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間質性肺疾患を伴う全身性硬化症患者の安全性、忍容性、薬物動態、薬力学および有効性を評価するためのポマリドマイド (CC-4047) の研究

2023年11月29日 更新者：Celgene

間質性肺を伴う全身性硬化症の被験者におけるポマリドマイド（CC-4047）の安全性、忍容性、薬物動態、薬力学および有効性を評価するためのフェーズ2、概念実証、多施設、無作為化、二重盲検、プラセボ対照試験疾患

この研究の主な目的は、間質性肺疾患を伴う全身性硬化症患者の治療におけるポマリドマイドの安全性、忍容性、有効性を評価することです。

調査の概要

状態

終了しました

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (実際)

23

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • Los Angeles、California、アメリカ、90095
        • UCLA Division of Rheumatology
      • Rancho Mirage、California、アメリカ、92270
        • Advances in Medicine
    • Delaware
      • Newark、Delaware、アメリカ、19713
        • Delaware Medical Care Associates, LLC
    • District of Columbia
      • Washington、District of Columbia、アメリカ、20057
        • Georgetown University School of Medicine
    • Florida
      • Tampa、Florida、アメリカ、33612
        • USF Health Faculty Office Building-FOB
    • Georgia
      • Stockbridge、Georgia、アメリカ、30281
        • Arthritis Research and Treatment Center
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60612
        • University of Illinois at Chicago
    • Indiana
      • Michigan City、Indiana、アメリカ、46360
        • LaPorte County Institute for Clinical Research, Inc
    • Kentucky
      • Lexington、Kentucky、アメリカ、40536-0284
        • University of Kentucky
    • Louisiana
      • Shreveport、Louisiana、アメリカ、71103
        • Louisiana State University
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02118
        • Boston University of Medicine BUMC
    • Michigan
      • Ann Arbor、Michigan、アメリカ、48109
        • University of Michigan
    • New Jersey
      • New Brunswick、New Jersey、アメリカ、08903
        • UMDNJ-Robert Wood Johnson Medical School Clinical Research Center
    • New York
      • Great Neck、New York、アメリカ、11021
        • North Shore-LIJ Health System-Division of Rheumatology
    • Ohio
      • Cleveland、Ohio、アメリカ、44195
        • Cleveland Clinic
      • Toledo、Ohio、アメリカ、43614
        • University of Toledo College of Medicine
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
        • University of Pennsylvania
      • Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15261
        • University of Pittsburgh
    • Texas
      • Houston、Texas、アメリカ、77030
        • University of Texas Health Science Center at Houston
    • Wisconsin
      • Milwaukee、Wisconsin、アメリカ、53226
        • Medical College of Wisconsin
  • イギリス
      • Leeds、イギリス、LS7 4SA
        • Chapel Allerton Hospital
      • London、イギリス、NW3 2PF
        • Royal Free Hospital
      • London、イギリス、SW3 6NP
        • Royal Brompton Hospital - Interstitial Lung Disease Unit
  • イタリア
      • Genova、イタリア、16132
        • Azienda Ospedaliera Universitaria S. Martino di Genova
      • Milano、イタリア、20122
        • Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Milano、イタリア、20157
        • Ospedale Luigi Sacco
      • Pavia、イタリア、27100
        • IRCCS Policlinico S. Matteo di Pavia
      • Pisa、イタリア、56126
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Pisana
      • Roma、イタリア、00168
        • Policlinico Universitario Agostino Gemelli
      • Roma、イタリア、00161
        • Policlinico Umberto I
  • オーストラリア
      • Chermside、オーストラリア、4032
        • The Prince Charles Hospital
      • Woodville South、オーストラリア、5011
        • The Queen Elizabeth Hospital
    • Victoria
      • Clayton、Victoria、オーストラリア、3168
        • Monash Medical Centre
  • スイス
      • Basel、スイス、4031
        • University Hospital Basel
  • スペイン
      • Madrid、スペイン、28041
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
      • Madrid、スペイン、28007
        • Hospital Universitario Gregorio Maranon
      • Santiago de Compostela、スペイン、15706
        • Complejo Hospitalario de Santiago
      • Valencia、スペイン、46017
        • Hospital Universitario Dr. Peset
  • ドイツ
      • Bad Nauheim、ドイツ、61231
        • Kerckhoff-Klinik gGmbH
      • Berlin、ドイツ、10117
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
      • Erlangen、ドイツ、91054
        • University of Erlangen-Nuremberg
      • Frankfurt、ドイツ、60590
        • Klinikum der J.W. Gothe-Universitat Frankfurt
      • Herne、ドイツ、44652
        • Rheumazentrum Ruhrgebiet
      • Ulm、ドイツ、89081
        • University Hospital of Ulm
  • フランス
      • Lille、フランス、59037
        • CHRU de Lille FR
      • Paris、フランス、75010
        • Hôpital Saint Louis
      • Paris、フランス、75014
        • Groupe Hospitalier Saint Vincent de Paul
  • ポーランド
      • Bialystok、ポーランド、15-297
        • Centrum Miriada Prywatny Gabinet Specjalistyczny Profesora Dra Stanislawa Sierakowskiego
      • Bydgoszcz、ポーランド、85-168
        • Szpital Uniwersytecki nr 2 im. dr Jana Biziela w Bydgoszczy
      • Katowice、ポーランド、40-634
        • SPSK Nr 7 Slaskiego Uniwersytetu Medycznego, Oddzial Chorob Wewnetrznych i Reumatologii
      • Szczecin、ポーランド、71-252
        • Samodzielny Publiczny Szpital Kliniczny nr 1 im. prof.Tadeusza Sokolowskiego Pomorskiego UM w Szczec
      • Warszawa、ポーランド、02-637
        • Instytut Reumatologii, Klinika i Poliklinika Ukladowych Chorób Tkanki Lacznej
      • Wroclaw、ポーランド、50-556
        • Akademicki Szpital Kliniczny Klinika Reumatologii i Chorob Wewnetrznych
  • ロシア連邦
      • Moscow、ロシア連邦、115522
        • Institution of the Russian Academy of Medical Sciences Research Institute of Rheumatology of the Ru
      • Penza、ロシア連邦、440026
        • Penza Regional Clinical Hospital n.a. N.N. Burdenko
      • St. Petersburg、ロシア連邦、190068
        • St. Petersburg State Healthcare Institution "Clinical Rheumatology Hospital # 25"

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年～80年 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

主な採用基準:

  • -同意時に18〜80歳（両端を含む）の男性または女性
  • -米国リウマチ学会（ACR）基準で定義された全身性硬化症（SSC）の診断
  • -スクリーニングから7年以内の最初の非レイノー型SSC症状の発症

  • -被験者は、研究に適格であるために、次の2つの肺関連基準の少なくとも1つを満たす必要があります。

    • -強制肺活量（FVC）が45％以上、スクリーニングおよびベースラインで70％未満（訪問2）[文書化された事前に指定されたFVC低下または線維症スコアの有無にかかわらず]または

    • -スクリーニングおよびベースライン（訪問2）でのFVC読み取り値が70％以上かつ80％以下で、次のいずれかまたは両方の履歴が記録されている：

      1. 3つ以上の評価に基づいて、ベースライン（訪問2）の24か月前の期間にFVCが5％以上減少（予測されたパーセントまたはリットルで表される）。 評価が少なくとも 2 週間間隔で完了する場合、スクリーニング段階で 2 つの評価を行うことができます。
      2. 高解像度コンピューター断層撮影（HRCT）線維症スコア > 20%
  • スクリーニングで測定されたFVCの5％以内のベースライン（訪問2）でのFVC
  • -一酸化炭素拡散能（DLco）がスクリーニング時の予測値の35％以上80％以下
  • SSc で発生した実質の変化と一致する高解像度 CT の異常: スリガラスの有無にかかわらず蜂の巣状または網状の変化。

主な除外基準:

  • -スクリーニングまたはベースラインでの酸素飽和度（SpO2）<92％（安静時の室内空気[海面]）
  • -強制呼気量（FEV1）/ FVC比<0.7で定義される閉塞性肺疾患の既知の診断
  • 治療が必要な肺動脈性肺高血圧症（PAH）の診断
  • -他の重大な呼吸器疾患の既知の診断（例：喘息、結核、サルコイドーシス、アスペルギルス症、慢性気管支炎、腫瘍性疾患、嚢胞性線維症など）
  • -別の炎症性結合組織疾患（例、全身性エリテマトーデス、関節リウマチ、原発性シェーグレン症候群など）の現在の臨床診断。 -SScに続発するシェーグレン症候群を有する被験者は適格です
  • 妊娠中または授乳中の女性
  • -血栓塞栓性イベントの病歴（例、深部静脈血栓症、血栓性脳血管または心血管イベント）
  • -末梢神経障害の病歴または現在の診断
  • -低用量アスピリンレジメンの使用が禁忌である場合、性ステロイドベースの避妊薬（経口、注射、または埋め込み）およびホルモン補充療法を含む、深部静脈血栓症を発症するリスクを高める可能性のある併用薬の使用。
  • -研究の過程でQT / QTc間隔（心臓の電気サイクルの測定）を延長する追加の併用薬
  • -抗凝固薬または抗血栓薬の使用（低用量アスピリン[≤100 mg /日]を除く）
  • -細胞傷害性/免疫抑制剤の使用（プレドニゾン≤10 mg /日[平均用量]または同等のもの以外）、アザチオプリン、シクロホスファミド、メトトレキサート、ミコフェノール酸およびシクロスポリンを含むが、これらに限定されない スクリーニングの28日（4週間）以内
  • -スクリーニングの84日（12週間）または5半減期以内の生物学的薬剤の使用。 リツキシマブの場合、スクリーニングから 168 日 (24 週間) 以内に使用するか、リツキシマブの最後の投与がスクリーニングの 24 週間以上前に行われた場合、CD20 陽性 B リンパ球が回収されない
  • -スクリーニングから28日（4週間）以内のPAHに対するボセンタン、アンブリセンタン、シルデナフィル、タダラフィル、およびマシテンタンの使用
  • -スクリーニングから4週間以内の強皮症疾患修飾特性が推定される薬物（D-ペニシラミン、Potabaなど）の使用
  • -スクリーニングから52週間以内のメルファランの使用
  • -スクリーニングから4週間以内の治験薬の使用、または既知の場合は5つの薬力学的/薬物動態学的半減期（どちらか長い方）
  • -スクリーニングから24週間以内の葉巻、パイプ、またはタバコの喫煙

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：ダブル

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
プラセボコンパレーター：プラセボ
薬：プラセボ
1日1回経口摂取される対応するプラセボカプセル
実験的：ポマリドマイド
参加者は、治療期には 52 週間、非盲検継続期には最長 2 年間、1 日 1 回、ポマリドマイド 1 mg を経口投与されました。
薬：ポマリドマイド (CC-4047)
1 mg を毎日経口で 52 週間

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
治療中に発生した有害事象（TEAE）のある参加者の数
時間枠：治験薬の開始から最終投与の28日後まで;治療期間 治療期間の中央値は、プラセボとポマリドマイドで 358 日と 320 日でした。延長期の治療期間の中央値は、プラセボとポマリドマイドで 161 日と 194 日でした。
有害事象 (AE) とは、研究の過程で出現または悪化する可能性がある有害な、意図しない、または望ましくない医学的出来事です。 TEAE は、治験薬の開始時または開始後、最終投与後 28 日までに開始または悪化した任意の AE です。 治療に関連した TEAE は、治験責任医師が治験薬に関連すると考えた TEAE です。 有害事象の重症度/強度は、研究者によって軽度 (無症候性または軽度の症状; 介入は指示されていない)、中等度 (症状は中等度の不快感を引き起こし、介入が必要な場合がある)、または重度 (症状は重度の不快感/痛みを引き起こし、医学的介入を必要とする) として評価されました。 、日常活動を行うことができない）。 重大な AE とは、次のいずれかの AE です。 - 死亡に至った。 - 生命を脅かすものでした; - 必要な入院患者または既存の入院の延長 - 永続的または重大な障害/無能力をもたらした; -先天異常/先天性欠損症でした; - 重要な医療イベントを構成しました。
治験薬の開始から最終投与の28日後まで;治療期間 治療期間の中央値は、プラセボとポマリドマイドで 358 日と 320 日でした。延長期の治療期間の中央値は、プラセボとポマリドマイドで 161 日と 194 日でした。
52週目の予測強制肺活量（FVC）のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン (スクリーニングとベースラインの間のすべての値の平均として定義) および 48 週目と 52 週目
肺活量 (FVC) は肺機能検査であり、完全に吸入した後に強制的に吐き出すことができる肺内の空気の量です。 パーセント予測値は、参加者の測定値と、同性、年齢、身長の予想される FVC との比較に基づいています (参考値)。 FVC の分析では、ベースライン値はスクリーニングとベースライン (包括的) の間のすべての値の平均として定義され、48 週目と 52 週目の平均は 52 週目の値として扱われ、キーでの合計データの変動性を減らしました。時点。
ベースライン (スクリーニングとベースラインの間のすべての値の平均として定義) および 48 週目と 52 週目
52週目/早期終了時の修正ロドナン皮膚スコア（mRSS）のベースラインからの変化
時間枠：ベースラインおよび52週目（または治療段階の早期終了訪問）
皮膚肥厚の改善は、生存率の改善と関連しており、臨床研究における代理測定として役立つ可能性があります。 mRSS は、全身性硬化症 (SSc) に伴う皮膚肥厚の程度と重症度を評価するために使用される評価ツールです。 17 の身体部位を 4 段階評価 (0 [正常]、1 [軽度]、2 [中等度]、または 3 [重度]) で評価しました。 17 の個々の身体評価の合計である合計スコアは、0 から 51 までの範囲です。
ベースラインおよび52週目（または治療段階の早期終了訪問）
カリフォルニア大学ロサンゼルス校強皮症臨床試験コンソーシアム胃腸管（UCLA SCTC GIT 2.0）のベースラインからの変化52週目/早期終了時の合計スコア
時間枠：ベースラインおよび52週目（または治療段階の早期終了訪問）
UCLA SCTC GIT 2.0 は、SSc 患者の胃腸 (GI) 活動と重症度を対象とする 34 項目の健康関連の QOL 自己管理評価ツールです。 個々の尺度には、逆流、膨満/膨満感、糞便汚れ、下痢、社会的機能、情緒的幸福、および便秘が含まれます。 項目は 0 から 3 のスケールで採点されます。0 は健康状態が良好であることを示し、3 は健康状態が悪いことを示します (質問 15 と 31 を除き、0 (健康状態が良い) または 1 (健康状態が悪い) として採点されます)。 合計スコアは、SSc 関連 GIT の全体的な負担 (重症度) を把握する最初の 6 つのスケール スコア (便秘を除く) の平均として計算されます。 全体のスコアは 0 ～ 3 の範囲で、スコアが高いほど症状が深刻であることを示します。
ベースラインおよび52週目（または治療段階の早期終了訪問）

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
ベースラインからの経時的な予測強制肺活量パーセントの変化
時間枠：ベースライン (スクリーニングとベースラインの間のすべての値の平均として定義) および 12、24、36、64、76、および 156 週
肺活量 (FVC) は肺機能検査であり、完全に吸入した後に強制的に吐き出すことができる肺内の空気の量です。 パーセント予測値は、参加者の測定値と、同性、年齢、身長の予想される FVC との比較に基づいています (参考値)。
ベースライン (スクリーニングとベースラインの間のすべての値の平均として定義) および 12、24、36、64、76、および 156 週
時間の経過に伴う変更された Rodnan スキン スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースラインおよび 12、24、64、76、および 156 週目 (または延長段階の早期終了訪問)。
皮膚肥厚の改善は、生存率の改善と関連しており、臨床研究における代理測定として役立つ可能性があります。 mRSS は、全身性硬化症 (SSc) に伴う皮膚肥厚の程度と重症度を評価するために使用される評価ツールです。 身体の 17 箇所を 4 段階評価 (0 [正常]、1 [軽度]、2 [中等度]、または 3 [重度]) で評価しました。 17 の個々の身体評価の合計である合計スコアは、0 から 51 までの範囲です。
ベースラインおよび 12、24、64、76、および 156 週目 (または延長段階の早期終了訪問)。
UCLA SCTC GIT 2.0 合計スコアのベースラインからの経時変化
時間枠：ベースラインおよび 12、24、64、76、および 156 週目 (または延長段階の早期終了訪問)。
UCLA SCTC GIT 2.0 は、34 項目の健康関連の生活の質を自己管理する評価ツールであり、SSc 患者の消化管活動と重症度を対象としています。 個々の尺度には、逆流、膨満/膨満感、糞便汚れ、下痢、社会的機能、情緒的幸福、および便秘が含まれます。 項目は 0 から 3 のスケールで採点されます。0 は健康状態が良好であることを示し、3 は健康状態が悪いことを示します (質問 15 と 31 を除き、0 (健康状態が良い) または 1 (健康状態が悪い) として採点されます)。 合計スコアは、SSc 関連 GIT の全体的な負担 (重症度) を把握する最初の 6 つのスケール スコア (便秘を除く) の平均として計算されます。 全体のスコアは 0 ～ 3 の範囲で、スコアが高いほど症状が深刻であることを示します。
ベースラインおよび 12、24、64、76、および 156 週目 (または延長段階の早期終了訪問)。
UCLA SCTC GIT 2.0逆流サブスケールスコアのベースラインからの経時変化
時間枠：ベースラインおよび 12、24、52 週目 (または治療段階の早期終了訪問時)、64、76、および 156 週目 (または延長段階の早期終了訪問時)。
UCLA SCTC GIT 2.0 は、34 項目の健康関連の生活の質を自己管理する評価ツールであり、SSc 患者の消化管活動と重症度を対象としています。 個々の尺度には、逆流、膨満/膨満感、糞便汚れ、下痢、社会的機能、情緒的幸福、および便秘が含まれます。 項目は 0 ～ 3 のスケールでスコア付けされます。0 は健康状態が良好であることを示し、3 は健康状態が悪いことを示します。 逆流サブスケール スコアは、8 つの逆流関連の質問の平均として計算されます。スコアの範囲は 0 ～ 3 で、スコアが高いほど症状の頻度が高いことを示します。
ベースラインおよび 12、24、52 週目 (または治療段階の早期終了訪問時)、64、76、および 156 週目 (または延長段階の早期終了訪問時)。
UCLA SCTC GIT 2.0のベースラインからの変化/膨満サブスケールスコアの経時変化
時間枠：ベースラインおよび 12、24、52 週目 (または治療段階の早期終了訪問時)、64、76、および 156 週目 (または延長段階の早期終了訪問時)。
UCLA SCTC GIT 2.0 は、34 項目の健康関連の生活の質を自己管理する評価ツールであり、SSc 患者の消化管活動と重症度を対象としています。 個々の尺度には、逆流、膨満/膨満感、糞便汚れ、下痢、社会的機能、情緒的幸福、および便秘が含まれます。 項目は 0 ～ 3 のスケールでスコア付けされます。0 は健康状態が良好であることを示し、3 は健康状態が悪いことを示します。 膨満/膨満サブスケールスコアは、4 つの膨満/膨満関連の質問の平均として計算されます。スコアの範囲は 0 ～ 3 で、スコアが高いほど症状の頻度が高いことを示します。
ベースラインおよび 12、24、52 週目 (または治療段階の早期終了訪問時)、64、76、および 156 週目 (または延長段階の早期終了訪問時)。
UCLA SCTC GIT 2.0糞便汚れサブスケールスコアのベースラインからの経時変化
時間枠：ベースラインおよび 12、24、52 週目 (または治療段階の早期終了訪問時)、64、76、および 156 週目 (または延長段階の早期終了訪問時)。
UCLA SCTC GIT 2.0 は、34 項目の健康関連の生活の質を自己管理する評価ツールであり、SSc 患者の消化管活動と重症度を対象としています。 個々の尺度には、逆流、膨満/膨満感、糞便汚れ、下痢、社会的機能、情緒的幸福、および便秘が含まれます。 項目は 0 ～ 3 のスケールでスコア付けされます。0 は健康状態が良好であることを示し、3 は健康状態が悪いことを示します。 糞便汚れサブスケール スコアは、1 つの汚れの質問から計算されます。スコアの範囲は 0 ～ 3 で、スコアが高いほど症状の頻度が高いことを示します。
ベースラインおよび 12、24、52 週目 (または治療段階の早期終了訪問時)、64、76、および 156 週目 (または延長段階の早期終了訪問時)。
UCLA SCTC GIT 2.0下痢サブスケールスコアのベースラインからの経時変化
時間枠：ベースラインおよび 12、24、52 週目 (または治療段階の早期終了訪問時)、64、76、および 156 週目 (または延長段階の早期終了訪問時)。
UCLA SCTC GIT 2.0 は、34 項目の健康関連の生活の質を自己管理する評価ツールであり、SSc 患者の消化管活動と重症度を対象としています。 個々の尺度には、逆流、膨満/膨満感、糞便汚れ、下痢、社会的機能、情緒的幸福、および便秘が含まれます。 下痢サブスケール スコアは、軟便の頻度に関する 1 つの下痢の質問 (0 [なし] から 3 [5-7 日/週] のスケールで) と水様便の存在に関する 1 つの質問 (としてスコア化) の平均として計算されます。 0 [いいえ] または 1 [はい]); スコアの範囲は 0 ～ 2 で、スコアが高いほど症状の頻度が高いことを示します。
ベースラインおよび 12、24、52 週目 (または治療段階の早期終了訪問時)、64、76、および 156 週目 (または延長段階の早期終了訪問時)。
UCLA SCTC GIT 2.0社会的機能サブスケールスコアのベースラインからの経時変化
時間枠：ベースラインおよび 12、24、52 週目 (または治療段階の早期終了訪問時)、64、76、および 156 週目 (または延長段階の早期終了訪問時)。
UCLA SCTC GIT 2.0 は、34 項目の健康関連の生活の質を自己管理する評価ツールであり、SSc 患者の消化管活動と重症度を対象としています。 個々の尺度には、逆流、膨満/膨満感、糞便汚れ、下痢、社会的機能、情緒的幸福、および便秘が含まれます。 項目は 0 ～ 3 のスケールでスコア付けされます。0 は健康状態が良好であることを示し、3 は健康状態が悪いことを示します。 社会的機能サブスケール スコアは、症状が社会活動を妨げる頻度に関する 6 つの質問の平均として計算されます。スコアの範囲は 0 ～ 3 で、スコアが高いほど症状の頻度が高いことを示します。
ベースラインおよび 12、24、52 週目 (または治療段階の早期終了訪問時)、64、76、および 156 週目 (または延長段階の早期終了訪問時)。
UCLA SCTC GIT 2.0 Emotional Well being Subscale Score の経時的なベースラインからの変化
時間枠：ベースラインおよび 12、24、52 週目 (または治療段階の早期終了訪問時)、64、76、および 156 週目 (または延長段階の早期終了訪問時)。
UCLA SCTC GIT 2.0 は、34 項目の健康関連の生活の質を自己管理する評価ツールであり、SSc 患者の消化管活動と重症度を対象としています。 個々の尺度には、逆流、膨満/膨満感、糞便汚れ、下痢、社会的機能、情緒的幸福、および便秘が含まれます。 項目は 0 ～ 3 のスケールでスコア付けされます。0 は健康状態が良好であることを示し、3 は健康状態が悪いことを示します。 感情的な幸福のサブスケール スコアは、腸の問題が感情的な状態に与える影響に関する 9 つの質問の平均として計算されます。スコアの範囲は 0 ～ 3 で、スコアが高いほど問題の頻度が高いことを示します。
ベースラインおよび 12、24、52 週目 (または治療段階の早期終了訪問時)、64、76、および 156 週目 (または延長段階の早期終了訪問時)。
UCLA SCTC GIT 2.0便秘サブスケールスコアのベースラインからの経時変化
時間枠：ベースラインおよび 12、24、52 週目 (または治療段階の早期終了訪問時)、64、76、および 156 週目 (または延長段階の早期終了訪問時)。
UCLA SCTC GIT 2.0 は、34 項目の健康関連の生活の質を自己管理する評価ツールであり、SSc 患者の消化管活動と重症度を対象としています。 個々の尺度には、逆流、膨満/膨満感、糞便汚れ、下痢、社会的機能、情緒的幸福、および便秘が含まれます。 項目は 0 ～ 3 のスケールでスコア付けされます。0 は健康状態が良好であることを示し、3 は健康状態が悪いことを示します。 便秘のサブスケール スコアは、便秘の頻度に関する 3 つの質問 (0 [日なし] から 3 [週 5 ～ 7 日] のスコア) と、便が硬くなっていることに関する 1 つの質問 (0 [0] のスコア) の平均として計算されます。いいえ] または 1 [はい]); スコアの範囲は 0 ～ 2.5 で、スコアが高いほど症状の頻度が高いことを示します。
ベースラインおよび 12、24、52 週目 (または治療段階の早期終了訪問時)、64、76、および 156 週目 (または延長段階の早期終了訪問時)。
12週目の呼吸困難機能障害のベースラインからの変化
時間枠：第12週
移行呼吸困難指数 (TDI) は、日常生活の活動に関連する息切れのインタビューベースの測定値を提供します。 TDI は、ベースライン状態からの変化を測定するための 3 つの要素 (機能障害、タスクの大きさ、努力の大きさ) のそれぞれについて特定の基準を含む評価手段です。 呼吸困難の機能障害の変化は、重大な悪化（以前は働いていたが、息切れのために仕事をやめなければならず、通常の活動を中止しなければならなかった）から重大な改善（以前のペースで仕事に戻り、わずかな呼吸で完全な活動に戻ることができる）までの尺度で評価された。息切れの改善による軽度の制限）。 その他の理由によるさらなる機能障害には、息切れ以外の理由で仕事やその他の活動を断念または削減した参加者が含まれます。
第12週
24週目の呼吸困難機能障害のベースラインからの変化
時間枠：24週目
移行呼吸困難指数 (TDI) は、日常生活の活動に関連する息切れのインタビューベースの測定値を提供します。 TDI は、ベースライン状態からの変化を測定するための 3 つの要素 (機能障害、タスクの大きさ、努力の大きさ) のそれぞれについて特定の基準を含む評価手段です。 呼吸困難の機能障害の変化は、重大な悪化（以前は働いていたが、息切れのために仕事をやめなければならず、通常の活動を中止しなければならなかった）から重大な改善（以前のペースで仕事に戻り、わずかな呼吸で完全な活動に戻ることができる）までの尺度で評価された。息切れの改善による軽度の制限）。 その他の理由によるさらなる機能障害には、息切れ以外の理由で仕事やその他の活動を断念または削減した参加者が含まれます。
24週目
52週目/早期終了時の呼吸困難機能障害のベースラインからの変化
時間枠：52週目または治療段階の早期終了の訪問
移行呼吸困難指数 (TDI) は、日常生活の活動に関連する息切れのインタビューベースの測定値を提供します。 TDI は、ベースライン状態からの変化を測定するための 3 つの要素 (機能障害、タスクの大きさ、努力の大きさ) のそれぞれについて特定の基準を含む評価手段です。 呼吸困難の機能障害の変化は、重大な悪化（以前は働いていたが、息切れのために仕事をやめなければならず、通常の活動を中止しなければならなかった）から重大な改善（以前のペースで仕事に戻り、わずかな呼吸で完全な活動に戻ることができる）までの尺度で評価された。息切れの改善による軽度の制限）。 その他の理由によるさらなる機能障害には、息切れ以外の理由で仕事やその他の活動を断念または削減した参加者が含まれます。
52週目または治療段階の早期終了の訪問
64週目の呼吸困難機能障害のベースラインからの変化
時間枠：64週目
移行呼吸困難指数 (TDI) は、日常生活の活動に関連する息切れのインタビューベースの測定値を提供します。 TDI は、ベースライン状態からの変化を測定するための 3 つの要素 (機能障害、タスクの大きさ、努力の大きさ) のそれぞれについて特定の基準を含む評価手段です。 呼吸困難の機能障害の変化は、重大な悪化（以前は働いていたが、息切れのために仕事をやめなければならず、通常の活動を中止しなければならなかった）から重大な改善（以前のペースで仕事に戻り、わずかな呼吸で完全な活動に戻ることができる）までの尺度で評価された。息切れの改善による軽度の制限）。 その他の理由によるさらなる機能障害には、息切れ以外の理由で仕事やその他の活動を断念または削減した参加者が含まれます。
64週目
76週目の呼吸困難機能障害のベースラインからの変化
時間枠：76週目
移行呼吸困難指数 (TDI) は、日常生活の活動に関連する息切れのインタビューベースの測定値を提供します。 TDI は、ベースライン状態からの変化を測定するための 3 つの要素 (機能障害、タスクの大きさ、努力の大きさ) のそれぞれについて特定の基準を含む評価手段です。 呼吸困難の機能障害の変化は、重大な悪化（以前は働いていたが、息切れのために仕事をやめなければならず、通常の活動を中止しなければならなかった）から重大な改善（以前のペースで仕事に戻り、わずかな呼吸で完全な活動に戻ることができる）までの尺度で評価された。息切れの改善による軽度の制限）。 その他の理由によるさらなる機能障害には、息切れ以外の理由で仕事やその他の活動を断念または削減した参加者が含まれます。
76週目
156週目/早期終了時の呼吸困難機能障害のベースラインからの変化
時間枠：第 156 週または延長段階の早期終了訪問
移行呼吸困難指数 (TDI) は、日常生活の活動に関連する息切れのインタビューベースの測定値を提供します。 TDI は、ベースライン状態からの変化を測定するための 3 つの要素 (機能障害、タスクの大きさ、努力の大きさ) のそれぞれについて特定の基準を含む評価手段です。 呼吸困難の機能障害の変化は、重大な悪化（以前は働いていたが、息切れのために仕事をやめなければならず、通常の活動を中止しなければならなかった）から重大な改善（以前のペースで仕事に戻り、わずかな呼吸で完全な活動に戻ることができる）までの尺度で評価された。息切れの改善による軽度の制限）。 その他の理由によるさらなる機能障害には、息切れ以外の理由で仕事やその他の活動を断念または削減した参加者が含まれます。
第 156 週または延長段階の早期終了訪問
12週目のタスクの呼吸困難の大きさのベースラインからの変化
時間枠：第12週
移行呼吸困難指数 (TDI) は、日常生活の活動に関連する息切れのインタビューベースの測定値を提供します。 TDI は、ベースライン状態からの変化を測定するための 3 つの要素 (機能障害、タスクの大きさ、努力の大きさ) のそれぞれについて特定の基準を含む評価手段です。 ベースラインで、タスクの大きさは、グレード 0 (座っているか横になっているときの安静時の息切れになる) からグレード 4 (ランニングや非常に重い荷物の運搬などの異常な活動でのみ息切れになる) までのスケールで評価されました。 タスクの呼吸困難の大きさの変化は、重大な悪化 (ベースラインから 2 段階以上悪化) から重大な改善 (ベースラインから 2 段階以上改善) までの尺度で評価されました。 他の理由によるさらなる障害には、筋骨格の問題や胸の痛みなど、息切れ以外の理由で運動能力が低下した参加者が含まれます。
第12週
24週目のタスクの呼吸困難の大きさのベースラインからの変化
時間枠：24週目
移行呼吸困難指数 (TDI) は、日常生活の活動に関連する息切れのインタビューベースの測定値を提供します。 TDI は、ベースライン状態からの変化を測定するための 3 つの要素 (機能障害、タスクの大きさ、努力の大きさ) のそれぞれについて特定の基準を含む評価手段です。 ベースラインで、タスクの大きさは、グレード 0 (座っているか横になっているときの安静時の息切れになる) からグレード 4 (ランニングや非常に重い荷物の運搬などの異常な活動でのみ息切れになる) までのスケールで評価されました。 タスクの呼吸困難の大きさの変化は、重大な悪化 (ベースラインから 2 段階以上悪化) から重大な改善 (ベースラインから 2 段階以上改善) までの尺度で評価されました。 他の理由によるさらなる障害には、筋骨格の問題や胸の痛みなど、息切れ以外の理由で運動能力が低下した参加者が含まれます。
24週目
52週目/早期終了時のタスクの呼吸困難の大きさのベースラインからの変化
時間枠：52週目または治療段階の早期終了の訪問
移行呼吸困難指数 (TDI) は、日常生活の活動に関連する息切れのインタビューベースの測定値を提供します。 TDI は、ベースライン状態からの変化を測定するための 3 つの要素 (機能障害、タスクの大きさ、努力の大きさ) のそれぞれについて特定の基準を含む評価手段です。 ベースラインで、タスクの大きさは、グレード 0 (座っているか横になっているときの安静時の息切れになる) からグレード 4 (ランニングや非常に重い荷物の運搬などの異常な活動でのみ息切れになる) までのスケールで評価されました。 タスクの呼吸困難の大きさの変化は、重大な悪化 (ベースラインから 2 段階以上悪化) から重大な改善 (ベースラインから 2 段階以上改善) までの尺度で評価されました。 他の理由によるさらなる障害には、筋骨格の問題や胸の痛みなど、息切れ以外の理由で運動能力が低下した参加者が含まれます。
52週目または治療段階の早期終了の訪問
64週目のタスクの呼吸困難の大きさのベースラインからの変化
時間枠：64週目
移行呼吸困難指数 (TDI) は、日常生活の活動に関連する息切れのインタビューベースの測定値を提供します。 TDI は、ベースライン状態からの変化を測定するための 3 つの要素 (機能障害、タスクの大きさ、努力の大きさ) のそれぞれについて特定の基準を含む評価手段です。 ベースラインで、タスクの大きさは、グレード 0 (座っているか横になっているときの安静時の息切れになる) からグレード 4 (ランニングや非常に重い荷物の運搬などの異常な活動でのみ息切れになる) までのスケールで評価されました。 タスクの呼吸困難の大きさの変化は、重大な悪化 (ベースラインから 2 段階以上悪化) から重大な改善 (ベースラインから 2 段階以上改善) までの尺度で評価されました。 他の理由によるさらなる障害には、筋骨格の問題や胸の痛みなど、息切れ以外の理由で運動能力が低下した参加者が含まれます。
64週目
76週目のタスクの呼吸困難の大きさのベースラインからの変化
時間枠：76週目
移行呼吸困難指数 (TDI) は、日常生活の活動に関連する息切れのインタビューベースの測定値を提供します。 TDI は、ベースライン状態からの変化を測定するための 3 つの要素 (機能障害、タスクの大きさ、努力の大きさ) のそれぞれについて特定の基準を含む評価手段です。 ベースラインで、タスクの大きさは、グレード 0 (座っているか横になっているときの安静時の息切れになる) からグレード 4 (ランニングや非常に重い荷物の運搬などの異常な活動でのみ息切れになる) までのスケールで評価されました。 タスクの呼吸困難の大きさの変化は、重大な悪化 (ベースラインから 2 段階以上悪化) から重大な改善 (ベースラインから 2 段階以上改善) までの尺度で評価されました。 他の理由によるさらなる障害には、筋骨格の問題や胸の痛みなど、息切れ以外の理由で運動能力が低下した参加者が含まれます。
76週目
156週目/早期終了時のタスクの呼吸困難の大きさのベースラインからの変化
時間枠：第 156 週または延長段階の早期終了訪問
移行呼吸困難指数 (TDI) は、日常生活の活動に関連する息切れのインタビューベースの測定値を提供します。 TDI は、ベースライン状態からの変化を測定するための 3 つの要素 (機能障害、タスクの大きさ、努力の大きさ) のそれぞれについて特定の基準を含む評価手段です。 ベースラインで、タスクの大きさは、グレード 0 (安静時、座っているか横になっているときに息切れになる) からグレード 4 (ランニングや非常に重い荷物を運ぶなどの異常な活動でのみ息切れになる) までのスケールで評価されました。 タスクの呼吸困難の大きさの変化は、重大な悪化 (ベースラインから 2 段階以上悪化) から重大な改善 (ベースラインから 2 段階以上改善) までの尺度で評価されました。 他の理由によるさらなる障害には、筋骨格の問題や胸の痛みなど、息切れ以外の理由で運動能力が低下した参加者が含まれます。
第 156 週または延長段階の早期終了訪問
12週目の呼吸困難の大きさのベースラインからの変化
時間枠：第12週
移行呼吸困難指数 (TDI) は、日常生活の活動に関連する息切れのインタビューベースの測定値を提供します。 TDI は、ベースライン状態からの変化を測定するための 3 つの要素 (機能障害、タスクの大きさ、努力の大きさ) のそれぞれについて特定の基準を含む評価手段です。 ベースラインで、課題の大きさは、グレード 0 (座っているか横になっているときの安静時の息切れになる) からグレード 4 (考えられる最大の努力でのみ息切れになる) までのスケールで評価されました。 タスクの呼吸困難の大きさの変化は、重大な悪化 (息切れを避けるためにベースラインからの努力が大幅に減少し、活動が完了するまでに 50 ～ 100% 長くかかる) から重大な改善 (以前よりもはるかに大きな努力で物事を行うことができる) までの尺度で評価されました。以前は一時停止があったとしてもほとんどありません)。 他の理由によるさらなる障害には、息切れ以外の理由で運動能力が低下した参加者が含まれます。
第12週
24週目の呼吸困難の大きさのベースラインからの変化
時間枠：24週目
移行呼吸困難指数 (TDI) は、日常生活の活動に関連する息切れのインタビューベースの測定値を提供します。 TDI は、ベースライン状態からの変化を測定するための 3 つの要素 (機能障害、タスクの大きさ、努力の大きさ) のそれぞれについて特定の基準を含む評価手段です。 ベースラインで、課題の大きさは、グレード 0 (座っているか横になっているときの安静時の息切れになる) からグレード 4 (考えられる最大の努力でのみ息切れになる) までのスケールで評価されました。 タスクの呼吸困難の大きさの変化は、重大な悪化 (息切れを避けるためにベースラインからの努力が大幅に減少し、活動が完了するまでに 50 ～ 100% 長くかかる) から重大な改善 (以前よりもはるかに大きな努力で物事を行うことができる) までの尺度で評価されました。以前は一時停止があったとしてもほとんどありません)。 他の理由によるさらなる障害には、息切れ以外の理由で運動能力が低下した参加者が含まれます。
24週目
52週目/早期終了時の呼吸困難の大きさのベースラインからの変化
時間枠：52週目または治療段階の早期終了の訪問
移行呼吸困難指数 (TDI) は、日常生活の活動に関連する息切れのインタビューベースの測定値を提供します。 TDI は、ベースライン状態からの変化を測定するための 3 つの要素 (機能障害、タスクの大きさ、努力の大きさ) のそれぞれについて特定の基準を含む評価手段です。 ベースラインで、課題の大きさは、グレード 0 (座っているか横になっているときの安静時の息切れになる) からグレード 4 (考えられる最大の努力でのみ息切れになる) までのスケールで評価されました。 タスクの呼吸困難の大きさの変化は、重大な悪化 (息切れを避けるためにベースラインからの努力が大幅に減少し、活動が完了するまでに 50 ～ 100% 長くかかる) から重大な改善 (以前よりもはるかに大きな努力で物事を行うことができる) までの尺度で評価されました。以前は一時停止があったとしてもほとんどありません)。 他の理由によるさらなる障害には、息切れ以外の理由で運動能力が低下した参加者が含まれます。
52週目または治療段階の早期終了の訪問
64週目の呼吸困難の大きさのベースラインからの変化
時間枠：64週目
移行呼吸困難指数 (TDI) は、日常生活の活動に関連する息切れのインタビューベースの測定値を提供します。 TDI は、ベースライン状態からの変化を測定するための 3 つの要素 (機能障害、タスクの大きさ、努力の大きさ) のそれぞれについて特定の基準を含む評価手段です。 ベースラインで、課題の大きさは、グレード 0 (座っているか横になっているときの安静時の息切れになる) からグレード 4 (考えられる最大の努力でのみ息切れになる) までのスケールで評価されました。 タスクの呼吸困難の大きさの変化は、重大な悪化 (息切れを避けるためにベースラインからの努力が大幅に減少し、活動が完了するまでに 50 ～ 100% 長くかかる) から重大な改善 (以前よりもはるかに大きな努力で物事を行うことができる) までの尺度で評価されました。以前は一時停止があったとしてもほとんどありません)。 他の理由によるさらなる障害には、息切れ以外の理由で運動能力が低下した参加者が含まれます。
64週目
76週目の呼吸困難の大きさのベースラインからの変化
時間枠：76週目
移行呼吸困難指数 (TDI) は、日常生活の活動に関連する息切れのインタビューベースの測定値を提供します。 TDI は、ベースライン状態からの変化を測定するための 3 つの要素 (機能障害、タスクの大きさ、努力の大きさ) のそれぞれについて特定の基準を含む評価手段です。 ベースラインで、課題の大きさは、グレード 0 (座っているか横になっているときの安静時の息切れになる) からグレード 4 (考えられる最大の努力でのみ息切れになる) までのスケールで評価されました。 タスクの呼吸困難の大きさの変化は、重大な悪化 (息切れを避けるためにベースラインからの努力が大幅に減少し、活動が完了するまでに 50 ～ 100% 長くかかる) から重大な改善 (以前よりもはるかに大きな努力で物事を行うことができる) までの尺度で評価されました。以前は一時停止があったとしてもほとんどありません)。 他の理由によるさらなる障害には、息切れ以外の理由で運動能力が低下した参加者が含まれます。
76週目
156週目/早期終了時の呼吸困難の大きさのベースラインからの変化
時間枠：156週目または延長段階の早期終了の訪問
移行呼吸困難指数 (TDI) は、日常生活の活動に関連する息切れのインタビューベースの測定値を提供します。 TDI は、ベースライン状態からの変化を測定するための 3 つの要素 (機能障害、タスクの大きさ、努力の大きさ) のそれぞれについて特定の基準を含む評価手段です。 ベースラインで、課題の大きさは、グレード 0 (座っているか横になっているときの安静時の息切れになる) からグレード 4 (考えられる最大の努力でのみ息切れになる) までのスケールで評価されました。 タスクの呼吸困難の大きさの変化は、重大な悪化 (息切れを避けるためにベースラインからの努力が大幅に減少し、活動が完了するまでに 50 ～ 100% 長くかかる) から重大な改善 (以前よりもはるかに大きな努力で物事を行うことができる) までの尺度で評価されました。以前は一時停止があったとしてもほとんどありません)。 他の理由によるさらなる障害には、息切れ以外の理由で運動能力が低下した参加者が含まれます。
156週目または延長段階の早期終了の訪問
経時的な酸素飽和度
時間枠：ベースラインおよび 12、24、52 週目 (または治療段階の早期終了訪問時)、64、76、および 156 週目 (または延長段階の早期終了訪問時)。
酸素飽和度はパルスオキシメトリーで測定した。
ベースラインおよび 12、24、52 週目 (または治療段階の早期終了訪問時)、64、76、および 156 週目 (または延長段階の早期終了訪問時)。
血漿中のポマリドマイドの薬物動態パラメータ
時間枠：1日目と4週目は投与前、投与後24時間まで。
利用可能なデータを持つ参加者が少なすぎたため、薬物動態 (PK) 分析は実施されませんでした。
1日目と4週目は投与前、投与後24時間まで。

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Celgene

捜査官

  • スタディディレクター：Shimon Korish, MD、Celgene Corporation

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2012年8月9日

一次修了 (実際)

2016年11月3日

研究の完了 (実際)

2016年11月3日

試験登録日

最初に提出

2012年3月19日

QC基準を満たした最初の提出物

2012年3月20日

最初の投稿 (推定)

2012年3月21日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2023年12月1日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2023年11月29日

最終確認日

2023年11月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • CC-4047-SSC-001
  • 2010-023047-15 (EudraCT番号)

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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