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Estudio abierto de fase IV de validación de marcadores genéticos asociados a la respuesta de crecimiento del primer año en niños prepuberales con síndrome de Turner y deficiencia de hormona de crecimiento: el estudio de validación de farmacogenética PREDICT

26 de noviembre de 2013 actualizado por: Merck KGaA, Darmstadt, Germany
PREDICT Validation es un ensayo farmacogenético de validación. El propósito de este estudio es confirmar que algunos genes pueden usarse para predecir qué tan bien responderá un sujeto diagnosticado con deficiencia de hormona de crecimiento idiopática (IGHD) o síndrome de Turner (TS) a un tratamiento con hormona de crecimiento humana recombinante (r-hGH). .

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este estudio es un estudio abierto, intervencionista, retrospectivo, multicéntrico, internacional, de un solo brazo, no aleatorizado y no controlado. La participación del sujeto en el ensayo incluye una sola visita. Durante la visita, los sujetos que den su consentimiento para participar en el ensayo se someterán a muestras de sangre para pruebas de marcadores genéticos y se recopilarán datos retrospectivos relativos al primer año de tratamiento con r-hGH del sujeto.

El tratamiento con r-hGH seguido por el sujeto está indicado para la población pediátrica, por lo que la mayoría de los sujetos incluidos en el ensayo tendrán menos de 18 años.

Este estudio es un ensayo de producto medicinal que no es de investigación (IMP), por lo que no se proporcionan datos sobre el producto farmacéutico.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

458

Fase

  • Fase 4

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Cologne, Alemania
        • University of Cologne Children's Hospital
      • München, Alemania
        • University Children's Hospital
  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina
        • Hospital de Niños Ricardo Gutierrez
      • Buenos Aires, Argentina
        • Hospital de Pediatría Garrahan
      • Cordoba, Argentina
        • Hospital de Niños de la Santísima Trinidad
  • Canadá
      • Calgary, Canadá
        • University of Calgary - Alberta Children's Hospital
      • Montréal, Canadá
        • CHU Sainte Justine Montréal
      • Sherbrooke, Canadá
        • Centre Hospitalier Universitaire de Sherbrooke - Fleurimont
      • Vancouver, Canadá
        • British Columbia Children's Hospital
  • España
      • Madrid, España
        • Hospital 12 de Octubre
      • Madrid, España
        • Hospital Infantil Universitario Niño Jesús
      • Madrid, España
        • Hospital Universitario Gregorio Maran
      • Santiago de Compostela, España
        • Hospital Clinico Universitario de Santiago de Compostela
      • Zaragoza, España
        • Hospital Miguel Servet
  • Francia
      • Bordeaux, Francia
        • Centre d'Endocrinologie Pédiatrique
      • Bordeaux, Francia
        • CHU Bordeaux - Hopital pédiatrique Pellegrin
      • Bron, Francia
        • Hôpital Femme-Mère-Enfant
  • Italia
      • Bari, Italia
        • University of Bari Aldo Moro
      • Cagliari, Italia
        • Ospedale Microcitemico di Cagliari
      • Catania, Italia
        • Centro di Endocrinologia e Diabetologia Pediatrica
      • Genova, Italia
        • Istituto Giannina Gaslini - Clinica Pediatrica
  • Reino Unido
      • Birmingham, Reino Unido
        • Birmingham Children's Hospital
      • Manchester, Reino Unido
        • Royal Manchester Children's Hospital
      • Sheffield, Reino Unido
        • Sheffield Children's Hospital
  • República Checa
      • Brno, República Checa
        • Fakultni Nemocnice Brno
      • Hradec Kralove, República Checa
        • University Hospital Hradec Kralove
      • Olomouc, República Checa
        • Faculty Hospital
      • Praha, República Checa
        • University Hospital Praha Motol
  • Suecia
      • Göteborg, Suecia
        • Queen Silvia Children's Hospital
      • Linköping, Suecia
        • Faculty of Health Sciences, Linkping University
      • Stockholm, Suecia
        • Karolinska University Hospital Campus Solna

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

No mayor que 18 años (Niño, Adulto)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Diagnóstico preestablecido de IGHD o TS basado en criterios clásicos con al menos 1 año de terapia con r-hGH y con estadio 1 de Tanner al inicio del tratamiento
  • Disponibilidad retrospectiva de un conjunto completo de parámetros clínicos, auxológicos y biológicos necesarios para la construcción del modelo predictivo
  • Podrían aplicarse otros criterios de inclusión definidos en el protocolo

Criterio de exclusión:

  • Deficiencia adquirida de la hormona del crecimiento (GHD)
  • Cualquier fármaco o enfermedad que pueda afectar el crecimiento durante el primer año de tratamiento con r-hGH
  • Podrían aplicarse otros criterios de exclusión definidos en el protocolo

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Otro: Cohorte retrospectiva
Otro: Muestra de sangre
Sujetos con diagnóstico preestablecido de IGHD y TS y que fueron tratados con terapia de r-hGH durante 1 año, se observarán en este estudio de cohorte retrospectivo en el que se realizarán muestras de sangre para el genotipado de los diversos marcadores genéticos junto con la recopilación de datos retrospectivos relativos a el tratamiento con r-hGH.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio desde la línea de base en altura en el año 1
Periodo de tiempo: Línea de base y año 1
El cambio desde el inicio en la altura en el año 1 fue uno de los parámetros de crecimiento para evaluar la respuesta de crecimiento del primer año al tratamiento con r-hGH.
Línea de base y año 1
Cambio desde el inicio en la puntuación de la desviación estándar (SDS) de la altura en el año 1
Periodo de tiempo: Línea de base y año 1
La altura SDS se calculó como la altura menos la altura media de referencia dividida por la desviación estándar de la población de referencia. Altura SDS refleja la altura relativa a una población de referencia de la misma edad y sexo. El cambio desde el inicio en la altura SDS en el año 1 fue uno de los parámetros de crecimiento para evaluar la respuesta de crecimiento del primer año al tratamiento con r-hGH.
Línea de base y año 1
Puntaje de desviación estándar de velocidad de altura (SDS) en el año 1
Periodo de tiempo: Año 1
La velocidad de altura SDS se calculó como la velocidad de altura menos la velocidad de altura media de referencia dividida por la desviación estándar de la población de referencia. Velocidad de altura SDS refleja la velocidad de altura en relación con una población de referencia de la misma edad y sexo. La SDS de velocidad de altura en el año 1 fue uno de los parámetros de crecimiento para evaluar la respuesta de crecimiento del primer año al tratamiento con r-hGH.
Año 1

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Evaluación de la contribución de los marcadores genéticos validados a la amplitud de la respuesta de crecimiento del primer año a la terapia con r-hGH en niños con IGHD utilizando el modelo predictivo del estudio de crecimiento internacional de Kabi-Pharmacia (GHD KIGS) para la deficiencia de la hormona del crecimiento
Periodo de tiempo: Año 1
El modelo predictivo GHD KIGS incluye varios marcadores clínicos, auxológicos y biológicos que son los siguientes: respuesta máxima de la hormona del crecimiento (GH) a la prueba de provocación; edad al inicio de la terapia; peso al nacer SDS; dosis media de GH recibida durante el primer año de tratamiento con r-hGH; altura SDS al inicio de la terapia; la diferencia entre la altura SDS previa al tratamiento del sujeto y la altura parental media SDS; y peso SDS al inicio de la terapia.
Año 1
Evaluación de la contribución de los marcadores genéticos validados a la amplitud de la respuesta de crecimiento del primer año a la terapia con r-hGH en niñas TS que utilizan el modelo predictivo del estudio de crecimiento internacional de Kabi-Pharmacia (TS KIGS) con el síndrome de Turner
Periodo de tiempo: Año 1
El modelo predictivo TS KIGS incluye varios marcadores clínicos, auxológicos y biológicos que son los siguientes: respuesta máxima de GH a la prueba de provocación; edad al inicio de la terapia; peso al nacer SDS; dosis media de GH recibida durante el primer año de tratamiento con r-hGH; altura SDS al inicio de la terapia; la diferencia entre la altura SDS previa al tratamiento del sujeto y la altura parental media SDS; y peso SDS al inicio de la terapia.
Año 1

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Merck KGaA, Darmstadt, Germany

Colaboradores

Merck Serono S.A., Geneva

Investigadores

  • Director de estudio: Gilles Della Corte, Merck Serono S.A. , Geneva, Switzerland

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de septiembre de 2011

Finalización primaria (Actual)

1 de octubre de 2012

Finalización del estudio (Actual)

1 de octubre de 2012

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

16 de agosto de 2011

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

17 de agosto de 2011

Publicado por primera vez (Estimar)

18 de agosto de 2011

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimar)

16 de enero de 2014

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

26 de noviembre de 2013

Última verificación

1 de noviembre de 2013

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • EMR 200104_010

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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