1 年目の成長反応関連遺伝子マーカーの検証 成長ホルモン欠乏症およびターナー症候群の思春期前の小児を対象とした第 IV 相非盲検試験: PREDICT 薬理遺伝学検証研究
2013年11月26日 更新者：Merck KGaA, Darmstadt, Germany
PREDICT Validation は、薬理遺伝学的検証試験です。
この研究の目的は、特発性成長ホルモン欠乏症（IGHD）またはターナー症候群（TS）と診断された被験者が組換えヒト成長ホルモン（r-hGH）による治療にどの程度反応するかを予測するためにいくつかの遺伝子を使用できることを確認することです。 。
調査の概要
詳細な説明
この研究は、非盲検、介入的、後ろ向き、多施設共同、国際研究、単群、非ランダム化、非対照研究です。 被験者の治験への参加には 1 回の来院が含まれます。 訪問中に、治験への参加に同意した被験者は遺伝子マーカー検査のための採血を受け、被験者のr-hGH治療の1年目に関する遡及データが収集されます。
被験者のその後のr-hGH治療は小児集団を対象としているため、試験に参加する被験者のほとんどは18歳未満となります。
この研究は非治験医薬品 (IMP) 試験であるため、医薬品データは提供されません。
研究の種類
介入
入学 (実際)
458
段階
- フェーズ 4
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Buenos Aires、アルゼンチン
- Hospital de Niños Ricardo Gutierrez
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Buenos Aires、アルゼンチン
- Hospital de Pediatría Garrahan
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Cordoba、アルゼンチン
- Hospital de Niños de la Santísima Trinidad
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Birmingham、イギリス
- Birmingham Children's Hospital
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Manchester、イギリス
- Royal Manchester Children's Hospital
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Sheffield、イギリス
- Sheffield Children's Hospital
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Bari、イタリア
- University of Bari Aldo Moro
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Cagliari、イタリア
- Ospedale Microcitemico di Cagliari
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Catania、イタリア
- Centro di Endocrinologia e Diabetologia Pediatrica
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Genova、イタリア
- Istituto Giannina Gaslini - Clinica Pediatrica
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Calgary、カナダ
- University of Calgary - Alberta Children's Hospital
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Montréal、カナダ
- CHU Sainte Justine Montréal
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Sherbrooke、カナダ
- Centre Hospitalier Universitaire de Sherbrooke - Fleurimont
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Vancouver、カナダ
- British Columbia Children's Hospital
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Göteborg、スウェーデン
- Queen Silvia Children's Hospital
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Linköping、スウェーデン
- Faculty of Health Sciences, Linkping University
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Stockholm、スウェーデン
- Karolinska University Hospital Campus Solna
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Madrid、スペイン
- Hospital 12 de Octubre
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Madrid、スペイン
- Hospital Infantil Universitario Niño Jesús
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Madrid、スペイン
- Hospital Universitario Gregorio Maran
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Santiago de Compostela、スペイン
- Hospital Clinico Universitario de Santiago de Compostela
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Zaragoza、スペイン
- Hospital Miguel Servet
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Brno、チェコ共和国
- Fakultni Nemocnice Brno
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Hradec Kralove、チェコ共和国
- University Hospital Hradec Kralove
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Olomouc、チェコ共和国
- Faculty Hospital
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Praha、チェコ共和国
- University Hospital Praha Motol
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Cologne、ドイツ
- University of Cologne Children's Hospital
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München、ドイツ
- University Children's Hospital
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Bordeaux、フランス
- Centre d'Endocrinologie Pédiatrique
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Bordeaux、フランス
- CHU Bordeaux - Hopital pédiatrique Pellegrin
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Bron、フランス
- Hôpital Femme-Mère-Enfant
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳未満 (子、大人)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- -古典的な基準に基づいたIGHDまたはTSの事前診断があり、少なくとも1年間のr-hGH療法が行われ、治療開始時にタナーステージ1である。
- 予測モデルの構築に必要な臨床的、補助的、生物学的パラメーターの完全なセットを遡及的に利用可能
- 他のプロトコルで定義された包含基準が適用される可能性があります
除外基準:
- 後天性成長ホルモン欠乏症（GHD）
- r-hGH 治療の最初の 1 年間に成長に影響を与える可能性のある薬剤または疾患
- 他のプロトコルで定義された除外基準が適用される可能性があります
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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他の：遡及コホート
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IGHDおよびTSの診断が事前に確立され、r-hGH療法で1年間治療された被験者は、この後ろ向きコホート研究で観察され、さまざまな遺伝マーカーの遺伝子型を特定するために採血が行われるとともに、IGHDおよびTSに関する後ろ向きデータの収集が行われます。 r-hGH治療。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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1年目の身長のベースラインからの変化
時間枠：ベースラインと 1 年目
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1 年目の身長のベースラインからの変化は、r-hGH 治療に対する 1 年目の成長反応を評価するための成長パラメーターの 1 つでした。
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ベースラインと 1 年目
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1年目の身長標準偏差スコア（SDS）のベースラインからの変化
時間枠：ベースラインと 1 年目
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身長 SDS は、身長から参照平均身長を引いたものを参照母集団の標準偏差で割ったものとして計算されました。
身長 SDS は、同じ年齢および性別の参照集団と比較した身長を反映します。
1年目の身長SDSのベースラインからの変化は、r-hGH治療に対する1年目の成長反応を評価するための成長パラメータの1つであった。
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ベースラインと 1 年目
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1 年目の高さ速度標準偏差スコア (SDS)
時間枠：1年目
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高度速度 SDS は、高度速度から参照平均高度速度を引いたものを参照集団の標準偏差で割ったものとして計算されました。
身長速度 SDS は、同じ年齢および性別の参照集団と比較した身長速度を反映します。
1 年目の身長速度 SDS は、r-hGH 治療に対する 1 年目の成長反応を評価するための成長パラメータの 1 つでした。
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1年目
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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成長ホルモン欠乏症カビファルマシア国際成長研究 (GHD KIGS) 予測モデルを使用した、IGHD 小児における r-hGH 療法に対する初年度の成長反応の振幅に対する検証済みの遺伝子マーカーの寄与の評価
時間枠：1年目
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GHD KIGS 予測モデルには、次のようなさまざまな臨床マーカー、補助学的マーカー、および生物学的マーカーが含まれます。誘発試験に対する最大成長ホルモン (GH) 反応。治療開始時の年齢。出生体重SDS; r-hGH療法の最初の1年間に受けた平均GH線量。治療開始時の身長SDS。被験者の治療前の身長SDSと親の平均身長SDSとの差。治療開始時の体重SDS。
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1年目
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ターナー症候群カビ・ファルマシア国際成長研究（TS KIGS）予測モデルを用いたTS女児のr-hGH療法に対する初年度の成長反応の振幅に対する検証済みの遺伝子マーカーの寄与の評価
時間枠：1年目
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TS KIGS 予測モデルには、次のようなさまざまな臨床的、補助的、生物学的マーカーが含まれています。誘発試験に対する最大の GH 反応。治療開始時の年齢。出生体重SDS; r-hGH療法の最初の1年間に受けた平均GH線量。治療開始時の身長SDS。被験者の治療前の身長SDSと親の平均身長SDSとの差。治療開始時の体重SDS。
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1年目
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- スタディディレクター：Gilles Della Corte、Merck Serono S.A. , Geneva, Switzerland
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2011年9月1日
一次修了 (実際)
2012年10月1日
研究の完了 (実際)
2012年10月1日
試験登録日
最初に提出
2011年8月16日
QC基準を満たした最初の提出物
2011年8月17日
最初の投稿 (見積もり)
2011年8月18日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
2014年1月16日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2013年11月26日
最終確認日
2013年11月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
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