Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

První rok validace genetických markerů souvisejících s růstem Otevřená studie fáze IV u dětí s deficitem růstového hormonu a Turnerovým syndromem prepubertálních dětí: Validační studie PREDICT Pharmacogenetics

26. listopadu 2013 aktualizováno: Merck KGaA, Darmstadt, Germany
PREDICT Validation je validační farmakogenetická studie. Účelem této studie je potvrdit, že některé geny lze použít k předpovědi, jak dobře bude subjekt s diagnostikovaným nedostatkem idiopatického růstového hormonu (IGHD) nebo turnerovým syndromem (TS) reagovat na léčbu rekombinantním lidským růstovým hormonem (r-hGH). .

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Tato studie je otevřená, intervenční, retrospektivní, multicentrická, mezinárodní studie, jednoramenná, nerandomizovaná a nekontrolovaná studie. Účast subjektu na pokusu zahrnuje jednu návštěvu. Během návštěvy budou subjekty, které dají souhlas k účasti ve studii, podrobeny odběru krve pro testování genetických markerů a budou shromážděny retrospektivní údaje vztahující se k prvnímu roku léčby subjektu r-hGH.

Léčba r-hGH následovaná subjektem je indikována pro dětskou populaci, takže většina subjektů zařazených do studie bude mladší 18 let.

Tato studie je nezkoumanou studií léčivého přípravku (IMP), proto nejsou poskytnuty žádné údaje o léčivém přípravku.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

458

Fáze

  • Fáze 4

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina
        • Hospital de Niños Ricardo Gutierrez
      • Buenos Aires, Argentina
        • Hospital de Pediatría Garrahan
      • Cordoba, Argentina
        • Hospital de Niños de la Santísima Trinidad
  • Francie
      • Bordeaux, Francie
        • Centre d'Endocrinologie Pédiatrique
      • Bordeaux, Francie
        • CHU Bordeaux - Hopital pédiatrique Pellegrin
      • Bron, Francie
        • Hôpital Femme-Mère-Enfant
  • Itálie
      • Bari, Itálie
        • University of Bari Aldo Moro
      • Cagliari, Itálie
        • Ospedale Microcitemico di Cagliari
      • Catania, Itálie
        • Centro di Endocrinologia e Diabetologia Pediatrica
      • Genova, Itálie
        • Istituto Giannina Gaslini - Clinica Pediatrica
  • Kanada
      • Calgary, Kanada
        • University of Calgary - Alberta Children's Hospital
      • Montréal, Kanada
        • CHU Sainte Justine Montréal
      • Sherbrooke, Kanada
        • Centre Hospitalier Universitaire de Sherbrooke - Fleurimont
      • Vancouver, Kanada
        • British Columbia Children's Hospital
  • Německo
      • Cologne, Německo
        • University of Cologne Children's Hospital
      • München, Německo
        • University Children's Hospital
  • Spojené království
      • Birmingham, Spojené království
        • Birmingham Children's Hospital
      • Manchester, Spojené království
        • Royal Manchester Children's Hospital
      • Sheffield, Spojené království
        • Sheffield Children's Hospital
  • Česká republika
      • Brno, Česká republika
        • Fakultni nemocnice Brno
      • Hradec Kralove, Česká republika
        • University hospital Hradec Králové
      • Olomouc, Česká republika
        • Faculty Hospital
      • Praha, Česká republika
        • University Hospital Praha Motol
  • Španělsko
      • Madrid, Španělsko
        • Hospital 12 de Octubre
      • Madrid, Španělsko
        • Hospital Infantil Universitario Nino Jesus
      • Madrid, Španělsko
        • Hospital Universitario Gregorio Maran
      • Santiago de Compostela, Španělsko
        • Hospital Clinico Universitario de Santiago de Compostela
      • Zaragoza, Španělsko
        • Hospital Miguel Servet
  • Švédsko
      • Göteborg, Švédsko
        • Queen Silvia Children's Hospital
      • Linköping, Švédsko
        • Faculty of Health Sciences, Linkping University
      • Stockholm, Švédsko
        • Karolinska University Hospital Campus Solna

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

Ne starší než 18 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Předem stanovená diagnóza IGHD nebo TS založená na klasických kritériích s alespoň 1 rokem léčby r-hGH a s Tannerovým stádiem 1 na začátku léčby
  • Retrospektivní dostupnost kompletního souboru klinických, auxologických a biologických parametrů nezbytných pro sestavení prediktivního modelu
  • Mohou platit jiná kritéria pro zařazení definovaná protokolem

Kritéria vyloučení:

  • Získaný nedostatek růstového hormonu (GHD)
  • Jakýkoli lék nebo nemoc, která by mohla ovlivnit růst během prvního roku léčby r-hGH
  • Mohou platit jiná kritéria vyloučení definovaná protokolem

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Jiný: Retrospektivní kohorta
Jiný: Odběr krve
Subjekty s předem stanovenou diagnózou IGHD a TS a byly léčeny terapií r-hGH po dobu 1 roku, budou sledovány v této retrospektivní kohortové studii, kde bude proveden odběr krve pro genotypizaci různých genetických markerů spolu se sběrem retrospektivních dat týkajících se léčba r-hGH.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna výšky od základní linie v roce 1
Časové okno: Výchozí stav a rok 1
Změna výšky od výchozí hodnoty v roce 1 byla jedním z růstových parametrů pro hodnocení reakce růstu v prvním roce na léčbu r-hGH.
Výchozí stav a rok 1
Změna skóre standardní odchylky výšky (SDS) od výchozí hodnoty v roce 1
Časové okno: Výchozí stav a rok 1
Výška SDS byla vypočtena jako výška minus referenční průměrná výška dělená standardní odchylkou referenční populace. Výška SDS odráží výšku vzhledem k referenční populaci stejného věku a pohlaví. Změna od výchozí hodnoty ve výšce SDS v roce 1 byla jedním z růstových parametrů pro hodnocení reakce růstu v prvním roce na léčbu r-hGH.
Výchozí stav a rok 1
Skóre standardní odchylky výšky (SDS) v roce 1
Časové okno: Rok 1
Výšková rychlost SDS byla vypočtena jako výšková rychlost mínus referenční průměrná výšková rychlost dělená standardní odchylkou referenční populace. Výšková rychlost SDS odráží rychlost výšky vzhledem k referenční populaci stejného věku a pohlaví. SDS rychlosti výšky v roce 1 byl jedním z růstových parametrů pro hodnocení reakce růstu v prvním roce na léčbu r-hGH.
Rok 1

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Hodnocení příspěvku validovaných genetických markerů k amplitudě růstové odpovědi prvního roku na terapii r-hGH u dětí s IGHD s využitím deficitu růstového hormonu Kabi-Pharmacia International Growth Study (GHD KIGS) Prediktivní model
Časové okno: Rok 1
Prediktivní model GHD KIGS zahrnuje různé klinické, auxologické a biologické markery, které jsou následující: maximální odpověď růstového hormonu (GH) na provokační test; věk na začátku terapie; SDS porodní hmotnosti; průměrná dávka GH přijatá během prvního roku terapie r-hGH; SDS výšky na začátku terapie; rozdíl mezi SDS výšky před léčbou subjektu a střední rodičovskou výškou SDS; a hmotnostní SDS na začátku terapie.
Rok 1
Hodnocení příspěvku validovaných genetických markerů k amplitudě růstové odpovědi prvního roku na terapii r-hGH u dívek s TS pomocí Turnerova syndromu Kabi-Pharmacia International Growth Study (TS KIGS) Prediktivní model
Časové okno: Rok 1
Prediktivní model TS KIGS zahrnuje různé klinické, auxologické a biologické markery, které jsou následující: maximální odpověď GH na provokační test; věk na začátku terapie; SDS porodní hmotnosti; průměrná dávka GH přijatá během prvního roku terapie r-hGH; SDS výšky na začátku terapie; rozdíl mezi SDS výšky před léčbou subjektu a střední rodičovskou výškou SDS; a hmotnostní SDS na začátku terapie.
Rok 1

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Merck KGaA, Darmstadt, Germany

Spolupracovníci

Merck Serono S.A., Geneva

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Gilles Della Corte, Merck Serono S.A. , Geneva, Switzerland

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. září 2011

Primární dokončení (Aktuální)

1. října 2012

Dokončení studie (Aktuální)

1. října 2012

Termíny zápisu do studia

První předloženo

16. srpna 2011

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

17. srpna 2011

První zveřejněno (Odhad)

18. srpna 2011

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

16. ledna 2014

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

26. listopadu 2013

Naposledy ověřeno

1. listopadu 2013

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • EMR 200104_010

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Turnerův syndrom

Klinické studie na Odběr krve

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Morocco

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit