Transplantace hematopoetických kmenových buněk pro maligní dětskou osteopetrózu

Pro sourozeneckou úplnou shodu:

• Busulfan 16 mg/kg >5 let - 20 mg/kg
• Cyklofosfamid 200 mg/kg iv

Pro další související úplné shody, sourozence nebo jiné související s neshodou jednoho antigenu a pupečníkovou krví:

• Busulfan 16 mg/kg >5 let - 20 mg/kg
• Cyklofosfamid 200 mg/kg iv
• ATG králík (Thymoglobulin) 10 mg/kg nebo ATG kůň (Atgam) 40 mg/kg

Pro haploidentické:

• Busulfan 16 mg/kg >5 let - 20 mg/kg
• Cyklofosfamid 200 mg/kg iv
• Fludarabin 160 mg/m^2

• Systémová chemoterapie

Pacienti podstupující transplantaci hematopoetických kmenových buněk z jednoho z níže uvedených zdrojů:

1. Sourozenecká úplná shoda
2. Další související úplná shoda
3. Sourozenec nebo jiný příbuzný s 1 neshodným antigenem
4. Pupečníková krev
5. Haploidentické

• HSCT

• Cyklosporin A 1,5 mg/kg/den iv od -2, poté 3 mg/kg/den iv (od +7 v PBSCT a +11 v BMT nebo UCBT) poté 9 mg/kg/den po
• 10 mg/m^2 iv den +1, poté 6 mg/m^ iv den +3 a +6 (ne pro UCBT)

• Profylaxe reakce štěpu proti hostiteli (GVHD).