Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Pierwszy rok walidacji markerów genetycznych związanych z odpowiedzią wzrostu Badanie otwarte fazy IV u dzieci z niedoborem hormonu wzrostu i zespołem Turnera w wieku przedpokwitaniowym: badanie walidacyjne farmakogenetyki PREDICT

26 listopada 2013 zaktualizowane przez: Merck KGaA, Darmstadt, Germany
PREDICT Validation to walidacyjne badanie farmakogenetyczne. Celem tego badania jest potwierdzenie, że niektóre geny można wykorzystać do przewidywania, jak dobrze osoba, u której zdiagnozowano idiopatyczny niedobór hormonu wzrostu (IGHD) lub zespół Turnera (TS), zareaguje na leczenie rekombinowanym ludzkim hormonem wzrostu (r-hGH) .

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

To badanie jest otwartym, interwencyjnym, retrospektywnym, wieloośrodkowym, międzynarodowym badaniem jednoramiennym, nierandomizowanym i niekontrolowanym. Udział w badaniu podmiotu obejmuje jedną wizytę. Podczas wizyty osoby, które wyrażą zgodę na udział w badaniu, zostaną poddane pobraniu krwi do badania markerów genetycznych oraz zostaną zebrane dane retrospektywne dotyczące pierwszego roku leczenia osoby badanej r-hGH.

Terapia r-hGH, po której następuje pacjent, jest wskazana dla populacji pediatrycznej, dlatego większość pacjentów włączonych do badania będzie miała mniej niż 18 lat.

Niniejsze badanie nie jest badaniem dotyczącym produktu leczniczego (IMP), dlatego nie przedstawiono żadnych danych dotyczących produktu leczniczego.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

458

Faza

  • Faza 4

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Argentyna
      • Buenos Aires, Argentyna
        • Hospital de Niños Ricardo Gutierrez
      • Buenos Aires, Argentyna
        • Hospital de Pediatría Garrahan
      • Cordoba, Argentyna
        • Hospital de Niños de La Santisima Trinidad
  • Francja
      • Bordeaux, Francja
        • Centre d'Endocrinologie Pédiatrique
      • Bordeaux, Francja
        • CHU Bordeaux - Hopital pédiatrique Pellegrin
      • Bron, Francja
        • Hôpital Femme-Mère-Enfant
  • Hiszpania
      • Madrid, Hiszpania
        • Hospital 12 de Octubre
      • Madrid, Hiszpania
        • Hospital Infantil Universitario Niño Jesús
      • Madrid, Hiszpania
        • Hospital Universitario Gregorio Maran
      • Santiago de Compostela, Hiszpania
        • Hospital Clínico Universitario de Santiago de Compostela
      • Zaragoza, Hiszpania
        • Hospital Miguel Servet
  • Kanada
      • Calgary, Kanada
        • University of Calgary - Alberta Children's Hospital
      • Montréal, Kanada
        • CHU Sainte Justine Montréal
      • Sherbrooke, Kanada
        • Centre Hospitalier Universitaire de Sherbrooke - Fleurimont
      • Vancouver, Kanada
        • British Columbia Children's Hospital
  • Niemcy
      • Cologne, Niemcy
        • University of Cologne Children's Hospital
      • München, Niemcy
        • University Children's Hospital
  • Republika Czeska
      • Brno, Republika Czeska
        • Fakultni nemocnice Brno
      • Hradec Kralove, Republika Czeska
        • University hospital Hradec Králové
      • Olomouc, Republika Czeska
        • Faculty Hospital
      • Praha, Republika Czeska
        • University Hospital Praha Motol
  • Szwecja
      • Göteborg, Szwecja
        • Queen Silvia Children's Hospital
      • Linköping, Szwecja
        • Faculty of Health Sciences, Linkping University
      • Stockholm, Szwecja
        • Karolinska University Hospital Campus Solna
  • Włochy
      • Bari, Włochy
        • University of Bari Aldo Moro
      • Cagliari, Włochy
        • Ospedale Microcitemico di Cagliari
      • Catania, Włochy
        • Centro di Endocrinologia e Diabetologia Pediatrica
      • Genova, Włochy
        • Istituto Giannina Gaslini - Clinica Pediatrica
  • Zjednoczone Królestwo
      • Birmingham, Zjednoczone Królestwo
        • Birmingham Children's Hospital
      • Manchester, Zjednoczone Królestwo
        • Royal Manchester Children's Hospital
      • Sheffield, Zjednoczone Królestwo
        • Sheffield Children's Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

Nie starszy niż 18 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Wstępnie ustalona diagnoza IGHD lub TS oparta na klasycznych kryteriach z co najmniej 1 rokiem terapii r-hGH i ze stopniem Tannera 1 na początku leczenia
  • Retrospektywna dostępność pełnego zestawu parametrów klinicznych, auksologicznych i biologicznych niezbędnych do budowy modelu predykcyjnego
  • Zastosowanie mogą mieć inne zdefiniowane w protokole kryteria włączenia

Kryteria wyłączenia:

  • Nabyty niedobór hormonu wzrostu (GHD)
  • Jakikolwiek lek lub choroba, które mogą wpływać na wzrost podczas pierwszego roku leczenia r-hGH
  • Zastosowanie mogą mieć inne zdefiniowane w protokole kryteria wykluczenia

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Inny: Kohorta retrospektywna
Inny: Pobieranie próbek krwi
Pacjenci z wcześniej ustaloną diagnozą IGHD i TS, leczeni terapią r-hGH przez 1 rok, będą obserwowani w tym retrospektywnym badaniu kohortowym, w którym zostanie wykonane pobieranie krwi w celu genotypowania różnych markerów genetycznych wraz z gromadzeniem retrospektywnych danych dotyczących leczenie r-hGH.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana wzrostu w stosunku do linii podstawowej w 1. roku
Ramy czasowe: Linia bazowa i rok 1
Zmiana wzrostu w stosunku do linii podstawowej w roku 1 była jednym z parametrów wzrostu służących do oceny odpowiedzi wzrostu w pierwszym roku na leczenie r-hGH.
Linia bazowa i rok 1
Zmiana w stosunku do wartości początkowej wyniku odchylenia standardowego wzrostu (SDS) w 1. roku
Ramy czasowe: Linia bazowa i rok 1
Wzrost SDS obliczono jako wzrost minus średni wzrost odniesienia podzielony przez odchylenie standardowe populacji odniesienia. Wzrost SDS odzwierciedla wzrost w stosunku do populacji referencyjnej w tym samym wieku i tej samej płci. Zmiana SDS wzrostu w stosunku do linii podstawowej w roku 1 była jednym z parametrów wzrostu do oceny odpowiedzi wzrostu w pierwszym roku na leczenie r-hGH.
Linia bazowa i rok 1
Wynik odchylenia standardowego prędkości wzrostu (SDS) w roku 1
Ramy czasowe: 1 rok
Szybkość wzrostu SDS obliczono jako prędkość wzrostu pomniejszoną o średnią prędkość wzrostu podzieloną przez odchylenie standardowe populacji odniesienia. Szybkość wzrostu SDS odzwierciedla prędkość wzrostu w stosunku do populacji referencyjnej w tym samym wieku i tej samej płci. Szybkość wzrostu SDS w roku 1 była jednym z parametrów wzrostu do oceny odpowiedzi wzrostu w pierwszym roku na leczenie r-hGH.
1 rok

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ocena udziału zwalidowanych markerów genetycznych w amplitudzie odpowiedzi wzrostu w pierwszym roku na terapię r-hGH u dzieci z IGHD stosujących niedobór hormonu wzrostu Kabi-Pharmacia International Growth Study (GHD KIGS) Model prognostyczny
Ramy czasowe: 1 rok
Model predykcyjny GHD KIGS obejmuje różne markery kliniczne, auksologiczne i biologiczne, którymi są: maksymalna odpowiedź hormonu wzrostu (GH) na test prowokacyjny; wiek w momencie rozpoczęcia terapii; masa urodzeniowa SDS; średnia dawka GH otrzymana w pierwszym roku terapii r-hGH; wzrost SDS na początku terapii; różnica między SDS wzrostu osobnika przed leczeniem a SDS średniego wzrostu rodziców; i waga SDS na początku terapii.
1 rok
Ocena udziału zwalidowanych markerów genetycznych w amplitudzie odpowiedzi wzrostu w pierwszym roku na terapię r-hGH u dziewcząt z zespołem Turnera Model predykcyjny Kabi-Pharmacia International Growth Study (TS KIGS)
Ramy czasowe: 1 rok
Model predykcyjny TS KIGS obejmuje różne markery kliniczne, auksologiczne i biologiczne, którymi są: maksymalna odpowiedź GH na test prowokacyjny; wiek w momencie rozpoczęcia terapii; masa urodzeniowa SDS; średnia dawka GH otrzymana w pierwszym roku terapii r-hGH; wzrost SDS na początku terapii; różnica między SDS wzrostu osobnika przed leczeniem a SDS średniego wzrostu rodziców; i waga SDS na początku terapii.
1 rok

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Merck KGaA, Darmstadt, Germany

Współpracownicy

Merck Serono S.A., Geneva

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Gilles Della Corte, Merck Serono S.A. , Geneva, Switzerland

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 września 2011

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 października 2012

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 października 2012

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

16 sierpnia 2011

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

17 sierpnia 2011

Pierwszy wysłany (Oszacować)

18 sierpnia 2011

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

16 stycznia 2014

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

26 listopada 2013

Ostatnia weryfikacja

1 listopada 2013

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • EMR 200104_010

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Zespół Turnera

Badania kliniczne na Pobieranie próbek krwi

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Togo

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj