Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Валидация генетических маркеров, связанных с ответом на рост в первый год Открытое исследование фазы IV у детей препубертатного возраста с дефицитом гормона роста и синдромом Тернера: фармакогенетическое валидационное исследование PREDICT

26 ноября 2013 г. обновлено: Merck KGaA, Darmstadt, Germany
ПРОГНОЗ Валидация – это валидационное фармакогенетическое исследование. Целью данного исследования является подтверждение того, что некоторые гены можно использовать для прогнозирования того, насколько хорошо субъект с диагнозом идиопатический дефицит гормона роста (IGHD) или синдром Тернера (TS) будет реагировать на лечение рекомбинантным гормоном роста человека (r-hGH). .

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это исследование является открытым, интервенционным, ретроспективным, многоцентровым, международным исследованием, одногрупповым, нерандомизированным и неконтролируемым исследованием. Участие субъекта в испытании включает одно посещение. Во время визита у субъектов, давших согласие на участие в испытании, будет взят образец крови для тестирования генетических маркеров, и будут собраны ретроспективные данные относительно первого года лечения субъекта r-hGH.

Лечение r-hGH, которому следует субъект, показано педиатрической популяции, поэтому большинству субъектов, включенных в исследование, будет меньше 18 лет.

Это исследование не является исследовательским испытанием лекарственного препарата (IMP), поэтому данные о лекарственном продукте не предоставляются.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

458

Фаза

  • Фаза 4

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Аргентина
      • Buenos Aires, Аргентина
        • Hospital de Niños Ricardo Gutiérrez
      • Buenos Aires, Аргентина
        • Hospital de Pediatría Garrahan
      • Cordoba, Аргентина
        • Hospital de Niños de la Santísima Trinidad
  • Германия
      • Cologne, Германия
        • University of Cologne Children's Hospital
      • München, Германия
        • University Children's Hospital
  • Испания
      • Madrid, Испания
        • Hospital 12 de Octubre
      • Madrid, Испания
        • Hospital Infantil Universitario Niño Jesús
      • Madrid, Испания
        • Hospital Universitario Gregorio Maran
      • Santiago de Compostela, Испания
        • Hospital Clinico Universitario de Santiago de Compostela
      • Zaragoza, Испания
        • Hospital Miguel Servet
  • Италия
      • Bari, Италия
        • University of Bari Aldo Moro
      • Cagliari, Италия
        • Ospedale Microcitemico di Cagliari
      • Catania, Италия
        • Centro di Endocrinologia e Diabetologia Pediatrica
      • Genova, Италия
        • Istituto Giannina Gaslini - Clinica Pediatrica
  • Канада
      • Calgary, Канада
        • University of Calgary - Alberta Children's Hospital
      • Montréal, Канада
        • CHU Sainte Justine Montréal
      • Sherbrooke, Канада
        • Centre Hospitalier Universitaire de Sherbrooke - Fleurimont
      • Vancouver, Канада
        • British Columbia Children's Hospital
  • Соединенное Королевство
      • Birmingham, Соединенное Королевство
        • Birmingham Children's Hospital
      • Manchester, Соединенное Королевство
        • Royal Manchester Children's Hospital
      • Sheffield, Соединенное Королевство
        • Sheffield Children's Hospital
  • Франция
      • Bordeaux, Франция
        • Centre d'Endocrinologie Pédiatrique
      • Bordeaux, Франция
        • CHU Bordeaux - Hopital pédiatrique Pellegrin
      • Bron, Франция
        • Hôpital Femme-Mère-Enfant
  • Чешская Республика
      • Brno, Чешская Республика
        • Fakultni nemocnice Brno
      • Hradec Kralove, Чешская Республика
        • University Hospital Hradec Kralove
      • Olomouc, Чешская Республика
        • Faculty Hospital
      • Praha, Чешская Республика
        • University Hospital Praha Motol
  • Швеция
      • Göteborg, Швеция
        • Queen Silvia Children's Hospital
      • Linköping, Швеция
        • Faculty of Health Sciences, Linkping University
      • Stockholm, Швеция
        • Karolinska University Hospital Campus Solna

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

Не старше 18 лет (Ребенок, Взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Предварительно установленный диагноз IGHD или TS, основанный на классических критериях, по крайней мере, в течение 1 года терапии r-hGH и со стадией 1 по Таннеру в начале лечения.
  • Ретроспективное наличие полного набора клинических, ауксологических и биологических параметров, необходимых для построения прогностической модели.
  • Могут применяться другие критерии включения, определенные протоколом.

Критерий исключения:

  • Приобретенный дефицит гормона роста (GHD)
  • Любое лекарство или заболевание, которые могут повлиять на рост в течение первого года лечения р-чГР.
  • Могут применяться другие критерии исключения, определенные протоколом.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Распределение: Нерандомизированный
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Другой: Ретроспективная когорта
Другой: Забор крови
Субъекты с предварительно установленным диагнозом IGHD и TS, которые лечились терапией r-hGH в течение 1 года, будут наблюдаться в этом ретроспективном когортном исследовании, в котором будет проводиться забор крови для генотипирования различных генетических маркеров вместе со сбором ретроспективных данных относительно лечение r-hGH.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение роста по сравнению с исходным уровнем в первый год
Временное ограничение: Исходный уровень и год 1
Изменение роста по сравнению с исходным уровнем на 1-м году жизни было одним из параметров роста для оценки реакции роста на первый год лечения r-hGH.
Исходный уровень и год 1
Изменение показателя стандартного отклонения роста (SDS) по сравнению с исходным уровнем в первый год
Временное ограничение: Исходный уровень и год 1
SDS роста рассчитывали как рост минус эталонный средний рост, деленный на стандартное отклонение эталонной популяции. SDS роста отражает рост по отношению к эталонной популяции того же возраста и пола. Изменение SDS роста по сравнению с исходным уровнем в 1-й год было одним из параметров роста для оценки реакции роста в первый год на лечение r-hGH.
Исходный уровень и год 1
Показатель стандартного отклонения скорости роста (SDS) в первый год обучения
Временное ограничение: 1 год
SDS скорости роста рассчитывали как скорость роста минус эталонная средняя скорость роста, деленная на стандартное отклонение эталонной популяции. Скорость роста SDS отражает скорость роста относительно эталонной популяции того же возраста и пола. SDS скорости роста в 1-й год был одним из параметров роста для оценки реакции роста в первый год на лечение r-hGH.
1 год

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Оценка вклада валидированных генетических маркеров в амплитуду реакции роста в течение первого года жизни на терапию r-hGH у детей с IGHD с использованием прогностической модели дефицита гормона роста Kabi-Pharmacia International Growth Study (GHD KIGS)
Временное ограничение: 1 год
Прогностическая модель GHD KIGS включает в себя различные клинические, ауксологические и биологические маркеры, а именно: максимальную реакцию гормона роста (GH) на провокационный тест; возраст начала терапии; СДС массы тела при рождении; средняя доза ГР, полученная в течение первого года терапии р-чГР; высота SDS в начале терапии; разница между SDS роста субъекта до лечения и SDS среднего роста родителей; и вес SDS в начале терапии.
1 год
Оценка вклада валидированных генетических маркеров в амплитуду реакции роста в первый год на терапию r-hGH у девочек с синдромом Тернера, использующих прогностическую модель Kabi-Pharmacia International Growth Study (TS KIGS)
Временное ограничение: 1 год
Прогностическая модель TS KIGS включает различные клинические, ауксологические и биологические маркеры, а именно: максимальный ответ GH на провокационный тест; возраст начала терапии; СДС массы тела при рождении; средняя доза ГР, полученная в течение первого года терапии р-чГР; высота SDS в начале терапии; разница между SDS роста субъекта до лечения и SDS среднего роста родителей; и вес SDS в начале терапии.
1 год

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Merck KGaA, Darmstadt, Germany

Соавторы

Merck Serono S.A., Geneva

Следователи

  • Директор по исследованиям: Gilles Della Corte, Merck Serono S.A. , Geneva, Switzerland

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 сентября 2011 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 октября 2012 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 октября 2012 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

16 августа 2011 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

17 августа 2011 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

18 августа 2011 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оценивать)

16 января 2014 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

26 ноября 2013 г.

Последняя проверка

1 ноября 2013 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • EMR 200104_010

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Забор крови

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Gambia

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться