Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Transplantacja hematopoetycznych komórek macierzystych w przypadku złośliwej osteopetrozy dziecięcej

31 maja 2012 zaktualizowane przez: Tehran University of Medical Sciences
Celem tego badania jest ocena skuteczności i skutków ubocznych podania komórek krwiotwórczych dawcy w schemacie chemioterapii bez napromieniania całego ciała u dzieci poddawanych przeszczepowi hematopoetycznych komórek macierzystych z powodu złośliwej osteopetrozy dziecięcej. Komórki macierzyste krwi będą pochodzić od spokrewnionego dawcy, niespokrewnionej krwi pępowinowej lub dawcy haploidentycznego.

Przegląd badań

Status

Nieznany

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Oczekiwany)

10

Faza

  • Faza 2
  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Iran (Islamska Republika
      • Tehran, Iran (Islamska Republika, 14114
        • Rekrutacyjny
        • Hematology-Oncology & SCT Research Center
        • Pod-śledczy:
          • Mahdi Jalili, MD

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

Nie starszy niż 5 lat (DZIECKO)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Rozpoznanie osteopetrozy potwierdza biopsja kości i obrazowanie radiograficzne
  • Wiek do 5 lat

Kryteria wyłączenia:

  • Wariant osteopetrozy z niedoborem anhydrazy węglanowej II (CAII).
  • Klirens kreatyniny ≤ 40ml/min/1,73m^2 lub RTA
  • Bilirubina ≥ 3 mg/dl
  • SGPT ≥ 500 jedn./l
  • Obecna ciężka infekcja
  • Dowody zajęcia OUN
  • Choroby, takie jak ślepota lub głuchota

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: NIE_RANDOMIZOWANE
  • Model interwencyjny: POJEDYNCZA_GRUPA
  • Maskowanie: NIC

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
EKSPERYMENTALNY: Interwencja
Lek: Busulfan, cyklofosfamid, tymoglobulina, fludarabina (schemat kondycjonujący)

Dla pełnego dopasowania rodzeństwa:

  • Busulfan 16 mg/kg >5 lat - 20 mg/kg
  • Cyklofosfamid 200 mg/kg iv

W przypadku innego pokrewnego pełnego dopasowania, rodzeństwa lub innego spokrewnionego z niedopasowaniem jednego antygenu i krwi pępowinowej:

  • Busulfan 16 mg/kg >5 lat - 20 mg/kg
  • Cyklofosfamid 200 mg/kg iv
  • ATG królik (Thymoglobulin) 10 mg/kg lub ATG koń (Atgam) 40 mg/kg

Dla haploidentycznych:

  • Busulfan 16 mg/kg >5 lat - 20 mg/kg
  • Cyklofosfamid 200 mg/kg iv
  • Fludarabina 160 mg/m^2
Inne nazwy:
  • Chemioterapia systemowa
Procedura: Transplantacja Komórek Macierzystych

Pacjenci poddawani przeszczepowi hematopoetycznych komórek macierzystych z jednego z poniższych źródeł:

  1. Pełne dopasowanie rodzeństwa
  2. Inne powiązane pełne dopasowanie
  3. Rodzeństwo lub inny spokrewniony z 1 niedopasowanym antygenem
  4. Krwi pępowinowej
  5. Haploidentyczny
Inne nazwy:
  • HSCT
Lek: Cyklosporyna, metotreksat (profilaktyka GVHD)
  • Cyklosporyna A 1,5 mg/kg/dzień iv od -2, następnie 3 mg/kg/dzień iv (od +7 w PBSCT i +11 w BMT lub UCBT) następnie 9 mg/kg/dzień po
  • 10 mg/m^2 iv dzień +1 następnie 6 mg/m^ iv dzień +3 i +6 (nie dla UCBT)
Inne nazwy:
  • Profilaktyka choroby przeszczep przeciw gospodarzowi (GVHD).

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Przeżycie całkowite i przeżycie wolne od progresji u pacjentów z osteopetrozą dziecięcą, którzy otrzymują allogeniczny HSCT
Ramy czasowe: 1 rok
1 rok

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Roczne przeżycie całkowite po allogenicznym HSCT
Ramy czasowe: 1 rok
1 rok
Jeden rok Progressive Free Survival po allogenicznym HSCT
Ramy czasowe: 1 rok
1 rok
Śmiertelność związana z transplantacją (TRM) po allogenicznym HSCT
Ramy czasowe: 1 rok
1 rok
Ostra i przewlekła częstość GVHD po allogenicznym HSCT
Ramy czasowe: 1 rok
1 rok

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Tehran University of Medical Sciences

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 września 2009

Zakończenie podstawowe (OCZEKIWANY)

1 listopada 2012

Ukończenie studiów (OCZEKIWANY)

1 grudnia 2012

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

13 marca 2010

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

15 marca 2010

Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)

16 marca 2010

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (OSZACOWAĆ)

4 czerwca 2012

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

31 maja 2012

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2012

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • HORCSCT-0905

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj