Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Studie av Pomalidomid (CC-4047) for å evaluere sikkerhet, tolerabilitet, farmakokinetikk, farmakodynamikk og effektivitet for pasienter med systemisk sklerose med interstitiell lungesykdom

29. november 2023 oppdatert av: Celgene

En fase 2, Proof-of-Concept, multisenter, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, studie for å evaluere sikkerhet, tolerabilitet, farmakokinetikk, farmakodynamikk og effektivitet av pomalidomid (CC-4047) hos personer med systemisk sklerose med interstitiell lunge Sykdom

Hovedmålet med denne studien er å evaluere sikkerheten, tolerabiliteten og effekten av pomalidomid i behandlingen av pasienter med systemisk sklerose med interstitiell lungesykdom.

Studieoversikt

Status

Avsluttet

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

23

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Australia
      • Chermside, Australia, 4032
        • The Prince Charles Hospital
      • Woodville South, Australia, 5011
        • The Queen Elizabeth Hospital
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australia, 3168
        • Monash Medical Centre
  • Den russiske føderasjonen
      • Moscow, Den russiske føderasjonen, 115522
        • Institution of the Russian Academy of Medical Sciences Research Institute of Rheumatology of the Ru
      • Penza, Den russiske føderasjonen, 440026
        • Penza Regional Clinical Hospital n.a. N.N. Burdenko
      • St. Petersburg, Den russiske føderasjonen, 190068
        • St. Petersburg State Healthcare Institution "Clinical Rheumatology Hospital # 25"
  • Forente stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90095
        • UCLA Division of Rheumatology
      • Rancho Mirage, California, Forente stater, 92270
        • Advances in Medicine
    • Delaware
      • Newark, Delaware, Forente stater, 19713
        • Delaware Medical Care Associates, LLC
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forente stater, 20057
        • Georgetown University School of Medicine
    • Florida
      • Tampa, Florida, Forente stater, 33612
        • USF Health Faculty Office Building-FOB
    • Georgia
      • Stockbridge, Georgia, Forente stater, 30281
        • Arthritis Research and Treatment Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60612
        • University of Illinois at Chicago
    • Indiana
      • Michigan City, Indiana, Forente stater, 46360
        • LaPorte County Institute for Clinical Research, Inc
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Forente stater, 40536-0284
        • University of Kentucky
    • Louisiana
      • Shreveport, Louisiana, Forente stater, 71103
        • Louisiana State University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02118
        • Boston University of Medicine BUMC
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48109
        • University of Michigan
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Forente stater, 08903
        • UMDNJ-Robert Wood Johnson Medical School Clinical Research Center
    • New York
      • Great Neck, New York, Forente stater, 11021
        • North Shore-LIJ Health System-Division of Rheumatology
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forente stater, 44195
        • Cleveland Clinic
      • Toledo, Ohio, Forente stater, 43614
        • University of Toledo College of Medicine
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • UNIVERSITY of PENNSYLVANIA
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15261
        • University of Pittsburgh
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • University of Texas Health Science Center at Houston
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forente stater, 53226
        • Medical College of Wisconsin
  • Frankrike
      • Lille, Frankrike, 59037
        • CHRU de Lille FR
      • Paris, Frankrike, 75010
        • Hopital Saint Louis
      • Paris, Frankrike, 75014
        • Groupe Hospitalier Saint Vincent de Paul
  • Italia
      • Genova, Italia, 16132
        • Azienda Ospedaliera Universitaria S. Martino di Genova
      • Milano, Italia, 20122
        • Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Milano, Italia, 20157
        • Ospedale Luigi Sacco
      • Pavia, Italia, 27100
        • IRCCS Policlinico S. Matteo di Pavia
      • Pisa, Italia, 56126
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Pisana
      • Roma, Italia, 00168
        • Policlinico Universitario Agostino Gemelli
      • Roma, Italia, 00161
        • Policlinico Umberto I
  • Polen
      • Bialystok, Polen, 15-297
        • Centrum Miriada Prywatny Gabinet Specjalistyczny Profesora Dra Stanislawa Sierakowskiego
      • Bydgoszcz, Polen, 85-168
        • Szpital Uniwersytecki nr 2 im. Dr Jana Biziela w Bydgoszczy
      • Katowice, Polen, 40-634
        • SPSK Nr 7 Slaskiego Uniwersytetu Medycznego, Oddzial Chorob Wewnetrznych i Reumatologii
      • Szczecin, Polen, 71-252
        • Samodzielny Publiczny Szpital Kliniczny nr 1 im. prof.Tadeusza Sokolowskiego Pomorskiego UM w Szczec
      • Warszawa, Polen, 02-637
        • Instytut Reumatologii, Klinika i Poliklinika Ukladowych Chorób Tkanki Lacznej
      • Wroclaw, Polen, 50-556
        • Akademicki Szpital Kliniczny Klinika Reumatologii i Chorob Wewnetrznych
  • Spania
      • Madrid, Spania, 28041
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
      • Madrid, Spania, 28007
        • Hospital Universitario Gregorio Marañón
      • Santiago de Compostela, Spania, 15706
        • Complejo Hospitalario de Santiago
      • Valencia, Spania, 46017
        • Hospital Universitario Dr. Peset
  • Storbritannia
      • Leeds, Storbritannia, LS7 4SA
        • Chapel Allerton Hospital
      • London, Storbritannia, NW3 2PF
        • Royal Free Hospital
      • London, Storbritannia, SW3 6NP
        • Royal Brompton Hospital - Interstitial Lung Disease Unit
  • Sveits
      • Basel, Sveits, 4031
        • University Hospital Basel
  • Tyskland
      • Bad Nauheim, Tyskland, 61231
        • Kerckhoff-Klinik gGmbH
      • Berlin, Tyskland, 10117
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
      • Erlangen, Tyskland, 91054
        • University of Erlangen-Nuremberg
      • Frankfurt, Tyskland, 60590
        • Klinikum der J.W. Gothe-Universitat Frankfurt
      • Herne, Tyskland, 44652
        • Rheumazentrum Ruhrgebiet
      • Ulm, Tyskland, 89081
        • University Hospital of Ulm

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 80 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Viktige inkluderingskriterier:

  • Menn eller kvinner mellom 18 og 80 år (inklusive) på tidspunktet for samtykke
  • Diagnose av systemisk sklerose (SSC) som definert av American College of Rheumatology (ACR) kriterier
  • Utbruddet av den første ikke-Raynauds manifestasjon av SSC innen 7 år etter screening

  • Forsøkspersoner må oppfylle minst ett av følgende 2 lungerelaterte kriterier for å være kvalifisert for studien:

    • Forsert vitalkapasitet (FVC) ≥ 45 % og <70 % ved screening og baseline (besøk 2) [med eller uten dokumentert forhåndsspesifisert FVC-reduksjon eller fibrose-skår] ELLER

    • FVC-avlesninger ≥ 70 % og ≤ 80 % ved screening og baseline (besøk 2) med en dokumentert historikk for en eller begge av:

      1. En ≥ 5 % reduksjon (uttrykt som prosent anslått eller i liter) i FVC i 24-månedersperioden før baseline (besøk 2) basert på 3 eller flere vurderinger. To vurderinger kan gjøres i screeningsfasen forutsatt at vurderingene gjennomføres med minst 2 ukers mellomrom.
      2. En høyoppløselig computertomografi (HRCT) fibrosescore > 20 %
  • FVC ved baseline (besøk 2) innenfor 5 % av FVC målt ved screening
  • Karbonmonoksiddiffunderende kapasitet (DLco) ≥ 35 % og ≤ 80 % av antatt verdi ved screening
  • Abnormiteter på høyoppløselig CT forenlig med parenkymforandringer som oppstår i SSc: honningkakeforandringer eller retikulære endringer med eller uten slipt glass.

Nøkkelekskluderingskriterier:

  • Oksygenmetning (SpO2) < 92 % (romluft [havnivå] i hvile) ved screening eller baseline
  • Kjent diagnose av obstruktiv lungesykdom som definert ved forsert ekspiratorisk volum (FEV1)/FVC-forhold < 0,7
  • Diagnose av pulmonal arteriell hypertensjon (PAH) som krever behandling
  • Kjent diagnose av andre betydelige luftveislidelser (f.eks. astma, tuberkulose, sarkoidose, aspergillose, kronisk bronkitt, neoplastisk sykdom, cystisk fibrose, etc.)
  • Gjeldende klinisk diagnose av en annen inflammatorisk bindevevssykdom (f.eks. systemisk lupus erythematosus, revmatoid artritt, primær Sjogrens syndrom, etc.). Personer som har Sjøgrens syndrom sekundært til SSc er kvalifisert
  • Drektige eller ammende kvinner
  • Anamnese med en tromboembolisk hendelse (f.eks. dyp venetrombose, trombotiske cerebrovaskulære eller kardiovaskulære hendelser)
  • Historie eller nåværende diagnose av perifer nevropati
  • Bruk av samtidig(e) medisin(er) som kan øke risikoen for utvikling av dyp venetrombose, inkludert kjønnssteroidbaserte prevensjonsmidler (orale, injiserbare eller implanterte) og hormonerstatningsterapier, dersom bruk av lavdose aspirinregime er kontraindisert.
  • Ytterligere samtidige medisiner som forlenger QT/QTc-intervallet (måling av hjertets elektriske syklus) i løpet av studien
  • Bruk av anti-koagulerende eller antitrombotiske medisiner (annet enn lavdose-aspirin [≤ 100 mg/dag])
  • Bruk av et hvilket som helst cytotoksisk/immunsuppressivt middel (annet enn prednison ≤ 10 mg/dag [gjennomsnittlig dose] eller tilsvarende), inkludert men ikke begrenset til azatioprin, cyklofosfamid, metotreksat, mykofenolat og ciklosporin innen 28 dager (4 uker) etter screening
  • Bruk av ethvert biologisk middel innen 84 dager (12 uker) eller 5 halveringstider etter screening. Når det gjelder rituximab, bruk innen 168 dager (24 uker) etter screening eller ingen gjenoppretting av CD20-positive B-lymfocytter hvis siste dose rituximab har vært mer enn 24 uker før screening
  • Bruk av bosentan, ambrisentan, sildenafil, tadalafil og macitentan for PAH innen 28 dager (4 uker) etter screening
  • Bruk av medisiner (f.eks. D-penicillamin, Potaba) med antatte sklerodermi sykdomsmodifiserende egenskaper innen 4 uker etter screening
  • Bruk av melfalan innen 52 uker etter screening
  • Bruk av et hvilket som helst undersøkelseslegemiddel innen 4 uker etter screening eller 5 farmakodynamiske/farmakokinetiske halveringstider hvis kjent (avhengig av hva som er lengst)
  • Røyking av sigarer, piper eller sigaretter innen 24 uker etter screening

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Dobbelt

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Placebo komparator: Placebo
Legemiddel: Placebo
Matchende placebo-kapsler tatt oralt en gang daglig
Eksperimentell: Pomalidomid
Deltakerne fikk 1 mg pomalidomid oralt en gang daglig i 52 uker under behandlingsfasen og i opptil 2 år under den åpne utvidelsesfasen.
Legemiddel: Pomalidomid (CC-4047)
1 mg oralt hver dag i 52 uker

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med behandlingsfremmede bivirkninger (TEAE)
Tidsramme: Fra starten av studiemedisinen til 28 dager etter siste dose; Behandlingsfase median behandlingsvarighet var 358 og 320 dager for placebo og pomalidomid; Median behandlingsvarighet i forlengelsesfasen var 161 dager og 194 dager for placebo og pomalidomid.
En uønsket hendelse (AE) er enhver skadelig, utilsiktet eller uønsket medisinsk hendelse som kan oppstå eller forverres i løpet av en studie. En TEAE er enhver bivirkning som begynte eller forverret seg ved eller etter starten av studiemedikamentet gjennom 28 dager etter siste dose. En behandlingsrelatert TEAE er en TEAE som av etterforskeren ble ansett for å være relatert til studiemedisin. Alvorligheten/intensiteten av bivirkningene ble vurdert av etterforskeren som Mild (asymptomatiske eller milde symptomer; intervensjon er ikke indisert), Moderat (symptomer forårsaker moderat ubehag, intervensjon kan være nødvendig), eller Alvorlig (symptomer forårsaker alvorlig ubehag/smerte som krever medisinsk intervensjon) manglende evne til å utføre daglige aktiviteter). En alvorlig AE er enhver AE som: - resulterte i døden; - Var livstruende; - Nødvendig sykehusinnleggelse eller forlengelse av eksisterende sykehusinnleggelse - Resulterte i vedvarende eller betydelig funksjonshemming/inhabilitet; - Var en medfødt anomali/fødselsdefekt; – Utgjorde en viktig medisinsk begivenhet.
Fra starten av studiemedisinen til 28 dager etter siste dose; Behandlingsfase median behandlingsvarighet var 358 og 320 dager for placebo og pomalidomid; Median behandlingsvarighet i forlengelsesfasen var 161 dager og 194 dager for placebo og pomalidomid.
Endring fra baseline i prosent forventet forsert vitalkapasitet (FVC) ved uke 52
Tidsramme: Baseline (definert som gjennomsnittet av alle verdier mellom screening og baseline) og uke 48 og 52
Forsert vitalkapasitet (FVC) er en lungefunksjonstest og er volumet av luft i lungene som kan tvangsblåses ut etter en full inhalasjon. Prosent predikerte verdier er basert sammenligning mellom deltakerens målte verdi med forventet FVC for noen av samme kjønn, alder og høyde (referanseverdi). For analysen av FVC ble grunnlinjeverdien definert som gjennomsnittet av alle verdier mellom screening og baseline (inklusive), og gjennomsnittet av uke 48 og 52 ble behandlet som uke 52-verdi, for å redusere den totale datavariabiliteten ved nøkkelen. tidspunkt.
Baseline (definert som gjennomsnittet av alle verdier mellom screening og baseline) og uke 48 og 52
Endring fra baseline i Modified Rodnan Skin Score (mRSS) ved uke 52/tidlig avslutning
Tidsramme: Baseline og uke 52 (eller besøket tidlig avslutning i behandlingsfasen)
Forbedring i hudfortykkelse er assosiert med forbedret overlevelse og kan være nyttig som en surrogatmåling i kliniske studier. mRSS er et vurderingsverktøy som brukes til å evaluere omfanget og alvorlighetsgraden av hudfortykkelsen assosiert med systemisk sklerose (SSc). Sytten kroppsområder ble evaluert på en 4-punkts skala (0 [normal], 1 [mild], 2 [moderat]), eller 3 [alvorlig]). Den totale poengsummen, som er summen av de 17 individuelle kroppsvurderingene, kan variere fra 0 til 51.
Baseline og uke 52 (eller besøket tidlig avslutning i behandlingsfasen)
Endring fra baseline i University of California, Los Angeles, Sklerodermi Clinical Trial Consortium Gastrointestinal Tract (UCLA SCTC GIT 2.0) total poengsum ved uke 52/tidlig avslutning
Tidsramme: Baseline og uke 52 (eller behandlingsfase tidlig avslutningsbesøk)
UCLA SCTC GIT 2.0 er et 34-elements, helserelatert livskvalitets selvadministrert evalueringsverktøy, som retter seg mot gastrointestinal (GI) aktivitet og alvorlighetsgrad hos pasienter med SSc. Individuelle skalaer inkluderer refluks, oppblåsthet/oppblåsthet, fekal tilsmussing, diaré, sosial funksjon, følelsesmessig velvære og forstoppelse. Elementene skåres på en skala fra 0 til 3, der 0 indikerer bedre helse og 3 indikerer dårligere helse (bortsett fra spørsmål 15 og 31 som skåres som 0 (bedre helse) eller 1 (dårlig helse). Den totale poengsummen beregnes som gjennomsnittet av de første 6 skala-skårene (eksklusive forstoppelse) som fanger opp den totale belastningen (alvorlighetsgraden) av SSc-assosiert GIT. Den totale skåren varierer fra 0 til 3, hvor høyere skår indikerer mer alvorlige symptomer.
Baseline og uke 52 (eller behandlingsfase tidlig avslutningsbesøk)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline i prosent spådd tvungen vitalkapasitet over tid
Tidsramme: Baseline (definert som gjennomsnittet av alle verdier mellom screening og baseline) og uke 12, 24, 36, 64, 76 og 156
Forsert vitalkapasitet (FVC) er en lungefunksjonstest og er volumet av luft i lungene som kan tvangsblåses ut etter en full inhalasjon. Prosent predikerte verdier er basert sammenligning mellom deltakerens målte verdi med forventet FVC for noen av samme kjønn, alder og høyde (referanseverdi).
Baseline (definert som gjennomsnittet av alle verdier mellom screening og baseline) og uke 12, 24, 36, 64, 76 og 156
Endring fra baseline i modifisert Rodnan-hudscore over tid
Tidsramme: Baseline og uke 12, 24, 64, 76 og 156 (eller besøket for tidlig avslutning i utvidelsesfasen).
Forbedring i hudfortykkelse er assosiert med forbedret overlevelse og kan være nyttig som en surrogatmåling i kliniske studier. mRSS er et vurderingsverktøy som brukes til å evaluere omfanget og alvorlighetsgraden av hudfortykkelsen assosiert med systemisk sklerose (SSc). Sytten kroppsområder ble evaluert på en 4-punkts skala (0 [normal], 1 [mild], 2 [moderat] eller 3 [alvorlig]). Den totale poengsummen, som er summen av de 17 individuelle kroppsvurderingene, kan variere fra 0 til 51.
Baseline og uke 12, 24, 64, 76 og 156 (eller besøket for tidlig avslutning i utvidelsesfasen).
Endring fra baseline i UCLA SCTC GIT 2.0 totalscore over tid
Tidsramme: Baseline og uke 12, 24, 64, 76 og 156 (eller besøket for tidlig avslutning i utvidelsesfasen).
UCLA SCTC GIT 2.0 er et 34-elements, helserelatert livskvalitets selvadministrert evalueringsverktøy, som retter seg mot GI-aktivitet og alvorlighetsgrad hos pasienter med SSc. Individuelle skalaer inkluderer refluks, oppblåsthet/oppblåsthet, fekal tilsmussing, diaré, sosial funksjon, følelsesmessig velvære og forstoppelse. Elementene skåres på en skala fra 0 til 3, der 0 indikerer bedre helse og 3 indikerer dårligere helse (bortsett fra spørsmål 15 og 31 som skåres som 0 (bedre helse) eller 1 (dårlig helse). Den totale poengsummen beregnes som gjennomsnittet av de første 6 skala-skårene (eksklusive forstoppelse) som fanger opp den totale belastningen (alvorlighetsgraden) av SSc-assosiert GIT. Den totale skåren varierer fra 0 til 3, hvor høyere skår indikerer mer alvorlige symptomer.
Baseline og uke 12, 24, 64, 76 og 156 (eller besøket for tidlig avslutning i utvidelsesfasen).
Endring fra baseline i UCLA SCTC GIT 2.0 Reflux Subscale Score over tid
Tidsramme: Baseline og uke 12, 24, 52 (eller ved besøket for tidlig avslutning i behandlingsfasen), 64, 76 og 156 (eller besøket for tidlig avslutning i forlengelsesfasen).
UCLA SCTC GIT 2.0 er et 34-elements, helserelatert livskvalitets selvadministrert evalueringsverktøy, som retter seg mot GI-aktivitet og alvorlighetsgrad hos pasienter med SSc. Individuelle skalaer inkluderer refluks, oppblåsthet/oppblåsthet, fekal tilsmussing, diaré, sosial funksjon, følelsesmessig velvære og forstoppelse. Elementene skåres på en skala fra 0 til 3, der 0 indikerer bedre helse og 3 indikerer dårligere helse. Underskalaen for refluks er beregnet som gjennomsnittet av åtte refluksrelaterte spørsmål; skåren varierer fra 0 til 3, hvor høyere skår indikerer hyppigere symptomer.
Baseline og uke 12, 24, 52 (eller ved besøket for tidlig avslutning i behandlingsfasen), 64, 76 og 156 (eller besøket for tidlig avslutning i forlengelsesfasen).
Endring fra baseline i UCLA SCTC GIT 2.0 Distension/Bloating Subscale Score over tid
Tidsramme: Baseline og uke 12, 24, 52 (eller ved besøket for tidlig avslutning i behandlingsfasen), 64, 76 og 156 (eller besøket for tidlig avslutning i forlengelsesfasen).
UCLA SCTC GIT 2.0 er et 34-elements, helserelatert livskvalitets selvadministrert evalueringsverktøy, som retter seg mot GI-aktivitet og alvorlighetsgrad hos pasienter med SSc. Individuelle skalaer inkluderer refluks, oppblåsthet/oppblåsthet, fekal tilsmussing, diaré, sosial funksjon, følelsesmessig velvære og forstoppelse. Elementene skåres på en skala fra 0 til 3, der 0 indikerer bedre helse og 3 indikerer dårligere helse. Underskalaen for distensjon/oppblåsthet beregnes som gjennomsnittet av fire spørsmål relatert til oppblåsthet/oppblåsthet; skåren varierer fra 0 til 3, hvor høyere skår indikerer hyppigere symptomer.
Baseline og uke 12, 24, 52 (eller ved besøket for tidlig avslutning i behandlingsfasen), 64, 76 og 156 (eller besøket for tidlig avslutning i forlengelsesfasen).
Endring fra baseline i UCLA SCTC GIT 2.0 Fecal Soilage Subscale Poeng over tid
Tidsramme: Baseline og uke 12, 24, 52 (eller ved besøket for tidlig avslutning i behandlingsfasen), 64, 76 og 156 (eller besøket for tidlig avslutning i forlengelsesfasen).
UCLA SCTC GIT 2.0 er et 34-elements, helserelatert livskvalitets selvadministrert evalueringsverktøy, som retter seg mot GI-aktivitet og alvorlighetsgrad hos pasienter med SSc. Individuelle skalaer inkluderer refluks, oppblåsthet/oppblåsthet, fekal tilsmussing, diaré, sosial funksjon, følelsesmessig velvære og forstoppelse. Elementene skåres på en skala fra 0 til 3, der 0 indikerer bedre helse og 3 indikerer dårligere helse. Underskalaen for fekal tilsmussing beregnes fra ett tilsmussingsspørsmål; skåren varierer fra 0 til 3, hvor høyere skår indikerer hyppigere symptomer.
Baseline og uke 12, 24, 52 (eller ved besøket for tidlig avslutning i behandlingsfasen), 64, 76 og 156 (eller besøket for tidlig avslutning i forlengelsesfasen).
Endring fra baseline i UCLA SCTC GIT 2.0 Diaré Subscale Score over tid
Tidsramme: Baseline og uke 12, 24, 52 (eller ved besøket for tidlig avslutning i behandlingsfasen), 64, 76 og 156 (eller besøket for tidlig avslutning i forlengelsesfasen).
UCLA SCTC GIT 2.0 er et 34-elements, helserelatert livskvalitets selvadministrert evalueringsverktøy, som retter seg mot GI-aktivitet og alvorlighetsgrad hos pasienter med SSc. Individuelle skalaer inkluderer refluks, oppblåsthet/oppblåsthet, fekal tilsmussing, diaré, sosial funksjon, følelsesmessig velvære og forstoppelse. Diaré-underskala-skåren beregnes som gjennomsnittet av ett diaréspørsmål om hyppigheten av løs avføring (på en skala fra 0 [ingen] til 3 [5-7 dager/uke] og ett spørsmål om tilstedeværelsen av vannholdig avføring (skåres som 0 [Nei] eller 1 [Ja]); poengsummen varierer fra 0 til 2, der en høyere poengsum indikerer hyppigere symptomer.
Baseline og uke 12, 24, 52 (eller ved besøket for tidlig avslutning i behandlingsfasen), 64, 76 og 156 (eller besøket for tidlig avslutning i forlengelsesfasen).
Endring fra baseline i UCLA SCTC GIT 2.0 Social Functioning Subscale Score over tid
Tidsramme: Baseline og uke 12, 24, 52 (eller ved besøket for tidlig avslutning i behandlingsfasen), 64, 76 og 156 (eller besøket for tidlig avslutning i forlengelsesfasen).
UCLA SCTC GIT 2.0 er et 34-elements, helserelatert livskvalitets selvadministrert evalueringsverktøy, som retter seg mot GI-aktivitet og alvorlighetsgrad hos pasienter med SSc. Individuelle skalaer inkluderer refluks, oppblåsthet/oppblåsthet, fekal tilsmussing, diaré, sosial funksjon, følelsesmessig velvære og forstoppelse. Elementene skåres på en skala fra 0 til 3, der 0 indikerer bedre helse og 3 indikerer dårligere helse. Skåren for sosial fungerende subskala beregnes som gjennomsnittet av seks spørsmål om hvor ofte symptomer forstyrret sosiale aktiviteter; skåren varierer fra 0 til 3, hvor høyere skår indikerer hyppigere symptomer.
Baseline og uke 12, 24, 52 (eller ved besøket for tidlig avslutning i behandlingsfasen), 64, 76 og 156 (eller besøket for tidlig avslutning i forlengelsesfasen).
Endring fra baseline i UCLA SCTC GIT 2.0 Emosjonelt velvære Subscale Poeng over tid
Tidsramme: Baseline og uke 12, 24, 52 (eller ved besøket for tidlig avslutning i behandlingsfasen), 64, 76 og 156 (eller besøket for tidlig avslutning i forlengelsesfasen).
UCLA SCTC GIT 2.0 er et 34-elements, helserelatert livskvalitets selvadministrert evalueringsverktøy, som retter seg mot GI-aktivitet og alvorlighetsgrad hos pasienter med SSc. Individuelle skalaer inkluderer refluks, oppblåsthet/oppblåsthet, fekal tilsmussing, diaré, sosial funksjon, følelsesmessig velvære og forstoppelse. Elementene skåres på en skala fra 0 til 3, der 0 indikerer bedre helse og 3 indikerer dårligere helse. Underskalaen for emosjonell velvære beregnes som gjennomsnittet av ni spørsmål angående virkningen av tarmproblemer på emosjonell status; poengsummen varierer fra 0 til 3, hvor høyere poengsum indikerer hyppigere problemer.
Baseline og uke 12, 24, 52 (eller ved besøket for tidlig avslutning i behandlingsfasen), 64, 76 og 156 (eller besøket for tidlig avslutning i forlengelsesfasen).
Endring fra baseline i UCLA SCTC GIT 2.0 Constipation Subscale Score over tid
Tidsramme: Baseline og uke 12, 24, 52 (eller ved besøket for tidlig avslutning i behandlingsfasen), 64, 76 og 156 (eller besøket for tidlig avslutning i forlengelsesfasen).
UCLA SCTC GIT 2.0 er et 34-elements, helserelatert livskvalitets selvadministrert evalueringsverktøy, som retter seg mot GI-aktivitet og alvorlighetsgrad hos pasienter med SSc. Individuelle skalaer inkluderer refluks, oppblåsthet/oppblåsthet, fekal tilsmussing, diaré, sosial funksjon, følelsesmessig velvære og forstoppelse. Elementene skåres på en skala fra 0 til 3, der 0 indikerer bedre helse og 3 indikerer dårligere helse. Forstoppelse subskala-skåren beregnes som gjennomsnittet av tre spørsmål angående hyppigheten av forstoppelse (skårer fra 0 [ingen dager] til 3 [5-7 dager/uke] og ett spørsmål om tilstedeværelsen av avføring som blir hardere (scoret som 0 [ Nei] eller 1 [Ja]); skåren varierer fra 0 til 2,5, hvor høyere skår indikerer hyppigere symptomer.
Baseline og uke 12, 24, 52 (eller ved besøket for tidlig avslutning i behandlingsfasen), 64, 76 og 156 (eller besøket for tidlig avslutning i forlengelsesfasen).
Endring fra baseline i dyspné funksjonssvikt ved uke 12
Tidsramme: Uke 12
Transition Dyspnea Index (TDI) gir intervjubaserte målinger av åndenød relatert til dagliglivets aktiviteter. TDI er et evaluerende instrument som inkluderer spesifikke kriterier for hver av tre komponenter (funksjonell svekkelse, omfanget av oppgaven og omfanget av innsatsen) for å måle endringer fra en baseline-tilstand. Endringer i dyspné funksjonssvikt ble vurdert på en skala fra større forverring (arbeidet tidligere, men måtte slutte å jobbe og forlot vanlige aktiviteter på grunn av kortpustethet) til stor forbedring (i stand til å gå tilbake til jobb i tidligere tempo og gå tilbake til full aktivitet med kun mild restriksjon på grunn av forbedring av kortpustethet). Ytterligere svekkelse av andre årsaker inkluderer deltakere som har gitt opp eller redusert arbeid eller andre aktiviteter av andre grunner enn kortpustethet.
Uke 12
Endring fra baseline i dyspné funksjonssvikt ved uke 24
Tidsramme: Uke 24
Transition Dyspnea Index (TDI) gir intervjubaserte målinger av åndenød relatert til dagliglivets aktiviteter. TDI er et evaluerende instrument som inkluderer spesifikke kriterier for hver av tre komponenter (funksjonell svekkelse, omfanget av oppgaven og omfanget av innsatsen) for å måle endringer fra en baseline-tilstand. Endringer i dyspné funksjonssvikt ble vurdert på en skala fra større forverring (arbeidet tidligere, men måtte slutte å jobbe og forlot vanlige aktiviteter på grunn av kortpustethet) til stor forbedring (i stand til å gå tilbake til jobb i tidligere tempo og gå tilbake til full aktivitet med kun mild restriksjon på grunn av forbedring av kortpustethet). Ytterligere svekkelse av andre årsaker inkluderer deltakere som har gitt opp eller redusert arbeid eller andre aktiviteter av andre grunner enn kortpustethet.
Uke 24
Endring fra baseline i dyspné funksjonell svekkelse ved uke 52/tidlig avslutning
Tidsramme: Uke 52 eller ved Behandlingsfasen tidlig avslutningsbesøk
Transition Dyspnea Index (TDI) gir intervjubaserte målinger av åndenød relatert til dagliglivets aktiviteter. TDI er et evaluerende instrument som inkluderer spesifikke kriterier for hver av tre komponenter (funksjonell svekkelse, omfanget av oppgaven og omfanget av innsatsen) for å måle endringer fra en baseline-tilstand. Endringer i dyspné funksjonssvikt ble vurdert på en skala fra større forverring (arbeidet tidligere, men måtte slutte å jobbe og forlot vanlige aktiviteter på grunn av kortpustethet) til stor forbedring (i stand til å gå tilbake til jobb i tidligere tempo og gå tilbake til full aktivitet med kun mild restriksjon på grunn av forbedring av kortpustethet). Ytterligere svekkelse av andre årsaker inkluderer deltakere som har gitt opp eller redusert arbeid eller andre aktiviteter av andre grunner enn kortpustethet.
Uke 52 eller ved Behandlingsfasen tidlig avslutningsbesøk
Endring fra baseline i dyspné funksjonssvikt ved uke 64
Tidsramme: Uke 64
Transition Dyspnea Index (TDI) gir intervjubaserte målinger av åndenød relatert til dagliglivets aktiviteter. TDI er et evaluerende instrument som inkluderer spesifikke kriterier for hver av tre komponenter (funksjonell svekkelse, omfanget av oppgaven og omfanget av innsatsen) for å måle endringer fra en baseline-tilstand. Endringer i dyspné funksjonssvikt ble vurdert på en skala fra større forverring (arbeidet tidligere, men måtte slutte å jobbe og forlot vanlige aktiviteter på grunn av kortpustethet) til stor forbedring (i stand til å gå tilbake til jobb i tidligere tempo og gå tilbake til full aktivitet med kun mild restriksjon på grunn av forbedring av kortpustethet). Ytterligere svekkelse av andre årsaker inkluderer deltakere som har gitt opp eller redusert arbeid eller andre aktiviteter av andre grunner enn kortpustethet.
Uke 64
Endring fra baseline i dyspné funksjonell svekkelse ved uke 76
Tidsramme: Uke 76
Transition Dyspnea Index (TDI) gir intervjubaserte målinger av åndenød relatert til dagliglivets aktiviteter. TDI er et evaluerende instrument som inkluderer spesifikke kriterier for hver av tre komponenter (funksjonell svekkelse, omfanget av oppgaven og omfanget av innsatsen) for å måle endringer fra en baseline-tilstand. Endringer i dyspné funksjonssvikt ble vurdert på en skala fra større forverring (arbeidet tidligere, men måtte slutte å jobbe og forlot vanlige aktiviteter på grunn av kortpustethet) til stor forbedring (i stand til å gå tilbake til jobb i tidligere tempo og gå tilbake til full aktivitet med kun mild restriksjon på grunn av forbedring av kortpustethet). Ytterligere svekkelse av andre årsaker inkluderer deltakere som har gitt opp eller redusert arbeid eller andre aktiviteter av andre grunner enn kortpustethet.
Uke 76
Endring fra baseline i dyspné funksjonell svekkelse ved uke 156/tidlig avslutning
Tidsramme: Uke 156 eller forlengelsesfasen tidlig avslutningsbesøk
Transition Dyspnea Index (TDI) gir intervjubaserte målinger av åndenød relatert til dagliglivets aktiviteter. TDI er et evaluerende instrument som inkluderer spesifikke kriterier for hver av tre komponenter (funksjonell svekkelse, omfanget av oppgaven og omfanget av innsatsen) for å måle endringer fra en baseline-tilstand. Endringer i dyspné funksjonssvikt ble vurdert på en skala fra større forverring (arbeidet tidligere, men måtte slutte å jobbe og forlot vanlige aktiviteter på grunn av kortpustethet) til stor forbedring (i stand til å gå tilbake til jobb i tidligere tempo og gå tilbake til full aktivitet med kun mild restriksjon på grunn av forbedring av kortpustethet). Ytterligere svekkelse av andre årsaker inkluderer deltakere som har gitt opp eller redusert arbeid eller andre aktiviteter av andre grunner enn kortpustethet.
Uke 156 eller forlengelsesfasen tidlig avslutningsbesøk
Endring fra baseline i dyspné-størrelse for oppgave i uke 12
Tidsramme: Uke 12
Transition Dyspnea Index (TDI) gir intervjubaserte målinger av åndenød relatert til dagliglivets aktiviteter. TDI er et evaluerende instrument som inkluderer spesifikke kriterier for hver av tre komponenter (funksjonell svekkelse, omfanget av oppgaven og omfanget av innsatsen) for å måle endringer fra en baseline-tilstand. Ved baseline ble omfanget av oppgaven vurdert på en skala fra grad 0 (blir kortpustet i hvile, mens man sitter eller ligger) til grad 4 (blir kortpustet kun ved ekstraordinær aktivitet som å løpe eller bære svært tunge belastninger). Endringer i dyspné omfanget av oppgaven ble vurdert på en skala fra større forverring (forverret ≥ 2 karakterer fra baseline) til stor forbedring (forbedret ≥ 2 karakterer fra baseline). Ytterligere svekkelse av andre årsaker inkluderer deltakere med redusert anstrengelsesevne av andre årsaker enn kortpustethet, for eksempel muskel- og skjelettplager eller brystsmerter.
Uke 12
Endring fra baseline i dyspné-størrelse for oppgave i uke 24
Tidsramme: Uke 24
Transition Dyspnea Index (TDI) gir intervjubaserte målinger av åndenød relatert til dagliglivets aktiviteter. TDI er et evaluerende instrument som inkluderer spesifikke kriterier for hver av tre komponenter (funksjonell svekkelse, omfanget av oppgaven og omfanget av innsatsen) for å måle endringer fra en baseline-tilstand. Ved baseline ble omfanget av oppgaven vurdert på en skala fra grad 0 (blir kortpustet i hvile, mens man sitter eller ligger) til grad 4 (blir kortpustet kun ved ekstraordinær aktivitet som å løpe eller bære svært tunge belastninger). Endringer i dyspné omfanget av oppgaven ble vurdert på en skala fra større forverring (forverret ≥ 2 karakterer fra baseline) til stor forbedring (forbedret ≥ 2 karakterer fra baseline). Ytterligere svekkelse av andre årsaker inkluderer deltakere med redusert anstrengelsesevne av andre årsaker enn kortpustethet, for eksempel muskel- og skjelettplager eller brystsmerter.
Uke 24
Endring fra baseline i dyspné omfanget av oppgaven ved uke 52/tidlig avslutning
Tidsramme: Uke 52 eller ved Behandlingsfasen tidlig avslutningsbesøk
Transition Dyspnea Index (TDI) gir intervjubaserte målinger av åndenød relatert til dagliglivets aktiviteter. TDI er et evaluerende instrument som inkluderer spesifikke kriterier for hver av tre komponenter (funksjonell svekkelse, omfanget av oppgaven og omfanget av innsatsen) for å måle endringer fra en baseline-tilstand. Ved baseline ble omfanget av oppgaven vurdert på en skala fra grad 0 (blir kortpustet i hvile, mens man sitter eller ligger) til grad 4 (blir kortpustet kun ved ekstraordinær aktivitet som å løpe eller bære svært tunge belastninger). Endringer i dyspné omfanget av oppgaven ble vurdert på en skala fra større forverring (forverret ≥ 2 karakterer fra baseline) til stor forbedring (forbedret ≥ 2 karakterer fra baseline). Ytterligere svekkelse av andre årsaker inkluderer deltakere med redusert anstrengelsesevne av andre årsaker enn kortpustethet, for eksempel muskel- og skjelettplager eller brystsmerter.
Uke 52 eller ved Behandlingsfasen tidlig avslutningsbesøk
Endring fra baseline i dyspné-størrelse for oppgave i uke 64
Tidsramme: Uke 64
Transition Dyspnea Index (TDI) gir intervjubaserte målinger av åndenød relatert til dagliglivets aktiviteter. TDI er et evaluerende instrument som inkluderer spesifikke kriterier for hver av tre komponenter (funksjonell svekkelse, omfanget av oppgaven og omfanget av innsatsen) for å måle endringer fra en baseline-tilstand. Ved baseline ble omfanget av oppgaven vurdert på en skala fra grad 0 (blir kortpustet i hvile, mens man sitter eller ligger) til grad 4 (blir kortpustet kun ved ekstraordinær aktivitet som å løpe eller bære svært tunge belastninger). Endringer i dyspné omfanget av oppgaven ble vurdert på en skala fra større forverring (forverret ≥ 2 karakterer fra baseline) til stor forbedring (forbedret ≥ 2 karakterer fra baseline). Ytterligere svekkelse av andre årsaker inkluderer deltakere med redusert anstrengelsesevne av andre årsaker enn kortpustethet, for eksempel muskel- og skjelettplager eller brystsmerter.
Uke 64
Endring fra baseline i dyspné-størrelse for oppgave i uke 76
Tidsramme: Uke 76
Transition Dyspnea Index (TDI) gir intervjubaserte målinger av åndenød relatert til dagliglivets aktiviteter. TDI er et evaluerende instrument som inkluderer spesifikke kriterier for hver av tre komponenter (funksjonell svekkelse, omfanget av oppgaven og omfanget av innsatsen) for å måle endringer fra en baseline-tilstand. Ved baseline ble omfanget av oppgaven vurdert på en skala fra grad 0 (blir kortpustet i hvile, mens man sitter eller ligger) til grad 4 (blir kortpustet kun ved ekstraordinær aktivitet som å løpe eller bære svært tunge belastninger). Endringer i dyspné omfanget av oppgaven ble vurdert på en skala fra større forverring (forverret ≥ 2 karakterer fra baseline) til stor forbedring (forbedret ≥ 2 karakterer fra baseline). Ytterligere svekkelse av andre årsaker inkluderer deltakere med redusert anstrengelsesevne av andre årsaker enn kortpustethet, for eksempel muskel- og skjelettplager eller brystsmerter.
Uke 76
Endring fra baseline i dyspné omfanget av oppgaven ved uke 156/tidlig avslutning
Tidsramme: Uke 156 eller forlengelsesfasen tidlig avslutningsbesøk
Transition Dyspnea Index (TDI) gir intervjubaserte målinger av åndenød relatert til dagliglivets aktiviteter. TDI er et evaluerende instrument som inkluderer spesifikke kriterier for hver av tre komponenter (funksjonell svekkelse, omfanget av oppgaven og omfanget av innsatsen) for å måle endringer fra en baseline-tilstand. Ved baseline ble omfanget av oppgaven vurdert på en skala fra grad 0 (blir kortpustet i hvile, mens man sitter eller ligger) til grad 4 (blir kortpustet kun ved ekstraordinær aktivitet som å løpe eller bære svært tunge belastninger). Endringer i dyspné omfanget av oppgaven ble vurdert på en skala fra større forverring (forverret ≥ 2 karakterer fra baseline) til stor forbedring (forbedret ≥ 2 karakterer fra baseline). Ytterligere svekkelse av andre årsaker inkluderer deltakere med redusert anstrengelsesevne av andre årsaker enn kortpustethet, for eksempel muskel- og skjelettplager eller brystsmerter.
Uke 156 eller forlengelsesfasen tidlig avslutningsbesøk
Endring fra baseline i dyspné omfanget av innsats i uke 12
Tidsramme: Uke 12
Transition Dyspnea Index (TDI) gir intervjubaserte målinger av åndenød relatert til dagliglivets aktiviteter. TDI er et evaluerende instrument som inkluderer spesifikke kriterier for hver av tre komponenter (funksjonell svekkelse, omfanget av oppgaven og omfanget av innsatsen) for å måle endringer fra en baseline-tilstand. Ved baseline ble oppgavens størrelse vurdert på en skala fra grad 0 (blir kortpustet i hvile, mens man sitter eller ligger) til grad 4 (blir kortpustet kun med størst tenkelig innsats). Endringer i dyspné omfanget av oppgaven ble vurdert på en skala fra større forverring (alvorlig reduksjon i innsats fra baseline for å unngå kortpustethet, aktiviteter tar 50-100 % lengre tid å fullføre) til store forbedringer (i stand til å gjøre ting med mye større innsats enn tidligere med få, om noen, pauser). Ytterligere svekkelse av andre årsaker inkluderer deltakere med redusert anstrengelsesevne av andre årsaker enn kortpustethet.
Uke 12
Endring fra baseline i dyspné omfanget av innsats i uke 24
Tidsramme: Uke 24
Transition Dyspnea Index (TDI) gir intervjubaserte målinger av åndenød relatert til dagliglivets aktiviteter. TDI er et evaluerende instrument som inkluderer spesifikke kriterier for hver av tre komponenter (funksjonell svekkelse, omfanget av oppgaven og omfanget av innsatsen) for å måle endringer fra en baseline-tilstand. Ved baseline ble oppgavens størrelse vurdert på en skala fra grad 0 (blir kortpustet i hvile, mens man sitter eller ligger) til grad 4 (blir kortpustet kun med størst tenkelig innsats). Endringer i dyspné omfanget av oppgaven ble vurdert på en skala fra større forverring (alvorlig reduksjon i innsats fra baseline for å unngå kortpustethet, aktiviteter tar 50-100 % lengre tid å fullføre) til store forbedringer (i stand til å gjøre ting med mye større innsats enn tidligere med få, om noen, pauser). Ytterligere svekkelse av andre årsaker inkluderer deltakere med redusert anstrengelsesevne av andre årsaker enn kortpustethet.
Uke 24
Endring fra baseline i dyspné omfanget av innsats ved uke 52/tidlig avslutning
Tidsramme: Uke 52 eller ved Behandlingsfasen tidlig avslutningsbesøk
Transition Dyspnea Index (TDI) gir intervjubaserte målinger av åndenød relatert til dagliglivets aktiviteter. TDI er et evaluerende instrument som inkluderer spesifikke kriterier for hver av tre komponenter (funksjonell svekkelse, omfanget av oppgaven og omfanget av innsatsen) for å måle endringer fra en baseline-tilstand. Ved baseline ble oppgavens størrelse vurdert på en skala fra grad 0 (blir kortpustet i hvile, mens man sitter eller ligger) til grad 4 (blir kortpustet kun med størst tenkelig innsats). Endringer i dyspné omfanget av oppgaven ble vurdert på en skala fra større forverring (alvorlig reduksjon i innsats fra baseline for å unngå kortpustethet, aktiviteter tar 50-100 % lengre tid å fullføre) til store forbedringer (i stand til å gjøre ting med mye større innsats enn tidligere med få, om noen, pauser). Ytterligere svekkelse av andre årsaker inkluderer deltakere med redusert anstrengelsesevne av andre årsaker enn kortpustethet.
Uke 52 eller ved Behandlingsfasen tidlig avslutningsbesøk
Endring fra baseline i dyspné omfanget av innsats ved uke 64
Tidsramme: Uke 64
Transition Dyspnea Index (TDI) gir intervjubaserte målinger av åndenød relatert til dagliglivets aktiviteter. TDI er et evaluerende instrument som inkluderer spesifikke kriterier for hver av tre komponenter (funksjonell svekkelse, omfanget av oppgaven og omfanget av innsatsen) for å måle endringer fra en baseline-tilstand. Ved baseline ble oppgavens størrelse vurdert på en skala fra grad 0 (blir kortpustet i hvile, mens man sitter eller ligger) til grad 4 (blir kortpustet kun med størst tenkelig innsats). Endringer i dyspné omfanget av oppgaven ble vurdert på en skala fra større forverring (alvorlig reduksjon i innsats fra baseline for å unngå kortpustethet, aktiviteter tar 50-100 % lengre tid å fullføre) til store forbedringer (i stand til å gjøre ting med mye større innsats enn tidligere med få, om noen, pauser). Ytterligere svekkelse av andre årsaker inkluderer deltakere med redusert anstrengelsesevne av andre årsaker enn kortpustethet.
Uke 64
Endring fra baseline i dyspné-omfang av innsats ved uke 76
Tidsramme: Uke 76
Transition Dyspnea Index (TDI) gir intervjubaserte målinger av åndenød relatert til dagliglivets aktiviteter. TDI er et evaluerende instrument som inkluderer spesifikke kriterier for hver av tre komponenter (funksjonell svekkelse, omfanget av oppgaven og omfanget av innsatsen) for å måle endringer fra en baseline-tilstand. Ved baseline ble oppgavens størrelse vurdert på en skala fra grad 0 (blir kortpustet i hvile, mens man sitter eller ligger) til grad 4 (blir kortpustet kun med størst tenkelig innsats). Endringer i dyspné omfanget av oppgaven ble vurdert på en skala fra større forverring (alvorlig reduksjon i innsats fra baseline for å unngå kortpustethet, aktiviteter tar 50-100 % lengre tid å fullføre) til store forbedringer (i stand til å gjøre ting med mye større innsats enn tidligere med få, om noen, pauser). Ytterligere svekkelse av andre årsaker inkluderer deltakere med redusert anstrengelsesevne av andre årsaker enn kortpustethet.
Uke 76
Endring fra baseline i dyspné omfanget av innsats ved uke 156/tidlig avslutning
Tidsramme: Uke 156 eller ved utvidelsesfasen tidlig avslutningsbesøk
Transition Dyspnea Index (TDI) gir intervjubaserte målinger av åndenød relatert til dagliglivets aktiviteter. TDI er et evaluerende instrument som inkluderer spesifikke kriterier for hver av tre komponenter (funksjonell svekkelse, omfanget av oppgaven og omfanget av innsatsen) for å måle endringer fra en baseline-tilstand. Ved baseline ble oppgavens størrelse vurdert på en skala fra grad 0 (blir kortpustet i hvile, mens man sitter eller ligger) til grad 4 (blir kortpustet kun med størst tenkelig innsats). Endringer i dyspné omfanget av oppgaven ble vurdert på en skala fra større forverring (alvorlig reduksjon i innsats fra baseline for å unngå kortpustethet, aktiviteter tar 50-100 % lengre tid å fullføre) til store forbedringer (i stand til å gjøre ting med mye større innsats enn tidligere med få, om noen, pauser). Ytterligere svekkelse av andre årsaker inkluderer deltakere med redusert anstrengelsesevne av andre årsaker enn kortpustethet.
Uke 156 eller ved utvidelsesfasen tidlig avslutningsbesøk
Oksygenmetning over tid
Tidsramme: Baseline og uke 12, 24, 52 (eller ved besøket for tidlig avslutning i behandlingsfasen), 64, 76 og 156 (eller besøket for tidlig avslutning i forlengelsesfasen).
Oksygenmetning ble målt ved pulsoksymetri.
Baseline og uke 12, 24, 52 (eller ved besøket for tidlig avslutning i behandlingsfasen), 64, 76 og 156 (eller besøket for tidlig avslutning i forlengelsesfasen).
Farmakokinetiske parametere for pomalidomid i plasma
Tidsramme: Dag 1 og uke 4 før dose og opptil 24 timer etter dose.
Farmakokinetiske (PK) analyser ble ikke utført da det var for få deltakere med tilgjengelige data.
Dag 1 og uke 4 før dose og opptil 24 timer etter dose.

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Celgene

Etterforskere

  • Studieleder: Shimon Korish, MD, Celgene Corporation

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

9. august 2012

Primær fullføring (Faktiske)

3. november 2016

Studiet fullført (Faktiske)

3. november 2016

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

19. mars 2012

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

20. mars 2012

Først lagt ut (Antatt)

21. mars 2012

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

1. desember 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

29. november 2023

Sist bekreftet

1. november 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • CC-4047-SSC-001
  • 2010-023047-15 (EudraCT-nummer)

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere