Hematopoëtische stamceltransplantatie voor kwaadaardige infantiele osteopetrose
31 mei 2012 bijgewerkt door: Tehran University of Medical Sciences
Het doel van deze studie is het evalueren van de werkzaamheid en bijwerkingen van hematopoëtische donorcellen met behulp van een chemotherapieregime zonder bestraling van het hele lichaam bij kinderen die een hematopoëtische stamceltransplantatie ondergaan voor maligne infantiele osteopetrose.
De bloedstamcellen zullen afkomstig zijn van verwante donor of niet-verwant navelstrengbloed of haploidentieke donor.
Studie Overzicht
Toestand
Onbekend
Conditie
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Verwacht)
10
Fase
- Fase 2
- Fase 3
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Tehran, Iran, Islamitische Republiek, 14114
- Werving
- Hematology-Oncology & SCT Research Center
-
Onderonderzoeker:
- Mahdi Jalili, MD
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Niet ouder dan 5 jaar (KIND)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Diagnose van osteopetrose wordt bevestigd door botbiopsie en radiografische beeldvorming
- Leeftijd tot 5 jaar
Uitsluitingscriteria:
- Koolzuuranhydrase II (CAII) deficiëntie osteopetrose variant
- Creatinineklaring ≤ 40 ml/min/1,73 m^2 of RTA
- Bilirubine ≥ 3 mg/dL
- SGPT ≥ 500 U/L
- Huidige ernstige infectie
- Bewijs van CZS-betrokkenheid
- Morbiditeit zoals blindheid of doofheid
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: BEHANDELING
- Toewijzing: NIET_RANDOMISEERD
- Interventioneel model: SINGLE_GROUP
- Masker: GEEN
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
EXPERIMENTEEL: Interventie
|
Voor volledige match tussen broers en zussen:
Voor andere gerelateerde volledige match, broer of zus of andere gerelateerde met één antigeen-mismatch en navelstrengbloed:
Voor haploidentiek:
Andere namen:
Patiënten die een hematopoëtische stamceltransplantatie ondergaan bij een van de onderstaande bronnen:
Andere namen:
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Totale overleving en progressieve vrije overleving bij patiënten met infantiele osteopetrose die allogene HSCT krijgen
Tijdsspanne: 1 jaar
|
1 jaar
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Overleving van één jaar na allogene HSCT
Tijdsspanne: 1 jaar
|
1 jaar
|
|
Eén jaar progressieve vrije overleving na allogene HSCT
Tijdsspanne: 1 jaar
|
1 jaar
|
|
Transplantatiegerelateerde mortaliteit (TRM) na allogene HSCT
Tijdsspanne: 1 jaar
|
1 jaar
|
|
Acute en chronische GVHD-snelheid na allogene HSCT
Tijdsspanne: 1 jaar
|
1 jaar
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start
1 september 2009
Primaire voltooiing (VERWACHT)
1 november 2012
Studie voltooiing (VERWACHT)
1 december 2012
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
13 maart 2010
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
15 maart 2010
Eerst geplaatst (SCHATTING)
16 maart 2010
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (SCHATTING)
4 juni 2012
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
31 mei 2012
Laatst geverifieerd
1 mei 2012
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Musculoskeletale aandoeningen
- Botziekten
- Botziekten, ontwikkelingsstoornissen
- Osteochondrodysplasie
- Osteosclerose
- Osteopetrose
- Fysiologische effecten van medicijnen
- Moleculaire mechanismen van farmacologische werking
- Anti-infectieuze middelen
- Nucleïnezuursyntheseremmers
- Enzymremmers
- Antireumatische middelen
- Antimetabolieten, antineoplastische
- Antimetabolieten
- Antineoplastische middelen
- Immunosuppressieve middelen
- Immunologische factoren
- Antineoplastische middelen, alkylering
- Alkyleringsmiddelen
- Myeloablatieve agonisten
- Dermatologische middelen
- Antischimmelmiddelen
- Reproductieve controlemiddelen
- Afbrekende middelen, niet-steroïde
- Abortieve agenten
- Foliumzuurantagonisten
- Calcineurineremmers
- Cyclofosfamide
- Fludarabine
- Methotrexaat
- Busulfan
- Thymoglobuline
- Cyclosporine
- Cyclosporines
Andere studie-ID-nummers
- HORCSCT-0905
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .