Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Første års vækstrespons associerede genetiske markører validering fase IV åbent studie i væksthormonmangel og Turners syndrom præpubertale børn: PREDICT farmakogenetik valideringsundersøgelsen

26. november 2013 opdateret af: Merck KGaA, Darmstadt, Germany
PREDICT Validering er et farmakogenetisk valideringsforsøg. Formålet med denne undersøgelse er at bekræfte, at nogle gener kan bruges til at forudsige, hvor godt et forsøgsperson diagnosticeret med idiopatisk væksthormonmangel (IGHD) eller Turners syndrom (TS) vil reagere på en behandling med rekombinant humant væksthormon (r-hGH) .

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Denne undersøgelse er en åben, interventionel, retrospektiv, multicenter, international undersøgelse, enkeltarmsundersøgelse, ikke-randomiseret og ikke-kontrolleret undersøgelse. Forsøgspersonens forsøgsdeltagelse omfatter et enkelt besøg. Under besøget vil forsøgspersoner, der giver samtykke til at deltage i forsøget, gennemgå blodprøver til genetisk markørtestning, og retrospektive data vil blive indsamlet i forhold til det første år af forsøgspersonens r-hGH-behandling.

r-hGH-behandlingen efterfulgt af forsøgspersonen er indiceret til den pædiatriske population, derfor vil de fleste af forsøgspersonerne, der indgår i forsøget, være under 18 år.

Denne undersøgelse er et ikke-undersøgelsesmedicinsk produkt (IMP)-forsøg, og derfor er der ingen lægemiddelproduktdata.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

458

Fase

  • Fase 4

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina
        • Hospital de Niños Ricardo Gutiérrez
      • Buenos Aires, Argentina
        • Hospital de Pediatría Garrahan
      • Cordoba, Argentina
        • Hospital de Niños de La Santisima Trinidad
  • Canada
      • Calgary, Canada
        • University of Calgary - Alberta Children's Hospital
      • Montréal, Canada
        • CHU Sainte Justine Montréal
      • Sherbrooke, Canada
        • Centre Hospitalier Universitaire de Sherbrooke - Fleurimont
      • Vancouver, Canada
        • British Columbia Children's Hospital
  • Det Forenede Kongerige
      • Birmingham, Det Forenede Kongerige
        • Birmingham Children's Hospital
      • Manchester, Det Forenede Kongerige
        • Royal Manchester Children's Hospital
      • Sheffield, Det Forenede Kongerige
        • Sheffield Children's Hospital
  • Frankrig
      • Bordeaux, Frankrig
        • Centre d'Endocrinologie Pédiatrique
      • Bordeaux, Frankrig
        • CHU Bordeaux - Hopital pédiatrique Pellegrin
      • Bron, Frankrig
        • Hôpital Femme-Mère-Enfant
  • Italien
      • Bari, Italien
        • University of Bari Aldo Moro
      • Cagliari, Italien
        • Ospedale Microcitemico di Cagliari
      • Catania, Italien
        • Centro di Endocrinologia e Diabetologia Pediatrica
      • Genova, Italien
        • Istituto Giannina Gaslini - Clinica Pediatrica
  • Spanien
      • Madrid, Spanien
        • Hospital 12 de Octubre
      • Madrid, Spanien
        • Hospital Infantil Universitario Nino Jesus
      • Madrid, Spanien
        • Hospital Universitario Gregorio Maran
      • Santiago de Compostela, Spanien
        • Hospital Clinico Universitario de Santiago de Compostela
      • Zaragoza, Spanien
        • Hospital Miguel Servet
  • Sverige
      • Göteborg, Sverige
        • Queen Silvia Children's Hospital
      • Linköping, Sverige
        • Faculty of Health Sciences, Linkping University
      • Stockholm, Sverige
        • Karolinska University Hospital Campus Solna
  • Tjekkiet
      • Brno, Tjekkiet
        • Fakultni nemocnice Brno
      • Hradec Kralove, Tjekkiet
        • University hospital Hradec Králové
      • Olomouc, Tjekkiet
        • Faculty Hospital
      • Praha, Tjekkiet
        • University Hospital Praha Motol
  • Tyskland
      • Cologne, Tyskland
        • University of Cologne Children's Hospital
      • München, Tyskland
        • University Children's Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

Ikke ældre end 18 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Forudetableret diagnose af IGHD eller TS baseret på klassiske kriterier med mindst 1 års r-hGH-terapi og med Tanner stadium 1 ved behandlingsstart
  • Retrospektiv tilgængelighed af et komplet sæt af kliniske, auxologiske og biologiske parametre, der er nødvendige for at opbygge den prædiktive model
  • Andre protokoldefinerede inklusionskriterier kan være gældende

Ekskluderingskriterier:

  • Erhvervet væksthormonmangel (GHD)
  • Ethvert lægemiddel eller sygdom, der kan påvirke væksten i løbet af det første år af r-hGH-behandling
  • Andre protokoldefinerede udelukkelseskriterier kan være gældende

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Andet: Retrospektiv kohorte
Andet: Blodprøvetagning
Forsøgspersoner med på forhånd etableret diagnose af IGHD og TS og blev behandlet med r-hGH-terapi i 1 år, vil blive observeret i dette retrospektive kohortestudie, hvor blodprøvetagning vil blive udført til genotypebestemmelse af de forskellige genetiske markører sammen med indsamling af retrospektive data ift. r-hGH-behandlingen.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i højde ved år 1
Tidsramme: Baseline og år 1
Ændring fra baseline i højden ved år 1 var en af ​​vækstparametrene til at vurdere det første års vækstrespons på r-hGH-behandling.
Baseline og år 1
Ændring fra baseline i højdestandardafvigelsesscore (SDS) ved år 1
Tidsramme: Baseline og år 1
Højde SDS blev beregnet som højde minus referencemiddelhøjde divideret med standardafvigelse for referencepopulationen. Højde SDS afspejler højden i forhold til en referencepopulation af samme alder og køn. Ændring fra baseline i højden SDS ved år 1 var en af ​​vækstparametrene til at vurdere det første års vækstrespons på r-hGH-behandling.
Baseline og år 1
Højdehastighedsstandardafvigelsesscore (SDS) ved år 1
Tidsramme: År 1
Højdehastighed SDS blev beregnet som højdehastighed minus referencemiddelhøjdehastighed divideret med standardafvigelse af referencepopulationen. Højdehastighed SDS afspejler højdehastigheden i forhold til en referencepopulation af samme alder og køn. Højdehastighed SDS ved år 1 var en af ​​vækstparametrene til at vurdere det første års vækstrespons på r-hGH-behandling.
År 1

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Evaluering af bidraget af validerede genetiske markører til amplituden af ​​førsteårs vækstrespons på r-hGH-terapi hos IGHD-børn, der bruger væksthormonmangel Kabi-Pharmacia International Growth Study (GHD KIGS) prædiktiv model
Tidsramme: År 1
GHD KIGS prædiktive model inkluderer forskellige kliniske, auxologiske og biologiske markører, som er som følger: maksimal væksthormon (GH) respons på provokationstest; alder ved start af terapi; fødselsvægt SDS; gennemsnitlig GH-dosis modtaget i løbet af det første år af r-hGH-terapi; højde SDS ved start af terapi; forskellen mellem præ-behandlingshøjde-SDS for forsøgspersonen og mellem forældrehøjde-SDS; og vægt SDS ved start af terapi.
År 1
Evaluering af bidraget af validerede genetiske markører til amplituden af ​​førsteårs vækstrespons på r-hGH-terapi hos TS-piger, der bruger Turners syndrom Kabi-Pharmacia International Growth Study (TS KIGS) prædiktiv model
Tidsramme: År 1
TS KIGS prædiktive model inkluderer forskellige kliniske, auxologiske og biologiske markører, som er som følger: maksimal GH-respons på provokationstest; alder ved start af terapi; fødselsvægt SDS; gennemsnitlig GH-dosis modtaget i løbet af det første år af r-hGH-terapi; højde SDS ved start af terapi; forskellen mellem præ-behandlingshøjde-SDS for forsøgspersonen og mellem forældrehøjde-SDS; og vægt SDS ved start af terapi.
År 1

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Merck KGaA, Darmstadt, Germany

Samarbejdspartnere

Merck Serono S.A., Geneva

Efterforskere

  • Studieleder: Gilles Della Corte, Merck Serono S.A. , Geneva, Switzerland

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. september 2011

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. oktober 2012

Studieafslutning (Faktiske)

1. oktober 2012

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

16. august 2011

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

17. august 2011

Først opslået (Skøn)

18. august 2011

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

16. januar 2014

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

26. november 2013

Sidst verificeret

1. november 2013

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • EMR 200104_010

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Turners syndrom

Kliniske forsøg med Blodprøvetagning

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Uganda

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner