生长激素缺乏症和特纳综合征青春期前儿童的第一年生长反应相关遗传标记验证 IV 期开放标签研究：PREDICT 药物遗传学验证研究
2013年11月26日 更新者：Merck KGaA, Darmstadt, Germany
PREDICT 验证是一项验证药物遗传学试验。
本研究的目的是确认某些基因可用于预测被诊断患有特发性生长激素缺乏症 (IGHD) 或特纳综合征 (TS) 的受试者对重组人生长激素 (r-hGH) 治疗的反应程度.
研究概览
详细说明
本研究是一项开放标签、介入性、回顾性、多中心、国际研究、单臂、非随机和非对照研究。 受试者的试验参与包括单次访问。 在访问期间，同意参加试验的受试者将接受血液采样以进行遗传标记测试，并且将收集相对于受试者 r-hGH 治疗第一年的回顾性数据。
受试者随后进行的 r-hGH 治疗适用于儿科人群，因此纳入试验的大多数受试者将在 18 岁以下。
本研究是一项非研究性医药产品 (IMP) 试验，因此未提供药品数据。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
458
阶段
- 第四阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
-
Calgary、加拿大
- University of Calgary - Alberta Children's Hospital
-
Montréal、加拿大
- CHU Sainte Justine Montréal
-
Sherbrooke、加拿大
- Centre Hospitalier Universitaire de Sherbrooke - Fleurimont
-
Vancouver、加拿大
- British Columbia Children's Hospital
-
-
-
-
-
Cologne、德国
- University of Cologne Children's Hospital
-
München、德国
- University Children's Hospital
-
-
-
-
-
Bari、意大利
- University of Bari Aldo Moro
-
Cagliari、意大利
- Ospedale Microcitemico di Cagliari
-
Catania、意大利
- Centro di Endocrinologia e Diabetologia Pediatrica
-
Genova、意大利
- Istituto Giannina Gaslini - Clinica Pediatrica
-
-
-
-
-
Brno、捷克共和国
- Fakultni nemocnice Brno
-
Hradec Kralove、捷克共和国
- University Hospital Hradec Kralove
-
Olomouc、捷克共和国
- Faculty Hospital
-
Praha、捷克共和国
- University Hospital Praha Motol
-
-
-
-
-
Bordeaux、法国
- Centre d'Endocrinologie Pédiatrique
-
Bordeaux、法国
- CHU Bordeaux - Hopital pédiatrique Pellegrin
-
Bron、法国
- Hôpital Femme-Mère-Enfant
-
-
-
-
-
Göteborg、瑞典
- Queen Silvia Children's Hospital
-
Linköping、瑞典
- Faculty of Health Sciences, Linkping University
-
Stockholm、瑞典
- Karolinska University Hospital Campus Solna
-
-
-
-
-
Birmingham、英国
- Birmingham Children's Hospital
-
Manchester、英国
- Royal Manchester Children's Hospital
-
Sheffield、英国
- Sheffield Children's Hospital
-
-
-
-
-
Madrid、西班牙
- Hospital 12 de Octubre
-
Madrid、西班牙
- Hospital Infantil Universitario Niño Jesús
-
Madrid、西班牙
- Hospital Universitario Gregorio Maran
-
Santiago de Compostela、西班牙
- Hospital Clinico Universitario de Santiago de Compostela
-
Zaragoza、西班牙
- Hospital Miguel Servet
-
-
-
-
-
Buenos Aires、阿根廷
- Hospital de Niños Ricardo Gutiérrez
-
Buenos Aires、阿根廷
- Hospital de Pediatría Garrahan
-
Cordoba、阿根廷
- Hospital de Niños de la Santísima Trinidad
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
不超过 18年 (孩子、成人)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 根据经典标准预先诊断为 IGHD 或 TS，至少接受 1 年的 r-hGH 治疗，治疗开始时为 Tanner 1 期
- 建立预测模型所必需的一整套临床、生长学和生物学参数的回顾性可用性
- 其他协议定义的纳入标准可以适用
排除标准：
- 获得性生长激素缺乏症 (GHD)
- 在 r-hGH 治疗的第一年可能影响生长的任何药物或疾病
- 可以应用其他协议定义的排除标准
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 分配：非随机化
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
其他：回顾性队列
|
预先诊断为 IGHD 和 TS 并接受 r-hGH 治疗 1 年的受试者将在此回顾性队列研究中进行观察，其中将进行血液采样以对各种遗传标记进行基因分型，并收集与r-hGH 治疗。
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
第 1 年身高相对于基线的变化
大体时间：基线和第 1 年
|
第 1 年身高相对于基线的变化是评估对 r-hGH 治疗的第一年生长反应的生长参数之一。
|
基线和第 1 年
|
|
第 1 年身高标准偏差分数 (SDS) 相对于基线的变化
大体时间：基线和第 1 年
|
身高 SDS 计算为身高减去参考平均身高除以参考人群的标准偏差。
身高 SDS 反映了相对于同年龄和性别的参考人群的身高。
第 1 年身高 SDS 相对于基线的变化是评估对 r-hGH 治疗的第一年生长反应的生长参数之一。
|
基线和第 1 年
|
|
第一年的身高速度标准偏差分数 (SDS)
大体时间：第一年
|
身高增长速度 SDS 计算为身高增长速度减去参考平均身高增长速度除以参考人群的标准偏差。
身高增长速度SDS反映了相对于同年龄和性别的参考人群的身高增长速度。
第一年的身高速度 SDS 是评估第一年对 r-hGH 治疗的生长反应的生长参数之一。
|
第一年
|
次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
使用生长激素缺乏症 Kabi-Pharmacia 国际生长研究 (GHD KIGS) 预测模型评估经验证的遗传标记对 IGHD 儿童对 r-hGH 治疗第一年生长反应幅度的贡献
大体时间：第一年
|
GHD KIGS 预测模型包括以下各种临床、生长学和生物学标志物： 对激发试验的最大生长激素 (GH) 反应；开始治疗的年龄；出生体重 SDS；在 r-hGH 治疗的第一年内接受的平均 GH 剂量；治疗开始时的身高 SDS；受试者治疗前身高 SDS 与父母身高中值 SDS 之间的差异；和治疗开始时的体重 SDS。
|
第一年
|
|
使用特纳综合征 Kabi-Pharmacia 国际生长研究 (TS KIGS) 预测模型评估经验证的遗传标记对 TS 女孩对 r-hGH 治疗第一年生长反应幅度的贡献
大体时间：第一年
|
TS KIGS 预测模型包括以下各种临床、生长学和生物学标志物： 对激发试验的最大 GH 反应；开始治疗的年龄；出生体重 SDS；在 r-hGH 治疗的第一年内接受的平均 GH 剂量；治疗开始时的身高 SDS；受试者治疗前身高 SDS 与父母身高中值 SDS 之间的差异；和治疗开始时的体重 SDS。
|
第一年
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Gilles Della Corte、Merck Serono S.A. , Geneva, Switzerland
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2011年9月1日
初级完成 (实际的)
2012年10月1日
研究完成 (实际的)
2012年10月1日
研究注册日期
首次提交
2011年8月16日
首先提交符合 QC 标准的
2011年8月17日
首次发布 (估计)
2011年8月18日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2014年1月16日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2013年11月26日
最后验证
2013年11月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
特纳综合症的临床试验
-
Sanford HealthNational Ataxia Foundation; Beyond Batten Disease Foundation; Pitt Hopkins Research Foundation; Cornelia... 和其他合作者招聘中线粒体疾病 | 色素性视网膜炎 | 重症肌无力 | 嗜酸性胃肠炎 | 多系统萎缩 | 平滑肌肉瘤 | 脑白质营养不良 | 肛瘘 | 脊髓小脑性共济失调3型 | 弗里德赖希共济失调 | 肯尼迪病 | 莱姆病 | 噬血细胞性淋巴组织细胞增生症 | 脊髓小脑性共济失调1型 | 脊髓小脑性共济失调2型 | 脊髓小脑共济失调6型 | 威廉姆斯综合症 | 先天性巨结肠症 | 糖原贮积病 | 川崎病 | 短肠综合症 | 低磷血症 | Leber先天性黑蒙 | 口臭 | 贲门失弛缓症 | 多发性内分泌肿瘤 | 利综合症 | 艾迪生病 | 多发性内分泌肿瘤 2 型 | 硬皮病 | 多发性内分泌肿瘤 1 型 | 多发性内分泌肿瘤 2A 型 | 多发性内分泌肿瘤 2B 型 | 非典型溶血性尿毒症综合征 | 胆道闭锁 | 痉挛性共济失调 | WAGR综合症 | 无虹膜 | 短暂性失忆症 | 马尾综合症 | Refsum 疾病 | 复发性呼吸... 及其他条件美国, 澳大利亚