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Studio in aperto di fase IV di convalida dei marcatori genetici associati alla risposta alla crescita del primo anno nei bambini in età prepuberale con deficit di ormone della crescita e sindrome di Turner: lo studio di convalida della farmacogenetica PREDICT

26 novembre 2013 aggiornato da: Merck KGaA, Darmstadt, Germany
PREDICT Validation è uno studio farmacogenetico di convalida. Lo scopo di questo studio è confermare che alcuni geni possono essere utilizzati per prevedere quanto bene un soggetto con diagnosi di deficit dell'ormone della crescita idiopatico (IGHD) o sindrome di Turner (TS) risponderà a un trattamento con ormone della crescita umano ricombinante (r-hGH) .

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo studio è uno studio in aperto, interventistico, retrospettivo, multicentrico, internazionale, a braccio singolo, non randomizzato e non controllato. La partecipazione alla sperimentazione del soggetto prevede una singola visita. Durante la visita, i soggetti che daranno il consenso a partecipare alla sperimentazione saranno sottoposti a prelievo di sangue per l'analisi dei marcatori genetici e verranno raccolti i dati retrospettivi relativi al primo anno di trattamento con r-hGH del soggetto.

Il trattamento r-hGH seguito dal soggetto è indicato per la popolazione pediatrica, pertanto la maggior parte dei soggetti inclusi nello studio avrà meno di 18 anni.

Questo studio è uno studio su un prodotto medicinale non sperimentale (IMP), pertanto non vengono forniti dati sul prodotto farmaceutico.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

458

Fase

  • Fase 4

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina
        • Hospital de Niños Ricardo Gutierrez
      • Buenos Aires, Argentina
        • Hospital de Pediatría Garrahan
      • Cordoba, Argentina
        • Hospital de Niños de La Santisima Trinidad
  • Canada
      • Calgary, Canada
        • University of Calgary - Alberta Children's Hospital
      • Montréal, Canada
        • CHU Sainte Justine Montréal
      • Sherbrooke, Canada
        • Centre Hospitalier Universitaire de Sherbrooke - Fleurimont
      • Vancouver, Canada
        • British Columbia Children's Hospital
  • Francia
      • Bordeaux, Francia
        • Centre d'Endocrinologie Pédiatrique
      • Bordeaux, Francia
        • CHU Bordeaux - Hopital pédiatrique Pellegrin
      • Bron, Francia
        • Hôpital Femme-Mère-Enfant
  • Germania
      • Cologne, Germania
        • University of Cologne Children's Hospital
      • München, Germania
        • University Children's Hospital
  • Italia
      • Bari, Italia
        • University of Bari Aldo Moro
      • Cagliari, Italia
        • Ospedale Microcitemico di Cagliari
      • Catania, Italia
        • Centro di Endocrinologia e Diabetologia Pediatrica
      • Genova, Italia
        • Istituto Giannina Gaslini - Clinica Pediatrica
  • Regno Unito
      • Birmingham, Regno Unito
        • Birmingham Children's Hospital
      • Manchester, Regno Unito
        • Royal Manchester Children's Hospital
      • Sheffield, Regno Unito
        • Sheffield Children's Hospital
  • Repubblica Ceca
      • Brno, Repubblica Ceca
        • Fakultni nemocnice Brno
      • Hradec Kralove, Repubblica Ceca
        • University hospital Hradec Králové
      • Olomouc, Repubblica Ceca
        • Faculty Hospital
      • Praha, Repubblica Ceca
        • University Hospital Praha Motol
  • Spagna
      • Madrid, Spagna
        • Hospital 12 de Octubre
      • Madrid, Spagna
        • Hospital Infantil Universitario Nino Jesus
      • Madrid, Spagna
        • Hospital Universitario Gregorio Maran
      • Santiago de Compostela, Spagna
        • Hospital Clínico Universitario de Santiago de Compostela
      • Zaragoza, Spagna
        • Hospital Miguel Servet
  • Svezia
      • Göteborg, Svezia
        • Queen Silvia Children's Hospital
      • Linköping, Svezia
        • Faculty of Health Sciences, Linkping University
      • Stockholm, Svezia
        • Karolinska University Hospital Campus Solna

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Non più vecchio di 18 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi prestabilita di IGHD o TS basata sui criteri classici con almeno 1 anno di terapia con r-hGH e con Tanner stadio 1 all'inizio del trattamento
  • Disponibilità retrospettiva di un set completo di parametri clinici, auxologici e biologici necessari alla costruzione del modello predittivo
  • Potrebbero essere applicati altri criteri di inclusione definiti dal protocollo

Criteri di esclusione:

  • Deficit acquisito dell'ormone della crescita (GHD)
  • Qualsiasi farmaco o malattia che potrebbe influenzare la crescita durante il primo anno di trattamento con r-hGH
  • Potrebbero essere applicati altri criteri di esclusione definiti dal protocollo

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Altro: Coorte retrospettiva
Altro: Prelievo di sangue
I soggetti con diagnosi prestabilita di IGHD e TS e sono stati trattati con terapia r-hGH per 1 anno, saranno osservati in questo studio di coorte retrospettivo in cui verrà eseguito il prelievo di sangue per la genotipizzazione dei vari marcatori genetici insieme alla raccolta di dati retrospettivi relativi a il trattamento con r-hGH.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale in altezza all'anno 1
Lasso di tempo: Baseline e Anno 1
La variazione di altezza dal basale all'anno 1 era uno dei parametri di crescita per valutare la risposta di crescita del primo anno al trattamento con r-hGH.
Baseline e Anno 1
Variazione rispetto al basale del punteggio di deviazione standard in altezza (SDS) all'anno 1
Lasso di tempo: Baseline e Anno 1
L'SDS di altezza è stato calcolato come altezza meno l'altezza media di riferimento divisa per la deviazione standard della popolazione di riferimento. Altezza SDS riflette l'altezza relativa a una popolazione di riferimento della stessa età e sesso. La variazione rispetto al basale in altezza SDS all'anno 1 era uno dei parametri di crescita per valutare la risposta di crescita del primo anno al trattamento con r-hGH.
Baseline e Anno 1
Punteggio di deviazione standard della velocità di altezza (SDS) all'anno 1
Lasso di tempo: Anno 1
La velocità in altezza SDS è stata calcolata come la velocità in altezza meno la velocità in altezza media di riferimento divisa per la deviazione standard della popolazione di riferimento. La velocità in altezza SDS riflette la velocità in altezza rispetto a una popolazione di riferimento della stessa età e sesso. La velocità di altezza SDS all'anno 1 era uno dei parametri di crescita per valutare la risposta di crescita del primo anno al trattamento con r-hGH.
Anno 1

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Valutazione del contributo di marcatori genetici convalidati all'ampiezza della risposta di crescita del primo anno alla terapia con r-hGH nei bambini affetti da IGHD che utilizzano il modello predittivo dello studio sulla crescita internazionale Kabi-Pharmacia (GHD KIGS) con carenza di ormone della crescita
Lasso di tempo: Anno 1
Il modello predittivo GHD KIGS include vari marcatori clinici, auxologici e biologici che sono i seguenti: risposta massima dell'ormone della crescita (GH) al test di provocazione; età all'inizio della terapia; peso alla nascita SDS; dose media di GH ricevuta durante il primo anno di terapia con r-hGH; altezza SDS all'inizio della terapia; la differenza tra la SDS di altezza pre-trattamento del soggetto e la SDS di altezza media dei genitori; e peso SDS all'inizio della terapia.
Anno 1
Valutazione del contributo di marcatori genetici convalidati all'ampiezza della risposta di crescita del primo anno alla terapia con r-hGH nelle ragazze TS che utilizzano la sindrome di Turner Kabi-Pharmacia International Growth Study (TS KIGS) Modello predittivo
Lasso di tempo: Anno 1
Il modello predittivo TS KIGS include vari marcatori clinici, auxologici e biologici che sono i seguenti: massima risposta di GH al test di provocazione; età all'inizio della terapia; peso alla nascita SDS; dose media di GH ricevuta durante il primo anno di terapia con r-hGH; altezza SDS all'inizio della terapia; la differenza tra la SDS di altezza pre-trattamento del soggetto e la SDS di altezza media dei genitori; e peso SDS all'inizio della terapia.
Anno 1

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Merck KGaA, Darmstadt, Germany

Collaboratori

Merck Serono S.A., Geneva

Investigatori

  • Direttore dello studio: Gilles Della Corte, Merck Serono S.A. , Geneva, Switzerland

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 settembre 2011

Completamento primario (Effettivo)

1 ottobre 2012

Completamento dello studio (Effettivo)

1 ottobre 2012

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

16 agosto 2011

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

17 agosto 2011

Primo Inserito (Stima)

18 agosto 2011

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

16 gennaio 2014

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

26 novembre 2013

Ultimo verificato

1 novembre 2013

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • EMR 200104_010

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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