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Studio di Pomalidomide (CC-4047) per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica, la farmacodinamica e l'efficacia per i pazienti con sclerosi sistemica con malattia polmonare interstiziale

29 novembre 2023 aggiornato da: Celgene

Uno studio di fase 2, proof-of-concept, multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica, la farmacodinamica e l'efficacia della pomalidomide (CC-4047) in soggetti con sclerosi sistemica con polmone interstiziale Malattia

L'obiettivo primario di questo studio è valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia di pomalidomide nel trattamento di pazienti con sclerosi sistemica con malattia polmonare interstiziale.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

23

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
      • Chermside, Australia, 4032
        • The Prince Charles Hospital
      • Woodville South, Australia, 5011
        • The Queen Elizabeth Hospital
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australia, 3168
        • Monash Medical Centre
  • Federazione Russa
      • Moscow, Federazione Russa, 115522
        • Institution of the Russian Academy of Medical Sciences Research Institute of Rheumatology of the Ru
      • Penza, Federazione Russa, 440026
        • Penza Regional Clinical Hospital n.a. N.N. Burdenko
      • St. Petersburg, Federazione Russa, 190068
        • St. Petersburg State Healthcare Institution "Clinical Rheumatology Hospital # 25"
  • Francia
      • Lille, Francia, 59037
        • CHRU de Lille FR
      • Paris, Francia, 75010
        • Hopital saint Louis
      • Paris, Francia, 75014
        • Groupe Hospitalier Saint Vincent de Paul
  • Germania
      • Bad Nauheim, Germania, 61231
        • Kerckhoff-Klinik gGmbH
      • Berlin, Germania, 10117
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
      • Erlangen, Germania, 91054
        • University of Erlangen-Nuremberg
      • Frankfurt, Germania, 60590
        • Klinikum der J.W. Gothe-Universitat Frankfurt
      • Herne, Germania, 44652
        • Rheumazentrum Ruhrgebiet
      • Ulm, Germania, 89081
        • University Hospital of Ulm
  • Italia
      • Genova, Italia, 16132
        • Azienda Ospedaliera Universitaria S. Martino di Genova
      • Milano, Italia, 20122
        • Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Milano, Italia, 20157
        • Ospedale Luigi Sacco
      • Pavia, Italia, 27100
        • IRCCS Policlinico S. Matteo di Pavia
      • Pisa, Italia, 56126
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Pisana
      • Roma, Italia, 00168
        • Policlinico Universitario Agostino Gemelli
      • Roma, Italia, 00161
        • Policlinico Umberto I
  • Polonia
      • Bialystok, Polonia, 15-297
        • Centrum Miriada Prywatny Gabinet Specjalistyczny Profesora Dra Stanislawa Sierakowskiego
      • Bydgoszcz, Polonia, 85-168
        • Szpital Uniwersytecki nr 2 im. dr Jana Biziela w Bydgoszczy
      • Katowice, Polonia, 40-634
        • SPSK Nr 7 Slaskiego Uniwersytetu Medycznego, Oddzial Chorob Wewnetrznych i Reumatologii
      • Szczecin, Polonia, 71-252
        • Samodzielny Publiczny Szpital Kliniczny nr 1 im. prof.Tadeusza Sokolowskiego Pomorskiego UM w Szczec
      • Warszawa, Polonia, 02-637
        • Instytut Reumatologii, Klinika i Poliklinika Ukladowych Chorób Tkanki Lacznej
      • Wroclaw, Polonia, 50-556
        • Akademicki Szpital Kliniczny Klinika Reumatologii i Chorob Wewnetrznych
  • Regno Unito
      • Leeds, Regno Unito, LS7 4SA
        • Chapel Allerton Hospital
      • London, Regno Unito, NW3 2PF
        • Royal Free Hospital
      • London, Regno Unito, SW3 6NP
        • Royal Brompton Hospital - Interstitial Lung Disease Unit
  • Spagna
      • Madrid, Spagna, 28041
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
      • Madrid, Spagna, 28007
        • Hospital Universitario Gregorio Maranon
      • Santiago de Compostela, Spagna, 15706
        • Complejo Hospitalario de Santiago
      • Valencia, Spagna, 46017
        • Hospital Universitario Dr. Peset
  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
        • UCLA Division of Rheumatology
      • Rancho Mirage, California, Stati Uniti, 92270
        • Advances in Medicine
    • Delaware
      • Newark, Delaware, Stati Uniti, 19713
        • Delaware Medical Care Associates, LLC
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stati Uniti, 20057
        • Georgetown University School of Medicine
    • Florida
      • Tampa, Florida, Stati Uniti, 33612
        • USF Health Faculty Office Building-FOB
    • Georgia
      • Stockbridge, Georgia, Stati Uniti, 30281
        • Arthritis Research and Treatment Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60612
        • University of Illinois at Chicago
    • Indiana
      • Michigan City, Indiana, Stati Uniti, 46360
        • LaPorte County Institute for Clinical Research, Inc
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Stati Uniti, 40536-0284
        • University Of Kentucky
    • Louisiana
      • Shreveport, Louisiana, Stati Uniti, 71103
        • Louisiana State University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02118
        • Boston University of Medicine BUMC
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109
        • University of Michigan
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Stati Uniti, 08903
        • UMDNJ-Robert Wood Johnson Medical School Clinical Research Center
    • New York
      • Great Neck, New York, Stati Uniti, 11021
        • North Shore-LIJ Health System-Division of Rheumatology
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
        • Cleveland Clinic
      • Toledo, Ohio, Stati Uniti, 43614
        • University of Toledo College of Medicine
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • University of Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15261
        • University of Pittsburgh
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • University of Texas Health Science Center at Houston
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti, 53226
        • Medical College of Wisconsin
  • Svizzera
      • Basel, Svizzera, 4031
        • University Hospital Basel

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 80 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  • Uomini o donne di età compresa tra i 18 e gli 80 anni (inclusi) al momento del consenso
  • Diagnosi di sclerosi sistemica (SSC) come definita dai criteri dell'American College of Rheumatology (ACR)
  • Insorgenza della prima manifestazione di SSC non di Raynaud entro 7 anni dallo screening

  • I soggetti devono soddisfare almeno uno dei seguenti 2 criteri di natura polmonare per essere ammessi allo studio:

    • Capacità vitale forzata (FVC) ≥ 45% e <70% allo screening e al basale (visita 2) [con o senza un declino FVC pre-specificato documentato o un punteggio di fibrosi] OPPURE

    • Letture FVC ≥ 70% e ≤ 80% allo screening e al basale (visita 2) con una storia documentata di uno o entrambi:

      1. Una diminuzione ≥ 5% (espressa come percentuale prevista o in litri) della FVC nel periodo di 24 mesi prima del basale (visita 2) sulla base di 3 o più valutazioni. Durante la fase di screening possono essere effettuate due valutazioni, a condizione che le valutazioni siano completate a distanza di almeno 2 settimane.
      2. Un punteggio di fibrosi della tomografia computerizzata ad alta risoluzione (HRCT) > 20%
  • FVC al basale (visita 2) entro il 5% della FVC misurata allo screening
  • Capacità di diffusione del monossido di carbonio (DLco) ≥ 35% e ≤ 80% del valore previsto allo Screening
  • Anomalie alla TC ad alta risoluzione coerenti con i cambiamenti parenchimali riscontrati nella SSc: alterazioni a nido d'ape o reticolari con o senza vetro smerigliato.

Criteri chiave di esclusione:

  • Saturazione di ossigeno (SpO2) < 92% (aria ambiente [livello del mare] a riposo) allo screening o al basale
  • Diagnosi nota di malattia polmonare ostruttiva come definita dal rapporto volume espiratorio forzato (FEV1)/FVC < 0,7
  • Diagnosi di ipertensione arteriosa polmonare (PAH) che richiede trattamento
  • Diagnosi nota di altri disturbi respiratori significativi (ad esempio, asma, tubercolosi, sarcoidosi, aspergillosi, bronchite cronica, malattia neoplastica, fibrosi cistica, ecc.)
  • Diagnosi clinica attuale di un'altra malattia infiammatoria del tessuto connettivo (p. es., lupus eritematoso sistemico, artrite reumatoide, sindrome di Sjogren primaria, ecc.). Sono ammissibili i soggetti con sindrome di Sjogren secondaria a SSc
  • Donne in gravidanza o in allattamento
  • Storia di un evento tromboembolico (p. es., trombosi venosa profonda, eventi trombotici cerebrovascolari o cardiovascolari)
  • Storia o diagnosi attuale di neuropatia periferica
  • Uso di farmaci concomitanti che potrebbero aumentare il rischio di sviluppare trombosi venosa profonda, inclusi contraccettivi a base di steroidi sessuali (orali, iniettabili o impiantati) e terapie ormonali sostitutive, se l'uso di un regime di aspirina a basso dosaggio è controindicato.
  • Ulteriori farmaci concomitanti che prolungano l'intervallo QT/QTc (misurazione del ciclo elettrico del cuore) durante il corso dello studio
  • Uso di farmaci anticoagulanti o antitrombotici (diversi dall'aspirina a basso dosaggio [≤ 100 mg/die])
  • Uso di qualsiasi agente citotossico/immunosoppressore (diverso dal prednisone ≤ 10 mg/giorno [dose media] o equivalente), inclusi ma non limitati a azatioprina, ciclofosfamide, metotrexato, micofenolato e ciclosporina entro 28 giorni (4 settimane) dallo screening
  • Uso di qualsiasi agente biologico entro 84 giorni (12 settimane) o 5 emivite di Screening. Nel caso di rituximab, utilizzare entro 168 giorni (24 settimane) dallo screening o nessun recupero di linfociti B CD20-positivi se l'ultima dose di rituximab risale a più di 24 settimane prima dello screening
  • Uso di bosentan, ambrisentan, sildenafil, tadalafil e macitentan per la PAH entro 28 giorni (4 settimane) dallo screening
  • Uso di farmaci (ad es. D-penicillamina, Potaba) con presunte proprietà modificanti la malattia della sclerodermia entro 4 settimane dallo screening
  • Uso di melfalan entro 52 settimane dallo screening
  • Uso di qualsiasi farmaco sperimentale entro 4 settimane dallo screening o 5 emivite farmacodinamiche/farmacocinetiche se note (qualunque sia il più lungo)
  • Fumo di sigari, pipe o sigarette entro 24 settimane dallo screening

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Doppio

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore placebo: Placebo
Droga: Placebo
Capsule placebo corrispondenti assunte per via orale una volta al giorno
Sperimentale: Pomalidomide
I partecipanti hanno ricevuto 1 mg di pomalidomide per via orale una volta al giorno per 52 settimane durante la fase di trattamento e fino a 2 anni durante la fase di estensione in aperto.
Droga: Pomalidomide (CC-4047)
1 mg per via orale ogni giorno per 52 settimane

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE)
Lasso di tempo: Dall'inizio del farmaco in studio a 28 giorni dopo l'ultima dose; La durata mediana del trattamento della fase di trattamento è stata di 358 e 320 giorni per placebo e pomalidomide; La durata mediana del trattamento della fase di estensione è stata di 161 giorni e 194 giorni per placebo e pomalidomide.
Un evento avverso (AE) è qualsiasi evento medico nocivo, non intenzionale o spiacevole che può manifestarsi o peggiorare nel corso di uno studio. Un TEAE è qualsiasi evento avverso iniziato o peggiorato all'inizio o dopo l'inizio del farmaco in studio fino a 28 giorni dopo l'ultima dose. Un TEAE correlato al trattamento è un TEAE che è stato considerato dallo sperimentatore correlato al farmaco oggetto dello studio. La gravità/intensità degli eventi avversi è stata valutata dallo sperimentatore come Lieve (sintomi asintomatici o lievi; intervento non indicato), Moderato (i sintomi causano disagio moderato, può essere necessario un intervento) o Grave (i sintomi causano disagio/dolore grave, che richiedono un intervento medico , incapacità di svolgere le attività quotidiane). Un evento avverso grave è qualsiasi evento avverso che: - ha provocato la morte; - Era in pericolo di vita; - Richiesto ricovero ospedaliero o prolungamento del ricovero esistente - Risultato in disabilità/incapacità persistente o significativa; - Era un'anomalia congenita/difetto alla nascita; - Ha costituito un importante evento medico.
Dall'inizio del farmaco in studio a 28 giorni dopo l'ultima dose; La durata mediana del trattamento della fase di trattamento è stata di 358 e 320 giorni per placebo e pomalidomide; La durata mediana del trattamento della fase di estensione è stata di 161 giorni e 194 giorni per placebo e pomalidomide.
Variazione rispetto al basale della capacità vitale forzata (FVC) percentuale prevista alla settimana 52
Lasso di tempo: Basale (definito come la media di tutti i valori tra Screening e Basale) e settimane 48 e 52
La capacità vitale forzata (FVC) è un test di funzionalità polmonare ed è il volume di aria nei polmoni che può essere forzatamente espulso dopo un'inalazione completa. I valori percentuali previsti si basano sul confronto tra il valore misurato del partecipante e la FVC prevista per una persona dello stesso sesso, età e altezza (valore di riferimento). Per l'analisi della FVC, il valore basale è stato definito come la media di tutti i valori tra Screening e Basale (inclusi) e la media delle settimane 48 e 52 è stata trattata come il valore della settimana 52, per ridurre la variabilità totale dei dati alla chiave punti temporali.
Basale (definito come la media di tutti i valori tra Screening e Basale) e settimane 48 e 52
Variazione rispetto al basale nel punteggio Rodnan Skin modificato (mRSS) alla settimana 52/interruzione anticipata
Lasso di tempo: Basale e settimana 52 (o la visita di interruzione anticipata della fase di trattamento)
Il miglioramento dell'ispessimento cutaneo è associato a una migliore sopravvivenza e può essere utile come misurazione surrogata negli studi clinici. L'mRSS è uno strumento di valutazione utilizzato per valutare l'estensione e la gravità dell'ispessimento cutaneo associato alla sclerosi sistemica (SSc). Diciassette aree del corpo sono state valutate su una scala a 4 punti (0 [normale], 1 [lieve], 2 [moderato]) o 3 [grave]). Il punteggio totale, che è la somma delle 17 valutazioni individuali del corpo, può variare da 0 a 51.
Basale e settimana 52 (o la visita di interruzione anticipata della fase di trattamento)
Variazione rispetto al basale presso l'Università della California, Los Angeles, Scleroderma Clinical Trial Consortium Gastrointestinal Tract (UCLA SCTC GIT 2.0) Punteggio totale alla settimana 52/Interruzione anticipata
Lasso di tempo: Al basale e alla settimana 52 (o visita di conclusione anticipata della fase di trattamento)
L'UCLA SCTC GIT 2.0 è uno strumento di valutazione autosomministrato della qualità della vita correlata alla salute di 34 elementi, che si rivolge all'attività gastrointestinale (GI) e alla gravità nei pazienti con SSc. Le scale individuali includono reflusso, distensione/gonfiore, sporcizia fecale, diarrea, funzionamento sociale, benessere emotivo e costipazione. Gli item sono valutati su una scala da 0 a 3, dove 0 indica una salute migliore e 3 indica una salute peggiore (ad eccezione delle domande 15 e 31 che hanno un punteggio di 0 (salute migliore) o 1 (salute peggiore). Il punteggio totale è calcolato come media dei primi 6 punteggi della scala (esclusa la stitichezza) che cattura l'onere complessivo (gravità) del GIT associato a SSc. Il punteggio complessivo varia da 0 a 3, dove i punteggi più alti indicano sintomi più gravi.
Al basale e alla settimana 52 (o visita di conclusione anticipata della fase di trattamento)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale in percentuale della capacità vitale forzata prevista nel tempo
Lasso di tempo: Basale (definito come la media di tutti i valori tra Screening e Basale) e settimane 12, 24, 36, 64, 76 e 156
La capacità vitale forzata (FVC) è un test di funzionalità polmonare ed è il volume di aria nei polmoni che può essere forzatamente espulso dopo un'inalazione completa. I valori percentuali previsti si basano sul confronto tra il valore misurato del partecipante e la FVC prevista per una persona dello stesso sesso, età e altezza (valore di riferimento).
Basale (definito come la media di tutti i valori tra Screening e Basale) e settimane 12, 24, 36, 64, 76 e 156
Modifica rispetto al basale nel punteggio Rodnan Skin modificato nel tempo
Lasso di tempo: Basale e settimane 12, 24, 64, 76 e 156 (o la visita di risoluzione anticipata della fase di estensione).
Il miglioramento dell'ispessimento cutaneo è associato a una migliore sopravvivenza e può essere utile come misurazione surrogata negli studi clinici. L'mRSS è uno strumento di valutazione utilizzato per valutare l'estensione e la gravità dell'ispessimento cutaneo associato alla sclerosi sistemica (SSc). Diciassette aree del corpo sono state valutate su una scala a 4 punti (0 [normale], 1 [lieve], 2 [moderato] o 3 [grave]). Il punteggio totale, che è la somma delle 17 valutazioni individuali del corpo, può variare da 0 a 51.
Basale e settimane 12, 24, 64, 76 e 156 (o la visita di risoluzione anticipata della fase di estensione).
Variazione rispetto al basale in UCLA SCTC GIT 2.0 Punteggio totale nel tempo
Lasso di tempo: Basale e settimane 12, 24, 64, 76 e 156 (o la visita di risoluzione anticipata della fase di estensione).
L'UCLA SCTC GIT 2.0 è uno strumento di valutazione autosomministrato della qualità della vita correlata alla salute di 34 elementi, che si rivolge all'attività gastrointestinale e alla gravità nei pazienti con SSc. Le scale individuali includono reflusso, distensione/gonfiore, sporcizia fecale, diarrea, funzionamento sociale, benessere emotivo e costipazione. Gli item sono valutati su una scala da 0 a 3, dove 0 indica una salute migliore e 3 indica una salute peggiore (ad eccezione delle domande 15 e 31 che hanno un punteggio di 0 (salute migliore) o 1 (salute peggiore). Il punteggio totale è calcolato come media dei primi 6 punteggi della scala (esclusa la stitichezza) che cattura l'onere complessivo (gravità) del GIT associato a SSc. Il punteggio complessivo varia da 0 a 3, dove i punteggi più alti indicano sintomi più gravi.
Basale e settimane 12, 24, 64, 76 e 156 (o la visita di risoluzione anticipata della fase di estensione).
Variazione rispetto al basale nell'UCLA SCTC GIT 2.0 Punteggio della sottoscala di reflusso nel tempo
Lasso di tempo: Basale e settimane 12, 24, 52 (o alla visita di interruzione anticipata della fase di trattamento), 64, 76 e 156 (o alla visita di interruzione anticipata della fase di estensione).
L'UCLA SCTC GIT 2.0 è uno strumento di valutazione autosomministrato della qualità della vita correlata alla salute di 34 elementi, che si rivolge all'attività gastrointestinale e alla gravità nei pazienti con SSc. Le scale individuali includono reflusso, distensione/gonfiore, sporcizia fecale, diarrea, funzionamento sociale, benessere emotivo e costipazione. Gli elementi sono valutati su una scala da 0 a 3, dove 0 indica una salute migliore e 3 indica una salute peggiore. Il punteggio della sottoscala del reflusso è calcolato come media di otto domande relative al reflusso; il punteggio va da 0 a 3, dove punteggi più alti indicano sintomi più frequenti.
Basale e settimane 12, 24, 52 (o alla visita di interruzione anticipata della fase di trattamento), 64, 76 e 156 (o alla visita di interruzione anticipata della fase di estensione).
Variazione rispetto al basale nel punteggio della sottoscala di distensione/gonfiore UCLA SCTC GIT 2.0 nel tempo
Lasso di tempo: Basale e settimane 12, 24, 52 (o alla visita di interruzione anticipata della fase di trattamento), 64, 76 e 156 (o alla visita di interruzione anticipata della fase di estensione).
L'UCLA SCTC GIT 2.0 è uno strumento di valutazione autosomministrato della qualità della vita correlata alla salute di 34 elementi, che si rivolge all'attività gastrointestinale e alla gravità nei pazienti con SSc. Le scale individuali includono reflusso, distensione/gonfiore, sporcizia fecale, diarrea, funzionamento sociale, benessere emotivo e costipazione. Gli elementi sono valutati su una scala da 0 a 3, dove 0 indica una salute migliore e 3 indica una salute peggiore. Il punteggio della sottoscala di distensione/gonfiore è calcolato come media di quattro domande relative a distensione/gonfiore; il punteggio va da 0 a 3, dove punteggi più alti indicano sintomi più frequenti.
Basale e settimane 12, 24, 52 (o alla visita di interruzione anticipata della fase di trattamento), 64, 76 e 156 (o alla visita di interruzione anticipata della fase di estensione).
Variazione rispetto al basale nell'UCLA SCTC GIT 2.0 Punteggio di sottoscala del suolo fecale nel tempo
Lasso di tempo: Basale e settimane 12, 24, 52 (o alla visita di interruzione anticipata della fase di trattamento), 64, 76 e 156 (o alla visita di interruzione anticipata della fase di estensione).
L'UCLA SCTC GIT 2.0 è uno strumento di valutazione autosomministrato della qualità della vita correlata alla salute di 34 elementi, che si rivolge all'attività gastrointestinale e alla gravità nei pazienti con SSc. Le scale individuali includono reflusso, distensione/gonfiore, sporcizia fecale, diarrea, funzionamento sociale, benessere emotivo e costipazione. Gli elementi sono valutati su una scala da 0 a 3, dove 0 indica una salute migliore e 3 indica una salute peggiore. Il punteggio della sottoscala del suolo fecale viene calcolato da una domanda sul suolo; il punteggio va da 0 a 3, dove punteggi più alti indicano sintomi più frequenti.
Basale e settimane 12, 24, 52 (o alla visita di interruzione anticipata della fase di trattamento), 64, 76 e 156 (o alla visita di interruzione anticipata della fase di estensione).
Variazione rispetto al basale nell'UCLA SCTC GIT 2.0 Punteggio della sottoscala della diarrea nel tempo
Lasso di tempo: Basale e settimane 12, 24, 52 (o alla visita di interruzione anticipata della fase di trattamento), 64, 76 e 156 (o alla visita di interruzione anticipata della fase di estensione).
L'UCLA SCTC GIT 2.0 è uno strumento di valutazione autosomministrato della qualità della vita correlata alla salute di 34 elementi, che si rivolge all'attività gastrointestinale e alla gravità nei pazienti con SSc. Le scale individuali includono reflusso, distensione/gonfiore, sporcizia fecale, diarrea, funzionamento sociale, benessere emotivo e costipazione. Il punteggio della sottoscala della diarrea è calcolato come la media di una domanda sulla diarrea relativa alla frequenza di feci molli (su una scala da 0 [nessuna] a 3 [5-7 giorni/settimana] e una domanda sulla presenza di feci acquose (valutata come 0 [No] o 1 [Sì]); il punteggio va da 0 a 2, dove un punteggio più alto indica sintomi più frequenti.
Basale e settimane 12, 24, 52 (o alla visita di interruzione anticipata della fase di trattamento), 64, 76 e 156 (o alla visita di interruzione anticipata della fase di estensione).
Variazione rispetto al basale nell'UCLA SCTC GIT 2.0 Punteggio di sottoscala del funzionamento sociale nel tempo
Lasso di tempo: Basale e settimane 12, 24, 52 (o alla visita di interruzione anticipata della fase di trattamento), 64, 76 e 156 (o alla visita di interruzione anticipata della fase di estensione).
L'UCLA SCTC GIT 2.0 è uno strumento di valutazione autosomministrato della qualità della vita correlata alla salute di 34 elementi, che si rivolge all'attività gastrointestinale e alla gravità nei pazienti con SSc. Le scale individuali includono reflusso, distensione/gonfiore, sporcizia fecale, diarrea, funzionamento sociale, benessere emotivo e costipazione. Gli elementi sono valutati su una scala da 0 a 3, dove 0 indica una salute migliore e 3 indica una salute peggiore. Il punteggio della sottoscala del funzionamento sociale è calcolato come media di sei domande sulla frequenza con cui i sintomi hanno interferito con le attività sociali; il punteggio va da 0 a 3, dove punteggi più alti indicano sintomi più frequenti.
Basale e settimane 12, 24, 52 (o alla visita di interruzione anticipata della fase di trattamento), 64, 76 e 156 (o alla visita di interruzione anticipata della fase di estensione).
Variazione rispetto al basale in UCLA SCTC GIT 2.0 Punteggio sottoscala di benessere emotivo nel tempo
Lasso di tempo: Basale e settimane 12, 24, 52 (o alla visita di interruzione anticipata della fase di trattamento), 64, 76 e 156 (o alla visita di interruzione anticipata della fase di estensione).
L'UCLA SCTC GIT 2.0 è uno strumento di valutazione autosomministrato della qualità della vita correlata alla salute di 34 elementi, che si rivolge all'attività gastrointestinale e alla gravità nei pazienti con SSc. Le scale individuali includono reflusso, distensione/gonfiore, sporcizia fecale, diarrea, funzionamento sociale, benessere emotivo e costipazione. Gli elementi sono valutati su una scala da 0 a 3, dove 0 indica una salute migliore e 3 indica una salute peggiore. Il punteggio della sottoscala del benessere emotivo è calcolato come media di nove domande riguardanti l'impatto dei problemi intestinali sullo stato emotivo; il punteggio va da 0 a 3, dove punteggi più alti indicano problemi più frequenti.
Basale e settimane 12, 24, 52 (o alla visita di interruzione anticipata della fase di trattamento), 64, 76 e 156 (o alla visita di interruzione anticipata della fase di estensione).
Variazione rispetto al basale in UCLA SCTC GIT 2.0 Punteggio sottoscala stitichezza nel tempo
Lasso di tempo: Basale e settimane 12, 24, 52 (o alla visita di interruzione anticipata della fase di trattamento), 64, 76 e 156 (o alla visita di interruzione anticipata della fase di estensione).
L'UCLA SCTC GIT 2.0 è uno strumento di valutazione autosomministrato della qualità della vita correlata alla salute di 34 elementi, che si rivolge all'attività gastrointestinale e alla gravità nei pazienti con SSc. Le scale individuali includono reflusso, distensione/gonfiore, sporcizia fecale, diarrea, funzionamento sociale, benessere emotivo e costipazione. Gli elementi sono valutati su una scala da 0 a 3, dove 0 indica una salute migliore e 3 indica una salute peggiore. Il punteggio della sottoscala della stitichezza è calcolato come media di tre domande riguardanti la frequenza della stitichezza (punteggio da 0 [nessun giorno] a 3 [5-7 giorni/settimana] e una domanda sulla presenza di feci che diventano più dure (punteggio pari a 0 [ No] o 1 [Sì]); il punteggio va da 0 a 2,5, dove punteggi più alti indicano sintomi più frequenti.
Basale e settimane 12, 24, 52 (o alla visita di interruzione anticipata della fase di trattamento), 64, 76 e 156 (o alla visita di interruzione anticipata della fase di estensione).
Variazione rispetto al basale della compromissione funzionale della dispnea alla settimana 12
Lasso di tempo: Settimana 12
Il Transition Dyspnea Index (TDI) fornisce misurazioni basate su interviste della dispnea correlata alle attività della vita quotidiana. Il TDI è uno strumento di valutazione che include criteri specifici per ciascuna delle tre componenti (danno funzionale, entità del compito e entità dello sforzo) per misurare i cambiamenti da uno stato di base. I cambiamenti nella compromissione funzionale della dispnea sono stati valutati su una scala da Deterioramento maggiore (precedentemente funzionante ma ha dovuto interrompere il lavoro e abbandonare le attività abituali a causa della mancanza di respiro) a Miglioramento maggiore (in grado di tornare al lavoro al ritmo precedente e tornare alle attività complete con solo lieve restrizione dovuta al miglioramento della mancanza di respiro). Ulteriori menomazioni per altri motivi includono i partecipanti che hanno rinunciato o ridotto il lavoro o altre attività per motivi diversi dalla mancanza di respiro.
Settimana 12
Variazione rispetto al basale nella compromissione funzionale della dispnea alla settimana 24
Lasso di tempo: Settimana 24
Il Transition Dyspnea Index (TDI) fornisce misurazioni basate su interviste della dispnea correlata alle attività della vita quotidiana. Il TDI è uno strumento di valutazione che include criteri specifici per ciascuna delle tre componenti (danno funzionale, entità del compito e entità dello sforzo) per misurare i cambiamenti da uno stato di base. I cambiamenti nella compromissione funzionale della dispnea sono stati valutati su una scala da Deterioramento maggiore (precedentemente funzionante ma ha dovuto interrompere il lavoro e abbandonare le attività abituali a causa della mancanza di respiro) a Miglioramento maggiore (in grado di tornare al lavoro al ritmo precedente e tornare alle attività complete con solo lieve restrizione dovuta al miglioramento della mancanza di respiro). Ulteriori menomazioni per altri motivi includono i partecipanti che hanno rinunciato o ridotto il lavoro o altre attività per motivi diversi dalla mancanza di respiro.
Settimana 24
Variazione rispetto al basale della compromissione funzionale della dispnea alla settimana 52/interruzione anticipata
Lasso di tempo: Settimana 52 o alla visita di interruzione anticipata della fase di trattamento
Il Transition Dyspnea Index (TDI) fornisce misurazioni basate su interviste della dispnea correlata alle attività della vita quotidiana. Il TDI è uno strumento di valutazione che include criteri specifici per ciascuna delle tre componenti (danno funzionale, entità del compito e entità dello sforzo) per misurare i cambiamenti da uno stato di base. I cambiamenti nella compromissione funzionale della dispnea sono stati valutati su una scala da Deterioramento maggiore (precedentemente funzionante ma ha dovuto interrompere il lavoro e abbandonare le attività abituali a causa della mancanza di respiro) a Miglioramento maggiore (in grado di tornare al lavoro al ritmo precedente e tornare alle attività complete con solo lieve restrizione dovuta al miglioramento della mancanza di respiro). Ulteriori menomazioni per altri motivi includono i partecipanti che hanno rinunciato o ridotto il lavoro o altre attività per motivi diversi dalla mancanza di respiro.
Settimana 52 o alla visita di interruzione anticipata della fase di trattamento
Variazione rispetto al basale della compromissione funzionale della dispnea alla settimana 64
Lasso di tempo: Settimana 64
Il Transition Dyspnea Index (TDI) fornisce misurazioni basate su interviste della dispnea correlata alle attività della vita quotidiana. Il TDI è uno strumento di valutazione che include criteri specifici per ciascuna delle tre componenti (danno funzionale, entità del compito e entità dello sforzo) per misurare i cambiamenti da uno stato di base. I cambiamenti nella compromissione funzionale della dispnea sono stati valutati su una scala da Deterioramento maggiore (precedentemente funzionante ma ha dovuto interrompere il lavoro e abbandonare le attività abituali a causa della mancanza di respiro) a Miglioramento maggiore (in grado di tornare al lavoro al ritmo precedente e tornare alle attività complete con solo lieve restrizione dovuta al miglioramento della mancanza di respiro). Ulteriori menomazioni per altri motivi includono i partecipanti che hanno rinunciato o ridotto il lavoro o altre attività per motivi diversi dalla mancanza di respiro.
Settimana 64
Variazione rispetto al basale della compromissione funzionale della dispnea alla settimana 76
Lasso di tempo: Settimana 76
Il Transition Dyspnea Index (TDI) fornisce misurazioni basate su interviste della dispnea correlata alle attività della vita quotidiana. Il TDI è uno strumento di valutazione che include criteri specifici per ciascuna delle tre componenti (danno funzionale, entità del compito e entità dello sforzo) per misurare i cambiamenti da uno stato di base. I cambiamenti nella compromissione funzionale della dispnea sono stati valutati su una scala da Deterioramento maggiore (precedentemente funzionante ma ha dovuto interrompere il lavoro e abbandonare le attività abituali a causa della mancanza di respiro) a Miglioramento maggiore (in grado di tornare al lavoro al ritmo precedente e tornare alle attività complete con solo lieve restrizione dovuta al miglioramento della mancanza di respiro). Ulteriori menomazioni per altri motivi includono i partecipanti che hanno rinunciato o ridotto il lavoro o altre attività per motivi diversi dalla mancanza di respiro.
Settimana 76
Variazione rispetto al basale della compromissione funzionale della dispnea alla settimana 156/interruzione anticipata
Lasso di tempo: Settimana 156 o visita di risoluzione anticipata della fase di estensione
Il Transition Dyspnea Index (TDI) fornisce misurazioni basate su interviste della dispnea correlata alle attività della vita quotidiana. Il TDI è uno strumento di valutazione che include criteri specifici per ciascuna delle tre componenti (danno funzionale, entità del compito e entità dello sforzo) per misurare i cambiamenti da uno stato di base. I cambiamenti nella compromissione funzionale della dispnea sono stati valutati su una scala da Deterioramento maggiore (precedentemente funzionante ma ha dovuto interrompere il lavoro e abbandonare le attività abituali a causa della mancanza di respiro) a Miglioramento maggiore (in grado di tornare al lavoro al ritmo precedente e tornare alle attività complete con solo lieve restrizione dovuta al miglioramento della mancanza di respiro). Ulteriori menomazioni per altri motivi includono i partecipanti che hanno rinunciato o ridotto il lavoro o altre attività per motivi diversi dalla mancanza di respiro.
Settimana 156 o visita di risoluzione anticipata della fase di estensione
Variazione rispetto al basale nell'entità della dispnea del compito alla settimana 12
Lasso di tempo: Settimana 12
Il Transition Dyspnea Index (TDI) fornisce misurazioni basate su interviste della dispnea correlata alle attività della vita quotidiana. Il TDI è uno strumento di valutazione che include criteri specifici per ciascuna delle tre componenti (danno funzionale, entità del compito e entità dello sforzo) per misurare i cambiamenti da uno stato di base. Al basale l'entità del compito è stata valutata su una scala dal Grado 0 (diventa affannoso a riposo, mentre si è seduti o sdraiati) al Grado 4 (diventa affannoso solo con attività straordinarie come la corsa o il trasporto di carichi molto pesanti). I cambiamenti nell'entità della dispnea del compito sono stati valutati su una scala da Deterioramento maggiore (deteriorato ≥ 2 gradi rispetto al basale) a Miglioramento maggiore (migliorato ≥ 2 gradi rispetto al basale). Ulteriori menomazioni per altri motivi includono i partecipanti con ridotta capacità di sforzo per motivi diversi dalla mancanza di respiro, ad esempio problemi muscoloscheletrici o dolore toracico.
Settimana 12
Variazione rispetto al basale nell'entità della dispnea del compito alla settimana 24
Lasso di tempo: Settimana 24
Il Transition Dyspnea Index (TDI) fornisce misurazioni basate su interviste della dispnea correlata alle attività della vita quotidiana. Il TDI è uno strumento di valutazione che include criteri specifici per ciascuna delle tre componenti (danno funzionale, entità del compito e entità dello sforzo) per misurare i cambiamenti da uno stato di base. Al basale l'entità del compito è stata valutata su una scala dal Grado 0 (diventa affannoso a riposo, mentre si è seduti o sdraiati) al Grado 4 (diventa affannoso solo con attività straordinarie come la corsa o il trasporto di carichi molto pesanti). I cambiamenti nell'entità della dispnea del compito sono stati valutati su una scala da Deterioramento maggiore (deteriorato ≥ 2 gradi rispetto al basale) a Miglioramento maggiore (migliorato ≥ 2 gradi rispetto al basale). Ulteriori menomazioni per altri motivi includono i partecipanti con ridotta capacità di sforzo per motivi diversi dalla mancanza di respiro, ad esempio problemi muscoloscheletrici o dolore toracico.
Settimana 24
Variazione rispetto al basale dell'entità della dispnea del compito alla settimana 52/interruzione anticipata
Lasso di tempo: Settimana 52 o alla visita di interruzione anticipata della fase di trattamento
Il Transition Dyspnea Index (TDI) fornisce misurazioni basate su interviste della dispnea correlata alle attività della vita quotidiana. Il TDI è uno strumento di valutazione che include criteri specifici per ciascuna delle tre componenti (danno funzionale, entità del compito e entità dello sforzo) per misurare i cambiamenti da uno stato di base. Al basale l'entità del compito è stata valutata su una scala dal Grado 0 (diventa affannoso a riposo, mentre si è seduti o sdraiati) al Grado 4 (diventa affannoso solo con attività straordinarie come la corsa o il trasporto di carichi molto pesanti). I cambiamenti nell'entità della dispnea del compito sono stati valutati su una scala da Deterioramento maggiore (deteriorato ≥ 2 gradi rispetto al basale) a Miglioramento maggiore (migliorato ≥ 2 gradi rispetto al basale). Ulteriori menomazioni per altri motivi includono i partecipanti con ridotta capacità di sforzo per motivi diversi dalla mancanza di respiro, ad esempio problemi muscoloscheletrici o dolore toracico.
Settimana 52 o alla visita di interruzione anticipata della fase di trattamento
Variazione rispetto al basale nell'entità della dispnea del compito alla settimana 64
Lasso di tempo: Settimana 64
Il Transition Dyspnea Index (TDI) fornisce misurazioni basate su interviste della dispnea correlata alle attività della vita quotidiana. Il TDI è uno strumento di valutazione che include criteri specifici per ciascuna delle tre componenti (danno funzionale, entità del compito e entità dello sforzo) per misurare i cambiamenti da uno stato di base. Al basale l'entità del compito è stata valutata su una scala dal Grado 0 (diventa affannoso a riposo, mentre si è seduti o sdraiati) al Grado 4 (diventa affannoso solo con attività straordinarie come la corsa o il trasporto di carichi molto pesanti). I cambiamenti nell'entità della dispnea del compito sono stati valutati su una scala da Deterioramento maggiore (deteriorato ≥ 2 gradi rispetto al basale) a Miglioramento maggiore (migliorato ≥ 2 gradi rispetto al basale). Ulteriori menomazioni per altri motivi includono i partecipanti con ridotta capacità di sforzo per motivi diversi dalla mancanza di respiro, ad esempio problemi muscoloscheletrici o dolore toracico.
Settimana 64
Variazione rispetto al basale nell'entità della dispnea del compito alla settimana 76
Lasso di tempo: Settimana 76
Il Transition Dyspnea Index (TDI) fornisce misurazioni basate su interviste della dispnea correlata alle attività della vita quotidiana. Il TDI è uno strumento di valutazione che include criteri specifici per ciascuna delle tre componenti (danno funzionale, entità del compito e entità dello sforzo) per misurare i cambiamenti da uno stato di base. Al basale l'entità del compito è stata valutata su una scala dal Grado 0 (diventa affannoso a riposo, mentre si è seduti o sdraiati) al Grado 4 (diventa affannoso solo con attività straordinarie come la corsa o il trasporto di carichi molto pesanti). I cambiamenti nell'entità della dispnea del compito sono stati valutati su una scala da Deterioramento maggiore (deteriorato ≥ 2 gradi rispetto al basale) a Miglioramento maggiore (migliorato ≥ 2 gradi rispetto al basale). Ulteriori menomazioni per altri motivi includono i partecipanti con ridotta capacità di sforzo per motivi diversi dalla mancanza di respiro, ad esempio problemi muscoloscheletrici o dolore toracico.
Settimana 76
Variazione rispetto al basale nell'entità della dispnea del compito alla settimana 156/interruzione anticipata
Lasso di tempo: Settimana 156 o visita di risoluzione anticipata della fase di estensione
Il Transition Dyspnea Index (TDI) fornisce misurazioni basate su interviste della dispnea correlata alle attività della vita quotidiana. Il TDI è uno strumento di valutazione che include criteri specifici per ciascuna delle tre componenti (danno funzionale, entità del compito e entità dello sforzo) per misurare i cambiamenti da uno stato di base. Al basale l'entità del compito è stata valutata su una scala dal Grado 0 (diventa affannoso a riposo, da seduti o sdraiati) al Grado 4 (diventa affannoso solo con attività straordinarie come la corsa o il trasporto di carichi molto pesanti). I cambiamenti nell'entità della dispnea del compito sono stati valutati su una scala da Deterioramento maggiore (deteriorato ≥ 2 gradi rispetto al basale) a Miglioramento maggiore (migliorato ≥ 2 gradi rispetto al basale). Ulteriori menomazioni per altri motivi includono i partecipanti con ridotta capacità di sforzo per motivi diversi dalla mancanza di respiro, ad esempio problemi muscoloscheletrici o dolore toracico.
Settimana 156 o visita di risoluzione anticipata della fase di estensione
Variazione rispetto al basale dell'entità dello sforzo della dispnea alla settimana 12
Lasso di tempo: Settimana 12
Il Transition Dyspnea Index (TDI) fornisce misurazioni basate su interviste della dispnea correlata alle attività della vita quotidiana. Il TDI è uno strumento di valutazione che include criteri specifici per ciascuna delle tre componenti (danno funzionale, entità del compito e entità dello sforzo) per misurare i cambiamenti da uno stato di base. Al basale l'entità del compito è stata valutata su una scala dal grado 0 (diventa affannoso a riposo, mentre si è seduti o sdraiati) al grado 4 (diventa affannoso solo con il massimo sforzo immaginabile). I cambiamenti nell'entità della dispnea del compito sono stati valutati su una scala da Deterioramento maggiore (grave diminuzione dello sforzo rispetto al basale per evitare la mancanza di respiro, le attività impiegano il 50-100% in più per essere completate) a Miglioramento maggiore (capacità di fare le cose con uno sforzo molto maggiore rispetto precedentemente con poche o nessuna pausa). Un'ulteriore compromissione per altri motivi include i partecipanti con ridotta capacità di sforzo per motivi diversi dalla mancanza di respiro.
Settimana 12
Variazione rispetto al basale dell'entità dello sforzo della dispnea alla settimana 24
Lasso di tempo: Settimana 24
Il Transition Dyspnea Index (TDI) fornisce misurazioni basate su interviste della dispnea correlata alle attività della vita quotidiana. Il TDI è uno strumento di valutazione che include criteri specifici per ciascuna delle tre componenti (danno funzionale, entità del compito e entità dello sforzo) per misurare i cambiamenti da uno stato di base. Al basale l'entità del compito è stata valutata su una scala dal grado 0 (diventa affannoso a riposo, mentre si è seduti o sdraiati) al grado 4 (diventa affannoso solo con il massimo sforzo immaginabile). I cambiamenti nell'entità della dispnea del compito sono stati valutati su una scala da Deterioramento maggiore (grave diminuzione dello sforzo rispetto al basale per evitare la mancanza di respiro, le attività impiegano il 50-100% in più per essere completate) a Miglioramento maggiore (capacità di fare le cose con uno sforzo molto maggiore rispetto precedentemente con poche o nessuna pausa). Un'ulteriore compromissione per altri motivi include i partecipanti con ridotta capacità di sforzo per motivi diversi dalla mancanza di respiro.
Settimana 24
Variazione rispetto al basale dell'entità dello sforzo di dispnea alla settimana 52/interruzione anticipata
Lasso di tempo: Settimana 52 o alla visita di interruzione anticipata della fase di trattamento
Il Transition Dyspnea Index (TDI) fornisce misurazioni basate su interviste della dispnea correlata alle attività della vita quotidiana. Il TDI è uno strumento di valutazione che include criteri specifici per ciascuna delle tre componenti (danno funzionale, entità del compito e entità dello sforzo) per misurare i cambiamenti da uno stato di base. Al basale l'entità del compito è stata valutata su una scala dal grado 0 (diventa affannoso a riposo, mentre si è seduti o sdraiati) al grado 4 (diventa affannoso solo con il massimo sforzo immaginabile). I cambiamenti nell'entità della dispnea del compito sono stati valutati su una scala da Deterioramento maggiore (grave diminuzione dello sforzo rispetto al basale per evitare la mancanza di respiro, le attività impiegano il 50-100% in più per essere completate) a Miglioramento maggiore (capacità di fare le cose con uno sforzo molto maggiore rispetto precedentemente con poche o nessuna pausa). Un'ulteriore compromissione per altri motivi include i partecipanti con ridotta capacità di sforzo per motivi diversi dalla mancanza di respiro.
Settimana 52 o alla visita di interruzione anticipata della fase di trattamento
Variazione rispetto al basale dell'entità dello sforzo della dispnea alla settimana 64
Lasso di tempo: Settimana 64
Il Transition Dyspnea Index (TDI) fornisce misurazioni basate su interviste della dispnea correlata alle attività della vita quotidiana. Il TDI è uno strumento di valutazione che include criteri specifici per ciascuna delle tre componenti (danno funzionale, entità del compito e entità dello sforzo) per misurare i cambiamenti da uno stato di base. Al basale l'entità del compito è stata valutata su una scala dal grado 0 (diventa affannoso a riposo, mentre si è seduti o sdraiati) al grado 4 (diventa affannoso solo con il massimo sforzo immaginabile). I cambiamenti nell'entità della dispnea del compito sono stati valutati su una scala da Deterioramento maggiore (grave diminuzione dello sforzo rispetto al basale per evitare la mancanza di respiro, le attività impiegano il 50-100% in più per essere completate) a Miglioramento maggiore (capacità di fare le cose con uno sforzo molto maggiore rispetto precedentemente con poche o nessuna pausa). Un'ulteriore compromissione per altri motivi include i partecipanti con ridotta capacità di sforzo per motivi diversi dalla mancanza di respiro.
Settimana 64
Variazione rispetto al basale dell'entità dello sforzo della dispnea alla settimana 76
Lasso di tempo: Settimana 76
Il Transition Dyspnea Index (TDI) fornisce misurazioni basate su interviste della dispnea correlata alle attività della vita quotidiana. Il TDI è uno strumento di valutazione che include criteri specifici per ciascuna delle tre componenti (danno funzionale, entità del compito e entità dello sforzo) per misurare i cambiamenti da uno stato di base. Al basale l'entità del compito è stata valutata su una scala dal grado 0 (diventa affannoso a riposo, mentre si è seduti o sdraiati) al grado 4 (diventa affannoso solo con il massimo sforzo immaginabile). I cambiamenti nell'entità della dispnea del compito sono stati valutati su una scala da Deterioramento maggiore (grave diminuzione dello sforzo rispetto al basale per evitare la mancanza di respiro, le attività impiegano il 50-100% in più per essere completate) a Miglioramento maggiore (capacità di fare le cose con uno sforzo molto maggiore rispetto precedentemente con poche o nessuna pausa). Un'ulteriore compromissione per altri motivi include i partecipanti con ridotta capacità di sforzo per motivi diversi dalla mancanza di respiro.
Settimana 76
Variazione rispetto al basale dell'entità dello sforzo di dispnea alla settimana 156/interruzione anticipata
Lasso di tempo: Settimana 156 o alla visita di risoluzione anticipata della fase di estensione
Il Transition Dyspnea Index (TDI) fornisce misurazioni basate su interviste della dispnea correlata alle attività della vita quotidiana. Il TDI è uno strumento di valutazione che include criteri specifici per ciascuna delle tre componenti (danno funzionale, entità del compito e entità dello sforzo) per misurare i cambiamenti da uno stato di base. Al basale l'entità del compito è stata valutata su una scala dal grado 0 (diventa affannoso a riposo, mentre si è seduti o sdraiati) al grado 4 (diventa affannoso solo con il massimo sforzo immaginabile). I cambiamenti nell'entità della dispnea del compito sono stati valutati su una scala da Deterioramento maggiore (grave diminuzione dello sforzo rispetto al basale per evitare la mancanza di respiro, le attività impiegano il 50-100% in più per essere completate) a Miglioramento maggiore (capacità di fare le cose con uno sforzo molto maggiore rispetto precedentemente con poche o nessuna pausa). Un'ulteriore compromissione per altri motivi include i partecipanti con ridotta capacità di sforzo per motivi diversi dalla mancanza di respiro.
Settimana 156 o alla visita di risoluzione anticipata della fase di estensione
Saturazione di ossigeno nel tempo
Lasso di tempo: Basale e settimane 12, 24, 52 (o alla visita di interruzione anticipata della fase di trattamento), 64, 76 e 156 (o alla visita di interruzione anticipata della fase di estensione).
La saturazione di ossigeno è stata misurata mediante pulsossimetria.
Basale e settimane 12, 24, 52 (o alla visita di interruzione anticipata della fase di trattamento), 64, 76 e 156 (o alla visita di interruzione anticipata della fase di estensione).
Parametri farmacocinetici di pomalidomide nel plasma
Lasso di tempo: Giorno 1 e settimana 4 prima della somministrazione e fino a 24 ore dopo la somministrazione.
Le analisi farmacocinetiche (PK) non sono state condotte in quanto vi erano troppo pochi partecipanti con dati disponibili.
Giorno 1 e settimana 4 prima della somministrazione e fino a 24 ore dopo la somministrazione.

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Celgene

Investigatori

  • Direttore dello studio: Shimon Korish, MD, Celgene Corporation

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

9 agosto 2012

Completamento primario (Effettivo)

3 novembre 2016

Completamento dello studio (Effettivo)

3 novembre 2016

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

19 marzo 2012

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

20 marzo 2012

Primo Inserito (Stimato)

21 marzo 2012

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

1 dicembre 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

29 novembre 2023

Ultimo verificato

1 novembre 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CC-4047-SSC-001
  • 2010-023047-15 (Numero EudraCT)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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