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Estudio de pomalidomida (CC-4047) para evaluar la seguridad, la tolerabilidad, la farmacocinética, la farmacodinámica y la eficacia en pacientes con esclerosis sistémica con enfermedad pulmonar intersticial

29 de noviembre de 2023 actualizado por: Celgene

Estudio de fase 2, prueba de concepto, multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo para evaluar la seguridad, tolerabilidad, farmacocinética, farmacodinámica y eficacia de pomalidomida (CC-4047) en sujetos con esclerosis sistémica con pulmón intersticial Enfermedad

El objetivo principal de este estudio es evaluar la seguridad, tolerabilidad y eficacia de pomalidomida en el tratamiento de pacientes con esclerosis sistémica con enfermedad pulmonar intersticial.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

23

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Bad Nauheim, Alemania, 61231
        • Kerckhoff-Klinik gGmbH
      • Berlin, Alemania, 10117
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
      • Erlangen, Alemania, 91054
        • University of Erlangen-Nuremberg
      • Frankfurt, Alemania, 60590
        • Klinikum der J.W. Gothe-Universitat Frankfurt
      • Herne, Alemania, 44652
        • Rheumazentrum Ruhrgebiet
      • Ulm, Alemania, 89081
        • University Hospital of Ulm
  • Australia
      • Chermside, Australia, 4032
        • The Prince Charles Hospital
      • Woodville South, Australia, 5011
        • The Queen Elizabeth Hospital
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australia, 3168
        • Monash Medical Centre
  • España
      • Madrid, España, 28041
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
      • Madrid, España, 28007
        • Hospital Universitario Gregorio Maranon
      • Santiago de Compostela, España, 15706
        • Complejo Hospitalario de Santiago
      • Valencia, España, 46017
        • Hospital Universitario Dr. Peset
  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • UCLA Division of Rheumatology
      • Rancho Mirage, California, Estados Unidos, 92270
        • Advances in Medicine
    • Delaware
      • Newark, Delaware, Estados Unidos, 19713
        • Delaware Medical Care Associates, LLC
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20057
        • Georgetown University School of Medicine
    • Florida
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33612
        • USF Health Faculty Office Building-FOB
    • Georgia
      • Stockbridge, Georgia, Estados Unidos, 30281
        • Arthritis Research and Treatment Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
        • University of Illinois at Chicago
    • Indiana
      • Michigan City, Indiana, Estados Unidos, 46360
        • LaPorte County Institute for Clinical Research, Inc
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Estados Unidos, 40536-0284
        • University of Kentucky
    • Louisiana
      • Shreveport, Louisiana, Estados Unidos, 71103
        • Louisiana State University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02118
        • Boston University of Medicine BUMC
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
        • University of Michigan
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Estados Unidos, 08903
        • UMDNJ-Robert Wood Johnson Medical School Clinical Research Center
    • New York
      • Great Neck, New York, Estados Unidos, 11021
        • North Shore-LIJ Health System-Division of Rheumatology
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
        • Cleveland Clinic
      • Toledo, Ohio, Estados Unidos, 43614
        • University of Toledo College of Medicine
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • University of Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15261
        • University of Pittsburgh
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • University of Texas Health Science Center at Houston
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
        • Medical College of Wisconsin
  • Federación Rusa
      • Moscow, Federación Rusa, 115522
        • Institution of the Russian Academy of Medical Sciences Research Institute of Rheumatology of the Ru
      • Penza, Federación Rusa, 440026
        • Penza Regional Clinical Hospital n.a. N.N. Burdenko
      • St. Petersburg, Federación Rusa, 190068
        • St. Petersburg State Healthcare Institution "Clinical Rheumatology Hospital # 25"
  • Francia
      • Lille, Francia, 59037
        • CHRU de Lille FR
      • Paris, Francia, 75010
        • Hôpital Saint Louis
      • Paris, Francia, 75014
        • Groupe Hospitalier Saint Vincent de Paul
  • Italia
      • Genova, Italia, 16132
        • Azienda Ospedaliera Universitaria S. Martino di Genova
      • Milano, Italia, 20122
        • Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Milano, Italia, 20157
        • Ospedale Luigi Sacco
      • Pavia, Italia, 27100
        • IRCCS Policlinico S. Matteo di Pavia
      • Pisa, Italia, 56126
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Pisana
      • Roma, Italia, 00168
        • Policlinico Universitario Agostino Gemelli
      • Roma, Italia, 00161
        • Policlinico Umberto I
  • Polonia
      • Bialystok, Polonia, 15-297
        • Centrum Miriada Prywatny Gabinet Specjalistyczny Profesora Dra Stanislawa Sierakowskiego
      • Bydgoszcz, Polonia, 85-168
        • Szpital Uniwersytecki nr 2 im. dr Jana Biziela w Bydgoszczy
      • Katowice, Polonia, 40-634
        • SPSK Nr 7 Slaskiego Uniwersytetu Medycznego, Oddzial Chorob Wewnetrznych i Reumatologii
      • Szczecin, Polonia, 71-252
        • Samodzielny Publiczny Szpital Kliniczny nr 1 im. prof.Tadeusza Sokolowskiego Pomorskiego UM w Szczec
      • Warszawa, Polonia, 02-637
        • Instytut Reumatologii, Klinika i Poliklinika Ukladowych Chorób Tkanki Lacznej
      • Wroclaw, Polonia, 50-556
        • Akademicki Szpital Kliniczny Klinika Reumatologii i Chorob Wewnetrznych
  • Reino Unido
      • Leeds, Reino Unido, LS7 4SA
        • Chapel Allerton Hospital
      • London, Reino Unido, NW3 2PF
        • Royal Free Hospital
      • London, Reino Unido, SW3 6NP
        • Royal Brompton Hospital - Interstitial Lung Disease Unit
  • Suiza
      • Basel, Suiza, 4031
        • University Hospital Basel

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años a 80 años (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios clave de inclusión:

  • Hombres o mujeres entre 18 y 80 años de edad (inclusive) en el momento del consentimiento
  • Diagnóstico de esclerosis sistémica (SSC) según la definición de los criterios del American College of Rheumatology (ACR)
  • Aparición de la primera manifestación de SSC que no es de Raynaud dentro de los 7 años posteriores a la selección

  • Los sujetos deben cumplir al menos uno de los siguientes 2 criterios relacionados con los pulmones para ser elegibles para el estudio:

    • Capacidad vital forzada (FVC) ≥ 45 % y <70 % en la selección y en el inicio (visita 2) [con o sin una puntuación de fibrosis o disminución de FVC preespecificada documentada] O

    • Lecturas de FVC ≥ 70 % y ≤ 80 % en la selección y en el inicio (visita 2) con un historial documentado de uno o ambos de:

      1. Una disminución de ≥ 5 % (expresada como porcentaje predicho o en litros) en la FVC en el período de 24 meses anterior al valor inicial (visita 2) según 3 o más evaluaciones. Se pueden realizar dos evaluaciones durante la fase de selección siempre que las evaluaciones se completen con al menos 2 semanas de diferencia.
      2. Una puntuación de fibrosis de tomografía computarizada de alta resolución (HRCT)> 20%
  • FVC al inicio (visita 2) dentro del 5 % de la FVC medida en la selección
  • Capacidad de difusión de monóxido de carbono (DLco) ≥ 35 % y ≤ 80 % del valor previsto en la selección
  • Anomalías en la TC de alta resolución compatibles con los cambios parenquimatosos encontrados en la SSc: panal de abeja o cambios reticulares con o sin vidrio esmerilado.

Criterios clave de exclusión:

  • Saturación de oxígeno (SpO2) < 92 % (aire ambiental [nivel del mar] en reposo) en la selección o al inicio
  • Diagnóstico conocido de enfermedad pulmonar obstructiva definida por la relación volumen espiratorio forzado (FEV1)/FVC < 0,7
  • Diagnóstico de hipertensión arterial pulmonar (HAP) que requiere tratamiento
  • Diagnóstico conocido de otros trastornos respiratorios significativos (por ejemplo, asma, tuberculosis, sarcoidosis, aspergilosis, bronquitis crónica, enfermedad neoplásica, fibrosis quística, etc.)
  • Diagnóstico clínico actual de otra enfermedad inflamatoria del tejido conjuntivo (p. ej., lupus eritematoso sistémico, artritis reumatoide, síndrome de Sjogren primario, etc.). Los sujetos que tienen síndrome de Sjogren secundario a SSc son elegibles
  • Hembras gestantes o lactantes
  • Antecedentes de un evento tromboembólico (p. ej., trombosis venosa profunda, eventos cerebrovasculares o cardiovasculares trombóticos)
  • Antecedentes o diagnóstico actual de neuropatía periférica
  • Uso de medicamentos concomitantes que podrían aumentar el riesgo de desarrollar trombosis venosa profunda, incluidos los anticonceptivos basados ​​en esteroides sexuales (orales, inyectables o implantados) y las terapias de reemplazo hormonal, si está contraindicado el uso de un régimen de aspirina en dosis bajas.
  • Medicamentos concomitantes adicionales que prolongan el intervalo QT/QTc (medida del ciclo eléctrico del corazón) durante el transcurso del estudio
  • Uso de cualquier medicamento anticoagulante o antitrombótico (que no sea aspirina en dosis bajas [≤ 100 mg/día])
  • Uso de cualquier agente citotóxico/inmunosupresor (que no sea prednisona ≤ 10 mg/día [dosis media] o equivalente), incluidos, entre otros, azatioprina, ciclofosfamida, metotrexato, micofenolato y ciclosporina dentro de los 28 días (4 semanas) posteriores a la selección
  • Uso de cualquier agente biológico dentro de los 84 días (12 semanas) o 5 semividas de detección. En el caso de rituximab, uso dentro de los 168 días (24 semanas) de la Selección o no recuperación de linfocitos B positivos para CD20 si la última dosis de rituximab ha sido más de 24 semanas antes de la Selección
  • Uso de bosentan, ambrisentan, sildenafil, tadalafil y macitentan para PAH dentro de los 28 días (4 semanas) de la selección
  • Uso de medicamentos (p. ej., D-penicilamina, Potaba) con supuestas propiedades modificadoras de la enfermedad de la esclerodermia dentro de las 4 semanas previas a la selección
  • Uso de melfalán dentro de las 52 semanas previas a la selección
  • Uso de cualquier fármaco en investigación dentro de las 4 semanas previas a la selección o 5 semividas farmacodinámicas/farmacocinéticas si se conoce (lo que sea más largo)
  • Fumar puros, pipas o cigarrillos dentro de las 24 semanas previas a la selección

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Doble

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Comparador de placebos: Placebo
Droga: Placebo
Cápsulas de placebo correspondientes tomadas por vía oral una vez al día
Experimental: Pomalidomida
Los participantes recibieron 1 mg de pomalidomida por vía oral una vez al día durante 52 semanas durante la fase de tratamiento y hasta por 2 años durante la fase de extensión abierta.
Droga: Pomalidomida (CC-4047)
1 mg por vía oral todos los días durante 52 semanas

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de participantes con eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE)
Periodo de tiempo: Desde el inicio del fármaco del estudio hasta 28 días después de la última dosis; La mediana de duración de la fase de tratamiento fue de 358 y 320 días para el placebo y la pomalidomida; La duración media de la fase de extensión del tratamiento fue de 161 días y de 194 días para el placebo y la pomalidomida.
Un evento adverso (EA) es cualquier evento médico nocivo, no intencionado o adverso que puede aparecer o empeorar durante el curso de un estudio. Un TEAE es cualquier AA que comenzó o empeoró en o después del inicio del fármaco del estudio hasta 28 días después de la última dosis. Un TEAE relacionado con el tratamiento es un TEAE que el investigador consideró relacionado con el fármaco del estudio. El investigador evaluó la gravedad/intensidad de los EA como leves (síntomas asintomáticos o leves; no se indica intervención), moderados (los síntomas causan molestias moderadas, es posible que se requiera intervención) o graves (los síntomas causan molestias/dolor intensos, que requieren intervención médica). , incapacidad para realizar las actividades diarias). Un EA grave es cualquier EA que: - Provocó la muerte; - Estaba en peligro la vida; - Hospitalización requerida como paciente internado o prolongación de la hospitalización existente - Resultó en una discapacidad/incapacidad persistente o significativa; - Fue una anomalía congénita/defecto de nacimiento; - Constituyó un evento médico importante.
Desde el inicio del fármaco del estudio hasta 28 días después de la última dosis; La mediana de duración de la fase de tratamiento fue de 358 y 320 días para el placebo y la pomalidomida; La duración media de la fase de extensión del tratamiento fue de 161 días y de 194 días para el placebo y la pomalidomida.
Cambio desde el punto de referencia en el porcentaje de capacidad vital forzada (FVC) prevista en la semana 52
Periodo de tiempo: Línea de base (definida como el promedio de todos los valores entre la selección y la línea de base) y las semanas 48 y 52
La capacidad vital forzada (FVC) es una prueba de función pulmonar y es el volumen de aire en los pulmones que se puede expulsar a la fuerza después de una inhalación completa. Los valores porcentuales predichos se basan en la comparación entre el valor medido del participante con la FVC esperada para alguien del mismo sexo, edad y altura (valor de referencia). Para el análisis de la FVC, el valor inicial se definió como el promedio de todos los valores entre la selección y el inicio (inclusive), y el promedio de las semanas 48 y 52 se trató como el valor de la semana 52, para reducir la variabilidad total de los datos en la clave. puntos de tiempo.
Línea de base (definida como el promedio de todos los valores entre la selección y la línea de base) y las semanas 48 y 52
Cambio desde el inicio en la puntuación cutánea de Rodnan modificada (mRSS) en la semana 52/terminación anticipada
Periodo de tiempo: Línea de base y semana 52 (o la visita de finalización anticipada de la fase de tratamiento)
La mejora en el engrosamiento de la piel se asocia con una mejor supervivencia y puede ser útil como medida sustituta en estudios clínicos. El mRSS es una herramienta de evaluación que se utiliza para evaluar la extensión y la gravedad del engrosamiento de la piel asociado con la esclerosis sistémica (SSc). Se evaluaron diecisiete áreas del cuerpo en una escala de 4 puntos (0 [normal], 1 [leve], 2 [moderado] o 3 [grave]). La puntuación total, que es la suma de las 17 evaluaciones corporales individuales, puede oscilar entre 0 y 51.
Línea de base y semana 52 (o la visita de finalización anticipada de la fase de tratamiento)
Cambio desde el inicio en la Universidad de California, Los Ángeles, puntaje total del tracto gastrointestinal del Consorcio de ensayos clínicos de esclerodermia (UCLA SCTC GIT 2.0) en la semana 52/terminación anticipada
Periodo de tiempo: Línea de base y semana 52 (o visita de finalización anticipada de la fase de tratamiento)
El UCLA SCTC GIT 2.0 es una herramienta de evaluación autoadministrada de calidad de vida relacionada con la salud de 34 elementos, que se enfoca en la actividad gastrointestinal (GI) y la gravedad en pacientes con SSc. Las escalas individuales incluyen reflujo, distensión/hinchazón, suciedad fecal, diarrea, funcionamiento social, bienestar emocional y estreñimiento. Los ítems se puntúan en una escala de 0 a 3, donde 0 indica mejor salud y 3 peor salud (excepto las preguntas 15 y 31 que se puntúan como 0 (mejor salud) o 1 (peor salud). El puntaje total se calcula como el promedio de los primeros 6 puntajes de la escala (excluyendo el estreñimiento) que captura la carga general (gravedad) del GIT asociado con la SSc. El puntaje general varía de 0 a 3, donde los puntajes más altos indican síntomas más graves.
Línea de base y semana 52 (o visita de finalización anticipada de la fase de tratamiento)

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio desde la línea de base en porcentaje de capacidad vital forzada pronosticada a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: Línea de base (definida como el promedio de todos los valores entre la selección y la línea de base) y las semanas 12, 24, 36, 64, 76 y 156
La capacidad vital forzada (FVC) es una prueba de función pulmonar y es el volumen de aire en los pulmones que se puede expulsar a la fuerza después de una inhalación completa. Los valores porcentuales predichos se basan en la comparación entre el valor medido del participante con la FVC esperada para alguien del mismo sexo, edad y altura (valor de referencia).
Línea de base (definida como el promedio de todos los valores entre la selección y la línea de base) y las semanas 12, 24, 36, 64, 76 y 156
Cambio desde el inicio en la puntuación cutánea de Rodnan modificada a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: Línea de base y Semanas 12, 24, 64, 76 y 156 (o la visita de Terminación anticipada de la Fase de extensión).
La mejora en el engrosamiento de la piel se asocia con una mejor supervivencia y puede ser útil como medida sustituta en estudios clínicos. El mRSS es una herramienta de evaluación que se utiliza para evaluar la extensión y la gravedad del engrosamiento de la piel asociado con la esclerosis sistémica (SSc). Se evaluaron diecisiete áreas del cuerpo en una escala de 4 puntos (0 [normal], 1 [leve], 2 [moderado] o 3 [grave]). La puntuación total, que es la suma de las 17 evaluaciones corporales individuales, puede oscilar entre 0 y 51.
Línea de base y Semanas 12, 24, 64, 76 y 156 (o la visita de Terminación anticipada de la Fase de extensión).
Cambio desde el inicio en UCLA SCTC GIT 2.0 Puntaje total a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: Línea de base y Semanas 12, 24, 64, 76 y 156 (o la visita de Terminación anticipada de la Fase de extensión).
El UCLA SCTC GIT 2.0 es una herramienta de evaluación autoadministrada de la calidad de vida relacionada con la salud de 34 ítems, que se enfoca en la actividad GI y la gravedad en pacientes con SSc. Las escalas individuales incluyen reflujo, distensión/hinchazón, suciedad fecal, diarrea, funcionamiento social, bienestar emocional y estreñimiento. Los ítems se puntúan en una escala de 0 a 3, donde 0 indica mejor salud y 3 peor salud (excepto las preguntas 15 y 31 que se puntúan como 0 (mejor salud) o 1 (peor salud). El puntaje total se calcula como el promedio de los primeros 6 puntajes de la escala (excluyendo el estreñimiento) que captura la carga general (gravedad) del GIT asociado con la SSc. El puntaje general varía de 0 a 3, donde los puntajes más altos indican síntomas más graves.
Línea de base y Semanas 12, 24, 64, 76 y 156 (o la visita de Terminación anticipada de la Fase de extensión).
Cambio desde el inicio en la puntuación de la subescala de reflujo UCLA SCTC GIT 2.0 a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: Línea de base y semanas 12, 24, 52 (o en la visita de Terminación anticipada de la fase de tratamiento), 64, 76 y 156 (o en la visita de Terminación anticipada de la fase de extensión).
El UCLA SCTC GIT 2.0 es una herramienta de evaluación autoadministrada de la calidad de vida relacionada con la salud de 34 ítems, que se enfoca en la actividad GI y la gravedad en pacientes con SSc. Las escalas individuales incluyen reflujo, distensión/hinchazón, suciedad fecal, diarrea, funcionamiento social, bienestar emocional y estreñimiento. Los ítems se puntúan en una escala de 0 a 3, donde 0 indica mejor salud y 3 indica peor salud. La puntuación de la subescala de reflujo se calcula como el promedio de ocho preguntas relacionadas con el reflujo; el puntaje varía de 0 a 3, donde los puntajes más altos indican síntomas más frecuentes.
Línea de base y semanas 12, 24, 52 (o en la visita de Terminación anticipada de la fase de tratamiento), 64, 76 y 156 (o en la visita de Terminación anticipada de la fase de extensión).
Cambio desde el inicio en UCLA SCTC GIT 2.0 Puntuación de subescala de distensión/hinchazón a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: Línea de base y semanas 12, 24, 52 (o en la visita de Terminación anticipada de la fase de tratamiento), 64, 76 y 156 (o en la visita de Terminación anticipada de la fase de extensión).
El UCLA SCTC GIT 2.0 es una herramienta de evaluación autoadministrada de la calidad de vida relacionada con la salud de 34 ítems, que se enfoca en la actividad GI y la gravedad en pacientes con SSc. Las escalas individuales incluyen reflujo, distensión/hinchazón, suciedad fecal, diarrea, funcionamiento social, bienestar emocional y estreñimiento. Los ítems se puntúan en una escala de 0 a 3, donde 0 indica mejor salud y 3 indica peor salud. La puntuación de la subescala de distensión/hinchazón se calcula como el promedio de cuatro preguntas relacionadas con la distensión/hinchazón; el puntaje varía de 0 a 3, donde los puntajes más altos indican síntomas más frecuentes.
Línea de base y semanas 12, 24, 52 (o en la visita de Terminación anticipada de la fase de tratamiento), 64, 76 y 156 (o en la visita de Terminación anticipada de la fase de extensión).
Cambio desde el inicio en UCLA SCTC GIT 2.0 Puntuación de la subescala de suelo fecal a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: Línea de base y semanas 12, 24, 52 (o en la visita de Terminación anticipada de la fase de tratamiento), 64, 76 y 156 (o en la visita de Terminación anticipada de la fase de extensión).
El UCLA SCTC GIT 2.0 es una herramienta de evaluación autoadministrada de la calidad de vida relacionada con la salud de 34 ítems, que se enfoca en la actividad GI y la gravedad en pacientes con SSc. Las escalas individuales incluyen reflujo, distensión/hinchazón, suciedad fecal, diarrea, funcionamiento social, bienestar emocional y estreñimiento. Los ítems se puntúan en una escala de 0 a 3, donde 0 indica mejor salud y 3 indica peor salud. La puntuación de la subescala de suciedad fecal se calcula a partir de una pregunta de suciedad; el puntaje varía de 0 a 3, donde los puntajes más altos indican síntomas más frecuentes.
Línea de base y semanas 12, 24, 52 (o en la visita de Terminación anticipada de la fase de tratamiento), 64, 76 y 156 (o en la visita de Terminación anticipada de la fase de extensión).
Cambio desde el inicio en la puntuación de la subescala de diarrea SCTC GIT 2.0 de UCLA a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: Línea de base y semanas 12, 24, 52 (o en la visita de Terminación anticipada de la fase de tratamiento), 64, 76 y 156 (o en la visita de Terminación anticipada de la fase de extensión).
El UCLA SCTC GIT 2.0 es una herramienta de evaluación autoadministrada de la calidad de vida relacionada con la salud de 34 ítems, que se enfoca en la actividad GI y la gravedad en pacientes con SSc. Las escalas individuales incluyen reflujo, distensión/hinchazón, suciedad fecal, diarrea, funcionamiento social, bienestar emocional y estreñimiento. La puntuación de la subescala de diarrea se calcula como el promedio de una pregunta de diarrea sobre la frecuencia de heces blandas (en una escala de 0 [ninguna] a 3 [5-7 días/semana] y una pregunta sobre la presencia de heces acuosas (puntuada como 0 [No] o 1 [Sí]); la puntuación va de 0 a 2, donde una mayor puntuación indica síntomas más frecuentes.
Línea de base y semanas 12, 24, 52 (o en la visita de Terminación anticipada de la fase de tratamiento), 64, 76 y 156 (o en la visita de Terminación anticipada de la fase de extensión).
Cambio desde el inicio en UCLA SCTC GIT 2.0 Puntuación de la subescala de funcionamiento social a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: Línea de base y semanas 12, 24, 52 (o en la visita de Terminación anticipada de la fase de tratamiento), 64, 76 y 156 (o en la visita de Terminación anticipada de la fase de extensión).
El UCLA SCTC GIT 2.0 es una herramienta de evaluación autoadministrada de la calidad de vida relacionada con la salud de 34 ítems, que se enfoca en la actividad GI y la gravedad en pacientes con SSc. Las escalas individuales incluyen reflujo, distensión/hinchazón, suciedad fecal, diarrea, funcionamiento social, bienestar emocional y estreñimiento. Los ítems se puntúan en una escala de 0 a 3, donde 0 indica mejor salud y 3 indica peor salud. La puntuación de la subescala de funcionamiento social se calcula como el promedio de seis preguntas sobre la frecuencia con la que los síntomas interfieren con las actividades sociales; el puntaje varía de 0 a 3, donde los puntajes más altos indican síntomas más frecuentes.
Línea de base y semanas 12, 24, 52 (o en la visita de Terminación anticipada de la fase de tratamiento), 64, 76 y 156 (o en la visita de Terminación anticipada de la fase de extensión).
Cambio desde el inicio en UCLA SCTC GIT 2.0 Puntaje de subescala de bienestar emocional a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: Línea de base y semanas 12, 24, 52 (o en la visita de Terminación anticipada de la fase de tratamiento), 64, 76 y 156 (o en la visita de Terminación anticipada de la fase de extensión).
El UCLA SCTC GIT 2.0 es una herramienta de evaluación autoadministrada de la calidad de vida relacionada con la salud de 34 ítems, que se enfoca en la actividad GI y la gravedad en pacientes con SSc. Las escalas individuales incluyen reflujo, distensión/hinchazón, suciedad fecal, diarrea, funcionamiento social, bienestar emocional y estreñimiento. Los ítems se puntúan en una escala de 0 a 3, donde 0 indica mejor salud y 3 indica peor salud. La puntuación de la subescala de bienestar emocional se calcula como el promedio de nueve preguntas sobre el impacto de los problemas intestinales en el estado emocional; el puntaje varía de 0 a 3, donde los puntajes más altos indican problemas más frecuentes.
Línea de base y semanas 12, 24, 52 (o en la visita de Terminación anticipada de la fase de tratamiento), 64, 76 y 156 (o en la visita de Terminación anticipada de la fase de extensión).
Cambio desde el inicio en UCLA SCTC GIT 2.0 Puntuación de la subescala de estreñimiento a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: Línea de base y semanas 12, 24, 52 (o en la visita de Terminación anticipada de la fase de tratamiento), 64, 76 y 156 (o en la visita de Terminación anticipada de la fase de extensión).
El UCLA SCTC GIT 2.0 es una herramienta de evaluación autoadministrada de la calidad de vida relacionada con la salud de 34 ítems, que se enfoca en la actividad GI y la gravedad en pacientes con SSc. Las escalas individuales incluyen reflujo, distensión/hinchazón, suciedad fecal, diarrea, funcionamiento social, bienestar emocional y estreñimiento. Los ítems se puntúan en una escala de 0 a 3, donde 0 indica mejor salud y 3 indica peor salud. La puntuación de la subescala de estreñimiento se calcula como el promedio de tres preguntas sobre la frecuencia del estreñimiento (puntuado de 0 [ningún día] a 3 [5-7 días/semana] y una pregunta sobre la presencia de heces cada vez más duras (puntuado como 0 [ No] o 1 [Sí]); la puntuación va de 0 a 2,5, donde las puntuaciones más altas indican síntomas más frecuentes.
Línea de base y semanas 12, 24, 52 (o en la visita de Terminación anticipada de la fase de tratamiento), 64, 76 y 156 (o en la visita de Terminación anticipada de la fase de extensión).
Cambio desde el inicio en el deterioro funcional de la disnea en la semana 12
Periodo de tiempo: Semana 12
El índice de disnea de transición (TDI) proporciona mediciones de disnea relacionadas con las actividades de la vida diaria basadas en entrevistas. El TDI es un instrumento de evaluación que incluye criterios específicos para cada uno de los tres componentes (deterioro funcional, magnitud de la tarea y magnitud del esfuerzo) para medir los cambios desde un estado de referencia. Los cambios en el deterioro funcional de la disnea se evaluaron en una escala de Deterioro importante (antes trabajaba pero tuvo que dejar de trabajar y abandonó las actividades habituales debido a la dificultad para respirar) a Mejoría importante (capaz de regresar al trabajo al ritmo anterior y regresar a sus actividades completas con solo restricción leve debido a la mejora de la dificultad para respirar). La discapacidad adicional por otras razones incluye a los participantes que renunciaron o redujeron el trabajo u otras actividades por razones distintas a la dificultad para respirar.
Semana 12
Cambio desde el inicio en el deterioro funcional de la disnea en la semana 24
Periodo de tiempo: Semana 24
El índice de disnea de transición (TDI) proporciona mediciones de disnea relacionadas con las actividades de la vida diaria basadas en entrevistas. El TDI es un instrumento de evaluación que incluye criterios específicos para cada uno de los tres componentes (deterioro funcional, magnitud de la tarea y magnitud del esfuerzo) para medir los cambios desde un estado de referencia. Los cambios en el deterioro funcional de la disnea se evaluaron en una escala de Deterioro importante (antes trabajaba pero tuvo que dejar de trabajar y abandonó las actividades habituales debido a la dificultad para respirar) a Mejoría importante (capaz de regresar al trabajo al ritmo anterior y regresar a sus actividades completas con solo restricción leve debido a la mejora de la dificultad para respirar). La discapacidad adicional por otras razones incluye a los participantes que renunciaron o redujeron el trabajo u otras actividades por razones distintas a la dificultad para respirar.
Semana 24
Cambio desde el inicio en disnea Deterioro funcional en la semana 52/Terminación anticipada
Periodo de tiempo: Semana 52 o en la visita de terminación anticipada de la fase de tratamiento
El índice de disnea de transición (TDI) proporciona mediciones de disnea relacionadas con las actividades de la vida diaria basadas en entrevistas. El TDI es un instrumento de evaluación que incluye criterios específicos para cada uno de los tres componentes (deterioro funcional, magnitud de la tarea y magnitud del esfuerzo) para medir los cambios desde un estado de referencia. Los cambios en el deterioro funcional de la disnea se evaluaron en una escala de Deterioro importante (antes trabajaba pero tuvo que dejar de trabajar y abandonó las actividades habituales debido a la dificultad para respirar) a Mejoría importante (capaz de regresar al trabajo al ritmo anterior y regresar a sus actividades completas con solo restricción leve debido a la mejora de la dificultad para respirar). La discapacidad adicional por otras razones incluye a los participantes que renunciaron o redujeron el trabajo u otras actividades por razones distintas a la dificultad para respirar.
Semana 52 o en la visita de terminación anticipada de la fase de tratamiento
Cambio desde el inicio en el deterioro funcional de la disnea en la semana 64
Periodo de tiempo: Semana 64
El índice de disnea de transición (TDI) proporciona mediciones de disnea relacionadas con las actividades de la vida diaria basadas en entrevistas. El TDI es un instrumento de evaluación que incluye criterios específicos para cada uno de los tres componentes (deterioro funcional, magnitud de la tarea y magnitud del esfuerzo) para medir los cambios desde un estado de referencia. Los cambios en el deterioro funcional de la disnea se evaluaron en una escala de Deterioro importante (antes trabajaba pero tuvo que dejar de trabajar y abandonó las actividades habituales debido a la dificultad para respirar) a Mejoría importante (capaz de regresar al trabajo al ritmo anterior y regresar a sus actividades completas con solo restricción leve debido a la mejora de la dificultad para respirar). La discapacidad adicional por otras razones incluye a los participantes que renunciaron o redujeron el trabajo u otras actividades por razones distintas a la dificultad para respirar.
Semana 64
Cambio desde el inicio en el deterioro funcional de la disnea en la semana 76
Periodo de tiempo: Semana 76
El índice de disnea de transición (TDI) proporciona mediciones de disnea relacionadas con las actividades de la vida diaria basadas en entrevistas. El TDI es un instrumento de evaluación que incluye criterios específicos para cada uno de los tres componentes (deterioro funcional, magnitud de la tarea y magnitud del esfuerzo) para medir los cambios desde un estado de referencia. Los cambios en el deterioro funcional de la disnea se evaluaron en una escala de Deterioro importante (antes trabajaba pero tuvo que dejar de trabajar y abandonó las actividades habituales debido a la dificultad para respirar) a Mejoría importante (capaz de regresar al trabajo al ritmo anterior y regresar a sus actividades completas con solo restricción leve debido a la mejora de la dificultad para respirar). La discapacidad adicional por otras razones incluye a los participantes que renunciaron o redujeron el trabajo u otras actividades por razones distintas a la dificultad para respirar.
Semana 76
Cambio desde el inicio en disnea Deterioro funcional en la semana 156/Terminación anticipada
Periodo de tiempo: Visita de la Semana 156 o de la Terminación Anticipada de la Fase de Extensión
El índice de disnea de transición (TDI) proporciona mediciones de disnea relacionadas con las actividades de la vida diaria basadas en entrevistas. El TDI es un instrumento de evaluación que incluye criterios específicos para cada uno de los tres componentes (deterioro funcional, magnitud de la tarea y magnitud del esfuerzo) para medir los cambios desde un estado de referencia. Los cambios en el deterioro funcional de la disnea se evaluaron en una escala de Deterioro importante (antes trabajaba pero tuvo que dejar de trabajar y abandonó las actividades habituales debido a la dificultad para respirar) a Mejoría importante (capaz de regresar al trabajo al ritmo anterior y regresar a sus actividades completas con solo restricción leve debido a la mejora de la dificultad para respirar). La discapacidad adicional por otras razones incluye a los participantes que renunciaron o redujeron el trabajo u otras actividades por razones distintas a la dificultad para respirar.
Visita de la Semana 156 o de la Terminación Anticipada de la Fase de Extensión
Cambio desde el inicio en la disnea Magnitud de la tarea en la semana 12
Periodo de tiempo: Semana 12
El índice de disnea de transición (TDI) proporciona mediciones de disnea relacionadas con las actividades de la vida diaria basadas en entrevistas. El TDI es un instrumento de evaluación que incluye criterios específicos para cada uno de los tres componentes (deterioro funcional, magnitud de la tarea y magnitud del esfuerzo) para medir los cambios desde un estado de referencia. Al inicio, la magnitud de la tarea se evaluó en una escala de Grado 0 (le falta el aire en reposo, mientras está sentado o acostado) a Grado 4 (le falta el aire solo con una actividad extraordinaria, como correr o transportar cargas muy pesadas). Los cambios en la magnitud de la disnea de la tarea se evaluaron en una escala de Deterioro mayor (deterioro ≥ 2 grados desde el inicio) a Mejoría mayor (Mejora ≥ 2 grados desde el inicio). El deterioro adicional por otras razones incluye participantes con capacidad de esfuerzo reducida por razones distintas a la dificultad para respirar, por ejemplo, problemas musculoesqueléticos o dolor torácico.
Semana 12
Cambio desde el inicio en la disnea Magnitud de la tarea en la semana 24
Periodo de tiempo: Semana 24
El índice de disnea de transición (TDI) proporciona mediciones de disnea relacionadas con las actividades de la vida diaria basadas en entrevistas. El TDI es un instrumento de evaluación que incluye criterios específicos para cada uno de los tres componentes (deterioro funcional, magnitud de la tarea y magnitud del esfuerzo) para medir los cambios desde un estado de referencia. Al inicio, la magnitud de la tarea se evaluó en una escala de Grado 0 (le falta el aire en reposo, mientras está sentado o acostado) a Grado 4 (le falta el aire solo con una actividad extraordinaria, como correr o transportar cargas muy pesadas). Los cambios en la magnitud de la disnea de la tarea se evaluaron en una escala de Deterioro mayor (deterioro ≥ 2 grados desde el inicio) a Mejoría mayor (Mejora ≥ 2 grados desde el inicio). El deterioro adicional por otras razones incluye participantes con capacidad de esfuerzo reducida por razones distintas a la dificultad para respirar, por ejemplo, problemas musculoesqueléticos o dolor torácico.
Semana 24
Cambio desde el inicio en la disnea Magnitud de la tarea en la semana 52/Terminación anticipada
Periodo de tiempo: Semana 52 o en la visita de terminación anticipada de la fase de tratamiento
El índice de disnea de transición (TDI) proporciona mediciones de disnea relacionadas con las actividades de la vida diaria basadas en entrevistas. El TDI es un instrumento de evaluación que incluye criterios específicos para cada uno de los tres componentes (deterioro funcional, magnitud de la tarea y magnitud del esfuerzo) para medir los cambios desde un estado de referencia. Al inicio, la magnitud de la tarea se evaluó en una escala de Grado 0 (le falta el aire en reposo, mientras está sentado o acostado) a Grado 4 (le falta el aire solo con una actividad extraordinaria, como correr o transportar cargas muy pesadas). Los cambios en la magnitud de la disnea de la tarea se evaluaron en una escala de Deterioro mayor (deterioro ≥ 2 grados desde el inicio) a Mejoría mayor (Mejora ≥ 2 grados desde el inicio). El deterioro adicional por otras razones incluye participantes con capacidad de esfuerzo reducida por razones distintas a la dificultad para respirar, por ejemplo, problemas musculoesqueléticos o dolor torácico.
Semana 52 o en la visita de terminación anticipada de la fase de tratamiento
Cambio desde el inicio en la disnea Magnitud de la tarea en la semana 64
Periodo de tiempo: Semana 64
El índice de disnea de transición (TDI) proporciona mediciones de disnea relacionadas con las actividades de la vida diaria basadas en entrevistas. El TDI es un instrumento de evaluación que incluye criterios específicos para cada uno de los tres componentes (deterioro funcional, magnitud de la tarea y magnitud del esfuerzo) para medir los cambios desde un estado de referencia. Al inicio, la magnitud de la tarea se evaluó en una escala de Grado 0 (le falta el aire en reposo, mientras está sentado o acostado) a Grado 4 (le falta el aire solo con una actividad extraordinaria, como correr o transportar cargas muy pesadas). Los cambios en la magnitud de la disnea de la tarea se evaluaron en una escala de Deterioro mayor (deterioro ≥ 2 grados desde el inicio) a Mejoría mayor (Mejora ≥ 2 grados desde el inicio). El deterioro adicional por otras razones incluye participantes con capacidad de esfuerzo reducida por razones distintas a la dificultad para respirar, por ejemplo, problemas musculoesqueléticos o dolor torácico.
Semana 64
Cambio desde el inicio en la disnea Magnitud de la tarea en la semana 76
Periodo de tiempo: Semana 76
El índice de disnea de transición (TDI) proporciona mediciones de disnea relacionadas con las actividades de la vida diaria basadas en entrevistas. El TDI es un instrumento de evaluación que incluye criterios específicos para cada uno de los tres componentes (deterioro funcional, magnitud de la tarea y magnitud del esfuerzo) para medir los cambios desde un estado de referencia. Al inicio, la magnitud de la tarea se evaluó en una escala de Grado 0 (le falta el aire en reposo, mientras está sentado o acostado) a Grado 4 (le falta el aire solo con una actividad extraordinaria, como correr o transportar cargas muy pesadas). Los cambios en la magnitud de la disnea de la tarea se evaluaron en una escala de Deterioro mayor (deterioro ≥ 2 grados desde el inicio) a Mejoría mayor (Mejora ≥ 2 grados desde el inicio). El deterioro adicional por otras razones incluye participantes con capacidad de esfuerzo reducida por razones distintas a la dificultad para respirar, por ejemplo, problemas musculoesqueléticos o dolor torácico.
Semana 76
Cambio desde el inicio en la disnea Magnitud de la tarea en la semana 156/Terminación anticipada
Periodo de tiempo: Visita de la Semana 156 o de la Terminación Anticipada de la Fase de Extensión
El índice de disnea de transición (TDI) proporciona mediciones de disnea relacionadas con las actividades de la vida diaria basadas en entrevistas. El TDI es un instrumento de evaluación que incluye criterios específicos para cada uno de los tres componentes (deterioro funcional, magnitud de la tarea y magnitud del esfuerzo) para medir los cambios desde un estado de referencia. Al inicio, la magnitud de la tarea se evaluó en una escala de Grado 0 (le falta el aire en reposo, mientras está sentado o acostado) a Grado 4 (le falta el aire solo con una actividad extraordinaria, como correr o transportar cargas muy pesadas). Los cambios en la magnitud de la disnea de la tarea se evaluaron en una escala de Deterioro mayor (deterioro ≥ 2 grados desde el inicio) a Mejoría mayor (Mejora ≥ 2 grados desde el inicio). El deterioro adicional por otras razones incluye participantes con capacidad de esfuerzo reducida por razones distintas a la dificultad para respirar, por ejemplo, problemas musculoesqueléticos o dolor torácico.
Visita de la Semana 156 o de la Terminación Anticipada de la Fase de Extensión
Cambio desde el inicio en la disnea Magnitud del esfuerzo en la semana 12
Periodo de tiempo: Semana 12
El índice de disnea de transición (TDI) proporciona mediciones de disnea relacionadas con las actividades de la vida diaria basadas en entrevistas. El TDI es un instrumento de evaluación que incluye criterios específicos para cada uno de los tres componentes (deterioro funcional, magnitud de la tarea y magnitud del esfuerzo) para medir los cambios desde un estado de referencia. En la línea de base, la magnitud de la tarea se evaluó en una escala de Grado 0 (se queda sin aliento en reposo, mientras está sentado o acostado) a Grado 4 (se queda sin aliento solo con el mayor esfuerzo imaginable). Los cambios en la magnitud de la disnea de la tarea se evaluaron en una escala de Deterioro mayor (disminución severa del esfuerzo desde el inicio para evitar la dificultad para respirar, las actividades tardan entre un 50 y un 100 % más en completarse) a Mejoría mayor (capaz de hacer cosas con un esfuerzo mucho mayor que previamente con pocas o ninguna pausa). El deterioro adicional por otras razones incluye participantes con capacidad de esfuerzo reducida por razones distintas a la dificultad para respirar.
Semana 12
Cambio desde el inicio en la disnea Magnitud del esfuerzo en la semana 24
Periodo de tiempo: Semana 24
El índice de disnea de transición (TDI) proporciona mediciones de disnea relacionadas con las actividades de la vida diaria basadas en entrevistas. El TDI es un instrumento de evaluación que incluye criterios específicos para cada uno de los tres componentes (deterioro funcional, magnitud de la tarea y magnitud del esfuerzo) para medir los cambios desde un estado de referencia. En la línea de base, la magnitud de la tarea se evaluó en una escala de Grado 0 (se queda sin aliento en reposo, mientras está sentado o acostado) a Grado 4 (se queda sin aliento solo con el mayor esfuerzo imaginable). Los cambios en la magnitud de la disnea de la tarea se evaluaron en una escala de Deterioro mayor (disminución severa del esfuerzo desde el inicio para evitar la dificultad para respirar, las actividades tardan entre un 50 y un 100 % más en completarse) a Mejoría mayor (capaz de hacer cosas con un esfuerzo mucho mayor que previamente con pocas o ninguna pausa). El deterioro adicional por otras razones incluye participantes con capacidad de esfuerzo reducida por razones distintas a la dificultad para respirar.
Semana 24
Cambio desde el inicio en la disnea Magnitud de esfuerzo en la semana 52/Terminación anticipada
Periodo de tiempo: Semana 52 o en la visita de terminación anticipada de la fase de tratamiento
El índice de disnea de transición (TDI) proporciona mediciones de disnea relacionadas con las actividades de la vida diaria basadas en entrevistas. El TDI es un instrumento de evaluación que incluye criterios específicos para cada uno de los tres componentes (deterioro funcional, magnitud de la tarea y magnitud del esfuerzo) para medir los cambios desde un estado de referencia. En la línea de base, la magnitud de la tarea se evaluó en una escala de Grado 0 (se queda sin aliento en reposo, mientras está sentado o acostado) a Grado 4 (se queda sin aliento solo con el mayor esfuerzo imaginable). Los cambios en la magnitud de la disnea de la tarea se evaluaron en una escala de Deterioro mayor (disminución severa del esfuerzo desde el inicio para evitar la dificultad para respirar, las actividades tardan entre un 50 y un 100 % más en completarse) a Mejoría mayor (capaz de hacer cosas con un esfuerzo mucho mayor que previamente con pocas o ninguna pausa). El deterioro adicional por otras razones incluye participantes con capacidad de esfuerzo reducida por razones distintas a la dificultad para respirar.
Semana 52 o en la visita de terminación anticipada de la fase de tratamiento
Cambio desde el inicio en la disnea Magnitud del esfuerzo en la semana 64
Periodo de tiempo: Semana 64
El índice de disnea de transición (TDI) proporciona mediciones de disnea relacionadas con las actividades de la vida diaria basadas en entrevistas. El TDI es un instrumento de evaluación que incluye criterios específicos para cada uno de los tres componentes (deterioro funcional, magnitud de la tarea y magnitud del esfuerzo) para medir los cambios desde un estado de referencia. En la línea de base, la magnitud de la tarea se evaluó en una escala de Grado 0 (se queda sin aliento en reposo, mientras está sentado o acostado) a Grado 4 (se queda sin aliento solo con el mayor esfuerzo imaginable). Los cambios en la magnitud de la disnea de la tarea se evaluaron en una escala de Deterioro mayor (disminución severa del esfuerzo desde el inicio para evitar la dificultad para respirar, las actividades tardan entre un 50 y un 100 % más en completarse) a Mejoría mayor (capaz de hacer cosas con un esfuerzo mucho mayor que previamente con pocas o ninguna pausa). El deterioro adicional por otras razones incluye participantes con capacidad de esfuerzo reducida por razones distintas a la dificultad para respirar.
Semana 64
Cambio desde el inicio en la disnea Magnitud de esfuerzo en la semana 76
Periodo de tiempo: Semana 76
El índice de disnea de transición (TDI) proporciona mediciones de disnea relacionadas con las actividades de la vida diaria basadas en entrevistas. El TDI es un instrumento de evaluación que incluye criterios específicos para cada uno de los tres componentes (deterioro funcional, magnitud de la tarea y magnitud del esfuerzo) para medir los cambios desde un estado de referencia. En la línea de base, la magnitud de la tarea se evaluó en una escala de Grado 0 (se queda sin aliento en reposo, mientras está sentado o acostado) a Grado 4 (se queda sin aliento solo con el mayor esfuerzo imaginable). Los cambios en la magnitud de la disnea de la tarea se evaluaron en una escala de Deterioro mayor (disminución severa del esfuerzo desde el inicio para evitar la dificultad para respirar, las actividades tardan entre un 50 y un 100 % más en completarse) a Mejoría mayor (capaz de hacer cosas con un esfuerzo mucho mayor que previamente con pocas o ninguna pausa). El deterioro adicional por otras razones incluye participantes con capacidad de esfuerzo reducida por razones distintas a la dificultad para respirar.
Semana 76
Cambio desde el inicio en la disnea Magnitud de esfuerzo en la semana 156/Terminación anticipada
Periodo de tiempo: Semana 156 o en la visita de Terminación Anticipada de la Fase de Extensión
El índice de disnea de transición (TDI) proporciona mediciones de disnea relacionadas con las actividades de la vida diaria basadas en entrevistas. El TDI es un instrumento de evaluación que incluye criterios específicos para cada uno de los tres componentes (deterioro funcional, magnitud de la tarea y magnitud del esfuerzo) para medir los cambios desde un estado de referencia. En la línea de base, la magnitud de la tarea se evaluó en una escala de Grado 0 (se queda sin aliento en reposo, mientras está sentado o acostado) a Grado 4 (se queda sin aliento solo con el mayor esfuerzo imaginable). Los cambios en la magnitud de la disnea de la tarea se evaluaron en una escala de Deterioro mayor (disminución severa del esfuerzo desde el inicio para evitar la dificultad para respirar, las actividades tardan entre un 50 y un 100 % más en completarse) a Mejoría mayor (capaz de hacer cosas con un esfuerzo mucho mayor que previamente con pocas o ninguna pausa). El deterioro adicional por otras razones incluye participantes con capacidad de esfuerzo reducida por razones distintas a la dificultad para respirar.
Semana 156 o en la visita de Terminación Anticipada de la Fase de Extensión
Saturación de oxígeno a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: Línea de base y semanas 12, 24, 52 (o en la visita de Terminación anticipada de la fase de tratamiento), 64, 76 y 156 (o en la visita de Terminación anticipada de la fase de extensión).
La saturación de oxígeno se midió por oximetría de pulso.
Línea de base y semanas 12, 24, 52 (o en la visita de Terminación anticipada de la fase de tratamiento), 64, 76 y 156 (o en la visita de Terminación anticipada de la fase de extensión).
Parámetros farmacocinéticos de pomalidomida en plasma
Periodo de tiempo: Día 1 y semana 4 antes de la dosis y hasta 24 horas después de la dosis.
No se realizaron análisis farmacocinéticos (FC) porque había muy pocos participantes con datos disponibles.
Día 1 y semana 4 antes de la dosis y hasta 24 horas después de la dosis.

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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Investigadores

  • Director de estudio: Shimon Korish, MD, Celgene Corporation

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

9 de agosto de 2012

Finalización primaria (Actual)

3 de noviembre de 2016

Finalización del estudio (Actual)

3 de noviembre de 2016

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

19 de marzo de 2012

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

20 de marzo de 2012

Publicado por primera vez (Estimado)

21 de marzo de 2012

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

1 de diciembre de 2023

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

29 de noviembre de 2023

Última verificación

1 de noviembre de 2023

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • CC-4047-SSC-001
  • 2010-023047-15 (Número EudraCT)

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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