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Validação de Marcadores Genéticos Associados à Resposta de Crescimento no Primeiro Ano Fase IV Estudo Aberto em Crianças Pré-púberes com Deficiência de Hormônio do Crescimento e Síndrome de Turner: o Estudo de Validação Farmacogenética PREDICT

26 de novembro de 2013 atualizado por: Merck KGaA, Darmstadt, Germany
PREDICT Validation é um ensaio farmacogenético de validação. O objetivo deste estudo é confirmar que alguns genes podem ser usados ​​para prever quão bem um indivíduo diagnosticado com deficiência idiopática do hormônio do crescimento (IGHD) ou síndrome de Turner (ST) responderá a um tratamento com hormônio do crescimento humano recombinante (r-hGH). .

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este estudo é um estudo aberto, intervencionista, retrospectivo, multicêntrico, internacional, de braço único, não randomizado e não controlado. A participação no estudo do sujeito inclui uma única visita. Durante a visita, os indivíduos que consentirem em participar do estudo serão submetidos a amostragem de sangue para testes de marcadores genéticos e dados retrospectivos serão coletados em relação ao primeiro ano de tratamento com r-hGH do indivíduo.

O tratamento com r-hGH seguido pelo sujeito é indicado para a população pediátrica, portanto a maioria dos sujeitos incluídos no estudo terá menos de 18 anos de idade.

Este estudo é um ensaio de medicamento não investigacional (PIM), portanto, nenhum dado do medicamento é fornecido.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

458

Estágio

  • Fase 4

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Cologne, Alemanha
        • University of Cologne Children's Hospital
      • München, Alemanha
        • University Children's Hospital
  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina
        • Hospital de Niños Ricardo Gutiérrez
      • Buenos Aires, Argentina
        • Hospital de Pediatría Garrahan
      • Cordoba, Argentina
        • Hospital de Niños de La Santisima Trinidad
  • Canadá
      • Calgary, Canadá
        • University of Calgary - Alberta Children's Hospital
      • Montréal, Canadá
        • CHU Sainte Justine Montréal
      • Sherbrooke, Canadá
        • Centre Hospitalier Universitaire de Sherbrooke - Fleurimont
      • Vancouver, Canadá
        • British Columbia Children's Hospital
  • Espanha
      • Madrid, Espanha
        • Hospital 12 de Octubre
      • Madrid, Espanha
        • Hospital Infantil Universitario Nino Jesus
      • Madrid, Espanha
        • Hospital Universitario Gregorio Maran
      • Santiago de Compostela, Espanha
        • Hospital Clinico Universitario de Santiago de Compostela
      • Zaragoza, Espanha
        • Hospital Miguel Servet
  • França
      • Bordeaux, França
        • Centre d'Endocrinologie Pédiatrique
      • Bordeaux, França
        • CHU Bordeaux - Hopital pédiatrique Pellegrin
      • Bron, França
        • Hôpital Femme-Mère-Enfant
  • Itália
      • Bari, Itália
        • University of Bari Aldo Moro
      • Cagliari, Itália
        • Ospedale Microcitemico di Cagliari
      • Catania, Itália
        • Centro di Endocrinologia e Diabetologia Pediatrica
      • Genova, Itália
        • Istituto Giannina Gaslini - Clinica Pediatrica
  • Reino Unido
      • Birmingham, Reino Unido
        • Birmingham Children's Hospital
      • Manchester, Reino Unido
        • Royal Manchester Children's Hospital
      • Sheffield, Reino Unido
        • Sheffield Children's Hospital
  • República Checa
      • Brno, República Checa
        • Fakultni nemocnice Brno
      • Hradec Kralove, República Checa
        • University hospital Hradec Králové
      • Olomouc, República Checa
        • Faculty Hospital
      • Praha, República Checa
        • University Hospital Praha Motol
  • Suécia
      • Göteborg, Suécia
        • Queen Silvia Children's Hospital
      • Linköping, Suécia
        • Faculty of Health Sciences, Linkping University
      • Stockholm, Suécia
        • Karolinska University Hospital Campus Solna

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

Não mais velho que 18 anos (Filho, Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Diagnóstico pré-estabelecido de IGHD ou TS com base em critérios clássicos com pelo menos 1 ano de terapia com r-hGH e estágio 1 de Tanner no início do tratamento
  • Disponibilidade retrospectiva de um conjunto completo de parâmetros clínicos, auxológicos e biológicos necessários para a construção do modelo preditivo
  • Outros critérios de inclusão definidos pelo protocolo podem ser aplicados

Critério de exclusão:

  • Deficiência Adquirida de Hormônio do Crescimento (DGH)
  • Qualquer medicamento ou doença que possa afetar o crescimento durante o primeiro ano de tratamento com r-hGH
  • Outros critérios de exclusão definidos pelo protocolo podem ser aplicados

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Alocação: Não randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Outro: Coorte retrospectiva
Outro: Amostra de sangue
Indivíduos com diagnóstico pré-estabelecido de IGHD e TS e foram tratados com terapia r-hGH por 1 ano, serão observados neste estudo de coorte retrospectivo em que a amostragem de sangue será realizada para genotipagem dos vários marcadores genéticos juntamente com a coleta de dados retrospectivos relativos a tratamento com r-hGH.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança da linha de base em altura no ano 1
Prazo: Linha de base e ano 1
A alteração da linha de base na altura no ano 1 foi um dos parâmetros de crescimento para avaliar a resposta do crescimento no primeiro ano ao tratamento com r-hGH.
Linha de base e ano 1
Mudança da linha de base na pontuação de desvio padrão de altura (SDS) no ano 1
Prazo: Linha de base e ano 1
O SDS da altura foi calculado como a altura menos a altura média de referência dividida pelo desvio padrão da população de referência. Altura SDS reflete a altura em relação a uma população de referência da mesma idade e sexo. A alteração da linha de base no SDS de altura no Ano 1 foi um dos parâmetros de crescimento para avaliar a resposta de crescimento do primeiro ano ao tratamento com r-hGH.
Linha de base e ano 1
Pontuação de desvio padrão de velocidade de altura (SDS) no ano 1
Prazo: Ano 1
O SDS da velocidade de altura foi calculado como a velocidade de altura menos a velocidade de altura média de referência dividida pelo desvio padrão da população de referência. O SDS de velocidade de altura reflete a velocidade de altura em relação a uma população de referência da mesma idade e sexo. O SDS da velocidade de altura no Ano 1 foi um dos parâmetros de crescimento para avaliar a resposta de crescimento do primeiro ano ao tratamento com r-hGH.
Ano 1

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Avaliação da contribuição de marcadores genéticos validados para a amplitude da resposta de crescimento no primeiro ano à terapia com r-hGH em crianças com deficiência de hormônio do crescimento Kabi-Pharmacia International Growth Study (GHD KIGS) Modelo preditivo
Prazo: Ano 1
O modelo preditivo GHD KIGS inclui vários marcadores clínicos, auxológicos e biológicos que são os seguintes: resposta máxima do hormônio do crescimento (GH) ao teste de provocação; idade de início da terapia; SDS de peso ao nascer; dose média de GH recebida durante o primeiro ano de terapia com r-hGH; SDS de altura no início da terapia; a diferença entre o SDS de altura pré-tratamento do sujeito e o SDS de altura mediana dos pais; e SDS de peso no início da terapia.
Ano 1
Avaliação da contribuição de marcadores genéticos validados para a amplitude da resposta de crescimento no primeiro ano à terapia com r-hGH em meninas TS com síndrome de Turner Modelo preditivo do Kabi-Pharmacia International Growth Study (TS KIGS)
Prazo: Ano 1
O modelo preditivo TS KIGS inclui vários marcadores clínicos, auxológicos e biológicos que são os seguintes: resposta máxima do GH ao teste de provocação; idade de início da terapia; SDS de peso ao nascer; dose média de GH recebida durante o primeiro ano de terapia com r-hGH; SDS de altura no início da terapia; a diferença entre o SDS de altura pré-tratamento do sujeito e o SDS de altura mediana dos pais; e SDS de peso no início da terapia.
Ano 1

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Merck KGaA, Darmstadt, Germany

Colaboradores

Merck Serono S.A., Geneva

Investigadores

  • Diretor de estudo: Gilles Della Corte, Merck Serono S.A. , Geneva, Switzerland

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de setembro de 2011

Conclusão Primária (Real)

1 de outubro de 2012

Conclusão do estudo (Real)

1 de outubro de 2012

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

16 de agosto de 2011

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

17 de agosto de 2011

Primeira postagem (Estimativa)

18 de agosto de 2011

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimativa)

16 de janeiro de 2014

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

26 de novembro de 2013

Última verificação

1 de novembro de 2013

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • EMR 200104_010

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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