Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Hematopoetisk stamcellstransplantation för malign infantil osteopetros

31 maj 2012 uppdaterad av: Tehran University of Medical Sciences
Syftet med denna studie är att utvärdera effektiviteten och biverkningarna av donatorhematopoetiska celler med hjälp av kemoterapiregim utan strålning av hela kroppen hos barn som genomgår en hematopoetisk stamcellstransplantation för malign infantil osteopetros. Blodstamcellerna kommer att härröra från antingen besläktad givare eller obesläktad navelsträngsblod eller haploidentisk givare.

Studieöversikt

Status

Okänd

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Förväntat)

10

Fas

  • Fas 2
  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Iran, Islamiska republiken
      • Tehran, Iran, Islamiska republiken, 14114
        • Rekrytering
        • Hematology-Oncology & SCT Research Center
        • Underutredare:
          • Mahdi Jalili, MD

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

Inte äldre än 5 år (BARN)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Diagnos av osteopetros bekräftas genom benbiopsi och röntgenbild
  • Ålder upp till 5 år

Exklusions kriterier:

  • Variant av osteopetros med kolsyraanhydras II (CAII) brist
  • Kreatininclearance ≤ 40ml/min/1,73m^2 eller RTA
  • Bilirubin ≥ 3mg/dL
  • SGPT ≥ 500 U/L
  • Aktuell allvarlig infektion
  • Bevis på CNS-inblandning
  • Sjuklighet som blindhet eller dövhet

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: BEHANDLING
  • Tilldelning: NON_RANDOMIZED
  • Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
  • Maskning: INGEN

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
EXPERIMENTELL: Intervention
Läkemedel: Busulfan, cyklofosfamid, tymoglobulin, fludarabin (konditionering)

För full match för syskon:

  • Busulfan 16 mg/kg >5 år - 20 mg/kg
  • Cyklofosfamid 200 mg/kg iv

För annan relaterad helmatchning, syskon eller annan relaterad med en antigenfelmatchning och navelsträngsblod:

  • Busulfan 16 mg/kg >5 år - 20 mg/kg
  • Cyklofosfamid 200 mg/kg iv
  • ATG-kanin (Tymoglobulin) 10 mg/kg eller ATG-häst (Atgam) 40 mg/kg

För haploidentiska:

  • Busulfan 16 mg/kg >5 år - 20 mg/kg
  • Cyklofosfamid 200 mg/kg iv
  • Fludarabin 160 mg/m^2
Andra namn:
  • Systemisk kemoterapi
Procedur: Stamcellstransplantation

Patienter som genomgår hematopoetisk stamcellstransplantation från en av nedanstående källor:

  1. Syskon full match
  2. Annan relaterad hel match
  3. Syskon eller annan besläktad med 1 missmatchande antigen
  4. Navelsträngsblod
  5. Haploidentisk
Andra namn:
  • HSCT
Läkemedel: Cyklosporin, Metotrexat (GVHD-profylax)
  • Cyklosporin A 1,5 mg/kg/dag iv från -2, sedan 3 mg/kg/dag iv (från +7 i PBSCT och +11 i BMT eller UCBT) sedan 9 mg/kg/dag po
  • 10 mg/m^2 iv dag +1 sedan 6 mg/m^ iv dag +3 och +6 (ej för UCBT)
Andra namn:
  • Profylax för graft-versus-host disease (GVHD).

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Total överlevnad och progressiv fri överlevnad hos patienter med infantil osteopetros som får allogen HSCT
Tidsram: 1 år
1 år

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Ett års total överlevnad efter allogen HSCT
Tidsram: 1 år
1 år
Ett års progressiv fri överlevnad efter allogen HSCT
Tidsram: 1 år
1 år
Transplantationsrelaterad mortalitet (TRM) efter allogen HSCT
Tidsram: 1 år
1 år
Akut och kronisk GVHD-frekvens efter allogen HSCT
Tidsram: 1 år
1 år

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Tehran University of Medical Sciences

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 september 2009

Primärt slutförande (FÖRVÄNTAT)

1 november 2012

Avslutad studie (FÖRVÄNTAT)

1 december 2012

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

13 mars 2010

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

15 mars 2010

Första postat (UPPSKATTA)

16 mars 2010

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (UPPSKATTA)

4 juni 2012

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

31 maj 2012

Senast verifierad

1 maj 2012

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • HORCSCT-0905

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera