Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Studie van Pomalidomide (CC-4047) om de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek, farmacodynamiek en effectiviteit te evalueren voor patiënten met systemische sclerose met interstitiële longziekte

29 november 2023 bijgewerkt door: Celgene

Een fase 2, proof-of-concept, multicenter, gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd onderzoek ter evaluatie van de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek, farmacodynamiek en werkzaamheid van pomalidomide (CC-4047) bij proefpersonen met systemische sclerose met interstitiële long Ziekte

Het primaire doel van deze studie is het evalueren van de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van pomalidomide bij de behandeling van patiënten met systemische sclerose met interstitiële longziekte.

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

23

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Australië
      • Chermside, Australië, 4032
        • The Prince Charles Hospital
      • Woodville South, Australië, 5011
        • The Queen Elizabeth Hospital
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australië, 3168
        • Monash Medical Centre
  • Duitsland
      • Bad Nauheim, Duitsland, 61231
        • Kerckhoff-Klinik gGmbH
      • Berlin, Duitsland, 10117
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
      • Erlangen, Duitsland, 91054
        • University of Erlangen-Nuremberg
      • Frankfurt, Duitsland, 60590
        • Klinikum der J.W. Gothe-Universitat Frankfurt
      • Herne, Duitsland, 44652
        • Rheumazentrum Ruhrgebiet
      • Ulm, Duitsland, 89081
        • University Hospital of Ulm
  • Frankrijk
      • Lille, Frankrijk, 59037
        • CHRU de Lille FR
      • Paris, Frankrijk, 75010
        • Hopital Saint Louis
      • Paris, Frankrijk, 75014
        • Groupe Hospitalier Saint Vincent de Paul
  • Italië
      • Genova, Italië, 16132
        • Azienda Ospedaliera Universitaria S. Martino di Genova
      • Milano, Italië, 20122
        • Fondazione IRCCS Cà Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Milano, Italië, 20157
        • Ospedale Luigi Sacco
      • Pavia, Italië, 27100
        • IRCCS Policlinico S. Matteo di Pavia
      • Pisa, Italië, 56126
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Pisana
      • Roma, Italië, 00168
        • Policlinico Universitario Agostino Gemelli
      • Roma, Italië, 00161
        • Policlinico Umberto I
  • Polen
      • Bialystok, Polen, 15-297
        • Centrum Miriada Prywatny Gabinet Specjalistyczny Profesora Dra Stanislawa Sierakowskiego
      • Bydgoszcz, Polen, 85-168
        • Szpital Uniwersytecki nr 2 im. dr Jana Biziela w Bydgoszczy
      • Katowice, Polen, 40-634
        • SPSK Nr 7 Slaskiego Uniwersytetu Medycznego, Oddzial Chorob Wewnetrznych i Reumatologii
      • Szczecin, Polen, 71-252
        • Samodzielny Publiczny Szpital Kliniczny nr 1 im. prof.Tadeusza Sokolowskiego Pomorskiego UM w Szczec
      • Warszawa, Polen, 02-637
        • Instytut Reumatologii, Klinika i Poliklinika Ukladowych Chorób Tkanki Lacznej
      • Wroclaw, Polen, 50-556
        • Akademicki Szpital Kliniczny Klinika Reumatologii i Chorob Wewnetrznych
  • Russische Federatie
      • Moscow, Russische Federatie, 115522
        • Institution of the Russian Academy of Medical Sciences Research Institute of Rheumatology of the Ru
      • Penza, Russische Federatie, 440026
        • Penza Regional Clinical Hospital n.a. N.N. Burdenko
      • St. Petersburg, Russische Federatie, 190068
        • St. Petersburg State Healthcare Institution "Clinical Rheumatology Hospital # 25"
  • Spanje
      • Madrid, Spanje, 28041
        • Hospital Universitario 12 De Octubre
      • Madrid, Spanje, 28007
        • Hospital Universitario Gregorio Marañón
      • Santiago de Compostela, Spanje, 15706
        • Complejo Hospitalario de Santiago
      • Valencia, Spanje, 46017
        • Hospital Universitario Dr. Peset
  • Verenigd Koninkrijk
      • Leeds, Verenigd Koninkrijk, LS7 4SA
        • Chapel Allerton Hospital
      • London, Verenigd Koninkrijk, NW3 2PF
        • Royal Free Hospital
      • London, Verenigd Koninkrijk, SW3 6NP
        • Royal Brompton Hospital - Interstitial Lung Disease Unit
  • Verenigde Staten
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90095
        • UCLA Division of Rheumatology
      • Rancho Mirage, California, Verenigde Staten, 92270
        • Advances in Medicine
    • Delaware
      • Newark, Delaware, Verenigde Staten, 19713
        • Delaware Medical Care Associates, LLC
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Verenigde Staten, 20057
        • Georgetown University School of Medicine
    • Florida
      • Tampa, Florida, Verenigde Staten, 33612
        • USF Health Faculty Office Building-FOB
    • Georgia
      • Stockbridge, Georgia, Verenigde Staten, 30281
        • Arthritis Research and Treatment Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60612
        • University of Illinois at Chicago
    • Indiana
      • Michigan City, Indiana, Verenigde Staten, 46360
        • LaPorte County Institute for Clinical Research, Inc
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Verenigde Staten, 40536-0284
        • University of Kentucky
    • Louisiana
      • Shreveport, Louisiana, Verenigde Staten, 71103
        • Louisiana State University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02118
        • Boston University of Medicine BUMC
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten, 48109
        • University of Michigan
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Verenigde Staten, 08903
        • UMDNJ-Robert Wood Johnson Medical School Clinical Research Center
    • New York
      • Great Neck, New York, Verenigde Staten, 11021
        • North Shore-LIJ Health System-Division of Rheumatology
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44195
        • Cleveland Clinic
      • Toledo, Ohio, Verenigde Staten, 43614
        • University of Toledo College of Medicine
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • University of Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15261
        • University of Pittsburgh
    • Texas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • University of Texas Health Science Center at Houston
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Verenigde Staten, 53226
        • Medical College of Wisconsin
  • Zwitserland
      • Basel, Zwitserland, 4031
        • University Hospital Basel

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 80 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Belangrijkste opnamecriteria:

  • Mannen of vrouwen tussen 18 en 80 jaar oud (inclusief) op het moment van toestemming
  • Diagnose van systemische sclerose (SSC) zoals gedefinieerd door criteria van het American College of Rheumatology (ACR)
  • Begin van de eerste niet-Raynaud-manifestatie van SSC binnen 7 jaar na screening

  • Proefpersonen moeten aan ten minste een van de volgende 2 longgerelateerde criteria voldoen om in aanmerking te komen voor het onderzoek:

    • Geforceerde vitale capaciteit (FVC) ≥ 45% en <70% bij screening en baseline (bezoek 2) [met of zonder gedocumenteerde vooraf gespecificeerde FVC-afname of fibrosescore] OF

    • FVC-waarden ≥ 70% en ≤ 80% bij screening en baseline (bezoek 2) met een gedocumenteerde voorgeschiedenis van een of beide van:

      1. Een afname van ≥ 5% (uitgedrukt als voorspeld percentage of in liters) in FVC in de periode van 24 maanden voorafgaand aan baseline (bezoek 2) op basis van 3 of meer beoordelingen. Tijdens de screeningsfase kunnen twee beoordelingen worden uitgevoerd, op voorwaarde dat de beoordelingen ten minste 2 weken uit elkaar liggen.
      2. Een hoge resolutie computertomografie (HRCT) fibrosescore > 20%
  • FVC bij baseline (bezoek 2) binnen 5% van de FVC gemeten bij screening
  • Koolmonoxide diffusiecapaciteit (DLco) ≥ 35% en ≤ 80% van voorspelde waarde bij screening
  • Afwijkingen op High-Resolution CT consistent met parenchymale veranderingen aangetroffen in SSc: honingraatvormige of reticulaire veranderingen met of zonder geslepen glas.

Belangrijkste uitsluitingscriteria:

  • Zuurstofverzadiging (SpO2) < 92% (kamerlucht [zeeniveau] in rust) bij screening of basislijn
  • Bekende diagnose van obstructieve longziekte zoals gedefinieerd door geforceerd expiratoir volume (FEV1)/FVC-ratio < 0,7
  • Diagnose van pulmonale arteriële hypertensie (PAH) waarvoor behandeling nodig is
  • Bekende diagnose van andere significante ademhalingsstoornissen (bijv. Astma, tuberculose, sarcoïdose, aspergillose, chronische bronchitis, neoplastische ziekte, cystische fibrose, enz.)
  • Huidige klinische diagnose van een andere inflammatoire bindweefselziekte (bijv. systemische lupus erythematosus, reumatoïde artritis, primair syndroom van Sjögren, enz.). Proefpersonen met het syndroom van Sjögren secundair aan SSc komen in aanmerking
  • Zwangere of zogende vrouwtjes
  • Geschiedenis van een trombo-embolische gebeurtenis (bijv. diepe veneuze trombose, trombotische cerebrovasculaire of cardiovasculaire gebeurtenissen)
  • Geschiedenis of huidige diagnose van perifere neuropathie
  • Gebruik van gelijktijdige medicatie(s) die het risico op het ontwikkelen van diepe veneuze trombose kunnen verhogen, waaronder anticonceptiva op basis van geslachtshormonen (oraal, injecteerbaar of geïmplanteerd) en hormoonvervangingstherapieën, als het gebruik van een lage dosis aspirine gecontra-indiceerd is.
  • Aanvullende gelijktijdig toegediende geneesmiddelen die het QT/QTc-interval (meting van de elektrische cyclus van het hart) verlengen in de loop van het onderzoek
  • Gebruik van een antistollingsmiddel of antitrombotische medicatie (anders dan een lage dosis aspirine [≤ 100 mg/dag])
  • Gebruik van een cytotoxisch/immunosuppressivum (anders dan prednison ≤ 10 mg/dag [gemiddelde dosis] of equivalent), inclusief maar niet beperkt tot azathioprine, cyclofosfamide, methotrexaat, mycofenolaat en ciclosporine binnen 28 dagen (4 weken) na de screening
  • Gebruik van een biologisch middel binnen 84 dagen (12 weken) of 5 halfwaardetijden van de screening. In het geval van rituximab, gebruiken binnen 168 dagen (24 weken) na screening of geen herstel van CD20-positieve B-lymfocyten als de laatste dosis rituximab meer dan 24 weken voorafgaand aan screening is geweest
  • Gebruik van bosentan, ambrisentan, sildenafil, tadalafil en macitentan voor PAH binnen 28 dagen (4 weken) na screening
  • Gebruik van medicijnen (bijv. D-penicillamine, Potaba) met vermoedelijke ziektemodificerende eigenschappen van sclerodermie binnen 4 weken na screening
  • Gebruik van melfalan binnen 52 weken na screening
  • Gebruik van een onderzoeksgeneesmiddel binnen 4 weken na screening of 5 farmacodynamische/farmacokinetische halfwaardetijden indien bekend (wat langer is)
  • Het roken van sigaren, pijpen of sigaretten binnen 24 weken na screening

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Dubbele

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Placebo-vergelijker: Placebo
Geneesmiddel: Placebo
Bijpassende placebo-capsules eenmaal daags oraal ingenomen
Experimenteel: Pomalidomide
Deelnemers kregen 1 mg pomalidomide oraal eenmaal daags gedurende 52 weken tijdens de behandelingsfase en gedurende maximaal 2 jaar tijdens de open-label verlengingsfase.
Geneesmiddel: Pomalidomide (CC-4047)
1 mg oraal elke dag gedurende 52 weken

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE's)
Tijdsspanne: Vanaf het begin van het onderzoeksgeneesmiddel tot 28 dagen na de laatste dosis; De mediane duur van de behandeling in de behandelingsfase was 358 en 320 dagen voor Placebo en Pomalidomide; De mediane duur van de behandeling in de extensiefase was 161 dagen en 194 dagen voor Placebo en pomalidomide.
Een bijwerking (AE) is elke schadelijke, onbedoelde of ongewenste medische gebeurtenis die tijdens een onderzoek kan optreden of verergeren. Een TEAE is elke AE die begon of verergerde op of na de start van het onderzoeksgeneesmiddel tot 28 dagen na de laatste dosis. Een aan de behandeling gerelateerde TEAE is een TEAE die door de onderzoeker werd beschouwd als gerelateerd aan het onderzoeksgeneesmiddel. De ernst/intensiteit van bijwerkingen werd door de onderzoeker beoordeeld als Mild (asymptomatische of milde symptomen; interventie niet geïndiceerd), Matig (symptomen veroorzaken matig ongemak, interventie kan nodig zijn) of Ernstig (symptomen veroorzaken ernstig ongemak/pijn, waarvoor medische interventie nodig is). , onvermogen om dagelijkse activiteiten uit te voeren). Een ernstige AE is elke AE die: - de dood tot gevolg heeft; - Levensgevaarlijk was; - Vereiste intramurale ziekenhuisopname of verlenging van bestaande ziekenhuisopname - Heeft geleid tot aanhoudende of aanzienlijke invaliditeit/onbekwaamheid; - Was een aangeboren afwijking/geboorteafwijking; - Vormde een belangrijke medische gebeurtenis.
Vanaf het begin van het onderzoeksgeneesmiddel tot 28 dagen na de laatste dosis; De mediane duur van de behandeling in de behandelingsfase was 358 en 320 dagen voor Placebo en Pomalidomide; De mediane duur van de behandeling in de extensiefase was 161 dagen en 194 dagen voor Placebo en pomalidomide.
Verandering ten opzichte van baseline in percentage voorspelde geforceerde vitale capaciteit (FVC) in week 52
Tijdsspanne: Baseline (gedefinieerd als het gemiddelde van alle waarden tussen Screening en Baseline) en week 48 en 52
Geforceerde vitale capaciteit (FVC) is een longfunctietest en is het volume lucht in de longen dat met geweld kan worden uitgeblazen na een volledige inademing. Percentage voorspelde waarden zijn gebaseerd op vergelijking tussen de gemeten waarde van de deelnemer met de verwachte FVC voor iemand van hetzelfde geslacht, dezelfde leeftijd en lengte (referentiewaarde). Voor de analyse van FVC werd de baselinewaarde gedefinieerd als het gemiddelde van alle waarden tussen Screening en Baseline (inclusief), en het gemiddelde van week 48 en 52 werd behandeld als de waarde van week 52, om de totale gegevensvariabiliteit bij de belangrijkste Tijd punten.
Baseline (gedefinieerd als het gemiddelde van alle waarden tussen Screening en Baseline) en week 48 en 52
Verandering ten opzichte van baseline in de gemodificeerde Rodnan Skin Score (mRSS) in week 52/vroegtijdige beëindiging
Tijdsspanne: Baseline en week 52 (of het bezoek voor vroegtijdige beëindiging van de behandelingsfase)
Verbetering van de huidverdikking wordt in verband gebracht met een verbeterde overleving en kan nuttig zijn als surrogaatmeting in klinische studies. De mRSS is een beoordelingsinstrument dat wordt gebruikt om de omvang en ernst van de huidverdikking geassocieerd met systemische sclerose (SSc) te evalueren. Zeventien lichaamsdelen werden beoordeeld op een 4-puntsschaal (0 [normaal], 1 [mild], 2 [matig]) of 3 [ernstig]). De totale score, die de som is van de 17 individuele lichaamsbeoordelingen, kan variëren van 0 tot 51.
Baseline en week 52 (of het bezoek voor vroegtijdige beëindiging van de behandelingsfase)
Verandering ten opzichte van baseline in University of California, Los Angeles, Scleroderma Clinical Trial Consortium Gastrointestinal Tract (UCLA SCTC GIT 2.0) Totale score in week 52/vroegtijdige beëindiging
Tijdsspanne: Baseline en week 52 (of bezoek behandelingsfase vroegtijdige beëindiging)
De UCLA SCTC GIT 2.0 is een 34-item, gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven zelf-toegediende evaluatietool, gericht op gastro-intestinale (GI) activiteit en ernst bij patiënten met SSc. Individuele schalen omvatten reflux, uitzetting/opgeblazen gevoel, fecale vervuiling, diarree, sociaal functioneren, emotioneel welzijn en constipatie. De items worden gescoord op een schaal van 0 tot 3, waarbij 0 staat voor een betere gezondheid en 3 voor een slechtere gezondheid (behalve voor vragen 15 en 31 die worden gescoord als 0 (betere gezondheid) of 1 (slechtere gezondheid). De totale score wordt berekend als het gemiddelde van de eerste 6 schaalscores (exclusief constipatie) die de algehele belasting (ernst) van SSc-geassocieerde GIT weergeeft. De algemene score varieert van 0 tot 3, waarbij hogere scores wijzen op ernstigere symptomen.
Baseline en week 52 (of bezoek behandelingsfase vroegtijdige beëindiging)

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering ten opzichte van baseline in percentage voorspelde geforceerde vitale capaciteit in de loop van de tijd
Tijdsspanne: Baseline (gedefinieerd als het gemiddelde van alle waarden tussen Screening en Baseline) en week 12, 24, 36, 64, 76 en 156
Geforceerde vitale capaciteit (FVC) is een longfunctietest en is het volume lucht in de longen dat met geweld kan worden uitgeblazen na een volledige inademing. Percentage voorspelde waarden zijn gebaseerd op vergelijking tussen de gemeten waarde van de deelnemer met de verwachte FVC voor iemand van hetzelfde geslacht, dezelfde leeftijd en lengte (referentiewaarde).
Baseline (gedefinieerd als het gemiddelde van alle waarden tussen Screening en Baseline) en week 12, 24, 36, 64, 76 en 156
Verandering ten opzichte van baseline in gewijzigde Rodnan-huidscore in de loop van de tijd
Tijdsspanne: Basislijn en weken 12, 24, 64, 76 en 156 (of het bezoek voor vroegtijdige beëindiging van de verlengingsfase).
Verbetering van de huidverdikking wordt in verband gebracht met een verbeterde overleving en kan nuttig zijn als surrogaatmeting in klinische studies. De mRSS is een beoordelingsinstrument dat wordt gebruikt om de omvang en ernst van de huidverdikking geassocieerd met systemische sclerose (SSc) te evalueren. Zeventien lichaamsdelen werden beoordeeld op een 4-puntsschaal (0 [normaal], 1 [mild], 2 [matig] of 3 [ernstig]). De totale score, die de som is van de 17 individuele lichaamsbeoordelingen, kan variëren van 0 tot 51.
Basislijn en weken 12, 24, 64, 76 en 156 (of het bezoek voor vroegtijdige beëindiging van de verlengingsfase).
Wijziging ten opzichte van de basislijn in UCLA SCTC GIT 2.0 totaalscore in de loop van de tijd
Tijdsspanne: Basislijn en weken 12, 24, 64, 76 en 156 (of het bezoek voor vroegtijdige beëindiging van de verlengingsfase).
De UCLA SCTC GIT 2.0 is een 34-item, gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven zelf-toegediende evaluatietool, gericht op gastro-intestinale activiteit en ernst bij patiënten met SSc. Individuele schalen omvatten reflux, uitzetting/opgeblazen gevoel, fecale vervuiling, diarree, sociaal functioneren, emotioneel welzijn en constipatie. De items worden gescoord op een schaal van 0 tot 3, waarbij 0 staat voor een betere gezondheid en 3 voor een slechtere gezondheid (behalve voor vragen 15 en 31 die worden gescoord als 0 (betere gezondheid) of 1 (slechtere gezondheid). De totale score wordt berekend als het gemiddelde van de eerste 6 schaalscores (exclusief constipatie) die de algehele belasting (ernst) van SSc-geassocieerde GIT weergeeft. De algemene score varieert van 0 tot 3, waarbij hogere scores wijzen op ernstigere symptomen.
Basislijn en weken 12, 24, 64, 76 en 156 (of het bezoek voor vroegtijdige beëindiging van de verlengingsfase).
Verandering ten opzichte van baseline in UCLA SCTC GIT 2.0 Reflux-subschaalscore in de loop van de tijd
Tijdsspanne: Basislijn en weken 12, 24, 52 (of tijdens het bezoek voor de behandelingsfase voortijdige beëindiging), 64, 76 en 156 (of voor het bezoek voor de verlengingsfase voortijdige beëindiging).
De UCLA SCTC GIT 2.0 is een 34-item, gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven zelf-toegediende evaluatietool, gericht op gastro-intestinale activiteit en ernst bij patiënten met SSc. Individuele schalen omvatten reflux, uitzetting/opgeblazen gevoel, fecale vervuiling, diarree, sociaal functioneren, emotioneel welzijn en constipatie. De items worden gescoord op een schaal van 0 tot 3, waarbij 0 staat voor een betere gezondheid en 3 voor een slechtere gezondheid. De refluxsubschaalscore wordt berekend als het gemiddelde van acht refluxgerelateerde vragen; de score varieert van 0 tot 3, waarbij hogere scores wijzen op frequentere symptomen.
Basislijn en weken 12, 24, 52 (of tijdens het bezoek voor de behandelingsfase voortijdige beëindiging), 64, 76 en 156 (of voor het bezoek voor de verlengingsfase voortijdige beëindiging).
Verandering ten opzichte van baseline in UCLA SCTC GIT 2.0 subschaalscore voor distensie/opgeblazen gevoel in de loop van de tijd
Tijdsspanne: Basislijn en weken 12, 24, 52 (of tijdens het bezoek voor de behandelingsfase voortijdige beëindiging), 64, 76 en 156 (of voor het bezoek voor de verlengingsfase voortijdige beëindiging).
De UCLA SCTC GIT 2.0 is een 34-item, gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven zelf-toegediende evaluatietool, gericht op gastro-intestinale activiteit en ernst bij patiënten met SSc. Individuele schalen omvatten reflux, uitzetting/opgeblazen gevoel, fecale vervuiling, diarree, sociaal functioneren, emotioneel welzijn en constipatie. De items worden gescoord op een schaal van 0 tot 3, waarbij 0 staat voor een betere gezondheid en 3 voor een slechtere gezondheid. De subschaalscore voor uitzetting/opgeblazen gevoel wordt berekend als het gemiddelde van vier vragen met betrekking tot uitzetting/opgeblazen gevoel; de score varieert van 0 tot 3, waarbij hogere scores wijzen op frequentere symptomen.
Basislijn en weken 12, 24, 52 (of tijdens het bezoek voor de behandelingsfase voortijdige beëindiging), 64, 76 en 156 (of voor het bezoek voor de verlengingsfase voortijdige beëindiging).
Verandering ten opzichte van baseline in UCLA SCTC GIT 2.0 Fecal Soilage Subscale Score in de loop van de tijd
Tijdsspanne: Basislijn en weken 12, 24, 52 (of tijdens het bezoek voor de behandelingsfase voortijdige beëindiging), 64, 76 en 156 (of voor het bezoek voor de verlengingsfase voortijdige beëindiging).
De UCLA SCTC GIT 2.0 is een 34-item, gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven zelf-toegediende evaluatietool, gericht op gastro-intestinale activiteit en ernst bij patiënten met SSc. Individuele schalen omvatten reflux, uitzetting/opgeblazen gevoel, fecale vervuiling, diarree, sociaal functioneren, emotioneel welzijn en constipatie. De items worden gescoord op een schaal van 0 tot 3, waarbij 0 staat voor een betere gezondheid en 3 voor een slechtere gezondheid. De subschaalscore fecaal vuil wordt berekend op basis van één vuilvraag; de score varieert van 0 tot 3, waarbij hogere scores wijzen op frequentere symptomen.
Basislijn en weken 12, 24, 52 (of tijdens het bezoek voor de behandelingsfase voortijdige beëindiging), 64, 76 en 156 (of voor het bezoek voor de verlengingsfase voortijdige beëindiging).
Verandering ten opzichte van baseline in UCLA SCTC GIT 2.0 Diarree Subscale Score in de loop van de tijd
Tijdsspanne: Basislijn en weken 12, 24, 52 (of tijdens het bezoek voor de behandelingsfase voortijdige beëindiging), 64, 76 en 156 (of voor het bezoek voor de verlengingsfase voortijdige beëindiging).
De UCLA SCTC GIT 2.0 is een 34-item, gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven zelf-toegediende evaluatietool, gericht op gastro-intestinale activiteit en ernst bij patiënten met SSc. Individuele schalen omvatten reflux, uitzetting/opgeblazen gevoel, fecale vervuiling, diarree, sociaal functioneren, emotioneel welzijn en constipatie. De subschaalscore diarree wordt berekend als het gemiddelde van één diarreevraag over de frequentie van dunne ontlasting (op een schaal van 0 [geen] tot 3 [5-7 dagen/week] en één vraag over de aanwezigheid van waterige ontlasting (gescoord als 0 [Nee] of 1 [Ja]); de score varieert van 0 tot 2, waarbij een hogere score vaker voorkomende symptomen aangeeft.
Basislijn en weken 12, 24, 52 (of tijdens het bezoek voor de behandelingsfase voortijdige beëindiging), 64, 76 en 156 (of voor het bezoek voor de verlengingsfase voortijdige beëindiging).
Verandering ten opzichte van baseline in UCLA SCTC GIT 2.0 Social Functioning Subscale Score in de loop van de tijd
Tijdsspanne: Basislijn en weken 12, 24, 52 (of tijdens het bezoek voor de behandelingsfase voortijdige beëindiging), 64, 76 en 156 (of voor het bezoek voor de verlengingsfase voortijdige beëindiging).
De UCLA SCTC GIT 2.0 is een 34-item, gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven zelf-toegediende evaluatietool, gericht op gastro-intestinale activiteit en ernst bij patiënten met SSc. Individuele schalen omvatten reflux, uitzetting/opgeblazen gevoel, fecale vervuiling, diarree, sociaal functioneren, emotioneel welzijn en constipatie. De items worden gescoord op een schaal van 0 tot 3, waarbij 0 staat voor een betere gezondheid en 3 voor een slechtere gezondheid. De score op de subschaal sociaal functioneren wordt berekend als het gemiddelde van zes vragen over hoe vaak symptomen sociale activiteiten hinderden; de score varieert van 0 tot 3, waarbij hogere scores wijzen op frequentere symptomen.
Basislijn en weken 12, 24, 52 (of tijdens het bezoek voor de behandelingsfase voortijdige beëindiging), 64, 76 en 156 (of voor het bezoek voor de verlengingsfase voortijdige beëindiging).
Verandering ten opzichte van baseline in UCLA SCTC GIT 2.0 Subschaalscore emotioneel welzijn in de loop van de tijd
Tijdsspanne: Basislijn en weken 12, 24, 52 (of tijdens het bezoek voor de behandelingsfase voortijdige beëindiging), 64, 76 en 156 (of voor het bezoek voor de verlengingsfase voortijdige beëindiging).
De UCLA SCTC GIT 2.0 is een 34-item, gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven zelf-toegediende evaluatietool, gericht op gastro-intestinale activiteit en ernst bij patiënten met SSc. Individuele schalen omvatten reflux, uitzetting/opgeblazen gevoel, fecale vervuiling, diarree, sociaal functioneren, emotioneel welzijn en constipatie. De items worden gescoord op een schaal van 0 tot 3, waarbij 0 staat voor een betere gezondheid en 3 voor een slechtere gezondheid. De subschaalscore emotioneel welzijn wordt berekend als het gemiddelde van negen vragen over de invloed van darmproblemen op de emotionele status; de score loopt van 0 tot 3, waarbij hogere scores wijzen op frequentere problemen.
Basislijn en weken 12, 24, 52 (of tijdens het bezoek voor de behandelingsfase voortijdige beëindiging), 64, 76 en 156 (of voor het bezoek voor de verlengingsfase voortijdige beëindiging).
Verandering ten opzichte van baseline in UCLA SCTC GIT 2.0 Constipatie-subschaalscore in de loop van de tijd
Tijdsspanne: Basislijn en weken 12, 24, 52 (of tijdens het bezoek voor de behandelingsfase voortijdige beëindiging), 64, 76 en 156 (of voor het bezoek voor de verlengingsfase voortijdige beëindiging).
De UCLA SCTC GIT 2.0 is een 34-item, gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven zelf-toegediende evaluatietool, gericht op gastro-intestinale activiteit en ernst bij patiënten met SSc. Individuele schalen omvatten reflux, uitzetting/opgeblazen gevoel, fecale vervuiling, diarree, sociaal functioneren, emotioneel welzijn en constipatie. De items worden gescoord op een schaal van 0 tot 3, waarbij 0 staat voor een betere gezondheid en 3 voor een slechtere gezondheid. De subschaalscore constipatie wordt berekend als het gemiddelde van drie vragen over de frequentie van obstipatie (gescoord van 0 [geen dagen] tot 3 [5-7 dagen/week] en één vraag over de aanwezigheid van hardere ontlasting (gescoord als 0 [ Nee] of 1 [Ja]); de score varieert van 0 tot 2,5, waarbij hogere scores wijzen op frequentere symptomen.
Basislijn en weken 12, 24, 52 (of tijdens het bezoek voor de behandelingsfase voortijdige beëindiging), 64, 76 en 156 (of voor het bezoek voor de verlengingsfase voortijdige beëindiging).
Verandering ten opzichte van baseline in dyspnoe functionele stoornis in week 12
Tijdsspanne: Week 12
De Transition Dyspnea Index (TDI) biedt op interviews gebaseerde metingen van kortademigheid gerelateerd aan dagelijkse activiteiten. De TDI is een evaluatief instrument dat specifieke criteria bevat voor elk van de drie componenten (functionele beperking, omvang van de taak en omvang van de inspanning) om veranderingen ten opzichte van een basistoestand te meten. Veranderingen in functiebeperking van kortademigheid werden beoordeeld op een schaal van ernstige verslechtering (voorheen aan het werk maar moest stoppen met werken en stopzetten van gebruikelijke activiteiten vanwege kortademigheid) tot grote verbetering (in staat om in het oude tempo weer aan het werk te gaan en terug te keren naar volledige activiteiten met alleen lichte beperking door verbetering van kortademigheid). Verdere beperkingen om andere redenen omvatten deelnemers die hun werk of andere activiteiten opgaven of verminderden om andere redenen dan kortademigheid.
Week 12
Verandering ten opzichte van baseline in dyspnoe functionele stoornis in week 24
Tijdsspanne: Week 24
De Transition Dyspnea Index (TDI) biedt op interviews gebaseerde metingen van kortademigheid gerelateerd aan dagelijkse activiteiten. De TDI is een evaluatief instrument dat specifieke criteria bevat voor elk van de drie componenten (functionele beperking, omvang van de taak en omvang van de inspanning) om veranderingen ten opzichte van een basistoestand te meten. Veranderingen in functiebeperking van kortademigheid werden beoordeeld op een schaal van ernstige verslechtering (voorheen aan het werk maar moest stoppen met werken en stopzetten van gebruikelijke activiteiten vanwege kortademigheid) tot grote verbetering (in staat om in het oude tempo weer aan het werk te gaan en terug te keren naar volledige activiteiten met alleen lichte beperking door verbetering van kortademigheid). Verdere beperkingen om andere redenen omvatten deelnemers die hun werk of andere activiteiten opgaven of verminderden om andere redenen dan kortademigheid.
Week 24
Verandering ten opzichte van baseline in functionele dyspnoestoornis in week 52/vroegtijdige beëindiging
Tijdsspanne: Week 52 of tijdens het bezoek aan de behandelingsfase voortijdige beëindiging
De Transition Dyspnea Index (TDI) biedt op interviews gebaseerde metingen van kortademigheid gerelateerd aan dagelijkse activiteiten. De TDI is een evaluatief instrument dat specifieke criteria bevat voor elk van de drie componenten (functionele beperking, omvang van de taak en omvang van de inspanning) om veranderingen ten opzichte van een basistoestand te meten. Veranderingen in functiebeperking van kortademigheid werden beoordeeld op een schaal van ernstige verslechtering (voorheen aan het werk maar moest stoppen met werken en stopzetten van gebruikelijke activiteiten vanwege kortademigheid) tot grote verbetering (in staat om in het oude tempo weer aan het werk te gaan en terug te keren naar volledige activiteiten met alleen lichte beperking door verbetering van kortademigheid). Verdere beperkingen om andere redenen omvatten deelnemers die hun werk of andere activiteiten opgaven of verminderden om andere redenen dan kortademigheid.
Week 52 of tijdens het bezoek aan de behandelingsfase voortijdige beëindiging
Verandering ten opzichte van baseline in dyspnoe functionele stoornis in week 64
Tijdsspanne: Week 64
De Transition Dyspnea Index (TDI) biedt op interviews gebaseerde metingen van kortademigheid gerelateerd aan dagelijkse activiteiten. De TDI is een evaluatief instrument dat specifieke criteria bevat voor elk van de drie componenten (functionele beperking, omvang van de taak en omvang van de inspanning) om veranderingen ten opzichte van een basistoestand te meten. Veranderingen in functiebeperking van kortademigheid werden beoordeeld op een schaal van ernstige verslechtering (voorheen aan het werk maar moest stoppen met werken en stopzetten van gebruikelijke activiteiten vanwege kortademigheid) tot grote verbetering (in staat om in het oude tempo weer aan het werk te gaan en terug te keren naar volledige activiteiten met alleen lichte beperking door verbetering van kortademigheid). Verdere beperkingen om andere redenen omvatten deelnemers die hun werk of andere activiteiten opgaven of verminderden om andere redenen dan kortademigheid.
Week 64
Verandering ten opzichte van baseline in dyspnoe functionele stoornis in week 76
Tijdsspanne: Week 76
De Transition Dyspnea Index (TDI) biedt op interviews gebaseerde metingen van kortademigheid gerelateerd aan dagelijkse activiteiten. De TDI is een evaluatief instrument dat specifieke criteria bevat voor elk van de drie componenten (functionele beperking, omvang van de taak en omvang van de inspanning) om veranderingen ten opzichte van een basistoestand te meten. Veranderingen in functiebeperking van kortademigheid werden beoordeeld op een schaal van ernstige verslechtering (voorheen aan het werk maar moest stoppen met werken en stopzetten van gebruikelijke activiteiten vanwege kortademigheid) tot grote verbetering (in staat om in het oude tempo weer aan het werk te gaan en terug te keren naar volledige activiteiten met alleen lichte beperking door verbetering van kortademigheid). Verdere beperkingen om andere redenen omvatten deelnemers die hun werk of andere activiteiten opgaven of verminderden om andere redenen dan kortademigheid.
Week 76
Verandering ten opzichte van baseline in dyspnoe functionele stoornis in week 156/vroegtijdige beëindiging
Tijdsspanne: Week 156 of bezoek Verlengingsfase Vervroegde beëindiging
De Transition Dyspnea Index (TDI) biedt op interviews gebaseerde metingen van kortademigheid gerelateerd aan dagelijkse activiteiten. De TDI is een evaluatief instrument dat specifieke criteria bevat voor elk van de drie componenten (functionele beperking, omvang van de taak en omvang van de inspanning) om veranderingen ten opzichte van een basistoestand te meten. Veranderingen in functiebeperking van kortademigheid werden beoordeeld op een schaal van ernstige verslechtering (voorheen aan het werk maar moest stoppen met werken en stopzetten van gebruikelijke activiteiten vanwege kortademigheid) tot grote verbetering (in staat om in het oude tempo weer aan het werk te gaan en terug te keren naar volledige activiteiten met alleen lichte beperking door verbetering van kortademigheid). Verdere beperkingen om andere redenen omvatten deelnemers die hun werk of andere activiteiten opgaven of verminderden om andere redenen dan kortademigheid.
Week 156 of bezoek Verlengingsfase Vervroegde beëindiging
Verandering ten opzichte van baseline in dyspnoe-omvang van taak in week 12
Tijdsspanne: Week 12
De Transition Dyspnea Index (TDI) biedt op interviews gebaseerde metingen van kortademigheid gerelateerd aan dagelijkse activiteiten. De TDI is een evaluatief instrument dat specifieke criteria bevat voor elk van de drie componenten (functionele beperking, omvang van de taak en omvang van de inspanning) om veranderingen ten opzichte van een basistoestand te meten. Bij baseline werd de omvang van de taak beoordeeld op een schaal van Graad 0 (wordt kortademig in rust, zittend of liggend) tot Graad 4 (wordt alleen kortademig bij buitengewone activiteit zoals hardlopen of zeer zware lasten dragen). Veranderingen in de omvang van de dyspnoe van de taak werden beoordeeld op een schaal van ernstige verslechtering (verslechtering ≥ 2 graden vanaf baseline) tot grote verbetering (verbeterd ≥ 2 graden vanaf baseline). Verdere beperkingen om andere redenen omvatten deelnemers met verminderde inspanningscapaciteit om andere redenen dan kortademigheid, bijvoorbeeld musculoskeletale problemen of pijn op de borst.
Week 12
Verandering ten opzichte van baseline in dyspnoe-omvang van taak in week 24
Tijdsspanne: Week 24
De Transition Dyspnea Index (TDI) biedt op interviews gebaseerde metingen van kortademigheid gerelateerd aan dagelijkse activiteiten. De TDI is een evaluatief instrument dat specifieke criteria bevat voor elk van de drie componenten (functionele beperking, omvang van de taak en omvang van de inspanning) om veranderingen ten opzichte van een basistoestand te meten. Bij baseline werd de omvang van de taak beoordeeld op een schaal van Graad 0 (wordt kortademig in rust, zittend of liggend) tot Graad 4 (wordt alleen kortademig bij buitengewone activiteit zoals hardlopen of zeer zware lasten dragen). Veranderingen in de omvang van de dyspnoe van de taak werden beoordeeld op een schaal van ernstige verslechtering (verslechtering ≥ 2 graden vanaf baseline) tot grote verbetering (verbeterd ≥ 2 graden vanaf baseline). Verdere beperkingen om andere redenen omvatten deelnemers met verminderde inspanningscapaciteit om andere redenen dan kortademigheid, bijvoorbeeld musculoskeletale problemen of pijn op de borst.
Week 24
Verandering ten opzichte van baseline in dyspnoe-omvang van taak in week 52/vroegtijdige beëindiging
Tijdsspanne: Week 52 of tijdens het bezoek aan de behandelingsfase voortijdige beëindiging
De Transition Dyspnea Index (TDI) biedt op interviews gebaseerde metingen van kortademigheid gerelateerd aan dagelijkse activiteiten. De TDI is een evaluatief instrument dat specifieke criteria bevat voor elk van de drie componenten (functionele beperking, omvang van de taak en omvang van de inspanning) om veranderingen ten opzichte van een basistoestand te meten. Bij baseline werd de omvang van de taak beoordeeld op een schaal van Graad 0 (wordt kortademig in rust, zittend of liggend) tot Graad 4 (wordt alleen kortademig bij buitengewone activiteit zoals hardlopen of zeer zware lasten dragen). Veranderingen in de omvang van de dyspnoe van de taak werden beoordeeld op een schaal van ernstige verslechtering (verslechtering ≥ 2 graden vanaf baseline) tot grote verbetering (verbeterd ≥ 2 graden vanaf baseline). Verdere beperkingen om andere redenen omvatten deelnemers met verminderde inspanningscapaciteit om andere redenen dan kortademigheid, bijvoorbeeld musculoskeletale problemen of pijn op de borst.
Week 52 of tijdens het bezoek aan de behandelingsfase voortijdige beëindiging
Verandering ten opzichte van baseline in dyspnoe-omvang van taak in week 64
Tijdsspanne: Week 64
De Transition Dyspnea Index (TDI) biedt op interviews gebaseerde metingen van kortademigheid gerelateerd aan dagelijkse activiteiten. De TDI is een evaluatief instrument dat specifieke criteria bevat voor elk van de drie componenten (functionele beperking, omvang van de taak en omvang van de inspanning) om veranderingen ten opzichte van een basistoestand te meten. Bij baseline werd de omvang van de taak beoordeeld op een schaal van Graad 0 (wordt kortademig in rust, zittend of liggend) tot Graad 4 (wordt alleen kortademig bij buitengewone activiteit zoals hardlopen of zeer zware lasten dragen). Veranderingen in de omvang van de dyspnoe van de taak werden beoordeeld op een schaal van ernstige verslechtering (verslechtering ≥ 2 graden vanaf baseline) tot grote verbetering (verbeterd ≥ 2 graden vanaf baseline). Verdere beperkingen om andere redenen omvatten deelnemers met verminderde inspanningscapaciteit om andere redenen dan kortademigheid, bijvoorbeeld musculoskeletale problemen of pijn op de borst.
Week 64
Verandering ten opzichte van baseline in dyspnoe-omvang van taak in week 76
Tijdsspanne: Week 76
De Transition Dyspnea Index (TDI) biedt op interviews gebaseerde metingen van kortademigheid gerelateerd aan dagelijkse activiteiten. De TDI is een evaluatief instrument dat specifieke criteria bevat voor elk van de drie componenten (functionele beperking, omvang van de taak en omvang van de inspanning) om veranderingen ten opzichte van een basistoestand te meten. Bij baseline werd de omvang van de taak beoordeeld op een schaal van Graad 0 (wordt kortademig in rust, zittend of liggend) tot Graad 4 (wordt alleen kortademig bij buitengewone activiteit zoals hardlopen of zeer zware lasten dragen). Veranderingen in de omvang van de dyspnoe van de taak werden beoordeeld op een schaal van ernstige verslechtering (verslechtering ≥ 2 graden vanaf baseline) tot grote verbetering (verbeterd ≥ 2 graden vanaf baseline). Verdere beperkingen om andere redenen omvatten deelnemers met verminderde inspanningscapaciteit om andere redenen dan kortademigheid, bijvoorbeeld musculoskeletale problemen of pijn op de borst.
Week 76
Verandering ten opzichte van baseline in dyspnoe-omvang van taak in week 156/vroegtijdige beëindiging
Tijdsspanne: Week 156 of bezoek Verlengingsfase Vervroegde beëindiging
De Transition Dyspnea Index (TDI) biedt op interviews gebaseerde metingen van kortademigheid gerelateerd aan dagelijkse activiteiten. De TDI is een evaluatief instrument dat specifieke criteria bevat voor elk van de drie componenten (functionele beperking, omvang van de taak en omvang van de inspanning) om veranderingen ten opzichte van een basistoestand te meten. Bij baseline werd de omvang van de taak beoordeeld op een schaal van Graad 0 (wordt kortademig in rust, zittend of liggend) tot Graad 4 (wordt alleen kortademig bij buitengewone activiteit zoals hardlopen of zeer zware lasten dragen). Veranderingen in de omvang van de dyspnoe van de taak werden beoordeeld op een schaal van ernstige verslechtering (verslechtering ≥ 2 graden vanaf baseline) tot grote verbetering (verbeterd ≥ 2 graden vanaf baseline). Verdere beperkingen om andere redenen omvatten deelnemers met verminderde inspanningscapaciteit om andere redenen dan kortademigheid, bijvoorbeeld musculoskeletale problemen of pijn op de borst.
Week 156 of bezoek Verlengingsfase Vervroegde beëindiging
Verandering ten opzichte van baseline in dyspnoe-omvang van inspanning in week 12
Tijdsspanne: Week 12
De Transition Dyspnea Index (TDI) biedt op interviews gebaseerde metingen van kortademigheid gerelateerd aan dagelijkse activiteiten. De TDI is een evaluatief instrument dat specifieke criteria bevat voor elk van de drie componenten (functionele beperking, omvang van de taak en omvang van de inspanning) om veranderingen ten opzichte van een basistoestand te meten. Bij baseline werd de omvang van de taak beoordeeld op een schaal van graad 0 (wordt kortademig in rust, zittend of liggend) tot graad 4 (wordt alleen kortademig bij de grootst denkbare inspanning). Veranderingen in de omvang van de taak werden beoordeeld op een schaal van ernstige verslechtering (ernstige afname van inspanning vanaf baseline om kortademigheid te voorkomen, activiteiten duren 50-100% langer om te voltooien) tot grote verbetering (in staat om dingen te doen met veel meer inspanning dan voorheen met weinig of geen pauzes). Verdere beperkingen om andere redenen omvatten deelnemers met verminderde inspanningscapaciteit om andere redenen dan kortademigheid.
Week 12
Verandering ten opzichte van baseline in dyspnoe-omvang van inspanning in week 24
Tijdsspanne: Week 24
De Transition Dyspnea Index (TDI) biedt op interviews gebaseerde metingen van kortademigheid gerelateerd aan dagelijkse activiteiten. De TDI is een evaluatief instrument dat specifieke criteria bevat voor elk van de drie componenten (functionele beperking, omvang van de taak en omvang van de inspanning) om veranderingen ten opzichte van een basistoestand te meten. Bij baseline werd de omvang van de taak beoordeeld op een schaal van graad 0 (wordt kortademig in rust, zittend of liggend) tot graad 4 (wordt alleen kortademig bij de grootst denkbare inspanning). Veranderingen in de omvang van de taak werden beoordeeld op een schaal van ernstige verslechtering (ernstige afname van inspanning vanaf baseline om kortademigheid te voorkomen, activiteiten duren 50-100% langer om te voltooien) tot grote verbetering (in staat om dingen te doen met veel meer inspanning dan voorheen met weinig of geen pauzes). Verdere beperkingen om andere redenen omvatten deelnemers met verminderde inspanningscapaciteit om andere redenen dan kortademigheid.
Week 24
Verandering ten opzichte van baseline in dyspnoe-omvang van inspanning in week 52/vroegtijdige beëindiging
Tijdsspanne: Week 52 of tijdens het bezoek aan de behandelingsfase voortijdige beëindiging
De Transition Dyspnea Index (TDI) biedt op interviews gebaseerde metingen van kortademigheid gerelateerd aan dagelijkse activiteiten. De TDI is een evaluatief instrument dat specifieke criteria bevat voor elk van de drie componenten (functionele beperking, omvang van de taak en omvang van de inspanning) om veranderingen ten opzichte van een basistoestand te meten. Bij baseline werd de omvang van de taak beoordeeld op een schaal van graad 0 (wordt kortademig in rust, zittend of liggend) tot graad 4 (wordt alleen kortademig bij de grootst denkbare inspanning). Veranderingen in de omvang van de taak werden beoordeeld op een schaal van ernstige verslechtering (ernstige afname van inspanning vanaf baseline om kortademigheid te voorkomen, activiteiten duren 50-100% langer om te voltooien) tot grote verbetering (in staat om dingen te doen met veel meer inspanning dan voorheen met weinig of geen pauzes). Verdere beperkingen om andere redenen omvatten deelnemers met verminderde inspanningscapaciteit om andere redenen dan kortademigheid.
Week 52 of tijdens het bezoek aan de behandelingsfase voortijdige beëindiging
Verandering ten opzichte van baseline in dyspnoe-omvang van inspanning in week 64
Tijdsspanne: Week 64
De Transition Dyspnea Index (TDI) biedt op interviews gebaseerde metingen van kortademigheid gerelateerd aan dagelijkse activiteiten. De TDI is een evaluatief instrument dat specifieke criteria bevat voor elk van de drie componenten (functionele beperking, omvang van de taak en omvang van de inspanning) om veranderingen ten opzichte van een basistoestand te meten. Bij baseline werd de omvang van de taak beoordeeld op een schaal van graad 0 (wordt kortademig in rust, zittend of liggend) tot graad 4 (wordt alleen kortademig bij de grootst denkbare inspanning). Veranderingen in de omvang van de taak werden beoordeeld op een schaal van ernstige verslechtering (ernstige afname van inspanning vanaf baseline om kortademigheid te voorkomen, activiteiten duren 50-100% langer om te voltooien) tot grote verbetering (in staat om dingen te doen met veel meer inspanning dan voorheen met weinig of geen pauzes). Verdere beperkingen om andere redenen omvatten deelnemers met verminderde inspanningscapaciteit om andere redenen dan kortademigheid.
Week 64
Verandering ten opzichte van baseline in dyspnoe-omvang van inspanning in week 76
Tijdsspanne: Week 76
De Transition Dyspnea Index (TDI) biedt op interviews gebaseerde metingen van kortademigheid gerelateerd aan dagelijkse activiteiten. De TDI is een evaluatief instrument dat specifieke criteria bevat voor elk van de drie componenten (functionele beperking, omvang van de taak en omvang van de inspanning) om veranderingen ten opzichte van een basistoestand te meten. Bij baseline werd de omvang van de taak beoordeeld op een schaal van graad 0 (wordt kortademig in rust, zittend of liggend) tot graad 4 (wordt alleen kortademig bij de grootst denkbare inspanning). Veranderingen in de omvang van de taak werden beoordeeld op een schaal van ernstige verslechtering (ernstige afname van inspanning vanaf baseline om kortademigheid te voorkomen, activiteiten duren 50-100% langer om te voltooien) tot grote verbetering (in staat om dingen te doen met veel meer inspanning dan voorheen met weinig of geen pauzes). Verdere beperkingen om andere redenen omvatten deelnemers met verminderde inspanningscapaciteit om andere redenen dan kortademigheid.
Week 76
Verandering ten opzichte van baseline in dyspnoe-omvang van inspanning in week 156/vroegtijdige beëindiging
Tijdsspanne: Week 156 of tijdens het bezoek Verlengingsfase Vroegtijdige beëindiging
De Transition Dyspnea Index (TDI) biedt op interviews gebaseerde metingen van kortademigheid gerelateerd aan dagelijkse activiteiten. De TDI is een evaluatief instrument dat specifieke criteria bevat voor elk van de drie componenten (functionele beperking, omvang van de taak en omvang van de inspanning) om veranderingen ten opzichte van een basistoestand te meten. Bij baseline werd de omvang van de taak beoordeeld op een schaal van graad 0 (wordt kortademig in rust, zittend of liggend) tot graad 4 (wordt alleen kortademig bij de grootst denkbare inspanning). Veranderingen in de omvang van de taak werden beoordeeld op een schaal van ernstige verslechtering (ernstige afname van inspanning vanaf baseline om kortademigheid te voorkomen, activiteiten duren 50-100% langer om te voltooien) tot grote verbetering (in staat om dingen te doen met veel meer inspanning dan voorheen met weinig of geen pauzes). Verdere beperkingen om andere redenen omvatten deelnemers met verminderde inspanningscapaciteit om andere redenen dan kortademigheid.
Week 156 of tijdens het bezoek Verlengingsfase Vroegtijdige beëindiging
Zuurstofverzadiging in de loop van de tijd
Tijdsspanne: Basislijn en weken 12, 24, 52 (of tijdens het bezoek voor de behandelingsfase voortijdige beëindiging), 64, 76 en 156 (of voor het bezoek voor de verlengingsfase voortijdige beëindiging).
Zuurstofverzadiging werd gemeten met pulsoximetrie.
Basislijn en weken 12, 24, 52 (of tijdens het bezoek voor de behandelingsfase voortijdige beëindiging), 64, 76 en 156 (of voor het bezoek voor de verlengingsfase voortijdige beëindiging).
Farmacokinetische parameters van Pomalidomide in plasma
Tijdsspanne: Dag 1 en week 4 vóór de dosis en tot 24 uur na de dosis.
Farmacokinetische (PK) analyses werden niet uitgevoerd omdat er te weinig deelnemers waren met beschikbare gegevens.
Dag 1 en week 4 vóór de dosis en tot 24 uur na de dosis.

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Celgene

Onderzoekers

  • Studie directeur: Shimon Korish, MD, Celgene Corporation

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

9 augustus 2012

Primaire voltooiing (Werkelijk)

3 november 2016

Studie voltooiing (Werkelijk)

3 november 2016

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

19 maart 2012

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

20 maart 2012

Eerst geplaatst (Geschat)

21 maart 2012

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

1 december 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

29 november 2023

Laatst geverifieerd

1 november 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • CC-4047-SSC-001
  • 2010-023047-15 (EudraCT-nummer)

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Systemische sclerose

Klinische onderzoeken op Placebo

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Portugal

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren