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Studie zu Pomalidomid (CC-4047) zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik, Pharmakodynamik und Wirksamkeit bei Patienten mit systemischer Sklerose mit interstitieller Lungenerkrankung

29. November 2023 aktualisiert von: Celgene

Eine multizentrische, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-2-Proof-of-Concept-Studie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik, Pharmakodynamik und Wirksamkeit von Pomalidomid (CC-4047) bei Patienten mit systemischer Sklerose mit interstitieller Lunge Krankheit

Das Hauptziel dieser Studie ist die Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von Pomalidomid bei der Behandlung von Patienten mit systemischer Sklerose mit interstitieller Lungenerkrankung.

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

23

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
      • Chermside, Australien, 4032
        • The Prince Charles Hospital
      • Woodville South, Australien, 5011
        • The Queen Elizabeth Hospital
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australien, 3168
        • Monash Medical Centre
  • Deutschland
      • Bad Nauheim, Deutschland, 61231
        • Kerckhoff-Klinik gGmbH
      • Berlin, Deutschland, 10117
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
      • Erlangen, Deutschland, 91054
        • University of Erlangen-Nuremberg
      • Frankfurt, Deutschland, 60590
        • Klinikum der J.W. Gothe-Universitat Frankfurt
      • Herne, Deutschland, 44652
        • Rheumazentrum Ruhrgebiet
      • Ulm, Deutschland, 89081
        • University Hospital of Ulm
  • Frankreich
      • Lille, Frankreich, 59037
        • CHRU de Lille FR
      • Paris, Frankreich, 75010
        • Hopital Saint Louis
      • Paris, Frankreich, 75014
        • Groupe Hospitalier Saint Vincent de Paul
  • Italien
      • Genova, Italien, 16132
        • Azienda Ospedaliera Universitaria S. Martino di Genova
      • Milano, Italien, 20122
        • Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Milano, Italien, 20157
        • Ospedale Luigi Sacco
      • Pavia, Italien, 27100
        • IRCCS Policlinico S. Matteo di Pavia
      • Pisa, Italien, 56126
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Pisana
      • Roma, Italien, 00168
        • Policlinico Universitario Agostino Gemelli
      • Roma, Italien, 00161
        • Policlinico Umberto I
  • Polen
      • Bialystok, Polen, 15-297
        • Centrum Miriada Prywatny Gabinet Specjalistyczny Profesora Dra Stanislawa Sierakowskiego
      • Bydgoszcz, Polen, 85-168
        • Szpital Uniwersytecki nr 2 im. dr Jana Biziela w Bydgoszczy
      • Katowice, Polen, 40-634
        • SPSK Nr 7 Slaskiego Uniwersytetu Medycznego, Oddzial Chorob Wewnetrznych i Reumatologii
      • Szczecin, Polen, 71-252
        • Samodzielny Publiczny Szpital Kliniczny nr 1 im. prof.Tadeusza Sokolowskiego Pomorskiego UM w Szczec
      • Warszawa, Polen, 02-637
        • Instytut Reumatologii, Klinika i Poliklinika Ukladowych Chorób Tkanki Lacznej
      • Wroclaw, Polen, 50-556
        • Akademicki Szpital Kliniczny Klinika Reumatologii i Chorob Wewnetrznych
  • Russische Föderation
      • Moscow, Russische Föderation, 115522
        • Institution of the Russian Academy of Medical Sciences Research Institute of Rheumatology of the Ru
      • Penza, Russische Föderation, 440026
        • Penza Regional Clinical Hospital n.a. N.N. Burdenko
      • St. Petersburg, Russische Föderation, 190068
        • St. Petersburg State Healthcare Institution "Clinical Rheumatology Hospital # 25"
  • Schweiz
      • Basel, Schweiz, 4031
        • University Hospital Basel
  • Spanien
      • Madrid, Spanien, 28041
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
      • Madrid, Spanien, 28007
        • Hospital Universitario Gregorio Marañón
      • Santiago de Compostela, Spanien, 15706
        • Complejo Hospitalario de Santiago
      • Valencia, Spanien, 46017
        • Hospital Universitario Dr. Peset
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90095
        • UCLA Division of Rheumatology
      • Rancho Mirage, California, Vereinigte Staaten, 92270
        • Advances in Medicine
    • Delaware
      • Newark, Delaware, Vereinigte Staaten, 19713
        • Delaware Medical Care Associates, LLC
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20057
        • Georgetown University School of Medicine
    • Florida
      • Tampa, Florida, Vereinigte Staaten, 33612
        • USF Health Faculty Office Building-FOB
    • Georgia
      • Stockbridge, Georgia, Vereinigte Staaten, 30281
        • Arthritis Research and Treatment Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60612
        • University of Illinois at Chicago
    • Indiana
      • Michigan City, Indiana, Vereinigte Staaten, 46360
        • LaPorte County Institute for Clinical Research, Inc
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Vereinigte Staaten, 40536-0284
        • University of Kentucky
    • Louisiana
      • Shreveport, Louisiana, Vereinigte Staaten, 71103
        • Louisiana State University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02118
        • Boston University of Medicine BUMC
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten, 48109
        • University of Michigan
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Vereinigte Staaten, 08903
        • UMDNJ-Robert Wood Johnson Medical School Clinical Research Center
    • New York
      • Great Neck, New York, Vereinigte Staaten, 11021
        • North Shore-LIJ Health System-Division of Rheumatology
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44195
        • Cleveland Clinic
      • Toledo, Ohio, Vereinigte Staaten, 43614
        • University of Toledo College of Medicine
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • University of Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15261
        • University of Pittsburgh
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • University of Texas Health Science Center at Houston
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53226
        • Medical College of Wisconsin
  • Vereinigtes Königreich
      • Leeds, Vereinigtes Königreich, LS7 4SA
        • Chapel Allerton Hospital
      • London, Vereinigtes Königreich, NW3 2PF
        • Royal Free Hospital
      • London, Vereinigtes Königreich, SW3 6NP
        • Royal Brompton Hospital - Interstitial Lung Disease Unit

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 80 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien:

  • Männlich oder weiblich zwischen 18 und 80 Jahren (einschließlich) zum Zeitpunkt der Zustimmung
  • Diagnose der systemischen Sklerose (SSC) gemäß den Kriterien des American College of Rheumatology (ACR).
  • Beginn der ersten Nicht-Raynaud-Manifestation von SSC innerhalb von 7 Jahren nach dem Screening

  • Die Probanden müssen mindestens eines der folgenden 2 pulmonalen Kriterien erfüllen, um für die Studie in Frage zu kommen:

    • Forcierte Vitalkapazität (FVC) ≥ 45 % und < 70 % beim Screening und Baseline (Besuch 2) [mit oder ohne dokumentiertem, vorab festgelegtem FVC-Abfall oder Fibrose-Score] ODER

    • FVC-Werte ≥ 70 % und ≤ 80 % beim Screening und Baseline (Besuch 2) mit einer dokumentierten Vorgeschichte von einem oder beiden von:

      1. Eine Abnahme von ≥ 5 % (ausgedrückt als prognostizierter Prozentsatz oder in Litern) der FVC im Zeitraum von 24 Monaten vor Baseline (Besuch 2), basierend auf 3 oder mehr Bewertungen. Während der Screening-Phase können zwei Bewertungen durchgeführt werden, sofern die Bewertungen im Abstand von mindestens 2 Wochen abgeschlossen werden.
      2. Fibrose-Score der hochauflösenden Computertomographie (HRCT) > 20 %
  • FVC zu Studienbeginn (Besuch 2) innerhalb von 5 % der beim Screening gemessenen FVC
  • Kohlenmonoxid-Diffusionskapazität (DLco) ≥ 35 % und ≤ 80 % des vorhergesagten Werts beim Screening
  • Anomalien im hochauflösenden CT im Einklang mit parenchymalen Veränderungen, die bei SSc auftreten: Wabenbildung oder retikuläre Veränderungen mit oder ohne Milchglas.

Wichtige Ausschlusskriterien:

  • Sauerstoffsättigung (SpO2) < 92 % (Raumluft [Meereshöhe] in Ruhe) beim Screening oder Baseline
  • Bekannte Diagnose einer obstruktiven Lungenerkrankung, definiert durch forciertes Exspirationsvolumen (FEV1)/FVC-Verhältnis < 0,7
  • Diagnose einer behandlungsbedürftigen pulmonalen arteriellen Hypertonie (PAH).
  • Bekannte Diagnose anderer signifikanter Atemwegserkrankungen (z. B. Asthma, Tuberkulose, Sarkoidose, Aspergillose, chronische Bronchitis, neoplastische Erkrankung, Mukoviszidose usw.)
  • Aktuelle klinische Diagnose einer anderen entzündlichen Bindegewebserkrankung (z. B. systemischer Lupus erythematodes, rheumatoide Arthritis, primäres Sjögren-Syndrom usw.). Patienten mit Sjögren-Syndrom als Folge von SSc sind geeignet
  • Schwangere oder stillende Frauen
  • Vorgeschichte eines thromboembolischen Ereignisses (z. B. tiefe Venenthrombose, thrombotische zerebrovaskuläre oder kardiovaskuläre Ereignisse)
  • Vorgeschichte oder aktuelle Diagnose einer peripheren Neuropathie
  • Anwendung von Begleitmedikation(en), die das Risiko für die Entwicklung einer tiefen Venenthrombose erhöhen könnten, einschließlich auf Sexualsteroiden basierende Kontrazeptiva (oral, injizierbar oder implantiert) und Hormonersatztherapien, wenn die Anwendung eines niedrig dosierten Aspirin-Regimes kontraindiziert ist.
  • Zusätzliche Begleitmedikamente, die das QT/QTc-Intervall (Maß für den elektrischen Zyklus des Herzens) im Verlauf der Studie verlängern
  • Verwendung von gerinnungshemmenden oder antithrombotischen Medikamenten (außer niedrig dosiertem Aspirin [≤ 100 mg/Tag])
  • Verwendung eines zytotoxischen/immunsuppressiven Mittels (außer Prednison ≤ 10 mg/Tag [mittlere Dosis] oder Äquivalent), einschließlich, aber nicht beschränkt auf Azathioprin, Cyclophosphamid, Methotrexat, Mycophenolat und Cyclosporin innerhalb von 28 Tagen (4 Wochen) nach dem Screening
  • Verwendung eines biologischen Wirkstoffs innerhalb von 84 Tagen (12 Wochen) oder 5 Halbwertszeiten des Screenings. Im Fall von Rituximab Anwendung innerhalb von 168 Tagen (24 Wochen) nach dem Screening oder keine Erholung von CD20-positiven B-Lymphozyten, wenn die letzte Rituximab-Dosis mehr als 24 Wochen vor dem Screening zurückliegt
  • Verwendung von Bosentan, Ambrisentan, Sildenafil, Tadalafil und Macitentan für PAH innerhalb von 28 Tagen (4 Wochen) nach dem Screening
  • Verwendung von Medikamenten (z. B. D-Penicillamin, Potaba) mit mutmaßlichen krankheitsmodifizierenden Eigenschaften der Sklerodermie innerhalb von 4 Wochen nach dem Screening
  • Verwendung von Melphalan innerhalb von 52 Wochen nach dem Screening
  • Verwendung eines Prüfpräparats innerhalb von 4 Wochen nach dem Screening oder 5 pharmakodynamischen/pharmakokinetischen Halbwertszeiten, sofern bekannt (je nachdem, welcher Zeitraum länger ist)
  • Rauchen von Zigarren, Pfeifen oder Zigaretten innerhalb von 24 Wochen nach dem Screening

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Doppelt

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Placebo-Komparator: Placebo
Arzneimittel: Placebo
Passende Placebo-Kapseln, die einmal täglich oral eingenommen werden
Experimental: Pomalidomid
Die Teilnehmer erhielten während der Behandlungsphase 52 Wochen lang und während der offenen Verlängerungsphase bis zu zwei Jahre lang einmal täglich 1 mg Pomalidomid oral.
Arzneimittel: Pomalidomid (CC-4047)
1 mg oral jeden Tag für 52 Wochen

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs)
Zeitfenster: Vom Beginn des Studienmedikaments bis 28 Tage nach der letzten Dosis; Die mediane Behandlungsdauer der Behandlungsphase betrug 358 und 320 Tage für Placebo und Pomalidomid; Die mittlere Behandlungsdauer der Verlängerungsphase betrug 161 Tage und 194 Tage für Placebo und Pomalidomid.
Ein unerwünschtes Ereignis (AE) ist jedes schädliche, unbeabsichtigte oder unerwünschte medizinische Ereignis, das im Verlauf einer Studie auftreten oder sich verschlimmern kann. Ein TEAE ist jedes AE, das am oder nach Beginn des Studienmedikaments bis 28 Tage nach der letzten Dosis begann oder sich verschlechterte. Ein behandlungsbedingtes TEAE ist ein TEAE, das vom Prüfarzt als mit dem Studienmedikament in Zusammenhang stehend betrachtet wurde. Die Schwere/Intensität der UE wurde vom Prüfarzt als leicht (asymptomatische oder leichte Symptome; Intervention nicht indiziert), mittel (Symptome verursachen mäßiges Unbehagen, Intervention kann erforderlich sein) oder schwer (Symptome verursachen starke Beschwerden/Schmerzen, die eine medizinische Intervention erfordern) bewertet , Unfähigkeit, alltägliche Aktivitäten auszuführen). Ein schwerwiegendes UE ist jedes UE, das: - zum Tod geführt hat; - war lebensbedrohlich; - Erforderlicher stationärer Krankenhausaufenthalt oder Verlängerung eines bestehenden Krankenhausaufenthalts - Führte zu anhaltender oder erheblicher Behinderung/Unfähigkeit; - eine angeborene Anomalie/Geburtsfehler war; - Stellte ein wichtiges medizinisches Ereignis dar.
Vom Beginn des Studienmedikaments bis 28 Tage nach der letzten Dosis; Die mediane Behandlungsdauer der Behandlungsphase betrug 358 und 320 Tage für Placebo und Pomalidomid; Die mittlere Behandlungsdauer der Verlängerungsphase betrug 161 Tage und 194 Tage für Placebo und Pomalidomid.
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in Prozent der vorhergesagten forcierten Vitalkapazität (FVC) in Woche 52
Zeitfenster: Baseline (definiert als Durchschnitt aller Werte zwischen Screening und Baseline) und Woche 48 und 52
Die forcierte Vitalkapazität (FVC) ist ein Lungenfunktionstest und ist das Luftvolumen in der Lunge, das nach einer vollständigen Inhalation zwangsweise ausgeblasen werden kann. Prozent vorhergesagte Werte basieren auf einem Vergleich zwischen dem gemessenen Wert des Teilnehmers und dem erwarteten FVC für jemanden des gleichen Geschlechts, Alters und der gleichen Größe (Referenzwert). Für die Analyse der FVC wurde der Ausgangswert als Durchschnitt aller Werte zwischen Screening und Ausgangswert (einschließlich) definiert, und der Durchschnitt der Wochen 48 und 52 wurde als Wert der Woche 52 behandelt, um die Gesamtdatenvariabilität am Schlüssel zu reduzieren Zeitpunkte.
Baseline (definiert als Durchschnitt aller Werte zwischen Screening und Baseline) und Woche 48 und 52
Änderung des modifizierten Rodnan-Haut-Scores (mRSS) gegenüber dem Ausgangswert in Woche 52/früher Beendigung
Zeitfenster: Baseline und Woche 52 (oder der Besuch in der Behandlungsphase bei vorzeitigem Abbruch)
Eine Verbesserung der Hautverdickung ist mit einem verbesserten Überleben verbunden und kann als Ersatzmessung in klinischen Studien nützlich sein. Der mRSS ist ein Bewertungsinstrument, das zur Bewertung des Ausmaßes und der Schwere der Hautverdickung im Zusammenhang mit systemischer Sklerose (SSc) verwendet wird. Siebzehn Körperbereiche wurden auf einer 4-Punkte-Skala (0 [normal], 1 [leicht], 2 [mäßig]) oder 3 [schwer] bewertet. Die Gesamtpunktzahl, die sich aus der Summe der 17 individuellen Körperbewertungen ergibt, kann zwischen 0 und 51 liegen.
Baseline und Woche 52 (oder der Besuch in der Behandlungsphase bei vorzeitigem Abbruch)
Änderung gegenüber dem Ausgangswert in der University of California, Los Angeles, Scleroderma Clinical Trial Consortium Gastrointestinal Tract (UCLA SCTC GIT 2.0) Gesamtpunktzahl in Woche 52/früher Beendigung
Zeitfenster: Baseline und Woche 52 (oder Besuch bei vorzeitigem Abbruch der Behandlungsphase)
Das UCLA SCTC GIT 2.0 ist ein 34-Punkte-Tool zur selbstverwalteten gesundheitsbezogenen Lebensqualitätsbewertung, das auf die gastrointestinale (GI) Aktivität und den Schweregrad bei Patienten mit SSc abzielt. Einzelne Skalen umfassen Reflux, Völlegefühl/Völlegefühl, fäkale Verschmutzung, Durchfall, soziale Funktionsfähigkeit, emotionales Wohlbefinden und Verstopfung. Die Items werden auf einer Skala von 0 bis 3 bewertet, wobei 0 einen besseren Gesundheitszustand und 3 einen schlechteren Gesundheitszustand anzeigt (mit Ausnahme der Fragen 15 und 31, die mit 0 (besserer Gesundheitszustand) oder 1 (schlechterer Gesundheitszustand) bewertet werden. Der Gesamtwert wird als Durchschnitt der ersten 6 Skalenwerte (ohne Verstopfung) berechnet, der die Gesamtbelastung (Schwere) der SSc-assoziierten GIT erfasst. Die Gesamtpunktzahl reicht von 0 bis 3, wobei höhere Punktzahlen schwerere Symptome anzeigen.
Baseline und Woche 52 (oder Besuch bei vorzeitigem Abbruch der Behandlungsphase)

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in Prozent der prognostizierten forcierten Vitalkapazität im Laufe der Zeit
Zeitfenster: Baseline (definiert als Durchschnitt aller Werte zwischen Screening und Baseline) und Wochen 12, 24, 36, 64, 76 und 156
Die forcierte Vitalkapazität (FVC) ist ein Lungenfunktionstest und ist das Luftvolumen in der Lunge, das nach einer vollständigen Inhalation zwangsweise ausgeblasen werden kann. Prozent vorhergesagte Werte basieren auf einem Vergleich zwischen dem gemessenen Wert des Teilnehmers und dem erwarteten FVC für jemanden des gleichen Geschlechts, Alters und der gleichen Größe (Referenzwert).
Baseline (definiert als Durchschnitt aller Werte zwischen Screening und Baseline) und Wochen 12, 24, 36, 64, 76 und 156
Änderung des modifizierten Rodnan-Skin-Scores im Laufe der Zeit gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline und Wochen 12, 24, 64, 76 und 156 (oder der Besuch der Verlängerungsphase bei vorzeitigem Abbruch).
Eine Verbesserung der Hautverdickung ist mit einem verbesserten Überleben verbunden und kann als Ersatzmessung in klinischen Studien nützlich sein. Der mRSS ist ein Bewertungsinstrument, das zur Bewertung des Ausmaßes und der Schwere der Hautverdickung im Zusammenhang mit systemischer Sklerose (SSc) verwendet wird. Siebzehn Körperbereiche wurden auf einer 4-Punkte-Skala (0 [normal], 1 [leicht], 2 [mäßig] oder 3 [schwer]) bewertet. Die Gesamtpunktzahl, die sich aus der Summe der 17 individuellen Körperbewertungen ergibt, kann zwischen 0 und 51 liegen.
Baseline und Wochen 12, 24, 64, 76 und 156 (oder der Besuch der Verlängerungsphase bei vorzeitigem Abbruch).
Änderung gegenüber dem Ausgangswert in der UCLA SCTC GIT 2.0-Gesamtpunktzahl im Laufe der Zeit
Zeitfenster: Baseline und Wochen 12, 24, 64, 76 und 156 (oder der Besuch der Verlängerungsphase bei vorzeitigem Abbruch).
Das UCLA SCTC GIT 2.0 ist ein 34-Punkte-Tool zur selbstverwalteten gesundheitsbezogenen Lebensqualitätsbewertung, das auf die GI-Aktivität und den Schweregrad bei Patienten mit SSc abzielt. Einzelne Skalen umfassen Reflux, Völlegefühl/Völlegefühl, fäkale Verschmutzung, Durchfall, soziale Funktionsfähigkeit, emotionales Wohlbefinden und Verstopfung. Die Items werden auf einer Skala von 0 bis 3 bewertet, wobei 0 einen besseren Gesundheitszustand und 3 einen schlechteren Gesundheitszustand anzeigt (mit Ausnahme der Fragen 15 und 31, die mit 0 (besserer Gesundheitszustand) oder 1 (schlechterer Gesundheitszustand) bewertet werden. Der Gesamtwert wird als Durchschnitt der ersten 6 Skalenwerte (ohne Verstopfung) berechnet, der die Gesamtbelastung (Schwere) der SSc-assoziierten GIT erfasst. Die Gesamtpunktzahl reicht von 0 bis 3, wobei höhere Punktzahlen schwerere Symptome anzeigen.
Baseline und Wochen 12, 24, 64, 76 und 156 (oder der Besuch der Verlängerungsphase bei vorzeitigem Abbruch).
Änderung des UCLA SCTC GIT 2.0 Reflux Subscale Score im Laufe der Zeit gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline und Wochen 12, 24, 52 (oder beim Besuch in der Behandlungsphase, vorzeitiger Abbruch), 64, 76 und 156 (oder beim Besuch in der Verlängerungsphase, vorzeitiger Abbruch).
Das UCLA SCTC GIT 2.0 ist ein 34-Punkte-Tool zur selbstverwalteten gesundheitsbezogenen Lebensqualitätsbewertung, das auf die GI-Aktivität und den Schweregrad bei Patienten mit SSc abzielt. Einzelne Skalen umfassen Reflux, Völlegefühl/Völlegefühl, fäkale Verschmutzung, Durchfall, soziale Funktionsfähigkeit, emotionales Wohlbefinden und Verstopfung. Die Items werden auf einer Skala von 0 bis 3 bewertet, wobei 0 einen besseren Gesundheitszustand und 3 einen schlechteren Gesundheitszustand anzeigt. Die Punktzahl der Reflux-Subskala wird als Durchschnitt von acht Reflux-bezogenen Fragen berechnet; die Punktzahl reicht von 0 bis 3, wobei höhere Punktzahlen häufigere Symptome anzeigen.
Baseline und Wochen 12, 24, 52 (oder beim Besuch in der Behandlungsphase, vorzeitiger Abbruch), 64, 76 und 156 (oder beim Besuch in der Verlängerungsphase, vorzeitiger Abbruch).
Änderung des UCLA SCTC GIT 2.0 Subscale-Scores für Blähungen/Blähungen im Laufe der Zeit gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline und Wochen 12, 24, 52 (oder beim Besuch in der Behandlungsphase, vorzeitiger Abbruch), 64, 76 und 156 (oder beim Besuch in der Verlängerungsphase, vorzeitiger Abbruch).
Das UCLA SCTC GIT 2.0 ist ein 34-Punkte-Tool zur selbstverwalteten gesundheitsbezogenen Lebensqualitätsbewertung, das auf die GI-Aktivität und den Schweregrad bei Patienten mit SSc abzielt. Einzelne Skalen umfassen Reflux, Völlegefühl/Völlegefühl, fäkale Verschmutzung, Durchfall, soziale Funktionsfähigkeit, emotionales Wohlbefinden und Verstopfung. Die Items werden auf einer Skala von 0 bis 3 bewertet, wobei 0 einen besseren Gesundheitszustand und 3 einen schlechteren Gesundheitszustand anzeigt. Die Punktzahl der Subskala Völlegefühl/Völlegefühl wird als Durchschnitt von vier Fragen im Zusammenhang mit Völlegefühl/Völlegefühl berechnet; die Punktzahl reicht von 0 bis 3, wobei höhere Punktzahlen häufigere Symptome anzeigen.
Baseline und Wochen 12, 24, 52 (oder beim Besuch in der Behandlungsphase, vorzeitiger Abbruch), 64, 76 und 156 (oder beim Besuch in der Verlängerungsphase, vorzeitiger Abbruch).
Änderung des UCLA SCTC GIT 2.0-Subskalenwerts für fäkale Verschmutzung im Laufe der Zeit gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline und Wochen 12, 24, 52 (oder beim Besuch in der Behandlungsphase, vorzeitiger Abbruch), 64, 76 und 156 (oder beim Besuch in der Verlängerungsphase, vorzeitiger Abbruch).
Das UCLA SCTC GIT 2.0 ist ein 34-Punkte-Tool zur selbstverwalteten gesundheitsbezogenen Lebensqualitätsbewertung, das auf die GI-Aktivität und den Schweregrad bei Patienten mit SSc abzielt. Einzelne Skalen umfassen Reflux, Völlegefühl/Völlegefühl, fäkale Verschmutzung, Durchfall, soziale Funktionsfähigkeit, emotionales Wohlbefinden und Verstopfung. Die Items werden auf einer Skala von 0 bis 3 bewertet, wobei 0 einen besseren Gesundheitszustand und 3 einen schlechteren Gesundheitszustand anzeigt. Die Punktzahl der Subskala für fäkale Verschmutzung wird aus einer Frage zur Verschmutzung berechnet; die Punktzahl reicht von 0 bis 3, wobei höhere Punktzahlen häufigere Symptome anzeigen.
Baseline und Wochen 12, 24, 52 (oder beim Besuch in der Behandlungsphase, vorzeitiger Abbruch), 64, 76 und 156 (oder beim Besuch in der Verlängerungsphase, vorzeitiger Abbruch).
Änderung des UCLA SCTC GIT 2.0 Diarrhoe Subscale Score im Laufe der Zeit gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline und Wochen 12, 24, 52 (oder beim Besuch in der Behandlungsphase, vorzeitiger Abbruch), 64, 76 und 156 (oder beim Besuch in der Verlängerungsphase, vorzeitiger Abbruch).
Das UCLA SCTC GIT 2.0 ist ein 34-Punkte-Tool zur selbstverwalteten gesundheitsbezogenen Lebensqualitätsbewertung, das auf die GI-Aktivität und den Schweregrad bei Patienten mit SSc abzielt. Einzelne Skalen umfassen Reflux, Völlegefühl/Völlegefühl, fäkale Verschmutzung, Durchfall, soziale Funktionsfähigkeit, emotionales Wohlbefinden und Verstopfung. Die Punktzahl der Subskala Durchfall wird als Durchschnitt einer Durchfallfrage zur Häufigkeit von weichem Stuhl (auf einer Skala von 0 [keine] bis 3 [5-7 Tage/Woche] und einer Frage zum Vorhandensein von wässrigem Stuhl (bewertet als 0 [Nein] oder 1 [Ja]); die Punktzahl reicht von 0 bis 2, wobei eine höhere Punktzahl häufigere Symptome anzeigt.
Baseline und Wochen 12, 24, 52 (oder beim Besuch in der Behandlungsphase, vorzeitiger Abbruch), 64, 76 und 156 (oder beim Besuch in der Verlängerungsphase, vorzeitiger Abbruch).
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert im UCLA SCTC GIT 2.0 Social Functioning Subscale Score im Laufe der Zeit
Zeitfenster: Baseline und Wochen 12, 24, 52 (oder beim Besuch in der Behandlungsphase, vorzeitiger Abbruch), 64, 76 und 156 (oder beim Besuch in der Verlängerungsphase, vorzeitiger Abbruch).
Das UCLA SCTC GIT 2.0 ist ein 34-Punkte-Tool zur selbstverwalteten gesundheitsbezogenen Lebensqualitätsbewertung, das auf die GI-Aktivität und den Schweregrad bei Patienten mit SSc abzielt. Einzelne Skalen umfassen Reflux, Völlegefühl/Völlegefühl, fäkale Verschmutzung, Durchfall, soziale Funktionsfähigkeit, emotionales Wohlbefinden und Verstopfung. Die Items werden auf einer Skala von 0 bis 3 bewertet, wobei 0 einen besseren Gesundheitszustand und 3 einen schlechteren Gesundheitszustand anzeigt. Die Punktzahl der Subskala „Soziale Funktionsfähigkeit“ wird als Durchschnitt von sechs Fragen darüber berechnet, wie oft Symptome soziale Aktivitäten beeinträchtigten; die Punktzahl reicht von 0 bis 3, wobei höhere Punktzahlen häufigere Symptome anzeigen.
Baseline und Wochen 12, 24, 52 (oder beim Besuch in der Behandlungsphase, vorzeitiger Abbruch), 64, 76 und 156 (oder beim Besuch in der Verlängerungsphase, vorzeitiger Abbruch).
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert des UCLA SCTC GIT 2.0 Subscale Score für emotionales Wohlbefinden im Laufe der Zeit
Zeitfenster: Baseline und Wochen 12, 24, 52 (oder beim Besuch in der Behandlungsphase, vorzeitiger Abbruch), 64, 76 und 156 (oder beim Besuch in der Verlängerungsphase, vorzeitiger Abbruch).
Das UCLA SCTC GIT 2.0 ist ein 34-Punkte-Tool zur selbstverwalteten gesundheitsbezogenen Lebensqualitätsbewertung, das auf die GI-Aktivität und den Schweregrad bei Patienten mit SSc abzielt. Einzelne Skalen umfassen Reflux, Völlegefühl/Völlegefühl, fäkale Verschmutzung, Durchfall, soziale Funktionsfähigkeit, emotionales Wohlbefinden und Verstopfung. Die Items werden auf einer Skala von 0 bis 3 bewertet, wobei 0 einen besseren Gesundheitszustand und 3 einen schlechteren Gesundheitszustand anzeigt. Der Wert der Subskala emotionales Wohlbefinden wird als Durchschnitt von neun Fragen zum Einfluss von Darmproblemen auf den emotionalen Status berechnet; die Punktzahl reicht von 0 bis 3, wobei höhere Punktzahlen auf häufigere Probleme hindeuten.
Baseline und Wochen 12, 24, 52 (oder beim Besuch in der Behandlungsphase, vorzeitiger Abbruch), 64, 76 und 156 (oder beim Besuch in der Verlängerungsphase, vorzeitiger Abbruch).
Änderung gegenüber dem Ausgangswert im UCLA SCTC GIT 2.0 Constipation Subscale Score im Laufe der Zeit
Zeitfenster: Baseline und Wochen 12, 24, 52 (oder beim Besuch in der Behandlungsphase, vorzeitiger Abbruch), 64, 76 und 156 (oder beim Besuch in der Verlängerungsphase, vorzeitiger Abbruch).
Das UCLA SCTC GIT 2.0 ist ein 34-Punkte-Tool zur selbstverwalteten gesundheitsbezogenen Lebensqualitätsbewertung, das auf die GI-Aktivität und den Schweregrad bei Patienten mit SSc abzielt. Einzelne Skalen umfassen Reflux, Völlegefühl/Völlegefühl, fäkale Verschmutzung, Durchfall, soziale Funktionsfähigkeit, emotionales Wohlbefinden und Verstopfung. Die Items werden auf einer Skala von 0 bis 3 bewertet, wobei 0 einen besseren Gesundheitszustand und 3 einen schlechteren Gesundheitszustand anzeigt. Die Punktzahl der Subskala Verstopfung errechnet sich aus dem Durchschnitt von drei Fragen zur Häufigkeit von Verstopfung (bewertet von 0 [keine Tage] bis 3 [5-7 Tage/Woche]) und einer Frage zum Vorliegen von härterem Stuhlgang (bewertet mit 0 [ Nein] oder 1 [Ja]); die Punktzahl reicht von 0 bis 2,5, wobei höhere Punktzahlen häufigere Symptome anzeigen.
Baseline und Wochen 12, 24, 52 (oder beim Besuch in der Behandlungsphase, vorzeitiger Abbruch), 64, 76 und 156 (oder beim Besuch in der Verlängerungsphase, vorzeitiger Abbruch).
Änderung der Dyspnoe-Funktionsstörung in Woche 12 gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Woche 12
Der Transition Dyspnoe Index (TDI) bietet befragungsbasierte Messungen der Atemnot im Zusammenhang mit Aktivitäten des täglichen Lebens. Der TDI ist ein Bewertungsinstrument, das spezifische Kriterien für jede der drei Komponenten (funktionelle Beeinträchtigung, Ausmaß der Aufgabe und Ausmaß der Anstrengung) enthält, um Veränderungen gegenüber einem Ausgangszustand zu messen. Veränderungen der Funktionsbeeinträchtigung durch Dyspnoe wurden auf einer Skala von erheblicher Verschlechterung (früher arbeitsfähig, musste aber aufgrund von Kurzatmigkeit aufhören zu arbeiten und übliche Aktivitäten aufgeben) bis zu erheblicher Verbesserung (in der Lage, im früheren Tempo an die Arbeit zurückzukehren und nur mit vollen Aktivitäten zurückzukehren) bewertet leichte Einschränkung durch Besserung der Atemnot). Weitere Beeinträchtigungen aus anderen Gründen umfassen Teilnehmer, die ihre Arbeit oder andere Aktivitäten aus anderen Gründen als Kurzatmigkeit aufgegeben oder reduziert haben.
Woche 12
Änderung der Dyspnoe-Funktionsstörung in Woche 24 gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Woche 24
Der Transition Dyspnoe Index (TDI) bietet befragungsbasierte Messungen der Atemnot im Zusammenhang mit Aktivitäten des täglichen Lebens. Der TDI ist ein Bewertungsinstrument, das spezifische Kriterien für jede der drei Komponenten (funktionelle Beeinträchtigung, Ausmaß der Aufgabe und Ausmaß der Anstrengung) enthält, um Veränderungen gegenüber einem Ausgangszustand zu messen. Veränderungen der Funktionsbeeinträchtigung durch Dyspnoe wurden auf einer Skala von erheblicher Verschlechterung (früher arbeitsfähig, musste aber aufgrund von Kurzatmigkeit aufhören zu arbeiten und übliche Aktivitäten aufgeben) bis zu erheblicher Verbesserung (in der Lage, im früheren Tempo an die Arbeit zurückzukehren und nur mit vollen Aktivitäten zurückzukehren) bewertet leichte Einschränkung durch Besserung der Atemnot). Weitere Beeinträchtigungen aus anderen Gründen umfassen Teilnehmer, die ihre Arbeit oder andere Aktivitäten aus anderen Gründen als Kurzatmigkeit aufgegeben oder reduziert haben.
Woche 24
Änderung der Dyspnoe-Funktionsstörung gegenüber dem Ausgangswert in Woche 52/vorzeitiger Abbruch
Zeitfenster: Woche 52 oder beim Besuch in der Behandlungsphase des vorzeitigen Abbruchs
Der Transition Dyspnoe Index (TDI) bietet befragungsbasierte Messungen der Atemnot im Zusammenhang mit Aktivitäten des täglichen Lebens. Der TDI ist ein Bewertungsinstrument, das spezifische Kriterien für jede der drei Komponenten (funktionelle Beeinträchtigung, Ausmaß der Aufgabe und Ausmaß der Anstrengung) enthält, um Veränderungen gegenüber einem Ausgangszustand zu messen. Veränderungen der Funktionsbeeinträchtigung durch Dyspnoe wurden auf einer Skala von erheblicher Verschlechterung (früher arbeitsfähig, musste aber aufgrund von Kurzatmigkeit aufhören zu arbeiten und übliche Aktivitäten aufgeben) bis zu erheblicher Verbesserung (in der Lage, im früheren Tempo an die Arbeit zurückzukehren und nur mit vollen Aktivitäten zurückzukehren) bewertet leichte Einschränkung durch Besserung der Atemnot). Weitere Beeinträchtigungen aus anderen Gründen umfassen Teilnehmer, die ihre Arbeit oder andere Aktivitäten aus anderen Gründen als Kurzatmigkeit aufgegeben oder reduziert haben.
Woche 52 oder beim Besuch in der Behandlungsphase des vorzeitigen Abbruchs
Änderung der Dyspnoe-Funktionsstörung in Woche 64 gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Woche 64
Der Transition Dyspnoe Index (TDI) bietet befragungsbasierte Messungen der Atemnot im Zusammenhang mit Aktivitäten des täglichen Lebens. Der TDI ist ein Bewertungsinstrument, das spezifische Kriterien für jede der drei Komponenten (funktionelle Beeinträchtigung, Ausmaß der Aufgabe und Ausmaß der Anstrengung) enthält, um Veränderungen gegenüber einem Ausgangszustand zu messen. Veränderungen der Funktionsbeeinträchtigung durch Dyspnoe wurden auf einer Skala von erheblicher Verschlechterung (früher arbeitsfähig, musste aber aufgrund von Kurzatmigkeit aufhören zu arbeiten und übliche Aktivitäten aufgeben) bis zu erheblicher Verbesserung (in der Lage, im früheren Tempo an die Arbeit zurückzukehren und nur mit vollen Aktivitäten zurückzukehren) bewertet leichte Einschränkung durch Besserung der Atemnot). Weitere Beeinträchtigungen aus anderen Gründen umfassen Teilnehmer, die ihre Arbeit oder andere Aktivitäten aus anderen Gründen als Kurzatmigkeit aufgegeben oder reduziert haben.
Woche 64
Änderung der Dyspnoe-Funktionsstörung in Woche 76 gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Woche 76
Der Transition Dyspnoe Index (TDI) bietet befragungsbasierte Messungen der Atemnot im Zusammenhang mit Aktivitäten des täglichen Lebens. Der TDI ist ein Bewertungsinstrument, das spezifische Kriterien für jede der drei Komponenten (funktionelle Beeinträchtigung, Ausmaß der Aufgabe und Ausmaß der Anstrengung) enthält, um Veränderungen gegenüber einem Ausgangszustand zu messen. Veränderungen der Funktionsbeeinträchtigung durch Dyspnoe wurden auf einer Skala von erheblicher Verschlechterung (früher arbeitsfähig, musste aber aufgrund von Kurzatmigkeit aufhören zu arbeiten und übliche Aktivitäten aufgeben) bis zu erheblicher Verbesserung (in der Lage, im früheren Tempo an die Arbeit zurückzukehren und nur mit vollen Aktivitäten zurückzukehren) bewertet leichte Einschränkung durch Besserung der Atemnot). Weitere Beeinträchtigungen aus anderen Gründen umfassen Teilnehmer, die ihre Arbeit oder andere Aktivitäten aus anderen Gründen als Kurzatmigkeit aufgegeben oder reduziert haben.
Woche 76
Änderung der Dyspnoe-Funktionsstörung in Woche 156/vorzeitiger Abbruch gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Woche 156 oder Besuch der Verlängerungsphase der vorzeitigen Beendigung
Der Transition Dyspnoe Index (TDI) bietet befragungsbasierte Messungen der Atemnot im Zusammenhang mit Aktivitäten des täglichen Lebens. Der TDI ist ein Bewertungsinstrument, das spezifische Kriterien für jede der drei Komponenten (funktionelle Beeinträchtigung, Ausmaß der Aufgabe und Ausmaß der Anstrengung) enthält, um Veränderungen gegenüber einem Ausgangszustand zu messen. Veränderungen der Funktionsbeeinträchtigung durch Dyspnoe wurden auf einer Skala von erheblicher Verschlechterung (früher arbeitsfähig, musste aber aufgrund von Kurzatmigkeit aufhören zu arbeiten und übliche Aktivitäten aufgeben) bis zu erheblicher Verbesserung (in der Lage, im früheren Tempo an die Arbeit zurückzukehren und nur mit vollen Aktivitäten zurückzukehren) bewertet leichte Einschränkung durch Besserung der Atemnot). Weitere Beeinträchtigungen aus anderen Gründen umfassen Teilnehmer, die ihre Arbeit oder andere Aktivitäten aus anderen Gründen als Kurzatmigkeit aufgegeben oder reduziert haben.
Woche 156 oder Besuch der Verlängerungsphase der vorzeitigen Beendigung
Änderung des Dyspnoe-Ausmaßes der Aufgabe gegenüber dem Ausgangswert in Woche 12
Zeitfenster: Woche 12
Der Transition Dyspnoe Index (TDI) bietet befragungsbasierte Messungen der Atemnot im Zusammenhang mit Aktivitäten des täglichen Lebens. Der TDI ist ein Bewertungsinstrument, das spezifische Kriterien für jede der drei Komponenten (funktionelle Beeinträchtigung, Ausmaß der Aufgabe und Ausmaß der Anstrengung) enthält, um Veränderungen gegenüber einem Ausgangszustand zu messen. Bei der Baseline wurde das Ausmaß der Aufgabe auf einer Skala von Grad 0 (wird in Ruhe, im Sitzen oder Liegen kurzatmig) bis Grad 4 (wird nur bei außergewöhnlichen Aktivitäten wie Laufen oder Tragen sehr schwerer Lasten kurzatmig) bewertet. Änderungen im Ausmaß der Dyspnoe der Aufgabe wurden auf einer Skala von „Schwere Verschlechterung“ (Verschlechterung ≥ 2 Grade gegenüber dem Ausgangswert) bis „Schwere Verbesserung“ (Verbesserung ≥ 2 Grade gegenüber dem Ausgangswert) bewertet. Als weitere Beeinträchtigung aus anderen Gründen gelten Teilnehmer mit verminderter Belastbarkeit aus anderen Gründen als Atemnot, beispielsweise muskuloskelettalen Problemen oder Brustschmerzen.
Woche 12
Änderung des Dyspnoe-Ausmaßes der Aufgabe gegenüber dem Ausgangswert in Woche 24
Zeitfenster: Woche 24
Der Transition Dyspnoe Index (TDI) bietet befragungsbasierte Messungen der Atemnot im Zusammenhang mit Aktivitäten des täglichen Lebens. Der TDI ist ein Bewertungsinstrument, das spezifische Kriterien für jede der drei Komponenten (funktionelle Beeinträchtigung, Ausmaß der Aufgabe und Ausmaß der Anstrengung) enthält, um Veränderungen gegenüber einem Ausgangszustand zu messen. Bei der Baseline wurde das Ausmaß der Aufgabe auf einer Skala von Grad 0 (wird in Ruhe, im Sitzen oder Liegen kurzatmig) bis Grad 4 (wird nur bei außergewöhnlichen Aktivitäten wie Laufen oder Tragen sehr schwerer Lasten kurzatmig) bewertet. Änderungen im Ausmaß der Dyspnoe der Aufgabe wurden auf einer Skala von „Schwere Verschlechterung“ (Verschlechterung ≥ 2 Grade gegenüber dem Ausgangswert) bis „Schwere Verbesserung“ (Verbesserung ≥ 2 Grade gegenüber dem Ausgangswert) bewertet. Als weitere Beeinträchtigung aus anderen Gründen gelten Teilnehmer mit verminderter Belastbarkeit aus anderen Gründen als Atemnot, beispielsweise muskuloskelettalen Problemen oder Brustschmerzen.
Woche 24
Änderung des Dyspnoe-Ausmaßes der Aufgabe gegenüber dem Ausgangswert in Woche 52/vorzeitige Beendigung
Zeitfenster: Woche 52 oder beim Besuch in der Behandlungsphase des vorzeitigen Abbruchs
Der Transition Dyspnoe Index (TDI) bietet befragungsbasierte Messungen der Atemnot im Zusammenhang mit Aktivitäten des täglichen Lebens. Der TDI ist ein Bewertungsinstrument, das spezifische Kriterien für jede der drei Komponenten (funktionelle Beeinträchtigung, Ausmaß der Aufgabe und Ausmaß der Anstrengung) enthält, um Veränderungen gegenüber einem Ausgangszustand zu messen. Bei der Baseline wurde das Ausmaß der Aufgabe auf einer Skala von Grad 0 (wird in Ruhe, im Sitzen oder Liegen kurzatmig) bis Grad 4 (wird nur bei außergewöhnlichen Aktivitäten wie Laufen oder Tragen sehr schwerer Lasten kurzatmig) bewertet. Änderungen im Ausmaß der Dyspnoe der Aufgabe wurden auf einer Skala von „Schwere Verschlechterung“ (Verschlechterung ≥ 2 Grade gegenüber dem Ausgangswert) bis „Schwere Verbesserung“ (Verbesserung ≥ 2 Grade gegenüber dem Ausgangswert) bewertet. Als weitere Beeinträchtigung aus anderen Gründen gelten Teilnehmer mit verminderter Belastbarkeit aus anderen Gründen als Atemnot, beispielsweise muskuloskelettalen Problemen oder Brustschmerzen.
Woche 52 oder beim Besuch in der Behandlungsphase des vorzeitigen Abbruchs
Änderung des Dyspnoe-Ausmaßes der Aufgabe gegenüber dem Ausgangswert in Woche 64
Zeitfenster: Woche 64
Der Transition Dyspnoe Index (TDI) bietet befragungsbasierte Messungen der Atemnot im Zusammenhang mit Aktivitäten des täglichen Lebens. Der TDI ist ein Bewertungsinstrument, das spezifische Kriterien für jede der drei Komponenten (funktionelle Beeinträchtigung, Ausmaß der Aufgabe und Ausmaß der Anstrengung) enthält, um Veränderungen gegenüber einem Ausgangszustand zu messen. Bei der Baseline wurde das Ausmaß der Aufgabe auf einer Skala von Grad 0 (wird in Ruhe, im Sitzen oder Liegen kurzatmig) bis Grad 4 (wird nur bei außergewöhnlichen Aktivitäten wie Laufen oder Tragen sehr schwerer Lasten kurzatmig) bewertet. Änderungen im Ausmaß der Dyspnoe der Aufgabe wurden auf einer Skala von „Schwere Verschlechterung“ (Verschlechterung ≥ 2 Grade gegenüber dem Ausgangswert) bis „Schwere Verbesserung“ (Verbesserung ≥ 2 Grade gegenüber dem Ausgangswert) bewertet. Als weitere Beeinträchtigung aus anderen Gründen gelten Teilnehmer mit verminderter Belastbarkeit aus anderen Gründen als Atemnot, beispielsweise muskuloskelettalen Problemen oder Brustschmerzen.
Woche 64
Änderung des Dyspnoe-Ausmaßes der Aufgabe gegenüber dem Ausgangswert in Woche 76
Zeitfenster: Woche 76
Der Transition Dyspnoe Index (TDI) bietet befragungsbasierte Messungen der Atemnot im Zusammenhang mit Aktivitäten des täglichen Lebens. Der TDI ist ein Bewertungsinstrument, das spezifische Kriterien für jede der drei Komponenten (funktionelle Beeinträchtigung, Ausmaß der Aufgabe und Ausmaß der Anstrengung) enthält, um Veränderungen gegenüber einem Ausgangszustand zu messen. Bei der Baseline wurde das Ausmaß der Aufgabe auf einer Skala von Grad 0 (wird in Ruhe, im Sitzen oder Liegen kurzatmig) bis Grad 4 (wird nur bei außergewöhnlichen Aktivitäten wie Laufen oder Tragen sehr schwerer Lasten kurzatmig) bewertet. Änderungen im Ausmaß der Dyspnoe der Aufgabe wurden auf einer Skala von „Schwere Verschlechterung“ (Verschlechterung ≥ 2 Grade gegenüber dem Ausgangswert) bis „Schwere Verbesserung“ (Verbesserung ≥ 2 Grade gegenüber dem Ausgangswert) bewertet. Als weitere Beeinträchtigung aus anderen Gründen gelten Teilnehmer mit verminderter Belastbarkeit aus anderen Gründen als Atemnot, beispielsweise muskuloskelettalen Problemen oder Brustschmerzen.
Woche 76
Änderung der Dyspnoe-Größenordnung der Aufgabe gegenüber dem Ausgangswert in Woche 156/vorzeitiger Abbruch
Zeitfenster: Woche 156 oder Besuch der Verlängerungsphase der vorzeitigen Beendigung
Der Transition Dyspnoe Index (TDI) bietet befragungsbasierte Messungen der Atemnot im Zusammenhang mit Aktivitäten des täglichen Lebens. Der TDI ist ein Bewertungsinstrument, das spezifische Kriterien für jede der drei Komponenten (funktionelle Beeinträchtigung, Ausmaß der Aufgabe und Ausmaß der Anstrengung) enthält, um Veränderungen gegenüber einem Ausgangszustand zu messen. Zu Studienbeginn wurde das Ausmaß der Aufgabe auf einer Skala von Grad 0 (Atemnot in Ruhe, im Sitzen oder Liegen) bis Grad 4 (Atemnot nur bei außergewöhnlichen Aktivitäten wie Laufen oder Tragen sehr schwerer Lasten) bewertet. Änderungen im Ausmaß der Dyspnoe der Aufgabe wurden auf einer Skala von „Schwere Verschlechterung“ (Verschlechterung ≥ 2 Grade gegenüber dem Ausgangswert) bis „Schwere Verbesserung“ (Verbesserung ≥ 2 Grade gegenüber dem Ausgangswert) bewertet. Als weitere Beeinträchtigung aus anderen Gründen gelten Teilnehmer mit verminderter Belastbarkeit aus anderen Gründen als Atemnot, beispielsweise muskuloskelettalen Problemen oder Brustschmerzen.
Woche 156 oder Besuch der Verlängerungsphase der vorzeitigen Beendigung
Änderung des Dyspnoe-Anstrengungsumfangs gegenüber dem Ausgangswert in Woche 12
Zeitfenster: Woche 12
Der Transition Dyspnoe Index (TDI) bietet befragungsbasierte Messungen der Atemnot im Zusammenhang mit Aktivitäten des täglichen Lebens. Der TDI ist ein Bewertungsinstrument, das spezifische Kriterien für jede der drei Komponenten (funktionelle Beeinträchtigung, Ausmaß der Aufgabe und Ausmaß der Anstrengung) enthält, um Veränderungen gegenüber einem Ausgangszustand zu messen. Zu Studienbeginn wurde das Ausmaß der Aufgabe auf einer Skala von Grad 0 (Atemnot in Ruhe, im Sitzen oder Liegen) bis Grad 4 (Atemnot nur bei größter vorstellbarer Anstrengung) bewertet. Änderungen im Ausmaß der Dyspnoe bei der Aufgabe wurden auf einer Skala von erheblicher Verschlechterung (starke Verringerung der Anstrengung gegenüber dem Ausgangswert, um Kurzatmigkeit zu vermeiden, Aktivitäten dauern 50-100 % länger) bis zu erheblicher Verbesserung (in der Lage, Dinge mit viel größerer Anstrengung zu erledigen als zuvor mit wenigen, wenn überhaupt, Pausen). Weitere Beeinträchtigungen aus anderen Gründen umfassen Teilnehmer mit reduzierter Belastungsfähigkeit aus anderen Gründen als Kurzatmigkeit.
Woche 12
Änderung der Dyspnoe-Anstrengungsgröße in Woche 24 gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Woche 24
Der Transition Dyspnoe Index (TDI) bietet befragungsbasierte Messungen der Atemnot im Zusammenhang mit Aktivitäten des täglichen Lebens. Der TDI ist ein Bewertungsinstrument, das spezifische Kriterien für jede der drei Komponenten (funktionelle Beeinträchtigung, Ausmaß der Aufgabe und Ausmaß der Anstrengung) enthält, um Veränderungen gegenüber einem Ausgangszustand zu messen. Zu Studienbeginn wurde das Ausmaß der Aufgabe auf einer Skala von Grad 0 (Atemnot in Ruhe, im Sitzen oder Liegen) bis Grad 4 (Atemnot nur bei größter vorstellbarer Anstrengung) bewertet. Änderungen im Ausmaß der Dyspnoe bei der Aufgabe wurden auf einer Skala von erheblicher Verschlechterung (starke Verringerung der Anstrengung gegenüber dem Ausgangswert, um Kurzatmigkeit zu vermeiden, Aktivitäten dauern 50-100 % länger) bis zu erheblicher Verbesserung (in der Lage, Dinge mit viel größerer Anstrengung zu erledigen als zuvor mit wenigen, wenn überhaupt, Pausen). Weitere Beeinträchtigungen aus anderen Gründen umfassen Teilnehmer mit reduzierter Belastungsfähigkeit aus anderen Gründen als Kurzatmigkeit.
Woche 24
Veränderung des Dyspnoe-Anstrengungsumfangs gegenüber dem Ausgangswert in Woche 52/früher Beendigung
Zeitfenster: Woche 52 oder beim Besuch in der Behandlungsphase des vorzeitigen Abbruchs
Der Transition Dyspnoe Index (TDI) bietet befragungsbasierte Messungen der Atemnot im Zusammenhang mit Aktivitäten des täglichen Lebens. Der TDI ist ein Bewertungsinstrument, das spezifische Kriterien für jede der drei Komponenten (funktionelle Beeinträchtigung, Ausmaß der Aufgabe und Ausmaß der Anstrengung) enthält, um Veränderungen gegenüber einem Ausgangszustand zu messen. Zu Studienbeginn wurde das Ausmaß der Aufgabe auf einer Skala von Grad 0 (Atemnot in Ruhe, im Sitzen oder Liegen) bis Grad 4 (Atemnot nur bei größter vorstellbarer Anstrengung) bewertet. Änderungen im Ausmaß der Dyspnoe bei der Aufgabe wurden auf einer Skala von erheblicher Verschlechterung (starke Verringerung der Anstrengung gegenüber dem Ausgangswert, um Kurzatmigkeit zu vermeiden, Aktivitäten dauern 50-100 % länger) bis zu erheblicher Verbesserung (in der Lage, Dinge mit viel größerer Anstrengung zu erledigen als zuvor mit wenigen, wenn überhaupt, Pausen). Weitere Beeinträchtigungen aus anderen Gründen umfassen Teilnehmer mit reduzierter Belastungsfähigkeit aus anderen Gründen als Kurzatmigkeit.
Woche 52 oder beim Besuch in der Behandlungsphase des vorzeitigen Abbruchs
Änderung des Dyspnoe-Anstrengungsumfangs gegenüber dem Ausgangswert in Woche 64
Zeitfenster: Woche 64
Der Transition Dyspnoe Index (TDI) bietet befragungsbasierte Messungen der Atemnot im Zusammenhang mit Aktivitäten des täglichen Lebens. Der TDI ist ein Bewertungsinstrument, das spezifische Kriterien für jede der drei Komponenten (funktionelle Beeinträchtigung, Ausmaß der Aufgabe und Ausmaß der Anstrengung) enthält, um Veränderungen gegenüber einem Ausgangszustand zu messen. Zu Studienbeginn wurde das Ausmaß der Aufgabe auf einer Skala von Grad 0 (Atemnot in Ruhe, im Sitzen oder Liegen) bis Grad 4 (Atemnot nur bei größter vorstellbarer Anstrengung) bewertet. Änderungen im Ausmaß der Dyspnoe bei der Aufgabe wurden auf einer Skala von erheblicher Verschlechterung (starke Verringerung der Anstrengung gegenüber dem Ausgangswert, um Kurzatmigkeit zu vermeiden, Aktivitäten dauern 50-100 % länger) bis zu erheblicher Verbesserung (in der Lage, Dinge mit viel größerer Anstrengung zu erledigen als zuvor mit wenigen, wenn überhaupt, Pausen). Weitere Beeinträchtigungen aus anderen Gründen umfassen Teilnehmer mit reduzierter Belastungsfähigkeit aus anderen Gründen als Kurzatmigkeit.
Woche 64
Änderung des Dyspnoe-Anstrengungsumfangs gegenüber dem Ausgangswert in Woche 76
Zeitfenster: Woche 76
Der Transition Dyspnoe Index (TDI) bietet befragungsbasierte Messungen der Atemnot im Zusammenhang mit Aktivitäten des täglichen Lebens. Der TDI ist ein Bewertungsinstrument, das spezifische Kriterien für jede der drei Komponenten (funktionelle Beeinträchtigung, Ausmaß der Aufgabe und Ausmaß der Anstrengung) enthält, um Veränderungen gegenüber einem Ausgangszustand zu messen. Zu Studienbeginn wurde das Ausmaß der Aufgabe auf einer Skala von Grad 0 (Atemnot in Ruhe, im Sitzen oder Liegen) bis Grad 4 (Atemnot nur bei größter vorstellbarer Anstrengung) bewertet. Änderungen im Ausmaß der Dyspnoe bei der Aufgabe wurden auf einer Skala von erheblicher Verschlechterung (starke Verringerung der Anstrengung gegenüber dem Ausgangswert, um Kurzatmigkeit zu vermeiden, Aktivitäten dauern 50-100 % länger) bis zu erheblicher Verbesserung (in der Lage, Dinge mit viel größerer Anstrengung zu erledigen als zuvor mit wenigen, wenn überhaupt, Pausen). Weitere Beeinträchtigungen aus anderen Gründen umfassen Teilnehmer mit reduzierter Belastungsfähigkeit aus anderen Gründen als Kurzatmigkeit.
Woche 76
Änderung des Dyspnoe-Anstrengungsumfangs gegenüber dem Ausgangswert in Woche 156/vorzeitiger Abbruch
Zeitfenster: Woche 156 oder beim Besuch der Verlängerungsphase der vorzeitigen Beendigung
Der Transition Dyspnoe Index (TDI) bietet befragungsbasierte Messungen der Atemnot im Zusammenhang mit Aktivitäten des täglichen Lebens. Der TDI ist ein Bewertungsinstrument, das spezifische Kriterien für jede der drei Komponenten (funktionelle Beeinträchtigung, Ausmaß der Aufgabe und Ausmaß der Anstrengung) enthält, um Veränderungen gegenüber einem Ausgangszustand zu messen. Zu Studienbeginn wurde das Ausmaß der Aufgabe auf einer Skala von Grad 0 (Atemnot in Ruhe, im Sitzen oder Liegen) bis Grad 4 (Atemnot nur bei größter vorstellbarer Anstrengung) bewertet. Änderungen im Ausmaß der Dyspnoe bei der Aufgabe wurden auf einer Skala von erheblicher Verschlechterung (starke Verringerung der Anstrengung gegenüber dem Ausgangswert, um Kurzatmigkeit zu vermeiden, Aktivitäten dauern 50-100 % länger) bis zu erheblicher Verbesserung (in der Lage, Dinge mit viel größerer Anstrengung zu erledigen als zuvor mit wenigen, wenn überhaupt, Pausen). Weitere Beeinträchtigungen aus anderen Gründen umfassen Teilnehmer mit reduzierter Belastungsfähigkeit aus anderen Gründen als Kurzatmigkeit.
Woche 156 oder beim Besuch der Verlängerungsphase der vorzeitigen Beendigung
Sauerstoffsättigung im Laufe der Zeit
Zeitfenster: Baseline und Wochen 12, 24, 52 (oder beim Besuch in der Behandlungsphase, vorzeitiger Abbruch), 64, 76 und 156 (oder beim Besuch in der Verlängerungsphase, vorzeitiger Abbruch).
Die Sauerstoffsättigung wurde durch Pulsoximetrie gemessen.
Baseline und Wochen 12, 24, 52 (oder beim Besuch in der Behandlungsphase, vorzeitiger Abbruch), 64, 76 und 156 (oder beim Besuch in der Verlängerungsphase, vorzeitiger Abbruch).
Pharmakokinetische Parameter von Pomalidomid im Plasma
Zeitfenster: Tag 1 und Woche 4 vor der Einnahme und bis zu 24 Stunden nach der Einnahme.
Pharmakokinetische (PK) Analysen wurden nicht durchgeführt, da es zu wenige Teilnehmer mit verfügbaren Daten gab.
Tag 1 und Woche 4 vor der Einnahme und bis zu 24 Stunden nach der Einnahme.

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Celgene

Ermittler

  • Studienleiter: Shimon Korish, MD, Celgene Corporation

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

9. August 2012

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

3. November 2016

Studienabschluss (Tatsächlich)

3. November 2016

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

19. März 2012

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

20. März 2012

Zuerst gepostet (Geschätzt)

21. März 2012

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

1. Dezember 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

29. November 2023

Zuletzt verifiziert

1. November 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • CC-4047-SSC-001
  • 2010-023047-15 (EudraCT-Nummer)

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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