Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Hematopoetisk stamcelletransplantasjon for ondartet infantil osteopetrose

31. mai 2012 oppdatert av: Tehran University of Medical Sciences
Hensikten med denne studien er å evaluere effektiviteten og bivirkningene av donorhematopoietiske celler ved bruk av kjemoterapiregime uten bestråling av hele kroppen hos barn som gjennomgår en hematopoetisk stamcelletransplantasjon for ondartet infantil osteopetrose. Blodstamcellene vil være avledet fra enten relatert donor eller urelatert navlestrengsblod eller haploidentisk donor.

Studieoversikt

Status

Ukjent

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Forventet)

10

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Iran, den islamske republikken
      • Tehran, Iran, den islamske republikken, 14114
        • Rekruttering
        • Hematology-Oncology & SCT Research Center
        • Underetterforsker:
          • Mahdi Jalili, MD

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

Ikke eldre enn 5 år (BARN)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Diagnose av osteopetrose bekreftes ved beinbiopsi og røntgenundersøkelse
  • Alder opp til 5 år

Ekskluderingskriterier:

  • Karbonanhydrase II (CAII)-mangel osteopetrosevariant
  • Kreatininclearance ≤ 40ml/min/1,73m^2 eller RTA
  • Bilirubin ≥ 3mg/dL
  • SGPT ≥ 500 U/L
  • Nåværende alvorlig infeksjon
  • Bevis på CNS-involvering
  • Sykelighet som blindhet eller døvhet

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: IKKE_RANDOMIZED
  • Intervensjonsmodell: SINGLE_GROUP
  • Masking: INGEN

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
EKSPERIMENTELL: Innblanding
Legemiddel: Busulfan, cyklofosfamid, thymoglobulin, fludarabin (kondisjoneringsregime)

For søsken full match:

  • Busulfan 16 mg/kg >5 år - 20 mg/kg
  • Cyklofosfamid 200 mg/kg iv

For andre relaterte fullmatch, søsken eller andre relaterte med ett antigen mismatch og navlestrengsblod:

  • Busulfan 16 mg/kg >5 år - 20 mg/kg
  • Cyklofosfamid 200 mg/kg iv
  • ATG-kanin (Thymoglobulin) 10 mg/kg eller ATG-hest (Atgam) 40 mg/kg

For haploidentiske:

  • Busulfan 16 mg/kg >5 år - 20 mg/kg
  • Cyklofosfamid 200 mg/kg iv
  • Fludarabin 160 mg/m^2
Andre navn:
  • Systemisk kjemoterapi
Fremgangsmåte: Stamcelletransplantasjon

Pasienter som gjennomgår hematopoetisk stamcelletransplantasjon fra en av følgende kilder:

  1. Søsken full match
  2. Annen relatert full kamp
  3. Søsken eller annet relatert med 1 mismatch antigen
  4. Navlestrengsblod
  5. Haploidentisk
Andre navn:
  • HSCT
Legemiddel: Cyklosporin, Metotreksat (GVHD-profylakse)
  • Cyklosporin A 1,5 mg/kg/dag iv fra -2, deretter 3 mg/kg/dag iv (fra +7 i PBSCT og +11 i BMT eller UCBT) deretter 9 mg/kg/dag po
  • 10 mg/m^2 iv dag +1 deretter 6 mg/m^ iv dag +3 og +6 (ikke for UCBT)
Andre navn:
  • Graft-versus-host disease (GVHD) profylakse

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Total overlevelse og progressiv fri overlevelse hos pasienter med infantil osteopetrose som mottar allogen HSCT
Tidsramme: 1 år
1 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Ett års total overlevelse etter allogen HSCT
Tidsramme: 1 år
1 år
Ett års progressiv fri overlevelse etter allogen HSCT
Tidsramme: 1 år
1 år
Transplantasjonsrelatert dødelighet (TRM) etter allogen HSCT
Tidsramme: 1 år
1 år
Akutt og kronisk GVHD rate etter allogen HSCT
Tidsramme: 1 år
1 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Tehran University of Medical Sciences

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. september 2009

Primær fullføring (FORVENTES)

1. november 2012

Studiet fullført (FORVENTES)

1. desember 2012

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

13. mars 2010

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

15. mars 2010

Først lagt ut (ANSLAG)

16. mars 2010

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (ANSLAG)

4. juni 2012

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

31. mai 2012

Sist bekreftet

1. mai 2012

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • HORCSCT-0905

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere