Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Ensimmäisen vuoden kasvuvasteeseen liittyvien geneettisten markkerien validointivaihe IV Avoin tutkimus kasvuhormonin puutteesta ja Turnerin oireyhtymästä pre-murrosikäisillä lapsilla: PREDICT-farmakogenetiikan validointitutkimus

tiistai 26. marraskuuta 2013 päivittänyt: Merck KGaA, Darmstadt, Germany
PREDICT Validation on validointifarmakogeneettinen tutkimus. Tämän tutkimuksen tarkoituksena on vahvistaa, että joidenkin geenien avulla voidaan ennustaa, kuinka hyvin henkilö, jolla on diagnosoitu idiopaattinen kasvuhormonin puutos (IGHD) tai Turnerin oireyhtymä (TS), reagoi ihmisen rekombinanttikasvuhormonihoitoon (r-hGH). .

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä tutkimus on avoin, interventio-, retrospektiivinen, monikeskustutkimus, kansainvälinen, yksihaarainen, ei-satunnaistettu ja kontrolloimaton tutkimus. Tutkittavan osallistuminen kokeeseen sisältää yhden käynnin. Vierailun aikana koehenkilöille, jotka antavat suostumuksensa osallistua tutkimukseen, otetaan verinäyte geneettisten markkerien testausta varten ja kerätään retrospektiivisiä tietoja koehenkilön ensimmäisestä r-hGH-hoidon vuodesta.

Tutkittavan r-hGH-hoito on tarkoitettu lapsiväestölle, joten suurin osa tutkimukseen osallistuvista koehenkilöistä on alle 18-vuotiaita.

Tämä tutkimus on ei-tutkimuksellinen lääketutkimus (IMP), joten lääkevalmisteita ei toimiteta.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

458

Vaihe

  • Vaihe 4

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Argentiina
      • Buenos Aires, Argentiina
        • Hospital de Niños Ricardo Gutiérrez
      • Buenos Aires, Argentiina
        • Hospital de Pediatría Garrahan
      • Cordoba, Argentiina
        • Hospital de Niños de La Santisima Trinidad
  • Espanja
      • Madrid, Espanja
        • Hospital 12 de Octubre
      • Madrid, Espanja
        • Hospital Infantil Universitario Nino Jesus
      • Madrid, Espanja
        • Hospital Universitario Gregorio Maran
      • Santiago de Compostela, Espanja
        • Hospital Clinico Universitario de Santiago de Compostela
      • Zaragoza, Espanja
        • Hospital Miguel Servet
  • Italia
      • Bari, Italia
        • University of Bari Aldo Moro
      • Cagliari, Italia
        • Ospedale Microcitemico di Cagliari
      • Catania, Italia
        • Centro di Endocrinologia e Diabetologia Pediatrica
      • Genova, Italia
        • Istituto Giannina Gaslini - Clinica Pediatrica
  • Kanada
      • Calgary, Kanada
        • University of Calgary - Alberta Children's Hospital
      • Montréal, Kanada
        • CHU Sainte Justine Montréal
      • Sherbrooke, Kanada
        • Centre Hospitalier Universitaire de Sherbrooke - Fleurimont
      • Vancouver, Kanada
        • British Columbia Children's Hospital
  • Ranska
      • Bordeaux, Ranska
        • Centre d'Endocrinologie Pédiatrique
      • Bordeaux, Ranska
        • CHU Bordeaux - Hopital pédiatrique Pellegrin
      • Bron, Ranska
        • Hôpital Femme-Mère-Enfant
  • Ruotsi
      • Göteborg, Ruotsi
        • Queen Silvia Children's Hospital
      • Linköping, Ruotsi
        • Faculty of Health Sciences, Linkping University
      • Stockholm, Ruotsi
        • Karolinska University Hospital Campus Solna
  • Saksa
      • Cologne, Saksa
        • University of Cologne Children's Hospital
      • München, Saksa
        • University Children's Hospital
  • Tšekin tasavalta
      • Brno, Tšekin tasavalta
        • Fakultni nemocnice Brno
      • Hradec Kralove, Tšekin tasavalta
        • University hospital Hradec Králové
      • Olomouc, Tšekin tasavalta
        • Faculty Hospital
      • Praha, Tšekin tasavalta
        • University Hospital Praha Motol
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Birmingham, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Birmingham Children's Hospital
      • Manchester, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Royal Manchester Children's Hospital
      • Sheffield, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Sheffield Children's Hospital

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

Ei vanhempi kuin 18 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Ennalta määritetty IGHD- tai TS-diagnoosi, joka perustuu klassisiin kriteereihin vähintään 1 vuoden r-hGH-hoidolla ja Tannerin vaiheella 1 hoidon alussa
  • Ennustavan mallin rakentamiseen tarvittavien kliinisten, auksologisten ja biologisten parametrien retrospektiivinen saatavuus
  • Muita protokollassa määriteltyjä sisällyttämiskriteerejä voidaan soveltaa

Poissulkemiskriteerit:

  • Hankittu kasvuhormonin puutos (GHD)
  • Mikä tahansa lääke tai sairaus, joka voi vaikuttaa kasvuun r-hGH-hoidon ensimmäisen vuoden aikana
  • Muita protokollan määrittelemiä poissulkemiskriteerejä voidaan soveltaa

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Muut: Retrospektiivinen kohortti
Muut: Verinäytteenotto
Koehenkilöitä, joilla on ennalta määritetty IGHD- ja TS-diagnoosi ja joita hoidettiin r-hGH-hoidolla 1 vuoden ajan, tarkkaillaan tässä retrospektiivisessä kohorttitutkimuksessa, jossa otetaan verinäytteitä erilaisten geneettisten markkerien genotyypitystä varten sekä kerätään retrospektiivisiä tietoja. r-hGH-hoito.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos lähtötasosta korkeudessa vuonna 1
Aikaikkuna: Perustaso ja vuosi 1
Pituuden muutos lähtötasosta vuonna 1 oli yksi kasvuparametreista arvioitaessa ensimmäisen vuoden kasvuvastetta r-hGH-hoidolle.
Perustaso ja vuosi 1
Muutos lähtötasosta korkeuden keskihajontapisteissä (SDS) vuonna 1
Aikaikkuna: Perustaso ja vuosi 1
Pituus SDS laskettiin pituudesta miinus vertailukeskipituus jaettuna vertailupopulaation keskihajonnalla. Pituus SDS heijastaa pituutta suhteessa saman ikäisen ja sukupuolen vertailupopulaatioon. Muutos lähtötasosta pituuden SDS vuonna 1 oli yksi kasvuparametreista arvioitaessa ensimmäisen vuoden kasvuvastetta r-hGH-hoidolle.
Perustaso ja vuosi 1
Korkeuden nopeuden keskihajontapiste (SDS) vuonna 1
Aikaikkuna: Vuosi 1
Korkeusnopeus SDS laskettiin korkeusnopeudella miinus vertailukeskimääräinen korkeusnopeus jaettuna vertailupopulaation keskihajonnalla. Korkeusnopeus SDS heijastaa korkeusnopeutta suhteessa saman ikäisen ja sukupuolen vertailupopulaatioon. Korkeusnopeus SDS vuonna 1 oli yksi kasvuparametreista arvioitaessa ensimmäisen vuoden kasvuvastetta r-hGH-hoidolle.
Vuosi 1

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Arviointi validoitujen geneettisten markkerien vaikutuksesta r-hGH-hoidon ensimmäisen vuoden kasvuvasteen amplitudiin IGHD-lapsilla kasvuhormonipuutos Kabi-Pharmacia International Growth Study (GHD KIGS) -ennustemallia käyttävillä
Aikaikkuna: Vuosi 1
GHD KIGS -ennustemalli sisältää erilaisia ​​kliinisiä, auksologisia ja biologisia markkereita, jotka ovat seuraavat: kasvuhormonin (GH) maksimivaste provokaatiotestiin; ikä hoidon alkaessa; syntymäpaino SDS; r-hGH-hoidon ensimmäisen vuoden aikana saatu keskimääräinen GH-annos; korkeus SDS hoidon alussa; potilaan hoitoa edeltävän SDS:n ja keskipitkän vanhempien SDS:n välinen ero; ja paino SDS hoidon alussa.
Vuosi 1
Validoitujen geneettisten markkerien vaikutuksen arviointi r-hGH-hoidon ensimmäisen vuoden kasvuvasteen amplitudiin TS-tytöillä, jotka käyttävät Turnerin oireyhtymää Kabi-Pharmacian kansainvälisen kasvututkimuksen (TS KIGS) ennustavaa mallia
Aikaikkuna: Vuosi 1
TS KIGS -ennustemalli sisältää erilaisia ​​kliinisiä, auksologisia ja biologisia markkereita, jotka ovat seuraavat: maksimaalinen GH-vaste provokaatiotestiin; ikä hoidon alkaessa; syntymäpaino SDS; r-hGH-hoidon ensimmäisen vuoden aikana saatu keskimääräinen GH-annos; korkeus SDS hoidon alussa; potilaan hoitoa edeltävän SDS:n ja keskipitkän vanhempien SDS:n välinen ero; ja paino SDS hoidon alussa.
Vuosi 1

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Merck KGaA, Darmstadt, Germany

Yhteistyökumppanit

Merck Serono S.A., Geneva

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Gilles Della Corte, Merck Serono S.A. , Geneva, Switzerland

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Torstai 1. syyskuuta 2011

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 1. lokakuuta 2012

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 1. lokakuuta 2012

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 16. elokuuta 2011

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 17. elokuuta 2011

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Torstai 18. elokuuta 2011

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)

Torstai 16. tammikuuta 2014

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 26. marraskuuta 2013

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. marraskuuta 2013

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • EMR 200104_010

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Verinäytteenotto

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Georgia

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa