Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Eerstejaars validatie van groeirespons geassocieerde genetische markers Fase IV open-label studie bij groeihormoondeficiëntie en het syndroom van Turner Prepuberale kinderen: de PREDICT farmacogenetica validatiestudie

26 november 2013 bijgewerkt door: Merck KGaA, Darmstadt, Germany
PREDICT Validation is een validatie farmacogenetisch onderzoek. Het doel van deze studie is om te bevestigen dat sommige genen kunnen worden gebruikt om te voorspellen hoe goed een patiënt met de diagnose idiopathische groeihormoondeficiëntie (IGHD) of het syndroom van Turner (TS) zal reageren op een behandeling met recombinant humaan groeihormoon (r-hGH). .

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Deze studie is een open-label, interventionele, retrospectieve, multicenter, internationale studie, eenarmige, niet-gerandomiseerde en niet-gecontroleerde studie. De proefdeelname van de proefpersoon omvat een eenmalig bezoek. Tijdens het bezoek zullen proefpersonen die toestemming geven om deel te nemen aan het onderzoek bloedafname ondergaan voor het testen van genetische markers en zullen retrospectieve gegevens worden verzameld met betrekking tot het eerste jaar van de r-hGH-behandeling van de proefpersoon.

De r-hGH-behandeling die door de proefpersoon wordt gevolgd, is geïndiceerd voor de pediatrische populatie, daarom zullen de meeste proefpersonen die aan het onderzoek deelnemen, jonger zijn dan 18 jaar.

Deze studie is een niet-onderzoeksgeneesmiddel (IMP) studie, daarom worden er geen gegevens over geneesmiddelen verstrekt.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

458

Fase

  • Fase 4

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Argentinië
      • Buenos Aires, Argentinië
        • Hospital de Niños Ricardo Gutierrez
      • Buenos Aires, Argentinië
        • Hospital de Pediatría Garrahan
      • Cordoba, Argentinië
        • Hospital de Niños de la Santísima Trinidad
  • Canada
      • Calgary, Canada
        • University of Calgary - Alberta Children's Hospital
      • Montréal, Canada
        • CHU Sainte Justine Montréal
      • Sherbrooke, Canada
        • Centre Hospitalier Universitaire de Sherbrooke - Fleurimont
      • Vancouver, Canada
        • British Columbia Children's Hospital
  • Duitsland
      • Cologne, Duitsland
        • University of Cologne Children's Hospital
      • München, Duitsland
        • University Children's Hospital
  • Frankrijk
      • Bordeaux, Frankrijk
        • Centre d'Endocrinologie Pédiatrique
      • Bordeaux, Frankrijk
        • CHU Bordeaux - Hopital pédiatrique Pellegrin
      • Bron, Frankrijk
        • Hôpital Femme-Mère-Enfant
  • Italië
      • Bari, Italië
        • University of Bari Aldo Moro
      • Cagliari, Italië
        • Ospedale Microcitemico di Cagliari
      • Catania, Italië
        • Centro di Endocrinologia e Diabetologia Pediatrica
      • Genova, Italië
        • Istituto Giannina Gaslini - Clinica Pediatrica
  • Spanje
      • Madrid, Spanje
        • Hospital 12 De Octubre
      • Madrid, Spanje
        • Hospital Infantil Universitario Nino Jesus
      • Madrid, Spanje
        • Hospital Universitario Gregorio Maran
      • Santiago de Compostela, Spanje
        • Hospital Clinico Universitario de Santiago de Compostela
      • Zaragoza, Spanje
        • Hospital Miguel Servet
  • Tsjechische Republiek
      • Brno, Tsjechische Republiek
        • Fakultní Nemocnice Brno
      • Hradec Kralove, Tsjechische Republiek
        • University Hospital Hradec Kralove
      • Olomouc, Tsjechische Republiek
        • Faculty Hospital
      • Praha, Tsjechische Republiek
        • University Hospital Praha Motol
  • Verenigd Koninkrijk
      • Birmingham, Verenigd Koninkrijk
        • Birmingham Children's Hospital
      • Manchester, Verenigd Koninkrijk
        • Royal Manchester Children's Hospital
      • Sheffield, Verenigd Koninkrijk
        • Sheffield Children's Hospital
  • Zweden
      • Göteborg, Zweden
        • Queen Silvia Children's Hospital
      • Linköping, Zweden
        • Faculty of Health Sciences, Linkping University
      • Stockholm, Zweden
        • Karolinska University Hospital Campus Solna

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

Niet ouder dan 18 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Vooraf vastgestelde diagnose van IGHD of TS op basis van klassieke criteria met ten minste 1 jaar r-hGH-therapie en met Tanner-stadium 1 bij aanvang van de behandeling
  • Retrospectieve beschikbaarheid van een complete set klinische, auxologische en biologische parameters die nodig zijn voor het bouwen van het voorspellende model
  • Andere in het protocol gedefinieerde opnamecriteria kunnen van toepassing zijn

Uitsluitingscriteria:

  • Verworven groeihormoondeficiëntie (GHD)
  • Elk medicijn of elke ziekte die de groei kan beïnvloeden tijdens het eerste jaar van r-hGH-behandeling
  • Andere in het protocol gedefinieerde uitsluitingscriteria kunnen van toepassing zijn

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Ander: Retrospectief cohort
Ander: Bloedafname
Proefpersonen met een vooraf vastgestelde diagnose van IGHD en TS en die gedurende 1 jaar werden behandeld met r-hGH-therapie, zullen worden geobserveerd in deze retrospectieve cohortstudie waarin bloedmonsters zullen worden genomen voor genotypering van de verschillende genetische markers, samen met het verzamelen van retrospectieve gegevens met betrekking tot de r-hGH-behandeling.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering van basislijn in lengte in jaar 1
Tijdsspanne: Basislijn en Jaar 1
Verandering in lengte ten opzichte van baseline in jaar 1 was een van de groeiparameters om de groeirespons op r-hGH-behandeling in het eerste jaar te beoordelen.
Basislijn en Jaar 1
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in lengtestandaarddeviatiescore (SDS) in jaar 1
Tijdsspanne: Basislijn en Jaar 1
Hoogte SDS werd berekend als lengte min referentie gemiddelde lengte gedeeld door standaarddeviatie van de referentiepopulatie. Lengte SDS geeft de lengte weer ten opzichte van een referentiepopulatie van dezelfde leeftijd en hetzelfde geslacht. Verandering ten opzichte van baseline in lengte-SDS in jaar 1 was een van de groeiparameters om de groeirespons op r-hGH-behandeling in het eerste jaar te beoordelen.
Basislijn en Jaar 1
Height Velocity Standard Deviation Score (SDS) in jaar 1
Tijdsspanne: Jaar 1
Hoogtesnelheid SDS werd berekend als hoogtesnelheid minus referentiegemiddelde hoogtesnelheid gedeeld door standaarddeviatie van de referentiepopulatie. Hoogtesnelheid SDS geeft de hoogtesnelheid weer ten opzichte van een referentiepopulatie van dezelfde leeftijd en hetzelfde geslacht. Hoogtesnelheid SDS in jaar 1 was een van de groeiparameters om de groeirespons op r-hGH-behandeling in het eerste jaar te beoordelen.
Jaar 1

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Evaluatie van de bijdrage van gevalideerde genetische markers aan de amplitude van de groeirespons in het eerste jaar op r-hGH-therapie bij IGHD-kinderen die groeihormoondeficiëntie gebruiken Kabi-Pharmacia International Growth Study (GHD KIGS) voorspellend model
Tijdsspanne: Jaar 1
Het voorspellende model van GHD KIGS omvat verschillende klinische, auxologische en biologische markers die als volgt zijn: maximale groeihormoon (GH) respons op provocatietest; leeftijd bij aanvang van de therapie; geboortegewicht SDS; gemiddelde GH-dosis ontvangen tijdens het eerste jaar van r-hGH-therapie; hoogte SDS bij aanvang therapie; het verschil tussen het SDS van de proefpersoon voor de lengte van de behandeling en het SDS van gemiddelde ouderlijke lengte; en gewichts-SDS bij aanvang van de therapie.
Jaar 1
Evaluatie van de bijdrage van gevalideerde genetische markers aan de amplitude van de groeirespons in het eerste jaar op r-hGH-therapie bij TS-meisjes die het syndroom van Turner gebruiken Kabi-Pharmacia International Growth Study (TS KIGS) voorspellend model
Tijdsspanne: Jaar 1
Het voorspellende model van TS KIGS omvat verschillende klinische, auxologische en biologische markers, die als volgt zijn: maximale GH-respons op provocatietest; leeftijd bij aanvang van de therapie; geboortegewicht SDS; gemiddelde GH-dosis ontvangen tijdens het eerste jaar van r-hGH-therapie; hoogte SDS bij aanvang therapie; het verschil tussen het SDS van de proefpersoon voor de lengte van de behandeling en het SDS van gemiddelde ouderlijke lengte; en gewichts-SDS bij aanvang van de therapie.
Jaar 1

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Merck KGaA, Darmstadt, Germany

Medewerkers

Merck Serono S.A., Geneva

Onderzoekers

  • Studie directeur: Gilles Della Corte, Merck Serono S.A. , Geneva, Switzerland

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 september 2011

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 oktober 2012

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 oktober 2012

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

16 augustus 2011

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

17 augustus 2011

Eerst geplaatst (Schatting)

18 augustus 2011

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

16 januari 2014

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

26 november 2013

Laatst geverifieerd

1 november 2013

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • EMR 200104_010

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren