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Première année de validation des marqueurs génétiques associés à la réponse de croissance Étude ouverte de phase IV chez les enfants prépubères présentant un déficit en hormone de croissance et le syndrome de Turner : l'étude de validation pharmacogénétique PREDICT

26 novembre 2013 mis à jour par: Merck KGaA, Darmstadt, Germany
PREDICT Validation est un essai pharmacogénétique de validation. Le but de cette étude est de confirmer que certains gènes peuvent être utilisés pour prédire dans quelle mesure un sujet diagnostiqué avec un déficit en hormone de croissance idiopathique (IGHD) ou un syndrome de Turner (TS) répondra à un traitement avec l'hormone de croissance humaine recombinante (r-hGH) .

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Cette étude est une étude ouverte, interventionnelle, rétrospective, multicentrique, internationale, à un seul bras, non randomisée et non contrôlée. La participation à l'essai du sujet comprend une seule visite. Au cours de la visite, les sujets qui consentent à participer à l'essai subiront un prélèvement sanguin pour le test de marqueurs génétiques et des données rétrospectives seront recueillies par rapport à la première année de traitement à la r-hGH du sujet.

Le traitement r-hGH suivi par le sujet est indiqué dans la population pédiatrique, par conséquent la plupart des sujets inclus dans l'essai seront âgés de moins de 18 ans.

Cette étude est un essai de médicament non expérimental (IMP), par conséquent, aucune donnée sur le produit médicamenteux n'est fournie.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

458

Phase

  • Phase 4

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Cologne, Allemagne
        • University of Cologne Children's Hospital
      • München, Allemagne
        • University Children's Hospital
  • Argentine
      • Buenos Aires, Argentine
        • Hospital de Niños Ricardo Gutierrez
      • Buenos Aires, Argentine
        • Hospital de Pediatría Garrahan
      • Cordoba, Argentine
        • Hospital de Niños de la Santísima Trinidad
  • Canada
      • Calgary, Canada
        • University of Calgary - Alberta Children's Hospital
      • Montréal, Canada
        • CHU Sainte Justine Montréal
      • Sherbrooke, Canada
        • Centre Hospitalier Universitaire de Sherbrooke - Fleurimont
      • Vancouver, Canada
        • British Columbia Children's Hospital
  • Espagne
      • Madrid, Espagne
        • Hospital 12 de Octubre
      • Madrid, Espagne
        • Hospital Infantil Universitario Niño Jesús
      • Madrid, Espagne
        • Hospital Universitario Gregorio Maran
      • Santiago de Compostela, Espagne
        • Hospital Clinico Universitario de Santiago de Compostela
      • Zaragoza, Espagne
        • Hospital Miguel Servet
  • France
      • Bordeaux, France
        • Centre d'Endocrinologie Pédiatrique
      • Bordeaux, France
        • CHU Bordeaux - Hopital pédiatrique Pellegrin
      • Bron, France
        • Hôpital Femme-Mère-Enfant
  • Italie
      • Bari, Italie
        • University of Bari Aldo Moro
      • Cagliari, Italie
        • Ospedale Microcitemico di Cagliari
      • Catania, Italie
        • Centro di Endocrinologia e Diabetologia Pediatrica
      • Genova, Italie
        • Istituto Giannina Gaslini - Clinica Pediatrica
  • Royaume-Uni
      • Birmingham, Royaume-Uni
        • Birmingham Children's Hospital
      • Manchester, Royaume-Uni
        • Royal Manchester Children's Hospital
      • Sheffield, Royaume-Uni
        • Sheffield Children's Hospital
  • République tchèque
      • Brno, République tchèque
        • Fakultni nemocnice Brno
      • Hradec Kralove, République tchèque
        • University Hospital Hradec Kralove
      • Olomouc, République tchèque
        • Faculty Hospital
      • Praha, République tchèque
        • University Hospital Praha Motol
  • Suède
      • Göteborg, Suède
        • Queen Silvia Children's Hospital
      • Linköping, Suède
        • Faculty of Health Sciences, Linkping University
      • Stockholm, Suède
        • Karolinska University Hospital Campus Solna

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

Pas plus vieux que 18 ans (Enfant, Adulte)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Diagnostic préétabli d'IGHD ou de TS basé sur des critères classiques avec au moins 1 an de traitement par r-hGH et avec le stade 1 de Tanner au début du traitement
  • Disponibilité rétrospective d'un ensemble complet de paramètres cliniques, auxologiques et biologiques nécessaires à la construction du modèle prédictif
  • D'autres critères d'inclusion définis par le protocole pourraient s'appliquer

Critère d'exclusion:

  • Déficit acquis en hormone de croissance (GHD)
  • Tout médicament ou maladie pouvant affecter la croissance au cours de la première année de traitement à la r-hGH
  • D'autres critères d'exclusion définis par le protocole pourraient s'appliquer

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Répartition: Non randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Autre: Cohorte rétrospective
Autre: Prise de sang
Les sujets avec un diagnostic préétabli d'IGHD et de TS et qui ont été traités avec une thérapie r-hGH pendant 1 an, seront observés dans cette étude de cohorte rétrospective dans laquelle un prélèvement sanguin sera effectué pour le génotypage des différents marqueurs génétiques ainsi que la collecte de données rétrospectives relatives à le traitement r-hGH.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement de la taille de base à l'année 1
Délai: Base de référence et année 1
Le changement par rapport à la ligne de base de la taille à l'année 1 était l'un des paramètres de croissance pour évaluer la réponse de croissance de la première année au traitement à la r-hGH.
Base de référence et année 1
Changement par rapport à la ligne de base du score d'écart-type de taille (SDS) à l'année 1
Délai: Base de référence et année 1
La taille SDS a été calculée comme la taille moins la taille moyenne de référence divisée par l'écart type de la population de référence. Taille SDS reflète la taille par rapport à une population de référence du même âge et du même sexe. Le changement par rapport à la ligne de base du SDS de taille à l'année 1 était l'un des paramètres de croissance pour évaluer la réponse de croissance de la première année au traitement à la r-hGH.
Base de référence et année 1
Score d'écart type de vitesse de hauteur (SDS) à l'année 1
Délai: Année 1
La vitesse de hauteur SDS a été calculée comme la vitesse de hauteur moins la vitesse de hauteur moyenne de référence divisée par l'écart type de la population de référence. Vitesse de hauteur SDS reflète la vitesse de hauteur par rapport à une population de référence du même âge et du même sexe. La vitesse de croissance SDS à l'année 1 était l'un des paramètres de croissance pour évaluer la réponse de croissance de la première année au traitement à la r-hGH.
Année 1

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Évaluation de la contribution des marqueurs génétiques validés à l'amplitude de la réponse de croissance de la première année au traitement par r-hGH chez les enfants atteints d'IGHD à l'aide du modèle prédictif Kabi-Pharmacia International Growth Study (GHD KIGS)
Délai: Année 1
Le modèle prédictif GHD KIGS comprend divers marqueurs cliniques, auxologiques et biologiques qui sont les suivants : réponse maximale de l'hormone de croissance (GH) au test de provocation ; âge au début du traitement ; poids à la naissance FDS ; dose moyenne de GH reçue au cours de la première année de traitement par r-hGH ; taille SDS au début du traitement ; la différence entre le SDS de taille avant traitement du sujet et le SDS de taille parentale moyenne ; et poids SDS au début du traitement.
Année 1
Évaluation de la contribution des marqueurs génétiques validés à l'amplitude de la réponse de croissance de la première année au traitement par r-hGH chez les filles TS à l'aide du modèle prédictif de l'étude de croissance internationale Kabi-Pharmacia (TS KIGS) du syndrome de Turner
Délai: Année 1
Le modèle prédictif TS KIGS comprend divers marqueurs cliniques, auxologiques et biologiques qui sont les suivants : réponse maximale de la GH au test de provocation ; âge au début du traitement ; poids à la naissance FDS ; dose moyenne de GH reçue au cours de la première année de traitement par r-hGH ; taille SDS au début du traitement ; la différence entre le SDS de taille avant traitement du sujet et le SDS de taille parentale moyenne ; et poids SDS au début du traitement.
Année 1

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Merck KGaA, Darmstadt, Germany

Collaborateurs

Merck Serono S.A., Geneva

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Gilles Della Corte, Merck Serono S.A. , Geneva, Switzerland

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 septembre 2011

Achèvement primaire (Réel)

1 octobre 2012

Achèvement de l'étude (Réel)

1 octobre 2012

Dates d'inscription aux études

Première soumission

16 août 2011

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

17 août 2011

Première publication (Estimation)

18 août 2011

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimation)

16 janvier 2014

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

26 novembre 2013

Dernière vérification

1 novembre 2013

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • EMR 200104_010

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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