotherapieschemas ohne Ganzkörperbestrahlung bei Kindern, die sich einer hämatopoetischen Stammzelltransplantation wegen maligner infantiler Osteopetrose unterziehen. Die Blutstammzellen stammen entweder von einem verwandten Spender oder von einem nicht verwandten Nabelschnurblut oder einem haploidentischen Spender.

Studienübersicht

Status

Unbekannt

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Voraussichtlich)

10

Phase

  • Phase 2
  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Iran, Islamische Republik
      • Tehran, Iran, Islamische Republik, 14114
        • Rekrutierung
        • Hematology-Oncology & SCT Research Center
        • Unterermittler:
          • Mahdi Jalili, MD

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

Nicht älter als 5 Jahre (KIND)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Die Diagnose einer Osteopetrose wird durch Knochenbiopsie und Röntgenaufnahmen bestätigt
  • Alter bis 5 Jahre

Ausschlusskriterien:

  • Osteopetrose-Variante mit Carboanhydrase II (CAII)-Mangel
  • Kreatinin-Clearance ≤ 40 ml/min/1,73 m^2 oder RTA
  • Bilirubin ≥ 3 mg/dl
  • SGPT ≥ 500 U/L
  • Aktuelle schwere Infektion
  • Nachweis einer ZNS-Beteiligung
  • Morbidität wie Blindheit oder Taubheit

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: BEHANDLUNG
  • Zuteilung: NON_RANDOMIZED
  • Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
  • Maskierung: KEINER

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
EXPERIMENTAL: Intervention
Arzneimittel: Busulfan, Cyclophosphamid, Thymoglobulin, Fludarabin (Konditionierungsschema)

Für Geschwister volle Übereinstimmung:

  • Busulfan 16 mg/kg > 5 Jahre - 20 mg/kg
  • Cyclophosphamid 200 mg/kg iv

Für andere verwandte vollständige Übereinstimmungen, Geschwister oder andere Verwandte mit einer Antigen-Fehlpaarung und Nabelschnurblut:

  • Busulfan 16 mg/kg > 5 Jahre - 20 mg/kg
  • Cyclophosphamid 200 mg/kg iv
  • ATG Kaninchen (Thymoglobulin) 10 mg/kg oder ATG Pferd (Atgam) 40 mg/kg

Für haploidentisch:

  • Busulfan 16 mg/kg > 5 Jahre - 20 mg/kg
  • Cyclophosphamid 200 mg/kg iv
  • Fludarabin 160 mg/m^2
Andere Namen:
  • Systemische Chemotherapie
Verfahren: Stammzelltransplantation

Patienten, die sich einer Transplantation hämatopoetischer Stammzellen aus einer der folgenden Quellen unterziehen:

  1. Geschwister volle Übereinstimmung
  2. Andere verwandte vollständige Übereinstimmung
  3. Geschwister oder andere Verwandte mit 1 Mismatch-Antigen
  4. Nabelschnurblut
  5. Haploidentisch
Andere Namen:
  • HSCT
Arzneimittel: Cyclosporin, Methotrexat (GVHD-Prophylaxe)
  • Cyclosporin A 1,5 mg/kg/Tag iv ab -2, dann 3 mg/kg/Tag iv (ab +7 bei PBSCT und +11 bei BMT oder UCBT), dann 9 mg/kg/Tag po
  • 10 mg/m² iv Tag +1, dann 6 mg/m² iv Tag +3 und +6 (nicht für UCBT)
Andere Namen:
  • Prophylaxe der Graft-versus-Host-Krankheit (GVHD).

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Gesamtüberleben und progressives freies Überleben bei Patienten mit infantiler Osteopetrose, die eine allogene HSCT erhalten
Zeitfenster: 1 Jahr
1 Jahr

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Ein Jahr Gesamtüberleben nach allogener HSCT
Zeitfenster: 1 Jahr
1 Jahr
Progressives freies Überleben nach einem Jahr nach allogener HSZT
Zeitfenster: 1 Jahr
1 Jahr
Transplantationsbedingte Mortalität (TRM) nach allogener HSZT
Zeitfenster: 1 Jahr
1 Jahr
Akute und chronische GVHD-Rate nach allogener HSZT
Zeitfenster: 1 Jahr
1 Jahr

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Tehran University of Medical Sciences

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. September 2009

Primärer Abschluss (ERWARTET)

1. November 2012

Studienabschluss (ERWARTET)

1. Dezember 2012

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

13. März 2010

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

15. März 2010

Zuerst gepostet (SCHÄTZEN)

16. März 2010

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (SCHÄTZEN)

4. Juni 2012

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

31. Mai 2012

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2012

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • HORCSCT-0905

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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