Trasplante de células madre hematopoyéticas para la osteopetrosis infantil maligna
31 de mayo de 2012 actualizado por: Tehran University of Medical Sciences
El propósito de este estudio es evaluar la eficacia y los efectos secundarios de las células hematopoyéticas del donante usando un régimen de quimioterapia sin irradiación corporal total en niños que se someten a un trasplante de células madre hematopoyéticas para la osteopetrosis infantil maligna.
Las células madre sanguíneas se derivarán de un donante emparentado o de sangre de cordón umbilical no emparentado o de un donante haploidéntico.
Descripción general del estudio
Estado
Desconocido
Condiciones
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Anticipado)
10
Fase
- Fase 2
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
-
-
-
Tehran, Irán (República Islámica de, 14114
- Reclutamiento
- Hematology-Oncology & SCT Research Center
-
Sub-Investigador:
- Mahdi Jalili, MD
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
No mayor que 5 años (NIÑO)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Diagnóstico de osteopetrosis confirmado por biopsia ósea e imágenes radiográficas
- Edad hasta 5 años
Criterio de exclusión:
- Variante de osteopetrosis por deficiencia de anhidrasa carbónica II (CAII)
- Aclaramiento de creatinina ≤ 40ml/min/1.73m^2 o RTA
- Bilirrubina ≥ 3mg/dL
- SGPT ≥ 500 U/L
- Infección grave actual
- Evidencia de afectación del SNC
- Morbilidad como ceguera o sordera.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: TRATAMIENTO
- Asignación: NO_ALEATORIZADO
- Modelo Intervencionista: SINGLE_GROUP
- Enmascaramiento: NINGUNO
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
EXPERIMENTAL: Intervención
|
Para la coincidencia completa de hermanos:
Para otras coincidencias completas relacionadas, hermanos u otras relacionadas con una incompatibilidad de antígeno y sangre de cordón umbilical:
Para haploidénticos:
Otros nombres:
Pacientes que se someten a un trasplante de células madre hematopoyéticas de una de las siguientes fuentes:
Otros nombres:
Otros nombres:
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
|
Supervivencia Global y Supervivencia Libre Progresiva en paciente con Osteopetrosis infantil que recibe TPH alogénico
Periodo de tiempo: 1 año
|
1 año
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
|
Supervivencia global a un año después del HSCT alogénico
Periodo de tiempo: 1 año
|
1 año
|
|
Supervivencia Libre Progresiva de un año después del TCMH alogénico
Periodo de tiempo: 1 año
|
1 año
|
|
Mortalidad relacionada con el trasplante (TRM) después del HSCT alogénico
Periodo de tiempo: 1 año
|
1 año
|
|
Tasa de EICH aguda y crónica después del HSCT alogénico
Periodo de tiempo: 1 año
|
1 año
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de septiembre de 2009
Finalización primaria (ANTICIPADO)
1 de noviembre de 2012
Finalización del estudio (ANTICIPADO)
1 de diciembre de 2012
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
13 de marzo de 2010
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
15 de marzo de 2010
Publicado por primera vez (ESTIMAR)
16 de marzo de 2010
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (ESTIMAR)
4 de junio de 2012
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
31 de mayo de 2012
Última verificación
1 de mayo de 2012
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades musculoesqueléticas
- Enfermedades óseas
- Enfermedades óseas del desarrollo
- Osteocondrodisplasias
- Osteosclerosis
- Osteopetrosis
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica
- Agentes antiinfecciosos
- Inhibidores de la síntesis de ácidos nucleicos
- Inhibidores de enzimas
- Agentes antirreumáticos
- Antimetabolitos, Antineoplásicos
- Antimetabolitos
- Agentes antineoplásicos
- Agentes inmunosupresores
- Factores inmunológicos
- Agentes antineoplásicos, alquilantes
- Agentes alquilantes
- Agonistas mieloablativos
- Agentes dermatológicos
- Agentes antifúngicos
- Agentes de control reproductivo
- Agentes abortivos, no esteroideos
- Agentes abortivos
- Antagonistas del ácido fólico
- Inhibidores de calcineurina
- Ciclofosfamida
- Fludarabina
- Metotrexato
- Busulfán
- Timoglobulina
- Ciclosporina
- Ciclosporinas
Otros números de identificación del estudio
- HORCSCT-0905
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .