Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Hæmatopoietisk stamcelletransplantation for malign infantil osteopetrose

31. maj 2012 opdateret af: Tehran University of Medical Sciences
Formålet med denne undersøgelse er at evaluere effektiviteten og bivirkningerne af donorhæmatopoietiske celler ved hjælp af kemoterapibehandling uden bestråling af hele kroppen hos børn, der gennemgår en hæmatopoietisk stamcelletransplantation for malign infantil osteopetrose. Blodets stamceller vil være afledt af enten relateret donor eller ikke-beslægtet navlestrengsblod eller haploidentisk donor.

Studieoversigt

Status

Ukendt

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Forventet)

10

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Iran, Islamisk Republik
      • Tehran, Iran, Islamisk Republik, 14114
        • Rekruttering
        • Hematology-Oncology & SCT Research Center
        • Underforsker:
          • Mahdi Jalili, MD

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

Ikke ældre end 5 år (BARN)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Diagnose af osteopetrose bekræftes ved knoglebiopsi og røntgenbillede
  • Alder op til 5 år

Ekskluderingskriterier:

  • Carbonanhydrase II (CAII) mangel osteopetrose variant
  • Kreatininclearance ≤ 40ml/min/1,73m^2 eller RTA
  • Bilirubin ≥ 3mg/dL
  • SGPT ≥ 500 U/L
  • Aktuel alvorlig infektion
  • Bevis på CNS involvering
  • Sygelighed såsom blindhed eller døvhed

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NON_RANDOMIZED
  • Interventionel model: SINGLE_GROUP
  • Maskning: INGEN

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
EKSPERIMENTEL: Intervention
Medicin: Busulfan, Cyclophosphamid, Thymoglobulin, Fludarabin (konditionerende regime)

For søskende fuld match:

  • Busulfan 16 mg/kg >5 år - 20 mg/kg
  • Cyclophosphamid 200 mg/kg iv

For anden relateret fuld match, søskende eller anden relateret med ét antigen mismatch og navlestrengsblod:

  • Busulfan 16 mg/kg >5 år - 20 mg/kg
  • Cyclophosphamid 200 mg/kg iv
  • ATG kanin (Thymoglobulin) 10 mg/kg eller ATG hest (Atgam) 40 mg/kg

For haploidentiske:

  • Busulfan 16 mg/kg >5 år - 20 mg/kg
  • Cyclophosphamid 200 mg/kg iv
  • Fludarabin 160 mg/m^2
Andre navne:
  • Systemisk kemoterapi
Procedure: Stamcelletransplantation

Patienter, der gennemgår hæmatopoietisk stamcelletransplantation fra en af ​​nedenstående kilder:

  1. Søskende fuld match
  2. Andet relateret fuld match
  3. Søskende eller andet relateret med 1 mismatch antigen
  4. Navlestrengsblod
  5. Haploidentisk
Andre navne:
  • HSCT
Medicin: Cyclosporin, Methotrexat (GVHD profylakse)
  • Cyclosporin A 1,5 mg/kg/dag iv fra -2, derefter 3 mg/kg/dag iv (fra +7 i PBSCT og +11 i BMT eller UCBT) derefter 9 mg/kg/dag po
  • 10 mg/m^2 iv dag +1 derefter 6 mg/m^ iv dag +3 og +6 (Ikke til UCBT)
Andre navne:
  • Graft-versus-host disease (GVHD) profylakse

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Samlet overlevelse og progressiv fri overlevelse hos patienter med infantil osteopetrose, som modtager allogen HSCT
Tidsramme: 1 år
1 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Et års samlet overlevelse efter allogen HSCT
Tidsramme: 1 år
1 år
Et års progressiv fri overlevelse efter allogen HSCT
Tidsramme: 1 år
1 år
Transplantationsrelateret dødelighed (TRM) efter allogen HSCT
Tidsramme: 1 år
1 år
Akut og kronisk GVHD-hastighed efter allogen HSCT
Tidsramme: 1 år
1 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Tehran University of Medical Sciences

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. september 2009

Primær færdiggørelse (FORVENTET)

1. november 2012

Studieafslutning (FORVENTET)

1. december 2012

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

13. marts 2010

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

15. marts 2010

Først opslået (SKØN)

16. marts 2010

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (SKØN)

4. juni 2012

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

31. maj 2012

Sidst verificeret

1. maj 2012

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • HORCSCT-0905

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Busulfan, Cyclophosphamid, Thymoglobulin, Fludarabin (konditionerende regime)

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Belarus

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner