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Une approche en deux étapes de la greffe de moelle osseuse à l'aide de cellules provenant de deux parents partiellement appariés

Une approche en deux étapes de la greffe allogénique de cellules souches hématopoïétiques pour les hémopathies malignes à haut risque à l'aide de deux donneurs apparentés

Cet essai clinique de phase II étudie l'efficacité de la greffe de cellules souches de deux donneurs dans le traitement des patients atteints d'hémopathies malignes à haut risque. Après avoir reçu une radiothérapie pour aider à traiter davantage la maladie, les patients reçoivent une dose de lymphocytes T des donneurs. Les lymphocytes T peuvent combattre les infections et réagir contre les cellules cancéreuses. Deux jours après l'administration des cellules T des donneurs, les patients reçoivent du cyclophosphamide (CY) pour aider à détruire les cellules T les plus actives susceptibles de causer des lésions tissulaires (appelées maladie du greffon contre l'hôte ou GVHD). Certaines des cellules T les moins réactives ne sont pas détruites par CY et elles restent dans le patient pour aider à combattre l'infection. Quelques jours après l'administration du CY, les patients reçoivent les cellules souches des donneurs pour aider à rétablir leur numération globulaire. L'utilisation de la greffe de cellules souches de deux donneurs au lieu d'un seul donneur peut être plus efficace pour traiter les patients atteints d'une maladie à haut risque et peut empêcher la récidive de la maladie.

Aperçu de l'étude

Description détaillée

OBJECTIFS PRINCIPAUX:

I. Évaluer la survie sans rechute à 1 an chez les patients subissant une greffe de cellules souches hématopoïétiques (GCSH) en utilisant l'approche en 2 étapes de l'Université Thomas Jefferson (TJU) en utilisant 2 donneurs.

OBJECTIFS SECONDAIRES :

I. Évaluer la cohérence et le rythme de la prise de greffe. II. Évaluer le rythme de récupération immunitaire des lymphocytes T et des lymphocytes B chez les patients de chaque bras.

III. Évaluer la toxicité liée au régime, l'incidence et la gravité de la maladie du greffon contre l'hôte (GVHD) et la survie globale.

IV. Évaluer la tolérance de la période de fièvre, de diarrhée et d'éruption cutanée après l'introduction du deuxième donneur et la comparer qualitativement aux groupes de patients précédents ou aux groupes de patients simultanés.

V. Évaluer le chimérisme pour déterminer si un donneur émerge comme dominant à intervalles réguliers en commençant au moment de la prise de greffe.

VI. Si une dominance est observée, comparer les donneurs en ce qui concerne le degré d'inadéquation de l'antigène leucocytaire humain (HLA), les types de récepteurs de type Ig tueur (KIR), les doses de cellules de différenciation (CD) 34+, l'ordre de perfusion, l'âge du donneur et points d'alloréactivité du donneur dans le but d'identifier les facteurs biologiques potentiels qui prédisent la dominance. Déterminer si des tendances vers la dominance se produisent dans les cellules T, les cellules tueuses naturelles (NK) ou d'autres sous-ensembles cellulaires avant d'émerger dans la greffe dans son ensemble.

VII. Évaluer si l'établissement d'un donneur dominant par rapport au chimérisme persistant des deux donneurs est associé à un taux de rechute plus faible.

VIII. Prélever des échantillons de leucémie avant la greffe et après une rechute dans la mesure du possible. Évaluer le degré global d'expression de HLA de classe I et de classe II sur ces échantillons appariés. Pour tester la perte d'un ou des deux haplotypes HLA dans les échantillons de tumeurs en rechute. Lorsqu'elle est observée, pour corréler la perte d'un haplotype HLA avec : a) la réception d'une greffe capable de cibler uniquement cet haplotype ; b) établissement d'une dominance dans une greffe à 2 haplotypes de sorte que l'haplotype perdu serait la cible principale du donneur dominant; c) étant la cible du donneur prédit comme étant plus alloréactif dans une greffe à 2 haplotypes.

CONTOUR:

CONDITIONNEMENT: Les patients subissent une irradiation corporelle totale (TBI) deux fois par jour (BID) les jours -9 à -6, subissent une perfusion de lymphocytes donneurs (DLI) le jour -6 et reçoivent du cyclophosphamide par voie intraveineuse (IV) pendant 2 heures les jours -3 et -2.

TRANSPLANTATION : Les patients subissent une GCSH allogénique sélectionnée CD34+ au jour 0.

PROPHYLAXIE GVHD : Les patients reçoivent du tacrolimus IV ou par voie orale (PO) à partir du jour -1 avec une diminution progressive à partir du jour 42 et du mycophénolate mofétil IV ou PO BID des jours -1 à 28.

Après la fin du traitement à l'étude, les patients sont suivis pendant 1 an, puis périodiquement par la suite.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

4

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19107
        • Thomas Jefferson University

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  1. Tout patient présentant une hémopathie maligne avec maladie résiduelle (morphologique, cytogénétique, moléculaire ou radiographique) après un traitement avec 1 ou plusieurs schémas de chimiothérapie chez qui l'obtention d'une rémission avec une chimioradiothérapie supplémentaire est jugée improbable ou qui est en 3e RC ou plus. Patients atteints de maladies de la moelle dont la biopsie médullaire ne répond pas aux critères d'une maladie active (c.-à-d. <5 % de blastes dans la leucémie aiguë) mais qui n'a pas récupéré le nombre total de cas seront éligibles pour un traitement dans le cadre de cet essai à haut risque.
  2. Les patients doivent avoir deux donneurs apparentés qui répondent à un scénario acceptable tel que décrit ci-dessus.
  3. Les patients doivent avoir une fonction organique adéquate :

    • FEVG >= 50%
    • DLCO (ajusté pour l'hémoglobine) >= 50 % de la valeur prédite
    • Fonction hépatique adéquate telle que définie par une bilirubine sérique = < 1,8, AST ou ALT < 2,5 X limite supérieure de la normale
    • Clairance de la créatinine >= 60 ml/min
  4. Statut de performance Karnofsky de > 80 % sur l'outil KPS modifié (voir annexe A).
  5. Les patientes doivent accepter d'utiliser une contraception si elles sont en mesure de procréer.
  6. Capable de donner un consentement éclairé

Critère d'exclusion:

  1. KPS modifié de < 80%
  2. >= 5 points de comorbidité sur l'indice HCT-CI (voir annexe B)
  3. Anticorps de classe I ou II dirigés contre les antigènes HLA du donneur
  4. séropositif
  5. Atteinte active du système nerveux central avec malignité
  6. Trouble psychiatrique qui empêcherait les patients de signer un consentement éclairé
  7. Grossesse ou refus d'utiliser une contraception si elles ont le potentiel de procréer
  8. Patients avec une espérance de vie de =< 6 mois pour des raisons autres que leur trouble hématologique/oncologique sous-jacent
  9. Traitement à l'alemtuzumab dans les 8 semaines suivant l'admission à la GCSH.
  10. Niveau d'ATG >= 2 ugm/ml
  11. Les patients présentant des processus inflammatoires actifs (tels que le flair d'une maladie auto-immune) incluant un T max > 101, ou une inflammation tissulaire active sont exclus.
  12. Incapacité à tolérer le cyclophosphamide ou à subir une irradiation corporelle totale aux doses spécifiées dans le plan de traitement.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: HSCT allogénique en utilisant deux donateurs connexes

Conditionnement: Les patients subissent une offre TBI les jours -9 à -6, subissent un DLI le jour -6 et reçoivent du cyclophosphamide IV sur 2 heures les jours -3 et -2.

Transplantation: les patients subissent un CD34 + HSCT allogénique sélectionné le jour 0.

Prophylaxie GVHD: Les patients reçoivent du tacrolimus IV ou du PO à partir du jour -1 avec un cône à partir du jour 42 et du mycophénolate mofetil IV ou PO Bid les jours -1 à 28.

TBI deux fois par jour pendant 4 jours et survient 6 à 9 jours avant la greffe. La dose totale de rayonnement est de 12 Gy.
Autres noms:
  • TCC
  • radiothérapie
DLI administré 6 jours avant la greffe (HSCT).
Autres noms:
  • IDD
  • Perfusion de lymphocytes T
Cyclophosphamide administré une fois par jour à 60 mg/kg les jours 2 et 3 avant la greffe (HSCT).
Autres noms:
  • Cytoxane
  • Endoxane
  • Néosar
  • Revimmuniser
  • Procytox
  • CY
  • cytophosphane
Le tacrolimus est débuté la veille de la greffe et s'arrête quelques mois après la greffe.
Autres noms:
  • Prograf
  • Protopique
  • FK-506
  • Advagraf
  • fujimycine
La MMF est commencée la veille de la greffe et s'arrête quelques semaines après la greffe.
Autres noms:
  • CellCept
  • Myfortique
  • MMF

La greffe de cellules souches hématopoïétiques sélectionnées CD34 + (HSCT) est réalisée à l'aide de cellules donneuses provenant de deux donneurs apparentés.

L'instrument CliniMACS® Plus sera utilisé pour la sélection de cellules souches hématopoïétiques humaines CD34+.

Autres noms:
  • GCSH
  • CliniMACS
  • greffe de cellules souches

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Un an de survie sans rechute
Délai: 1 an

Évaluer la survie sans rechute (RFS) à un an chez les patients subissant une GCSH (greffe de cellules souches hématopoïétiques) en utilisant l'approche TJU en 2 étapes avec deux donneurs.

La survie sera estimée par la méthode de Kaplan-Meier. Toutes les estimations de taux seront présentées avec les intervalles de confiance correspondants. Pour les taux RFS sur 1 an, la méthode d'Atkinson et Brown sera utilisée pour permettre la conception en deux étapes ; sinon la méthode de Conover.

1 an

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Évaluation du chimérisme
Délai: 1 an
Évaluer le chimérisme pour déterminer si un donneur émerge comme dominant à intervalles réguliers en commençant au moment de la prise de greffe.
1 an
Évaluation de la dominance
Délai: 1 an
Si une dominance est observée, comparer les 2 donneurs en ce qui concerne le degré d'inadéquation HLA, les types de KIR, les doses de cellules CD 34+, l'ordre de perfusion, l'âge du donneur et les points d'alloréactivité du donneur dans le but d'identifier les facteurs biologiques potentiels qui prédisent la dominance. Pour déterminer si des tendances vers la dominance se produisent dans les cellules T, les cellules NK ou d'autres sous-ensembles cellulaires avant d'émerger dans la greffe dans son ensemble.
1 an
Taux de rechute
Délai: 1 an
Évaluer si l'établissement d'un donneur dominant par rapport au chimérisme persistant des deux donneurs est associé à un taux de rechute plus faible.
1 an
Greffe
Délai: 1 an
Évaluer la cohérence et le rythme de prise de greffe des deux donneurs.
1 an
Reconstitution immunitaire
Délai: 1 an
Évaluer la reconstitution des cellules T et B
1 an
Morbidité et mortalité sans rechute
Délai: 1 an
Évaluation de la toxicité liée au régime, de l'incidence et de la gravité de la GVHD et de la survie globale.
1 an
Tolérance de DLI
Délai: 2 à 6 jours avant la greffe
Évaluation de la tolérance de la période de fièvre, de diarrhée et d'éruption cutanée après l'introduction du deuxième donneur et comparaison qualitative avec des groupes de patients antérieurs ou des groupes de patients simultanés
2 à 6 jours avant la greffe
Évaluation des mécanismes d'échappement des tumeurs
Délai: 1 an après la greffe
Tester la perte d'un ou des deux haplotypes HLA chez les patients qui rechutent après la greffe et examiner la rechute dans le contexte des caractéristiques des 2 donneurs
1 an après la greffe

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Dolores Grosso, DNP, CRNP, Thomas Jefferson University
  • Chercheur principal: Neal Flomenberg, MD, Thomas Jefferson University

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 mars 2012

Achèvement primaire (Réel)

1 février 2013

Achèvement de l'étude (Réel)

1 mai 2013

Dates d'inscription aux études

Première soumission

6 février 2012

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

9 février 2012

Première publication (Estimé)

14 février 2012

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

4 mai 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

1 mai 2025

Dernière vérification

1 mai 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Autres numéros d'identification d'étude

  • 11D.570
  • 2011-101 (Autre identifiant: CCRRC)
  • JT 1832 (Autre identifiant: JeffTrial Number)

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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