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Étude du pomalidomide (CC-4047) pour évaluer l'innocuité, la tolérabilité, la pharmacocinétique, la pharmacodynamique et l'efficacité chez les patients atteints de sclérodermie systémique avec maladie pulmonaire interstitielle

29 novembre 2023 mis à jour par: Celgene

Une étude de phase 2, de preuve de concept, multicentrique, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo pour évaluer l'innocuité, la tolérabilité, la pharmacocinétique, la pharmacodynamique et l'efficacité du pomalidomide (CC-4047) chez des sujets atteints de sclérodermie systémique avec poumon interstitiel Maladie

L'objectif principal de cette étude est d'évaluer l'innocuité, la tolérabilité et l'efficacité du pomalidomide dans le traitement des patients atteints de sclérodermie systémique avec maladie pulmonaire interstitielle.

Aperçu de l'étude

Statut

Résilié

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

23

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Bad Nauheim, Allemagne, 61231
        • Kerckhoff-Klinik gGmbH
      • Berlin, Allemagne, 10117
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
      • Erlangen, Allemagne, 91054
        • University of Erlangen-Nuremberg
      • Frankfurt, Allemagne, 60590
        • Klinikum der J.W. Gothe-Universitat Frankfurt
      • Herne, Allemagne, 44652
        • Rheumazentrum Ruhrgebiet
      • Ulm, Allemagne, 89081
        • University Hospital of Ulm
  • Australie
      • Chermside, Australie, 4032
        • The Prince Charles Hospital
      • Woodville South, Australie, 5011
        • The Queen Elizabeth Hospital
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australie, 3168
        • Monash Medical Centre
  • Espagne
      • Madrid, Espagne, 28041
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
      • Madrid, Espagne, 28007
        • Hospital Universitario Gregorio Marañón
      • Santiago de Compostela, Espagne, 15706
        • Complejo Hospitalario de Santiago
      • Valencia, Espagne, 46017
        • Hospital Universitario Dr. Peset
  • France
      • Lille, France, 59037
        • CHRU de Lille FR
      • Paris, France, 75010
        • Hôpital Saint Louis
      • Paris, France, 75014
        • Groupe Hospitalier Saint Vincent de Paul
  • Fédération Russe
      • Moscow, Fédération Russe, 115522
        • Institution of the Russian Academy of Medical Sciences Research Institute of Rheumatology of the Ru
      • Penza, Fédération Russe, 440026
        • Penza Regional Clinical Hospital n.a. N.N. Burdenko
      • St. Petersburg, Fédération Russe, 190068
        • St. Petersburg State Healthcare Institution "Clinical Rheumatology Hospital # 25"
  • Italie
      • Genova, Italie, 16132
        • Azienda Ospedaliera Universitaria S. Martino di Genova
      • Milano, Italie, 20122
        • Fondazione IRCCS Cà Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Milano, Italie, 20157
        • Ospedale Luigi Sacco
      • Pavia, Italie, 27100
        • IRCCS Policlinico S. Matteo di Pavia
      • Pisa, Italie, 56126
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Pisana
      • Roma, Italie, 00168
        • Policlinico Universitario Agostino Gemelli
      • Roma, Italie, 00161
        • Policlinico Umberto I
  • Pologne
      • Bialystok, Pologne, 15-297
        • Centrum Miriada Prywatny Gabinet Specjalistyczny Profesora Dra Stanislawa Sierakowskiego
      • Bydgoszcz, Pologne, 85-168
        • Szpital Uniwersytecki Nr 2 im. Dr Jana Biziela w Bydgoszczy
      • Katowice, Pologne, 40-634
        • SPSK Nr 7 Slaskiego Uniwersytetu Medycznego, Oddzial Chorob Wewnetrznych i Reumatologii
      • Szczecin, Pologne, 71-252
        • Samodzielny Publiczny Szpital Kliniczny nr 1 im. prof.Tadeusza Sokolowskiego Pomorskiego UM w Szczec
      • Warszawa, Pologne, 02-637
        • Instytut Reumatologii, Klinika i Poliklinika Ukladowych Chorób Tkanki Lacznej
      • Wroclaw, Pologne, 50-556
        • Akademicki Szpital Kliniczny Klinika Reumatologii i Chorob Wewnetrznych
  • Royaume-Uni
      • Leeds, Royaume-Uni, LS7 4SA
        • Chapel Allerton Hospital
      • London, Royaume-Uni, NW3 2PF
        • Royal Free Hospital
      • London, Royaume-Uni, SW3 6NP
        • Royal Brompton Hospital - Interstitial Lung Disease Unit
  • Suisse
      • Basel, Suisse, 4031
        • University Hospital Basel
  • États-Unis
    • California
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90095
        • UCLA Division of Rheumatology
      • Rancho Mirage, California, États-Unis, 92270
        • Advances in Medicine
    • Delaware
      • Newark, Delaware, États-Unis, 19713
        • Delaware Medical Care Associates, LLC
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, États-Unis, 20057
        • Georgetown University School of Medicine
    • Florida
      • Tampa, Florida, États-Unis, 33612
        • USF Health Faculty Office Building-FOB
    • Georgia
      • Stockbridge, Georgia, États-Unis, 30281
        • Arthritis Research and Treatment Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60612
        • University of Illinois at Chicago
    • Indiana
      • Michigan City, Indiana, États-Unis, 46360
        • LaPorte County Institute for Clinical Research, Inc
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, États-Unis, 40536-0284
        • University of Kentucky
    • Louisiana
      • Shreveport, Louisiana, États-Unis, 71103
        • Louisiana State University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02118
        • Boston University of Medicine BUMC
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, États-Unis, 48109
        • University of Michigan
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, États-Unis, 08903
        • UMDNJ-Robert Wood Johnson Medical School Clinical Research Center
    • New York
      • Great Neck, New York, États-Unis, 11021
        • North Shore-LIJ Health System-Division of Rheumatology
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, États-Unis, 44195
        • Cleveland Clinic
      • Toledo, Ohio, États-Unis, 43614
        • University of Toledo College of Medicine
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
        • University of Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15261
        • University of Pittsburgh
    • Texas
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • University of Texas Health Science Center at Houston
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, États-Unis, 53226
        • Medical College of Wisconsin

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans à 80 ans (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion clés :

  • Homme ou femme entre 18 et 80 ans (inclus) au moment du consentement
  • Diagnostic de la sclérodermie systémique (SSC) tel que défini par les critères de l'American College of Rheumatology (ACR)
  • Apparition de la première manifestation non-Raynaud de SSC dans les 7 ans suivant le dépistage

  • Les sujets doivent répondre à au moins un des 2 critères pulmonaires suivants pour être éligibles à l'étude :

    • Capacité vitale forcée (CVF) ≥ 45 % et < 70 % au dépistage et à l'inclusion (visite 2) [avec ou sans déclin documenté de la CVF ou score de fibrose pré-spécifié] OU

    • Lectures CVF ≥ 70 % et ≤ 80 % lors du dépistage et de la consultation de référence (visite 2) avec un historique documenté de l'un ou des deux :

      1. Une diminution ≥ 5 % (exprimée en pourcentage prévu ou en litres) de la CVF au cours de la période de 24 mois précédant la consultation de référence (visite 2) sur la base de 3 évaluations ou plus. Deux évaluations peuvent être effectuées pendant la phase de sélection à condition que les évaluations soient effectuées à au moins 2 semaines d'intervalle.
      2. Un score de fibrose par tomodensitométrie haute résolution (HRCT) > 20 %
  • CVF au départ (visite 2) dans les 5 % de la CVF mesurée au dépistage
  • Capacité de diffusion du monoxyde de carbone (DLco) ≥ 35 % et ≤ 80 % de la valeur prédite au dépistage
  • Anomalies au scanner haute résolution compatibles avec les modifications parenchymateuses rencontrées dans la ScS : nids d'abeilles ou modifications réticulaires avec ou sans verre dépoli.

Critères d'exclusion clés :

  • Saturation en oxygène (SpO2) < 92 % (air ambiant [niveau de la mer] au repos) au dépistage ou à la ligne de base
  • Diagnostic connu de maladie pulmonaire obstructive telle que définie par un rapport volume expiratoire maximal (VEMS)/CVF < 0,7
  • Diagnostic d'hypertension artérielle pulmonaire (HTAP) nécessitant un traitement
  • Diagnostic connu d'autres troubles respiratoires importants (par exemple, asthme, tuberculose, sarcoïdose, aspergillose, bronchite chronique, maladie néoplasique, fibrose kystique, etc.)
  • Diagnostic clinique actuel d'une autre maladie inflammatoire du tissu conjonctif (p. ex., lupus érythémateux disséminé, polyarthrite rhumatoïde, syndrome de Sjogren primaire, etc.). Les sujets atteints du syndrome de Sjögren secondaire à la ScS sont éligibles
  • Femelles gestantes ou allaitantes
  • Antécédents d'événement thromboembolique (p. ex., thrombose veineuse profonde, événements cérébrovasculaires ou cardiovasculaires thrombotiques)
  • Antécédents ou diagnostic actuel de neuropathie périphérique
  • Utilisation concomitante de médicaments pouvant augmenter le risque de développer une thrombose veineuse profonde, y compris les contraceptifs à base de stéroïdes sexuels (oraux, injectables ou implantés) et les traitements hormonaux substitutifs, si l'utilisation d'un régime à faible dose d'aspirine est contre-indiquée.
  • Médicaments concomitants supplémentaires qui prolongent l'intervalle QT/QTc (mesure du cycle électrique du cœur) au cours de l'étude
  • Utilisation de tout médicament anticoagulant ou antithrombotique (autre que l'aspirine à faible dose [≤ 100 mg/jour])
  • Utilisation de tout agent cytotoxique/immunosuppresseur (autre que la prednisone ≤ 10 mg/jour [dose moyenne] ou équivalent), y compris, mais sans s'y limiter, l'azathioprine, le cyclophosphamide, le méthotrexate, le mycophénolate et la cyclosporine dans les 28 jours (4 semaines) suivant le dépistage
  • Utilisation de tout agent biologique dans les 84 jours (12 semaines) ou 5 demi-vies du dépistage. Dans le cas du rituximab, utiliser dans les 168 jours (24 semaines) suivant le dépistage ou pas de récupération des lymphocytes B CD20 positifs si la dernière dose de rituximab remonte à plus de 24 semaines avant le dépistage
  • Utilisation du bosentan, de l'ambrisentan, du sildénafil, du tadalafil et du macitentan pour l'HTAP dans les 28 jours (4 semaines) suivant le dépistage
  • Utilisation de médicaments (par exemple, D-pénicillamine, Potaba) avec des propriétés modificatrices de la maladie de la sclérodermie putative dans les 4 semaines suivant le dépistage
  • Utilisation de melphalan dans les 52 semaines suivant le dépistage
  • Utilisation de tout médicament expérimental dans les 4 semaines suivant le dépistage ou 5 demi-vies pharmacodynamiques/pharmacocinétiques si elles sont connues (selon la plus longue des deux)
  • Fumer des cigares, des pipes ou des cigarettes dans les 24 semaines suivant le dépistage

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Double

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Comparateur placebo: Placebo
Médicament: Placebo
Capsules placebo correspondantes prises par voie orale une fois par jour
Expérimental: Pomalidomide
Les participants ont reçu 1 mg de pomalidomide par voie orale une fois par jour pendant 52 semaines pendant la phase de traitement et jusqu'à 2 ans pendant la phase d'extension en ouvert.
Médicament: Pomalidomide (CC-4047)
1 mg par voie orale tous les jours pendant 52 semaines

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants avec des événements indésirables liés au traitement (TEAE)
Délai: Du début du médicament à l'étude jusqu'à 28 jours après la dernière dose ; La durée médiane de traitement de la phase de traitement était de 358 et 320 jours pour le placebo et le pomalidomide ; La durée médiane de traitement de la phase d'extension était de 161 jours et de 194 jours pour le placebo et le pomalidomide.
Un événement indésirable (EI) est tout événement médical nocif, involontaire ou fâcheux qui peut apparaître ou s'aggraver au cours d'une étude. Un TEAE est tout EI qui a commencé ou s'est aggravé au début ou après le début du médicament à l'étude jusqu'à 28 jours après la dernière dose. Un TEAE lié au traitement est un TEAE qui a été considéré par l'investigateur comme étant lié au médicament à l'étude. La gravité/l'intensité des EI a été évaluée par l'investigateur comme Légère (symptômes asymptomatiques ou légers ; intervention non indiquée), Modérée (les symptômes provoquent une gêne modérée, une intervention peut être nécessaire) ou Sévère (les symptômes provoquent une gêne/douleur sévère, nécessitant une intervention médicale , incapacité à effectuer les activités quotidiennes). Un EI grave est tout EI qui : - a entraîné la mort ; - Mettait sa vie en danger ; - Hospitalisation requise pour un patient hospitalisé ou prolongation d'une hospitalisation existante - Entraîné par une invalidité/incapacité persistante ou importante ; - Était une anomalie congénitale/malformation congénitale ; - A constitué un événement médical important.
Du début du médicament à l'étude jusqu'à 28 jours après la dernière dose ; La durée médiane de traitement de la phase de traitement était de 358 et 320 jours pour le placebo et le pomalidomide ; La durée médiane de traitement de la phase d'extension était de 161 jours et de 194 jours pour le placebo et le pomalidomide.
Changement par rapport à la ligne de base en pourcentage de capacité vitale forcée (CVF) prévue à la semaine 52
Délai: Ligne de base (définie comme la moyenne de toutes les valeurs entre le dépistage et la ligne de base) et semaines 48 et 52
La capacité vitale forcée (CVF) est un test de la fonction pulmonaire et correspond au volume d'air dans les poumons qui peut être expulsé de force après une inhalation complète. Les valeurs prédites en pourcentage sont basées sur la comparaison entre la valeur mesurée du participant et la CVF attendue pour une personne du même sexe, âge et taille (valeur de référence). Pour l'analyse de la CVF, la valeur de référence a été définie comme la moyenne de toutes les valeurs entre le dépistage et la référence (inclus), et la moyenne des semaines 48 et 52 a été traitée comme la valeur de la semaine 52, afin de réduire la variabilité totale des données au moment clé. Points de temps.
Ligne de base (définie comme la moyenne de toutes les valeurs entre le dépistage et la ligne de base) et semaines 48 et 52
Changement par rapport à la ligne de base du score cutané modifié de Rodnan (mRSS) à la semaine 52/arrêt anticipé
Délai: Au départ et à la semaine 52 (ou la visite de fin précoce de la phase de traitement)
L'amélioration de l'épaississement de la peau est associée à une meilleure survie et peut être utile comme mesure de substitution dans les études cliniques. Le mRSS est un outil d'évaluation utilisé pour évaluer l'étendue et la gravité de l'épaississement cutané associé à la sclérodermie systémique (SSc). Dix-sept zones corporelles ont été évaluées sur une échelle de 4 points (0 [normal], 1 [léger], 2 [modéré]) ou 3 [sévère]). Le score total, qui est la somme des 17 évaluations corporelles individuelles, peut aller de 0 à 51.
Au départ et à la semaine 52 (ou la visite de fin précoce de la phase de traitement)
Changement par rapport au départ à l'Université de Californie, Los Angeles, Scleroderma Clinical Trial Consortium Gastrointestinal Tract (UCLA SCTC GIT 2.0) Score total à la semaine 52/Arrêt anticipé
Délai: Au départ et semaine 52 (ou visite de fin précoce de la phase de traitement)
L'UCLA SCTC GIT 2.0 est un outil d'évaluation auto-administré de 34 éléments de la qualité de vie liée à la santé, qui cible l'activité gastro-intestinale (GI) et la gravité chez les patients atteints de SSc. Les échelles individuelles comprennent le reflux, la distension/ballonnement, les salissures fécales, la diarrhée, le fonctionnement social, le bien-être émotionnel et la constipation. Les items sont notés sur une échelle de 0 à 3, où 0 indique une meilleure santé et 3 une moins bonne santé (sauf pour les questions 15 et 31 qui sont notées 0 (meilleure santé) ou 1 (moins bonne santé). Le score total est calculé comme la moyenne des 6 premiers scores de l'échelle (à l'exclusion de la constipation) qui capture la charge globale (gravité) du GIT associé à la SSc. Le score global varie de 0 à 3, les scores les plus élevés indiquant des symptômes plus graves.
Au départ et semaine 52 (ou visite de fin précoce de la phase de traitement)

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement par rapport à la ligne de base en pourcentage de capacité vitale forcée prévue au fil du temps
Délai: Ligne de base (définie comme la moyenne de toutes les valeurs entre le dépistage et la ligne de base) et semaines 12, 24, 36, 64, 76 et 156
La capacité vitale forcée (CVF) est un test de la fonction pulmonaire et correspond au volume d'air dans les poumons qui peut être expulsé de force après une inhalation complète. Les valeurs prédites en pourcentage sont basées sur la comparaison entre la valeur mesurée du participant et la CVF attendue pour une personne du même sexe, âge et taille (valeur de référence).
Ligne de base (définie comme la moyenne de toutes les valeurs entre le dépistage et la ligne de base) et semaines 12, 24, 36, 64, 76 et 156
Changement par rapport à la ligne de base du score de peau de Rodnan modifié au fil du temps
Délai: Baseline et semaines 12, 24, 64, 76 et 156 (ou la visite de fin anticipée de la phase d'extension).
L'amélioration de l'épaississement de la peau est associée à une meilleure survie et peut être utile comme mesure de substitution dans les études cliniques. Le mRSS est un outil d'évaluation utilisé pour évaluer l'étendue et la gravité de l'épaississement cutané associé à la sclérodermie systémique (SSc). Dix-sept zones corporelles ont été évaluées sur une échelle de 4 points (0 [normal], 1 [léger], 2 [modéré] ou 3 [sévère]). Le score total, qui est la somme des 17 évaluations corporelles individuelles, peut aller de 0 à 51.
Baseline et semaines 12, 24, 64, 76 et 156 (ou la visite de fin anticipée de la phase d'extension).
Changement par rapport à la ligne de base dans le score total UCLA SCTC GIT 2.0 au fil du temps
Délai: Baseline et semaines 12, 24, 64, 76 et 156 (ou la visite de fin anticipée de la phase d'extension).
L'UCLA SCTC GIT 2.0 est un outil d'évaluation auto-administré de 34 éléments de la qualité de vie liée à la santé, qui cible l'activité gastro-intestinale et la gravité chez les patients atteints de SSc. Les échelles individuelles comprennent le reflux, la distension/ballonnement, les salissures fécales, la diarrhée, le fonctionnement social, le bien-être émotionnel et la constipation. Les items sont notés sur une échelle de 0 à 3, où 0 indique une meilleure santé et 3 une moins bonne santé (sauf pour les questions 15 et 31 qui sont notées 0 (meilleure santé) ou 1 (moins bonne santé). Le score total est calculé comme la moyenne des 6 premiers scores de l'échelle (à l'exclusion de la constipation) qui capture la charge globale (gravité) du GIT associé à la SSc. Le score global varie de 0 à 3, les scores les plus élevés indiquant des symptômes plus graves.
Baseline et semaines 12, 24, 64, 76 et 156 (ou la visite de fin anticipée de la phase d'extension).
Changement par rapport à la ligne de base dans le score de la sous-échelle de reflux UCLA SCTC GIT 2.0 au fil du temps
Délai: Au départ et semaines 12, 24, 52 (ou lors de la visite d'arrêt précoce de la phase de traitement), 64, 76 et 156 (ou lors de la visite d'arrêt précoce de la phase d'extension).
L'UCLA SCTC GIT 2.0 est un outil d'évaluation auto-administré de 34 éléments de la qualité de vie liée à la santé, qui cible l'activité gastro-intestinale et la gravité chez les patients atteints de SSc. Les échelles individuelles comprennent le reflux, la distension/ballonnement, les salissures fécales, la diarrhée, le fonctionnement social, le bien-être émotionnel et la constipation. Les items sont notés sur une échelle de 0 à 3, où 0 indique une meilleure santé et 3 une moins bonne santé. Le score de la sous-échelle de reflux est calculé comme la moyenne de huit questions liées au reflux ; le score varie de 0 à 3, où des scores plus élevés indiquent des symptômes plus fréquents.
Au départ et semaines 12, 24, 52 (ou lors de la visite d'arrêt précoce de la phase de traitement), 64, 76 et 156 (ou lors de la visite d'arrêt précoce de la phase d'extension).
Changement par rapport à la ligne de base dans le score de sous-échelle de distension/ballonnement UCLA SCTC GIT 2.0 au fil du temps
Délai: Au départ et semaines 12, 24, 52 (ou lors de la visite d'arrêt précoce de la phase de traitement), 64, 76 et 156 (ou lors de la visite d'arrêt précoce de la phase d'extension).
L'UCLA SCTC GIT 2.0 est un outil d'évaluation auto-administré de 34 éléments de la qualité de vie liée à la santé, qui cible l'activité gastro-intestinale et la gravité chez les patients atteints de SSc. Les échelles individuelles comprennent le reflux, la distension/ballonnement, les salissures fécales, la diarrhée, le fonctionnement social, le bien-être émotionnel et la constipation. Les items sont notés sur une échelle de 0 à 3, où 0 indique une meilleure santé et 3 une moins bonne santé. Le score de la sous-échelle distension/ballonnement est calculé comme la moyenne de quatre questions liées à la distension/ballonnement ; le score varie de 0 à 3, où des scores plus élevés indiquent des symptômes plus fréquents.
Au départ et semaines 12, 24, 52 (ou lors de la visite d'arrêt précoce de la phase de traitement), 64, 76 et 156 (ou lors de la visite d'arrêt précoce de la phase d'extension).
Changement par rapport à la ligne de base du score de la sous-échelle de souillure fécale UCLA SCTC GIT 2.0 au fil du temps
Délai: Au départ et semaines 12, 24, 52 (ou lors de la visite d'arrêt précoce de la phase de traitement), 64, 76 et 156 (ou lors de la visite d'arrêt précoce de la phase d'extension).
L'UCLA SCTC GIT 2.0 est un outil d'évaluation auto-administré de 34 éléments de la qualité de vie liée à la santé, qui cible l'activité gastro-intestinale et la gravité chez les patients atteints de SSc. Les échelles individuelles comprennent le reflux, la distension/ballonnement, les salissures fécales, la diarrhée, le fonctionnement social, le bien-être émotionnel et la constipation. Les items sont notés sur une échelle de 0 à 3, où 0 indique une meilleure santé et 3 une moins bonne santé. Le score de la sous-échelle de salissure fécale est calculé à partir d'une question sur la salissure ; le score varie de 0 à 3, où des scores plus élevés indiquent des symptômes plus fréquents.
Au départ et semaines 12, 24, 52 (ou lors de la visite d'arrêt précoce de la phase de traitement), 64, 76 et 156 (ou lors de la visite d'arrêt précoce de la phase d'extension).
Changement par rapport à la ligne de base du score de la sous-échelle de diarrhée UCLA SCTC GIT 2.0 au fil du temps
Délai: Au départ et semaines 12, 24, 52 (ou lors de la visite d'arrêt précoce de la phase de traitement), 64, 76 et 156 (ou lors de la visite d'arrêt précoce de la phase d'extension).
L'UCLA SCTC GIT 2.0 est un outil d'évaluation auto-administré de 34 éléments de la qualité de vie liée à la santé, qui cible l'activité gastro-intestinale et la gravité chez les patients atteints de SSc. Les échelles individuelles comprennent le reflux, la distension/ballonnement, les salissures fécales, la diarrhée, le fonctionnement social, le bien-être émotionnel et la constipation. Le score de la sous-échelle de diarrhée est calculé comme la moyenne d'une question sur la diarrhée concernant la fréquence des selles molles (sur une échelle de 0 [aucune] à 3 [5-7 jours/semaine] et d'une question sur la présence de selles liquides (notée comme 0 [Non] ou 1 [Oui]); le score varie de 0 à 2, où un score plus élevé indique des symptômes plus fréquents.
Au départ et semaines 12, 24, 52 (ou lors de la visite d'arrêt précoce de la phase de traitement), 64, 76 et 156 (ou lors de la visite d'arrêt précoce de la phase d'extension).
Changement par rapport à la ligne de base dans le score de la sous-échelle de fonctionnement social UCLA SCTC GIT 2.0 au fil du temps
Délai: Au départ et semaines 12, 24, 52 (ou lors de la visite d'arrêt précoce de la phase de traitement), 64, 76 et 156 (ou lors de la visite d'arrêt précoce de la phase d'extension).
L'UCLA SCTC GIT 2.0 est un outil d'évaluation auto-administré de 34 éléments de la qualité de vie liée à la santé, qui cible l'activité gastro-intestinale et la gravité chez les patients atteints de SSc. Les échelles individuelles comprennent le reflux, la distension/ballonnement, les salissures fécales, la diarrhée, le fonctionnement social, le bien-être émotionnel et la constipation. Les items sont notés sur une échelle de 0 à 3, où 0 indique une meilleure santé et 3 une moins bonne santé. Le score de la sous-échelle de fonctionnement social est calculé comme la moyenne de six questions sur la fréquence à laquelle les symptômes ont interféré avec les activités sociales ; le score varie de 0 à 3, où des scores plus élevés indiquent des symptômes plus fréquents.
Au départ et semaines 12, 24, 52 (ou lors de la visite d'arrêt précoce de la phase de traitement), 64, 76 et 156 (ou lors de la visite d'arrêt précoce de la phase d'extension).
Changement par rapport à la ligne de base dans le score de la sous-échelle de bien-être émotionnel UCLA SCTC GIT 2.0 au fil du temps
Délai: Au départ et semaines 12, 24, 52 (ou lors de la visite d'arrêt précoce de la phase de traitement), 64, 76 et 156 (ou lors de la visite d'arrêt précoce de la phase d'extension).
L'UCLA SCTC GIT 2.0 est un outil d'évaluation auto-administré de 34 éléments de la qualité de vie liée à la santé, qui cible l'activité gastro-intestinale et la gravité chez les patients atteints de SSc. Les échelles individuelles comprennent le reflux, la distension/ballonnement, les salissures fécales, la diarrhée, le fonctionnement social, le bien-être émotionnel et la constipation. Les items sont notés sur une échelle de 0 à 3, où 0 indique une meilleure santé et 3 une moins bonne santé. Le score de la sous-échelle du bien-être émotionnel est calculé comme la moyenne de neuf questions concernant l'impact des problèmes intestinaux sur l'état émotionnel ; le score varie de 0 à 3, les scores les plus élevés indiquant des problèmes plus fréquents.
Au départ et semaines 12, 24, 52 (ou lors de la visite d'arrêt précoce de la phase de traitement), 64, 76 et 156 (ou lors de la visite d'arrêt précoce de la phase d'extension).
Changement par rapport à la ligne de base dans le score de la sous-échelle de constipation UCLA SCTC GIT 2.0 au fil du temps
Délai: Au départ et semaines 12, 24, 52 (ou lors de la visite d'arrêt précoce de la phase de traitement), 64, 76 et 156 (ou lors de la visite d'arrêt précoce de la phase d'extension).
L'UCLA SCTC GIT 2.0 est un outil d'évaluation auto-administré de 34 éléments de la qualité de vie liée à la santé, qui cible l'activité gastro-intestinale et la gravité chez les patients atteints de SSc. Les échelles individuelles comprennent le reflux, la distension/ballonnement, les salissures fécales, la diarrhée, le fonctionnement social, le bien-être émotionnel et la constipation. Les items sont notés sur une échelle de 0 à 3, où 0 indique une meilleure santé et 3 une moins bonne santé. Le score de la sous-échelle de constipation est calculé comme la moyenne de trois questions concernant la fréquence de la constipation (notée de 0 [aucun jour] à 3 [5-7 jours/semaine] et une question sur la présence de selles devenant plus dures (notée 0 [ Non] ou 1 [Oui]); le score varie de 0 à 2,5, où des scores plus élevés indiquent des symptômes plus fréquents.
Au départ et semaines 12, 24, 52 (ou lors de la visite d'arrêt précoce de la phase de traitement), 64, 76 et 156 (ou lors de la visite d'arrêt précoce de la phase d'extension).
Changement par rapport à la ligne de base de la déficience fonctionnelle de la dyspnée à la semaine 12
Délai: Semaine 12
L'indice de dyspnée de transition (TDI) fournit des mesures basées sur des entretiens de l'essoufflement lié aux activités de la vie quotidienne. Le TDI est un instrument d'évaluation qui comprend des critères spécifiques pour chacun des trois composants (déficience fonctionnelle, ampleur de la tâche et ampleur de l'effort) pour mesurer les changements par rapport à un état de référence. Les modifications de l'altération fonctionnelle de la dyspnée ont été évaluées sur une échelle allant de la détérioration majeure (travaillait auparavant mais a dû arrêter de travailler et a abandonné ses activités habituelles en raison d'un essoufflement) à une amélioration majeure (capable de reprendre le travail au rythme antérieur et de reprendre ses activités complètes avec seulement légère restriction due à l'amélioration de l'essoufflement). Une déficience supplémentaire pour d'autres raisons comprend les participants qui ont abandonné ou réduit leur travail ou d'autres activités pour des raisons autres que l'essoufflement.
Semaine 12
Changement par rapport à la ligne de base de la déficience fonctionnelle de la dyspnée à la semaine 24
Délai: Semaine 24
L'indice de dyspnée de transition (TDI) fournit des mesures basées sur des entretiens de l'essoufflement lié aux activités de la vie quotidienne. Le TDI est un instrument d'évaluation qui comprend des critères spécifiques pour chacun des trois composants (déficience fonctionnelle, ampleur de la tâche et ampleur de l'effort) pour mesurer les changements par rapport à un état de référence. Les modifications de l'altération fonctionnelle de la dyspnée ont été évaluées sur une échelle allant de la détérioration majeure (travaillait auparavant mais a dû arrêter de travailler et a abandonné ses activités habituelles en raison d'un essoufflement) à une amélioration majeure (capable de reprendre le travail au rythme antérieur et de reprendre ses activités complètes avec seulement légère restriction due à l'amélioration de l'essoufflement). Une déficience supplémentaire pour d'autres raisons comprend les participants qui ont abandonné ou réduit leur travail ou d'autres activités pour des raisons autres que l'essoufflement.
Semaine 24
Changement par rapport à la ligne de base de l'altération fonctionnelle de la dyspnée à la semaine 52/interruption anticipée
Délai: Semaine 52 ou lors de la visite de fin précoce de la phase de traitement
L'indice de dyspnée de transition (TDI) fournit des mesures basées sur des entretiens de l'essoufflement lié aux activités de la vie quotidienne. Le TDI est un instrument d'évaluation qui comprend des critères spécifiques pour chacun des trois composants (déficience fonctionnelle, ampleur de la tâche et ampleur de l'effort) pour mesurer les changements par rapport à un état de référence. Les modifications de l'altération fonctionnelle de la dyspnée ont été évaluées sur une échelle allant de la détérioration majeure (travaillait auparavant mais a dû arrêter de travailler et a abandonné ses activités habituelles en raison d'un essoufflement) à une amélioration majeure (capable de reprendre le travail au rythme antérieur et de reprendre ses activités complètes avec seulement légère restriction due à l'amélioration de l'essoufflement). Une déficience supplémentaire pour d'autres raisons comprend les participants qui ont abandonné ou réduit leur travail ou d'autres activités pour des raisons autres que l'essoufflement.
Semaine 52 ou lors de la visite de fin précoce de la phase de traitement
Changement par rapport à la ligne de base de l'altération fonctionnelle de la dyspnée à la semaine 64
Délai: Semaine 64
L'indice de dyspnée de transition (TDI) fournit des mesures basées sur des entretiens de l'essoufflement lié aux activités de la vie quotidienne. Le TDI est un instrument d'évaluation qui comprend des critères spécifiques pour chacun des trois composants (déficience fonctionnelle, ampleur de la tâche et ampleur de l'effort) pour mesurer les changements par rapport à un état de référence. Les modifications de l'altération fonctionnelle de la dyspnée ont été évaluées sur une échelle allant de la détérioration majeure (travaillait auparavant mais a dû arrêter de travailler et a abandonné ses activités habituelles en raison d'un essoufflement) à une amélioration majeure (capable de reprendre le travail au rythme antérieur et de reprendre ses activités complètes avec seulement légère restriction due à l'amélioration de l'essoufflement). Une déficience supplémentaire pour d'autres raisons comprend les participants qui ont abandonné ou réduit leur travail ou d'autres activités pour des raisons autres que l'essoufflement.
Semaine 64
Changement par rapport à la valeur initiale de l'altération fonctionnelle de la dyspnée à la semaine 76
Délai: Semaine 76
L'indice de dyspnée de transition (TDI) fournit des mesures basées sur des entretiens de l'essoufflement lié aux activités de la vie quotidienne. Le TDI est un instrument d'évaluation qui comprend des critères spécifiques pour chacun des trois composants (déficience fonctionnelle, ampleur de la tâche et ampleur de l'effort) pour mesurer les changements par rapport à un état de référence. Les modifications de l'altération fonctionnelle de la dyspnée ont été évaluées sur une échelle allant de la détérioration majeure (travaillait auparavant mais a dû arrêter de travailler et a abandonné ses activités habituelles en raison d'un essoufflement) à une amélioration majeure (capable de reprendre le travail au rythme antérieur et de reprendre ses activités complètes avec seulement légère restriction due à l'amélioration de l'essoufflement). Une déficience supplémentaire pour d'autres raisons comprend les participants qui ont abandonné ou réduit leur travail ou d'autres activités pour des raisons autres que l'essoufflement.
Semaine 76
Changement par rapport à la valeur initiale de l'altération fonctionnelle de la dyspnée à la semaine 156/arrêt anticipé
Délai: Semaine 156 ou la visite de fin anticipée de la phase d'extension
L'indice de dyspnée de transition (TDI) fournit des mesures basées sur des entretiens de l'essoufflement lié aux activités de la vie quotidienne. Le TDI est un instrument d'évaluation qui comprend des critères spécifiques pour chacun des trois composants (déficience fonctionnelle, ampleur de la tâche et ampleur de l'effort) pour mesurer les changements par rapport à un état de référence. Les modifications de l'altération fonctionnelle de la dyspnée ont été évaluées sur une échelle allant de la détérioration majeure (travaillait auparavant mais a dû arrêter de travailler et a abandonné ses activités habituelles en raison d'un essoufflement) à une amélioration majeure (capable de reprendre le travail au rythme antérieur et de reprendre ses activités complètes avec seulement légère restriction due à l'amélioration de l'essoufflement). Une déficience supplémentaire pour d'autres raisons comprend les participants qui ont abandonné ou réduit leur travail ou d'autres activités pour des raisons autres que l'essoufflement.
Semaine 156 ou la visite de fin anticipée de la phase d'extension
Changement par rapport à la ligne de base de l'ampleur de la dyspnée de la tâche à la semaine 12
Délai: Semaine 12
L'indice de dyspnée de transition (TDI) fournit des mesures basées sur des entretiens de l'essoufflement lié aux activités de la vie quotidienne. Le TDI est un instrument d'évaluation qui comprend des critères spécifiques pour chacun des trois composants (déficience fonctionnelle, ampleur de la tâche et ampleur de l'effort) pour mesurer les changements par rapport à un état de référence. Au départ, l'ampleur de la tâche a été évaluée sur une échelle allant du niveau 0 (devient essoufflé au repos, en position assise ou couchée) au niveau 4 (devient essoufflé uniquement lors d'activités extraordinaires telles que courir ou porter des charges très lourdes). Les changements dans l'ampleur de la dyspnée de la tâche ont été évalués sur une échelle allant de la détérioration majeure (détérioration ≥ 2 grades par rapport au départ) à l'amélioration majeure (amélioration ≥ 2 grades par rapport au départ). Une déficience supplémentaire pour d'autres raisons inclut les participants dont la capacité d'effort est réduite pour des raisons autres que l'essoufflement, par exemple des problèmes musculo-squelettiques ou des douleurs thoraciques.
Semaine 12
Changement par rapport à la ligne de base de l'ampleur de la dyspnée de la tâche à la semaine 24
Délai: Semaine 24
L'indice de dyspnée de transition (TDI) fournit des mesures basées sur des entretiens de l'essoufflement lié aux activités de la vie quotidienne. Le TDI est un instrument d'évaluation qui comprend des critères spécifiques pour chacun des trois composants (déficience fonctionnelle, ampleur de la tâche et ampleur de l'effort) pour mesurer les changements par rapport à un état de référence. Au départ, l'ampleur de la tâche a été évaluée sur une échelle allant du niveau 0 (devient essoufflé au repos, en position assise ou couchée) au niveau 4 (devient essoufflé uniquement lors d'activités extraordinaires telles que courir ou porter des charges très lourdes). Les changements dans l'ampleur de la dyspnée de la tâche ont été évalués sur une échelle allant de la détérioration majeure (détérioration ≥ 2 grades par rapport au départ) à l'amélioration majeure (amélioration ≥ 2 grades par rapport au départ). Une déficience supplémentaire pour d'autres raisons inclut les participants dont la capacité d'effort est réduite pour des raisons autres que l'essoufflement, par exemple des problèmes musculo-squelettiques ou des douleurs thoraciques.
Semaine 24
Changement par rapport à la ligne de base de l'ampleur de la dyspnée de la tâche à la semaine 52/arrêt prématuré
Délai: Semaine 52 ou lors de la visite de fin précoce de la phase de traitement
L'indice de dyspnée de transition (TDI) fournit des mesures basées sur des entretiens de l'essoufflement lié aux activités de la vie quotidienne. Le TDI est un instrument d'évaluation qui comprend des critères spécifiques pour chacun des trois composants (déficience fonctionnelle, ampleur de la tâche et ampleur de l'effort) pour mesurer les changements par rapport à un état de référence. Au départ, l'ampleur de la tâche a été évaluée sur une échelle allant du niveau 0 (devient essoufflé au repos, en position assise ou couchée) au niveau 4 (devient essoufflé uniquement lors d'activités extraordinaires telles que courir ou porter des charges très lourdes). Les changements dans l'ampleur de la dyspnée de la tâche ont été évalués sur une échelle allant de la détérioration majeure (détérioration ≥ 2 grades par rapport au départ) à l'amélioration majeure (amélioration ≥ 2 grades par rapport au départ). Une déficience supplémentaire pour d'autres raisons inclut les participants dont la capacité d'effort est réduite pour des raisons autres que l'essoufflement, par exemple des problèmes musculo-squelettiques ou des douleurs thoraciques.
Semaine 52 ou lors de la visite de fin précoce de la phase de traitement
Changement par rapport à la ligne de base de l'ampleur de la dyspnée de la tâche à la semaine 64
Délai: Semaine 64
L'indice de dyspnée de transition (TDI) fournit des mesures basées sur des entretiens de l'essoufflement lié aux activités de la vie quotidienne. Le TDI est un instrument d'évaluation qui comprend des critères spécifiques pour chacun des trois composants (déficience fonctionnelle, ampleur de la tâche et ampleur de l'effort) pour mesurer les changements par rapport à un état de référence. Au départ, l'ampleur de la tâche a été évaluée sur une échelle allant du niveau 0 (devient essoufflé au repos, en position assise ou couchée) au niveau 4 (devient essoufflé uniquement lors d'activités extraordinaires telles que courir ou porter des charges très lourdes). Les changements dans l'ampleur de la dyspnée de la tâche ont été évalués sur une échelle allant de la détérioration majeure (détérioration ≥ 2 grades par rapport au départ) à l'amélioration majeure (amélioration ≥ 2 grades par rapport au départ). Une déficience supplémentaire pour d'autres raisons inclut les participants dont la capacité d'effort est réduite pour des raisons autres que l'essoufflement, par exemple des problèmes musculo-squelettiques ou des douleurs thoraciques.
Semaine 64
Changement par rapport à la ligne de base de l'ampleur de la dyspnée de la tâche à la semaine 76
Délai: Semaine 76
L'indice de dyspnée de transition (TDI) fournit des mesures basées sur des entretiens de l'essoufflement lié aux activités de la vie quotidienne. Le TDI est un instrument d'évaluation qui comprend des critères spécifiques pour chacun des trois composants (déficience fonctionnelle, ampleur de la tâche et ampleur de l'effort) pour mesurer les changements par rapport à un état de référence. Au départ, l'ampleur de la tâche a été évaluée sur une échelle allant du niveau 0 (devient essoufflé au repos, en position assise ou couchée) au niveau 4 (devient essoufflé uniquement lors d'activités extraordinaires telles que courir ou porter des charges très lourdes). Les changements dans l'ampleur de la dyspnée de la tâche ont été évalués sur une échelle allant de la détérioration majeure (détérioration ≥ 2 grades par rapport au départ) à l'amélioration majeure (amélioration ≥ 2 grades par rapport au départ). Une déficience supplémentaire pour d'autres raisons inclut les participants dont la capacité d'effort est réduite pour des raisons autres que l'essoufflement, par exemple des problèmes musculo-squelettiques ou des douleurs thoraciques.
Semaine 76
Changement par rapport à la ligne de base de l'ampleur de la dyspnée de la tâche à la semaine 156/arrêt prématuré
Délai: Semaine 156 ou la visite de fin anticipée de la phase d'extension
L'indice de dyspnée de transition (TDI) fournit des mesures basées sur des entretiens de l'essoufflement lié aux activités de la vie quotidienne. Le TDI est un instrument d'évaluation qui comprend des critères spécifiques pour chacun des trois composants (déficience fonctionnelle, ampleur de la tâche et ampleur de l'effort) pour mesurer les changements par rapport à un état de référence. Au départ, l'ampleur de la tâche a été évaluée sur une échelle allant du niveau 0 (devient essoufflé au repos, en position assise ou couchée) au niveau 4 (devient essoufflé uniquement lors d'activités extraordinaires telles que courir ou porter des charges très lourdes). Les changements dans l'ampleur de la dyspnée de la tâche ont été évalués sur une échelle allant de la détérioration majeure (détérioration ≥ 2 grades par rapport au départ) à l'amélioration majeure (amélioration ≥ 2 grades par rapport au départ). Une déficience supplémentaire pour d'autres raisons inclut les participants dont la capacité d'effort est réduite pour des raisons autres que l'essoufflement, par exemple des problèmes musculo-squelettiques ou des douleurs thoraciques.
Semaine 156 ou la visite de fin anticipée de la phase d'extension
Changement de l'intensité de l'effort de la dyspnée par rapport au départ à la semaine 12
Délai: Semaine 12
L'indice de dyspnée de transition (TDI) fournit des mesures basées sur des entretiens de l'essoufflement lié aux activités de la vie quotidienne. Le TDI est un instrument d'évaluation qui comprend des critères spécifiques pour chacun des trois composants (déficience fonctionnelle, ampleur de la tâche et ampleur de l'effort) pour mesurer les changements par rapport à un état de référence. Au départ, l'ampleur de la tâche a été évaluée sur une échelle allant du grade 0 (devient essoufflé au repos, en position assise ou couchée) au grade 4 (devient essoufflé uniquement avec le plus grand effort imaginable). Les changements dans l'ampleur de la dyspnée de la tâche ont été évalués sur une échelle allant de la détérioration majeure (diminution sévère de l'effort par rapport au niveau de référence pour éviter l'essoufflement, les activités prennent 50 à 100 % plus de temps à terminer) à l'amélioration majeure (capable de faire des choses avec beaucoup plus d'effort que auparavant avec peu ou pas de pauses). Une déficience supplémentaire pour d'autres raisons inclut les participants dont la capacité d'effort est réduite pour des raisons autres que l'essoufflement.
Semaine 12
Changement de l'intensité de l'effort de la dyspnée par rapport au départ à la semaine 24
Délai: Semaine 24
L'indice de dyspnée de transition (TDI) fournit des mesures basées sur des entretiens de l'essoufflement lié aux activités de la vie quotidienne. Le TDI est un instrument d'évaluation qui comprend des critères spécifiques pour chacun des trois composants (déficience fonctionnelle, ampleur de la tâche et ampleur de l'effort) pour mesurer les changements par rapport à un état de référence. Au départ, l'ampleur de la tâche a été évaluée sur une échelle allant du grade 0 (devient essoufflé au repos, en position assise ou couchée) au grade 4 (devient essoufflé uniquement avec le plus grand effort imaginable). Les changements dans l'ampleur de la dyspnée de la tâche ont été évalués sur une échelle allant de la détérioration majeure (diminution sévère de l'effort par rapport au niveau de référence pour éviter l'essoufflement, les activités prennent 50 à 100 % plus de temps à terminer) à l'amélioration majeure (capable de faire des choses avec beaucoup plus d'effort que auparavant avec peu ou pas de pauses). Une déficience supplémentaire pour d'autres raisons inclut les participants dont la capacité d'effort est réduite pour des raisons autres que l'essoufflement.
Semaine 24
Changement par rapport à la valeur initiale de l'ampleur de la dyspnée de l'effort à la semaine 52/arrêt prématuré
Délai: Semaine 52 ou lors de la visite de fin précoce de la phase de traitement
L'indice de dyspnée de transition (TDI) fournit des mesures basées sur des entretiens de l'essoufflement lié aux activités de la vie quotidienne. Le TDI est un instrument d'évaluation qui comprend des critères spécifiques pour chacun des trois composants (déficience fonctionnelle, ampleur de la tâche et ampleur de l'effort) pour mesurer les changements par rapport à un état de référence. Au départ, l'ampleur de la tâche a été évaluée sur une échelle allant du grade 0 (devient essoufflé au repos, en position assise ou couchée) au grade 4 (devient essoufflé uniquement avec le plus grand effort imaginable). Les changements dans l'ampleur de la dyspnée de la tâche ont été évalués sur une échelle allant de la détérioration majeure (diminution sévère de l'effort par rapport au niveau de référence pour éviter l'essoufflement, les activités prennent 50 à 100 % plus de temps à terminer) à l'amélioration majeure (capable de faire des choses avec beaucoup plus d'effort que auparavant avec peu ou pas de pauses). Une déficience supplémentaire pour d'autres raisons inclut les participants dont la capacité d'effort est réduite pour des raisons autres que l'essoufflement.
Semaine 52 ou lors de la visite de fin précoce de la phase de traitement
Changement de l'intensité de l'effort de la dyspnée par rapport au départ à la semaine 64
Délai: Semaine 64
L'indice de dyspnée de transition (TDI) fournit des mesures basées sur des entretiens de l'essoufflement lié aux activités de la vie quotidienne. Le TDI est un instrument d'évaluation qui comprend des critères spécifiques pour chacun des trois composants (déficience fonctionnelle, ampleur de la tâche et ampleur de l'effort) pour mesurer les changements par rapport à un état de référence. Au départ, l'ampleur de la tâche a été évaluée sur une échelle allant du grade 0 (devient essoufflé au repos, en position assise ou couchée) au grade 4 (devient essoufflé uniquement avec le plus grand effort imaginable). Les changements dans l'ampleur de la dyspnée de la tâche ont été évalués sur une échelle allant de la détérioration majeure (diminution sévère de l'effort par rapport au niveau de référence pour éviter l'essoufflement, les activités prennent 50 à 100 % plus de temps à terminer) à l'amélioration majeure (capable de faire des choses avec beaucoup plus d'effort que auparavant avec peu ou pas de pauses). Une déficience supplémentaire pour d'autres raisons inclut les participants dont la capacité d'effort est réduite pour des raisons autres que l'essoufflement.
Semaine 64
Changement de l'intensité de l'effort de la dyspnée par rapport au départ à la semaine 76
Délai: Semaine 76
L'indice de dyspnée de transition (TDI) fournit des mesures basées sur des entretiens de l'essoufflement lié aux activités de la vie quotidienne. Le TDI est un instrument d'évaluation qui comprend des critères spécifiques pour chacun des trois composants (déficience fonctionnelle, ampleur de la tâche et ampleur de l'effort) pour mesurer les changements par rapport à un état de référence. Au départ, l'ampleur de la tâche a été évaluée sur une échelle allant du grade 0 (devient essoufflé au repos, en position assise ou couchée) au grade 4 (devient essoufflé uniquement avec le plus grand effort imaginable). Les changements dans l'ampleur de la dyspnée de la tâche ont été évalués sur une échelle allant de la détérioration majeure (diminution sévère de l'effort par rapport au niveau de référence pour éviter l'essoufflement, les activités prennent 50 à 100 % plus de temps à terminer) à l'amélioration majeure (capable de faire des choses avec beaucoup plus d'effort que auparavant avec peu ou pas de pauses). Une déficience supplémentaire pour d'autres raisons inclut les participants dont la capacité d'effort est réduite pour des raisons autres que l'essoufflement.
Semaine 76
Changement par rapport à la valeur initiale de l'ampleur de la dyspnée de l'effort à la semaine 156/arrêt prématuré
Délai: Semaine 156 ou lors de la visite de résiliation anticipée de la phase d'extension
L'indice de dyspnée de transition (TDI) fournit des mesures basées sur des entretiens de l'essoufflement lié aux activités de la vie quotidienne. Le TDI est un instrument d'évaluation qui comprend des critères spécifiques pour chacun des trois composants (déficience fonctionnelle, ampleur de la tâche et ampleur de l'effort) pour mesurer les changements par rapport à un état de référence. Au départ, l'ampleur de la tâche a été évaluée sur une échelle allant du grade 0 (devient essoufflé au repos, en position assise ou couchée) au grade 4 (devient essoufflé uniquement avec le plus grand effort imaginable). Les changements dans l'ampleur de la dyspnée de la tâche ont été évalués sur une échelle allant de la détérioration majeure (diminution sévère de l'effort par rapport au niveau de référence pour éviter l'essoufflement, les activités prennent 50 à 100 % plus de temps à terminer) à l'amélioration majeure (capable de faire des choses avec beaucoup plus d'effort que auparavant avec peu ou pas de pauses). Une déficience supplémentaire pour d'autres raisons inclut les participants dont la capacité d'effort est réduite pour des raisons autres que l'essoufflement.
Semaine 156 ou lors de la visite de résiliation anticipée de la phase d'extension
Saturation en oxygène au fil du temps
Délai: Au départ et semaines 12, 24, 52 (ou lors de la visite d'arrêt précoce de la phase de traitement), 64, 76 et 156 (ou lors de la visite d'arrêt précoce de la phase d'extension).
La saturation en oxygène a été mesurée par oxymétrie de pouls.
Au départ et semaines 12, 24, 52 (ou lors de la visite d'arrêt précoce de la phase de traitement), 64, 76 et 156 (ou lors de la visite d'arrêt précoce de la phase d'extension).
Paramètres pharmacocinétiques du pomalidomide dans le plasma
Délai: Jour 1 et semaine 4 avant la dose et jusqu'à 24 heures après la dose.
Aucune analyse pharmacocinétique (PK) n'a été effectuée car trop peu de participants disposaient de données.
Jour 1 et semaine 4 avant la dose et jusqu'à 24 heures après la dose.

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Celgene

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Shimon Korish, MD, Celgene Corporation

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

9 août 2012

Achèvement primaire (Réel)

3 novembre 2016

Achèvement de l'étude (Réel)

3 novembre 2016

Dates d'inscription aux études

Première soumission

19 mars 2012

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

20 mars 2012

Première publication (Estimé)

21 mars 2012

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

1 décembre 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

29 novembre 2023

Dernière vérification

1 novembre 2023

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • CC-4047-SSC-001
  • 2010-023047-15 (Numéro EudraCT)

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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