Трансплантация гемопоэтических стволовых клеток при злокачественном детском остеопетрозе
31 мая 2012 г. обновлено: Tehran University of Medical Sciences
Целью данного исследования является оценка эффективности и побочных эффектов донорских гемопоэтических клеток с использованием схемы химиотерапии без облучения всего тела у детей, перенесших трансплантацию гемопоэтических стволовых клеток по поводу злокачественного детского остеопетроза.
Стволовые клетки крови будут получены либо от родственного донора, либо от неродственной пуповинной крови, либо от гаплоидентичного донора.
Обзор исследования
Статус
Неизвестный
Условия
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Ожидаемый)
10
Фаза
- Фаза 2
- Фаза 3
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Tehran, Иран, Исламская Республика, 14114
- Рекрутинг
- Hematology-Oncology & SCT Research Center
-
Младший исследователь:
- Mahdi Jalili, MD
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
Не старше 5 лет (РЕБЕНОК)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Описание
Критерии включения:
- Диагноз остеопетроза подтверждается биопсией кости и рентгенологическим исследованием.
- Возраст до 5 лет
Критерий исключения:
- Вариант остеопетроза с дефицитом карбоангидразы II (CAII)
- Клиренс креатинина ≤ 40 мл/мин/1,73 м^2 или RTA
- Билирубин ≥ 3 мг/дл
- СГПТ ≥ 500 ЕД/л
- Текущая тяжелая инфекция
- Доказательства поражения ЦНС
- Болезненность, такая как слепота или глухота
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: УХОД
- Распределение: НЕСЛУЧАЙНО
- Интервенционная модель: SINGLE_GROUP
- Маскировка: НИКТО
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
ЭКСПЕРИМЕНТАЛЬНАЯ: Вмешательство
|
Для полного совпадения родного брата:
Для другого родственного полного совпадения, родственного или другого родственного несовпадения антигена и пуповинной крови:
Для гаплоидентичных:
Другие имена:
Пациенты, перенесшие трансплантацию гемопоэтических стволовых клеток из одного из следующих источников:
Другие имена:
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Общая выживаемость и прогрессивная свободная выживаемость у пациентов с детским остеопетрозом, получающих аллогенную ТГСК
Временное ограничение: 1 год
|
1 год
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Общая выживаемость в течение года после аллогенной ТГСК
Временное ограничение: 1 год
|
1 год
|
|
Прогрессивная свободная выживаемость в течение одного года после аллогенной ТГСК
Временное ограничение: 1 год
|
1 год
|
|
Смертность, связанная с трансплантацией (TRM) после аллогенной ТГСК
Временное ограничение: 1 год
|
1 год
|
|
Частота острой и хронической РТПХ после аллогенной ТГСК
Временное ограничение: 1 год
|
1 год
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования
1 сентября 2009 г.
Первичное завершение (ОЖИДАЕТСЯ)
1 ноября 2012 г.
Завершение исследования (ОЖИДАЕТСЯ)
1 декабря 2012 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
13 марта 2010 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
15 марта 2010 г.
Первый опубликованный (ОЦЕНИВАТЬ)
16 марта 2010 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (ОЦЕНИВАТЬ)
4 июня 2012 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
31 мая 2012 г.
Последняя проверка
1 мая 2012 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Заболевания опорно-двигательного аппарата
- Заболевания костей
- Болезни костей, развитие
- Остеохондродисплазии
- Остеосклероз
- Остеопетроз
- Физиологические эффекты лекарств
- Молекулярные механизмы фармакологического действия
- Противоинфекционные агенты
- Ингибиторы синтеза нуклеиновых кислот
- Ингибиторы ферментов
- Противоревматические агенты
- Антиметаболиты, Противоопухолевые
- Антиметаболиты
- Противоопухолевые агенты
- Иммунодепрессанты
- Иммунологические факторы
- Противоопухолевые агенты, алкилирующие
- Алкилирующие агенты
- Миелоаблативные агонисты
- Дерматологические агенты
- Противогрибковые агенты
- Агенты репродуктивного контроля
- Абортивные агенты, нестероидные
- Абортивные агенты
- Антагонисты фолиевой кислоты
- Ингибиторы кальциневрина
- Циклофосфамид
- Флударабин
- Метотрексат
- Бусульфан
- Тимоглобулин
- Циклоспорин
- Циклоспорины
Другие идентификационные номера исследования
- HORCSCT-0905
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .