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Validierung wachstumsreaktionsassoziierter genetischer Marker im ersten Jahr, offene Phase-IV-Studie bei vorpubertären Kindern mit Wachstumshormonmangel und Turner-Syndrom: die PREDICT-Validierungsstudie zur Pharmakogenetik

26. November 2013 aktualisiert von: Merck KGaA, Darmstadt, Germany
PREDICT Validation ist eine pharmakogenetische Validierungsstudie. Der Zweck dieser Studie besteht darin, zu bestätigen, dass einige Gene verwendet werden können, um vorherzusagen, wie gut ein Patient, bei dem ein idiopathischer Wachstumshormonmangel (IGHD) oder ein Turner-Syndrom (TS) diagnostiziert wurde, auf eine Behandlung mit rekombinantem menschlichem Wachstumshormon (r-hGH) anspricht. .

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Bei dieser Studie handelt es sich um eine offene, interventionelle, retrospektive, multizentrische, internationale Studie, einarmige, nicht randomisierte und nicht kontrollierte Studie. Die Studienteilnahme des Probanden umfasst einen einzelnen Besuch. Während des Besuchs werden Probanden, die der Teilnahme an der Studie zustimmen, einer Blutentnahme für genetische Markertests unterzogen und es werden retrospektive Daten in Bezug auf das erste Jahr der r-hGH-Behandlung des Probanden gesammelt.

Die von den Probanden durchgeführte r-hGH-Behandlung ist für die pädiatrische Bevölkerung vorgesehen, daher werden die meisten der in die Studie einbezogenen Probanden unter 18 Jahre alt sein.

Bei dieser Studie handelt es sich um eine IMP-Studie (Non-Investigational Medicinal Product), daher werden keine Arzneimitteldaten bereitgestellt.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

458

Phase

  • Phase 4

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Argentinien
      • Buenos Aires, Argentinien
        • Hospital de Niños Ricardo Gutierrez
      • Buenos Aires, Argentinien
        • Hospital de Pediatría Garrahan
      • Cordoba, Argentinien
        • Hospital de Niños de La Santisima Trinidad
  • Deutschland
      • Cologne, Deutschland
        • University of Cologne Children's Hospital
      • München, Deutschland
        • University Children's Hospital
  • Frankreich
      • Bordeaux, Frankreich
        • Centre d'Endocrinologie Pédiatrique
      • Bordeaux, Frankreich
        • CHU Bordeaux - Hopital pédiatrique Pellegrin
      • Bron, Frankreich
        • Hôpital Femme-Mère-Enfant
  • Italien
      • Bari, Italien
        • University of Bari Aldo Moro
      • Cagliari, Italien
        • Ospedale Microcitemico di Cagliari
      • Catania, Italien
        • Centro di Endocrinologia e Diabetologia Pediatrica
      • Genova, Italien
        • Istituto Giannina Gaslini - Clinica Pediatrica
  • Kanada
      • Calgary, Kanada
        • University of Calgary - Alberta Children's Hospital
      • Montréal, Kanada
        • CHU Sainte Justine Montréal
      • Sherbrooke, Kanada
        • Centre Hospitalier Universitaire de Sherbrooke - Fleurimont
      • Vancouver, Kanada
        • British Columbia Children's Hospital
  • Schweden
      • Göteborg, Schweden
        • Queen Silvia Children's Hospital
      • Linköping, Schweden
        • Faculty of Health Sciences, Linkping University
      • Stockholm, Schweden
        • Karolinska University Hospital Campus Solna
  • Spanien
      • Madrid, Spanien
        • Hospital 12 de Octubre
      • Madrid, Spanien
        • Hospital Infantil Universitario Nino Jesus
      • Madrid, Spanien
        • Hospital Universitario Gregorio Maran
      • Santiago de Compostela, Spanien
        • Hospital Clínico Universitario de Santiago de Compostela
      • Zaragoza, Spanien
        • Hospital Miguel Servet
  • Tschechische Republik
      • Brno, Tschechische Republik
        • Fakultni nemocnice Brno
      • Hradec Kralove, Tschechische Republik
        • University hospital Hradec Králové
      • Olomouc, Tschechische Republik
        • Faculty Hospital
      • Praha, Tschechische Republik
        • University Hospital Praha Motol
  • Vereinigtes Königreich
      • Birmingham, Vereinigtes Königreich
        • Birmingham Children's Hospital
      • Manchester, Vereinigtes Königreich
        • Royal Manchester Children's Hospital
      • Sheffield, Vereinigtes Königreich
        • Sheffield Children's Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

Nicht älter als 18 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Vorab festgestellte Diagnose von IGHD oder TS basierend auf klassischen Kriterien mit mindestens 1-jähriger r-hGH-Therapie und mit Tanner-Stadium 1 zu Behandlungsbeginn
  • Retrospektive Verfügbarkeit eines vollständigen Satzes klinischer, auxologischer und biologischer Parameter, die für die Erstellung des Vorhersagemodells erforderlich sind
  • Es könnten andere protokolldefinierte Einschlusskriterien gelten

Ausschlusskriterien:

  • Erworbener Wachstumshormonmangel (GHD)
  • Alle Medikamente oder Krankheiten, die das Wachstum im ersten Jahr der r-hGH-Behandlung beeinträchtigen könnten
  • Es könnten andere protokolldefinierte Ausschlusskriterien gelten

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Sonstiges: Retrospektive Kohorte
Sonstiges: Blutprobe
In dieser retrospektiven Kohortenstudie werden Probanden mit vorab festgestellter Diagnose von IGHD und TS beobachtet, die ein Jahr lang mit einer r-hGH-Therapie behandelt wurden. Dabei werden Blutproben zur Genotypisierung der verschiedenen genetischen Marker sowie retrospektive Daten dazu erhoben die r-hGH-Behandlung.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung der Körpergröße gegenüber dem Ausgangswert im 1. Jahr
Zeitfenster: Grundlinie und Jahr 1
Die Veränderung der Körpergröße gegenüber dem Ausgangswert im ersten Jahr war einer der Wachstumsparameter zur Beurteilung der Wachstumsreaktion im ersten Jahr auf die r-hGH-Behandlung.
Grundlinie und Jahr 1
Änderung des Höhen-Standardabweichungs-Scores (SDS) gegenüber dem Ausgangswert im 1. Jahr
Zeitfenster: Grundlinie und Jahr 1
Das Höhen-SDS wurde als Körpergröße minus mittlere Referenzgröße dividiert durch die Standardabweichung der Referenzpopulation berechnet. Das Höhen-SDS spiegelt die Körpergröße im Vergleich zu einer Referenzpopulation gleichen Alters und Geschlechts wider. Die Veränderung der Körpergröße SDS im ersten Jahr gegenüber dem Ausgangswert war einer der Wachstumsparameter zur Beurteilung der Wachstumsreaktion auf die r-hGH-Behandlung im ersten Jahr.
Grundlinie und Jahr 1
Height Velocity Standard Deviation Score (SDS) im 1. Jahr
Zeitfenster: Jahr 1
Die Höhengeschwindigkeit (SDS) wurde als Höhengeschwindigkeit minus mittlere Referenzhöhengeschwindigkeit dividiert durch die Standardabweichung der Referenzpopulation berechnet. Die Höhengeschwindigkeit SDS spiegelt die Höhengeschwindigkeit relativ zu einer Referenzpopulation gleichen Alters und Geschlechts wider. Der Höhengeschwindigkeits-SDS im ersten Jahr war einer der Wachstumsparameter zur Beurteilung der Wachstumsreaktion im ersten Jahr auf die r-hGH-Behandlung.
Jahr 1

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Bewertung des Beitrags validierter genetischer Marker zur Amplitude der Wachstumsreaktion im ersten Jahr auf die r-hGH-Therapie bei IGHD-Kindern unter Verwendung des Vorhersagemodells der Kabi-Pharmacia International Growth Study (GHD KIGS) für Wachstumshormonmangel
Zeitfenster: Jahr 1
Das GHD KIGS-Vorhersagemodell umfasst verschiedene klinische, auxologische und biologische Marker, die wie folgt sind: maximale Wachstumshormon (GH)-Reaktion auf den Provokationstest; Alter bei Therapiebeginn; Geburtsgewicht Sicherheitsdatenblatt; durchschnittliche GH-Dosis, die während des ersten Jahres der r-hGH-Therapie erhalten wurde; Körpergröße SDS zu Therapiebeginn; die Differenz zwischen dem Sicherheitsdatenblatt für die Körpergröße des Probanden vor der Behandlung und dem Sicherheitsdatenblatt für die mittlere Körpergröße der Eltern; und Gewichts-SDB zu Beginn der Therapie.
Jahr 1
Bewertung des Beitrags validierter genetischer Marker zur Amplitude der Wachstumsreaktion im ersten Jahr auf die r-hGH-Therapie bei TS-Mädchen unter Verwendung des Vorhersagemodells der Kabi-Pharmacia International Growth Study (TS KIGS) für das Turner-Syndrom
Zeitfenster: Jahr 1
Das TS KIGS-Vorhersagemodell umfasst verschiedene klinische, auxologische und biologische Marker, die wie folgt lauten: maximale GH-Reaktion auf den Provokationstest; Alter bei Therapiebeginn; Geburtsgewicht Sicherheitsdatenblatt; durchschnittliche GH-Dosis, die während des ersten Jahres der r-hGH-Therapie erhalten wurde; Körpergröße SDS zu Therapiebeginn; die Differenz zwischen dem Sicherheitsdatenblatt für die Körpergröße des Probanden vor der Behandlung und dem Sicherheitsdatenblatt für die mittlere Körpergröße der Eltern; und Gewichts-SDB zu Beginn der Therapie.
Jahr 1

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Merck KGaA, Darmstadt, Germany

Mitarbeiter

Merck Serono S.A., Geneva

Ermittler

  • Studienleiter: Gilles Della Corte, Merck Serono S.A. , Geneva, Switzerland

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. September 2011

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Oktober 2012

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Oktober 2012

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

16. August 2011

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

17. August 2011

Zuerst gepostet (Schätzen)

18. August 2011

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

16. Januar 2014

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

26. November 2013

Zuletzt verifiziert

1. November 2013

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • EMR 200104_010

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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