Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse af pomalidomid (CC-4047) for at evaluere sikkerhed, tolerabilitet, farmakokinetik, farmakodynamik og effektivitet for patienter med systemisk sklerose med interstitiel lungesygdom

29. november 2023 opdateret af: Celgene

En fase 2, proof-of-concept, multicenter, randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret, undersøgelse til evaluering af sikkerhed, tolerabilitet, farmakokinetik, farmakodynamik og effektivitet af pomalidomid (CC-4047) hos forsøgspersoner med systemisk sklerose med interstitiel lunge Sygdom

Det primære formål med denne undersøgelse er at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten og effektiviteten af ​​pomalidomid i behandlingen af ​​patienter med systemisk sklerose med interstitiel lungesygdom.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

23

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
      • Chermside, Australien, 4032
        • The Prince Charles Hospital
      • Woodville South, Australien, 5011
        • The Queen Elizabeth Hospital
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australien, 3168
        • Monash Medical Centre
  • Den Russiske Føderation
      • Moscow, Den Russiske Føderation, 115522
        • Institution of the Russian Academy of Medical Sciences Research Institute of Rheumatology of the Ru
      • Penza, Den Russiske Føderation, 440026
        • Penza Regional Clinical Hospital n.a. N.N. Burdenko
      • St. Petersburg, Den Russiske Føderation, 190068
        • St. Petersburg State Healthcare Institution "Clinical Rheumatology Hospital # 25"
  • Det Forenede Kongerige
      • Leeds, Det Forenede Kongerige, LS7 4SA
        • Chapel Allerton Hospital
      • London, Det Forenede Kongerige, NW3 2PF
        • Royal Free Hospital
      • London, Det Forenede Kongerige, SW3 6NP
        • Royal Brompton Hospital - Interstitial Lung Disease Unit
  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
        • UCLA Division of Rheumatology
      • Rancho Mirage, California, Forenede Stater, 92270
        • Advances in Medicine
    • Delaware
      • Newark, Delaware, Forenede Stater, 19713
        • Delaware Medical Care Associates, LLC
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forenede Stater, 20057
        • Georgetown University School of Medicine
    • Florida
      • Tampa, Florida, Forenede Stater, 33612
        • USF Health Faculty Office Building-FOB
    • Georgia
      • Stockbridge, Georgia, Forenede Stater, 30281
        • Arthritis Research and Treatment Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60612
        • University of Illinois at Chicago
    • Indiana
      • Michigan City, Indiana, Forenede Stater, 46360
        • LaPorte County Institute for Clinical Research, Inc
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Forenede Stater, 40536-0284
        • University Of Kentucky
    • Louisiana
      • Shreveport, Louisiana, Forenede Stater, 71103
        • Louisiana State University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02118
        • Boston University of Medicine BUMC
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48109
        • University of Michigan
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Forenede Stater, 08903
        • UMDNJ-Robert Wood Johnson Medical School Clinical Research Center
    • New York
      • Great Neck, New York, Forenede Stater, 11021
        • North Shore-LIJ Health System-Division of Rheumatology
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44195
        • Cleveland Clinic
      • Toledo, Ohio, Forenede Stater, 43614
        • University of Toledo College of Medicine
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • University of Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15261
        • University of Pittsburgh
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • University of Texas Health Science Center at Houston
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forenede Stater, 53226
        • Medical College of Wisconsin
  • Frankrig
      • Lille, Frankrig, 59037
        • CHRU de Lille FR
      • Paris, Frankrig, 75010
        • Hopital saint Louis
      • Paris, Frankrig, 75014
        • Groupe Hospitalier Saint Vincent de Paul
  • Italien
      • Genova, Italien, 16132
        • Azienda Ospedaliera Universitaria S. Martino di Genova
      • Milano, Italien, 20122
        • Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Milano, Italien, 20157
        • Ospedale Luigi Sacco
      • Pavia, Italien, 27100
        • IRCCS Policlinico S. Matteo di Pavia
      • Pisa, Italien, 56126
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Pisana
      • Roma, Italien, 00168
        • Policlinico Universitario Agostino Gemelli
      • Roma, Italien, 00161
        • Policlinico Umberto I
  • Polen
      • Bialystok, Polen, 15-297
        • Centrum Miriada Prywatny Gabinet Specjalistyczny Profesora Dra Stanislawa Sierakowskiego
      • Bydgoszcz, Polen, 85-168
        • Szpital Uniwersytecki nr 2 im. dr Jana Biziela w Bydgoszczy
      • Katowice, Polen, 40-634
        • SPSK Nr 7 Slaskiego Uniwersytetu Medycznego, Oddzial Chorob Wewnetrznych i Reumatologii
      • Szczecin, Polen, 71-252
        • Samodzielny Publiczny Szpital Kliniczny nr 1 im. prof.Tadeusza Sokolowskiego Pomorskiego UM w Szczec
      • Warszawa, Polen, 02-637
        • Instytut Reumatologii, Klinika i Poliklinika Ukladowych Chorób Tkanki Lacznej
      • Wroclaw, Polen, 50-556
        • Akademicki Szpital Kliniczny Klinika Reumatologii i Chorob Wewnetrznych
  • Schweiz
      • Basel, Schweiz, 4031
        • University Hospital Basel
  • Spanien
      • Madrid, Spanien, 28041
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
      • Madrid, Spanien, 28007
        • Hospital Universitario Gregorio Maranon
      • Santiago de Compostela, Spanien, 15706
        • Complejo Hospitalario de Santiago
      • Valencia, Spanien, 46017
        • Hospital Universitario Dr. Peset
  • Tyskland
      • Bad Nauheim, Tyskland, 61231
        • Kerckhoff-Klinik gGmbH
      • Berlin, Tyskland, 10117
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
      • Erlangen, Tyskland, 91054
        • University of Erlangen-Nuremberg
      • Frankfurt, Tyskland, 60590
        • Klinikum der J.W. Gothe-Universitat Frankfurt
      • Herne, Tyskland, 44652
        • Rheumazentrum Ruhrgebiet
      • Ulm, Tyskland, 89081
        • University Hospital of Ulm

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 80 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  • Mand eller kvinder mellem 18 og 80 år (inklusive) på tidspunktet for samtykke
  • Diagnose af systemisk sklerose (SSC) som defineret af American College of Rheumatology (ACR) kriterier
  • Begyndelsen af ​​den første non-Raynauds manifestation af SSC inden for 7 år efter screening

  • Forsøgspersoner skal opfylde mindst et af følgende 2 lungerelaterede kriterier for at være berettiget til undersøgelsen:

    • Forceret vitalkapacitet (FVC) ≥ 45 % og <70 % ved screening og baseline (besøg 2) [med eller uden dokumenteret forudspecificeret FVC-fald eller fibrose-score] ELLER

    • FVC-aflæsninger ≥ 70 % og ≤ 80 % ved screening og baseline (besøg 2) med en dokumenteret historie om en eller begge af:

      1. Et fald på ≥ 5 % (udtrykt som forventet procent eller i liter) i FVC i den 24-måneders periode forud for baseline (besøg 2) baseret på 3 eller flere vurderinger. To vurderinger kan udføres i løbet af screeningsfasen, forudsat at vurderingerne gennemføres med mindst 2 ugers mellemrum.
      2. En høj opløsning computertomografi (HRCT) fibrose score > 20 %
  • FVC ved baseline (besøg 2) inden for 5 % af FVC målt ved screening
  • Kulmonoxiddiffunderende kapacitet (DLco) ≥ 35 % og ≤ 80 % af forudsagt værdi ved screening
  • Abnormiteter på højopløsnings-CT i overensstemmelse med parenkymforandringer, der forekommer i SSc: honeycombing eller retikulære ændringer med eller uden slebet glas.

Nøgleekskluderingskriterier:

  • Iltmætning (SpO2) < 92 % (rumluft [havniveau] i hvile) ved screening eller baseline
  • Kendt diagnose af obstruktiv lungesygdom som defineret ved forceret ekspiratorisk volumen (FEV1)/FVC ratio < 0,7
  • Diagnose af pulmonal arteriel hypertension (PAH), der kræver behandling
  • Kendt diagnose af andre væsentlige luftvejslidelser (f.eks. astma, tuberkulose, sarkoidose, aspergillose, kronisk bronkitis, neoplastisk sygdom, cystisk fibrose osv.)
  • Aktuel klinisk diagnose af en anden inflammatorisk bindevævssygdom (f.eks. systemisk lupus erythematosus, reumatoid arthritis, primær Sjogrens syndrom osv.). Personer med Sjogrens syndrom sekundært til SSc er kvalificerede
  • Drægtige eller ammende hunner
  • Anamnese med en tromboembolisk hændelse (f.eks. dyb venetrombose, trombotiske cerebrovaskulære eller kardiovaskulære hændelser)
  • Anamnese eller nuværende diagnose af perifer neuropati
  • Brug af samtidig(e) medicin(er), som kan øge risikoen for udvikling af dyb venetrombose, herunder kønssteroidbaserede præventionsmidler (orale, injicerbare eller implanterede) og hormonsubstitutionsterapier, hvis brug af en lavdosis aspirinbehandling er kontraindiceret.
  • Yderligere samtidig medicin, som forlænger QT/QTc-intervallet (måling af hjertets elektriske cyklus) i løbet af undersøgelsen
  • Brug af anti-koagulerende eller antitrombotiske lægemidler (bortset fra lavdosis-aspirin [≤ 100 mg/dag])
  • Brug af et hvilket som helst cytotoksisk/immunsuppressivt middel (bortset fra prednison ≤ 10 mg/dag [middeldosis] eller tilsvarende), inklusive men ikke begrænset til azathioprin, cyclophosphamid, methotrexat, mycophenolat og cyclosporin inden for 28 dage (4 uger) efter screening
  • Brug af ethvert biologisk middel inden for 84 dage (12 uger) eller 5 halveringstider efter screening. I tilfælde af rituximab, brug inden for 168 dage (24 uger) efter screening eller ingen gendannelse af CD20-positive B-lymfocytter, hvis den sidste dosis af rituximab har været mere end 24 uger før screening
  • Brug af bosentan, ambrisentan, sildenafil, tadalafil og macitentan til PAH inden for 28 dage (4 uger) efter screening
  • Brug af medicin (f.eks. D-penicillamin, Potaba) med formodede sklerodermi-sygdomsmodificerende egenskaber inden for 4 uger efter screening
  • Brug af melphalan inden for 52 uger efter screening
  • Brug af ethvert forsøgslægemiddel inden for 4 uger efter screening eller 5 farmakodynamiske/farmakokinetiske halveringstider, hvis kendt (afhængig af hvilken der er længst)
  • Rygning af cigarer, piber eller cigaretter inden for 24 uger efter screening

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Dobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Placebo komparator: Placebo
Medicin: Placebo
Matchende placebo-kapsler indtaget oralt én gang dagligt
Eksperimentel: Pomalidomid
Deltagerne fik 1 mg pomalidomid oralt én gang dagligt i 52 uger under behandlingsfasen og i op til 2 år under den åbne forlængelsesfase.
Medicin: Pomalidomid (CC-4047)
1 mg oralt hver dag i 52 uger

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med behandlingsfremkaldte bivirkninger (TEAE'er)
Tidsramme: Fra starten af ​​studielægemidlet til 28 dage efter sidste dosis; Behandlingsfase median behandlingsvarighed var 358 og 320 dage for placebo og pomalidomid; Median behandlingsvarighed i forlængelsesfasen var 161 dage og 194 dage for placebo og pomalidomid.
En uønsket hændelse (AE) er enhver skadelig, utilsigtet eller uønsket medicinsk hændelse, der kan opstå eller forværres i løbet af en undersøgelse. En TEAE er enhver AE, der begyndte eller forværredes ved eller efter starten af ​​studielægemidlet gennem 28 dage efter den sidste dosis. En behandlingsrelateret TEAE er en TEAE, som af investigator blev anset for at være relateret til undersøgelseslægemidlet. Sværhedsgraden/intensiteten af ​​AE'er blev vurderet af investigator som Mild (asymptomatiske eller milde symptomer; intervention ikke indiceret), Moderat (symptomer forårsager moderat ubehag, intervention kan være påkrævet) eller Alvorlig (symptomer forårsager alvorligt ubehag/smerte, der kræver medicinsk intervention manglende evne til at udføre daglige aktiviteter). En alvorlig AE er enhver AE, der: - resulterede i døden; - Var livstruende; - Påkrævet hospitalsindlæggelse eller forlængelse af eksisterende hospitalsindlæggelse - Resulterede i vedvarende eller betydelig invaliditet/inhabilitet; - Var en medfødt anomali/fødselsdefekt; - Udgjorde en vigtig medicinsk begivenhed.
Fra starten af ​​studielægemidlet til 28 dage efter sidste dosis; Behandlingsfase median behandlingsvarighed var 358 og 320 dage for placebo og pomalidomid; Median behandlingsvarighed i forlængelsesfasen var 161 dage og 194 dage for placebo og pomalidomid.
Ændring fra baseline i procent forudsagt forceret vitalkapacitet (FVC) i uge 52
Tidsramme: Baseline (defineret som gennemsnittet af alle værdier mellem screening og baseline) og uge 48 og 52
Forceret vital kapacitet (FVC) er en lungefunktionstest og er mængden af ​​luft i lungerne, der med magt kan blæses ud efter en fuld inhalation. Procent forudsagte værdier er baseret på sammenligning mellem deltagerens målte værdi med forventet FVC for en person af samme køn, alder og højde (referenceværdi). Til analysen af ​​FVC blev basislinjeværdien defineret som gennemsnittet af alle værdier mellem screening og baseline (inklusive), og gennemsnittet af uge 48 og 52 blev behandlet som uge 52-værdien for at reducere den samlede datavariabilitet ved nøglen tidspunkter.
Baseline (defineret som gennemsnittet af alle værdier mellem screening og baseline) og uge 48 og 52
Ændring fra baseline i den ændrede Rodnan Skin Score (mRSS) ved uge 52/tidlig afslutning
Tidsramme: Baseline og uge 52 (eller besøget til tidlig afslutning i behandlingsfasen)
Forbedring af hudfortykkelse er forbundet med forbedret overlevelse og kan være nyttig som en surrogatmåling i kliniske undersøgelser. mRSS er et vurderingsværktøj, som bruges til at evaluere omfanget og sværhedsgraden af ​​hudfortykkelsen forbundet med systemisk sklerose (SSc). Sytten kropsområder blev evalueret på en 4-punkts skala (0 [normal], 1 [mild], 2 [moderat]) eller 3 [alvorlig]). Den samlede score, som er summen af ​​de 17 individuelle kropsvurderinger, kan variere fra 0 til 51.
Baseline og uge 52 (eller besøget til tidlig afslutning i behandlingsfasen)
Ændring fra baseline i University of California, Los Angeles, Sklerodermi Clinical Trial Consortium Gastrointestinal Tract (UCLA SCTC GIT 2.0) Samlet score ved uge 52/tidlig afslutning
Tidsramme: Baseline og uge 52 (eller behandlingsfase tidlig afslutningsbesøg)
UCLA SCTC GIT 2.0 er et selvadministreret evalueringsværktøj med 34 punkter, sundhedsrelateret livskvalitet, som retter sig mod gastrointestinal (GI) aktivitet og sværhedsgrad hos patienter med SSc. Individuelle skalaer omfatter refluks, udspilning/oppustethed, fækal tilsmudsning, diarré, social funktion, følelsesmæssigt velvære og forstoppelse. Emnerne scores på en skala fra 0 til 3, hvor 0 angiver bedre helbred og 3 angiver dårligere helbred (bortset fra spørgsmål 15 og 31, som scores som 0 (bedre helbred) eller 1 (dårligere helbred). Den samlede score er beregnet som gennemsnittet af de første 6 skala-scores (eksklusive forstoppelse), som fanger den samlede byrde (sværhedsgrad) af SSc-associeret GIT. Den samlede score spænder fra 0 til 3, hvor højere score indikerer mere alvorlige symptomer.
Baseline og uge 52 (eller behandlingsfase tidlig afslutningsbesøg)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i procent forudsagt tvungen vitalkapacitet over tid
Tidsramme: Baseline (defineret som gennemsnittet af alle værdier mellem screening og baseline) og uge 12, 24, 36, 64, 76 og 156
Forceret vital kapacitet (FVC) er en lungefunktionstest og er mængden af ​​luft i lungerne, der med magt kan blæses ud efter en fuld inhalation. Procent forudsagte værdier er baseret på sammenligning mellem deltagerens målte værdi med forventet FVC for en person af samme køn, alder og højde (referenceværdi).
Baseline (defineret som gennemsnittet af alle værdier mellem screening og baseline) og uge 12, 24, 36, 64, 76 og 156
Ændring fra baseline i ændret Rodnan-hudscore over tid
Tidsramme: Baseline og uge 12, 24, 64, 76 og 156 (eller besøget i forlængelsesfasen tidligt).
Forbedring af hudfortykkelse er forbundet med forbedret overlevelse og kan være nyttig som en surrogatmåling i kliniske undersøgelser. mRSS er et vurderingsværktøj, som bruges til at evaluere omfanget og sværhedsgraden af ​​hudfortykkelsen forbundet med systemisk sklerose (SSc). Sytten kropsområder blev evalueret på en 4-punkts skala (0 [normal], 1 [mild], 2 [moderat] eller 3 [alvorlig]). Den samlede score, som er summen af ​​de 17 individuelle kropsvurderinger, kan variere fra 0 til 51.
Baseline og uge 12, 24, 64, 76 og 156 (eller besøget i forlængelsesfasen tidligt).
Ændring fra baseline i UCLA SCTC GIT 2.0 samlet score over tid
Tidsramme: Baseline og uge 12, 24, 64, 76 og 156 (eller besøget i forlængelsesfasen tidligt).
UCLA SCTC GIT 2.0 er et 34-elements, sundhedsrelateret livskvalitets selvadministreret evalueringsværktøj, som er målrettet GI-aktivitet og sværhedsgrad hos patienter med SSc. Individuelle skalaer omfatter refluks, udspilning/oppustethed, fækal tilsmudsning, diarré, social funktion, følelsesmæssigt velvære og forstoppelse. Emnerne scores på en skala fra 0 til 3, hvor 0 angiver bedre helbred og 3 angiver dårligere helbred (bortset fra spørgsmål 15 og 31, som scores som 0 (bedre helbred) eller 1 (dårligere helbred). Den samlede score er beregnet som gennemsnittet af de første 6 skala-scores (eksklusive forstoppelse), som fanger den samlede byrde (sværhedsgrad) af SSc-associeret GIT. Den samlede score spænder fra 0 til 3, hvor højere score indikerer mere alvorlige symptomer.
Baseline og uge 12, 24, 64, 76 og 156 (eller besøget i forlængelsesfasen tidligt).
Ændring fra baseline i UCLA SCTC GIT 2.0 Reflux Subscale Score over tid
Tidsramme: Baseline og uge 12, 24, 52 (eller ved besøget til tidlig afslutning i behandlingsfasen), 64, 76 og 156 (eller besøget i forlængelsesfasens tidlige afslutning).
UCLA SCTC GIT 2.0 er et 34-elements, sundhedsrelateret livskvalitets selvadministreret evalueringsværktøj, som er målrettet GI-aktivitet og sværhedsgrad hos patienter med SSc. Individuelle skalaer omfatter refluks, udspilning/oppustethed, fækal tilsmudsning, diarré, social funktion, følelsesmæssigt velvære og forstoppelse. Punkterne scores på en skala fra 0 til 3, hvor 0 angiver et bedre helbred og 3 angiver et dårligere helbred. Score for refluksunderskalaen er beregnet som gennemsnittet af otte refluksrelaterede spørgsmål; scoren går fra 0 til 3, hvor højere score indikerer hyppigere symptomer.
Baseline og uge 12, 24, 52 (eller ved besøget til tidlig afslutning i behandlingsfasen), 64, 76 og 156 (eller besøget i forlængelsesfasens tidlige afslutning).
Ændring fra baseline i UCLA SCTC GIT 2.0 Distension/Bloating Subscale Score over tid
Tidsramme: Baseline og uge 12, 24, 52 (eller ved besøget til tidlig afslutning i behandlingsfasen), 64, 76 og 156 (eller besøget i forlængelsesfasens tidlige afslutning).
UCLA SCTC GIT 2.0 er et 34-elements, sundhedsrelateret livskvalitets selvadministreret evalueringsværktøj, som er målrettet GI-aktivitet og sværhedsgrad hos patienter med SSc. Individuelle skalaer omfatter refluks, udspilning/oppustethed, fækal tilsmudsning, diarré, social funktion, følelsesmæssigt velvære og forstoppelse. Punkterne scores på en skala fra 0 til 3, hvor 0 angiver et bedre helbred og 3 angiver et dårligere helbred. Score for distension/oppustethed underskalaen beregnes som gennemsnittet af fire udspilet/oppustethed-relaterede spørgsmål; scoren går fra 0 til 3, hvor højere score indikerer hyppigere symptomer.
Baseline og uge 12, 24, 52 (eller ved besøget til tidlig afslutning i behandlingsfasen), 64, 76 og 156 (eller besøget i forlængelsesfasens tidlige afslutning).
Ændring fra baseline i UCLA SCTC GIT 2.0 Fæcal Soilage Subscale Score over tid
Tidsramme: Baseline og uge 12, 24, 52 (eller ved besøget til tidlig afslutning i behandlingsfasen), 64, 76 og 156 (eller besøget i forlængelsesfasens tidlige afslutning).
UCLA SCTC GIT 2.0 er et 34-elements, sundhedsrelateret livskvalitets selvadministreret evalueringsværktøj, som er målrettet GI-aktivitet og sværhedsgrad hos patienter med SSc. Individuelle skalaer omfatter refluks, udspilning/oppustethed, fækal tilsmudsning, diarré, social funktion, følelsesmæssigt velvære og forstoppelse. Punkterne scores på en skala fra 0 til 3, hvor 0 angiver et bedre helbred og 3 angiver et dårligere helbred. Underskalaen for fækal tilsmudsning beregnes ud fra ét tilsmudsspørgsmål; scoren går fra 0 til 3, hvor højere score indikerer hyppigere symptomer.
Baseline og uge 12, 24, 52 (eller ved besøget til tidlig afslutning i behandlingsfasen), 64, 76 og 156 (eller besøget i forlængelsesfasens tidlige afslutning).
Ændring fra baseline i UCLA SCTC GIT 2.0 Diarrhea Subscale score over tid
Tidsramme: Baseline og uge 12, 24, 52 (eller ved besøget til tidlig afslutning i behandlingsfasen), 64, 76 og 156 (eller besøget i forlængelsesfasens tidlige afslutning).
UCLA SCTC GIT 2.0 er et 34-elements, sundhedsrelateret livskvalitets selvadministreret evalueringsværktøj, som er målrettet GI-aktivitet og sværhedsgrad hos patienter med SSc. Individuelle skalaer omfatter refluks, udspilning/oppustethed, fækal tilsmudsning, diarré, social funktion, følelsesmæssigt velvære og forstoppelse. Diarré-underskala-scoren beregnes som gennemsnittet af et diarréspørgsmål om hyppigheden af ​​løs afføring (på en skala fra 0 [ingen] til 3 [5-7 dage/uge] og et spørgsmål om tilstedeværelsen af ​​vandig afføring (scoret som 0 [Nej] eller 1 [Ja]); scoren går fra 0 til 2, hvor en højere score indikerer hyppigere symptomer.
Baseline og uge 12, 24, 52 (eller ved besøget til tidlig afslutning i behandlingsfasen), 64, 76 og 156 (eller besøget i forlængelsesfasens tidlige afslutning).
Ændring fra baseline i UCLA SCTC GIT 2.0 Social Functioning Subscale Score over tid
Tidsramme: Baseline og uge 12, 24, 52 (eller ved besøget til tidlig afslutning i behandlingsfasen), 64, 76 og 156 (eller besøget i forlængelsesfasens tidlige afslutning).
UCLA SCTC GIT 2.0 er et 34-elements, sundhedsrelateret livskvalitets selvadministreret evalueringsværktøj, som er målrettet GI-aktivitet og sværhedsgrad hos patienter med SSc. Individuelle skalaer omfatter refluks, udspilning/oppustethed, fækal tilsmudsning, diarré, social funktion, følelsesmæssigt velvære og forstoppelse. Punkterne scores på en skala fra 0 til 3, hvor 0 angiver et bedre helbred og 3 angiver et dårligere helbred. Score for socialt fungerende subskala er beregnet som gennemsnittet af seks spørgsmål om, hvor ofte symptomer interfererede med sociale aktiviteter; scoren går fra 0 til 3, hvor højere score indikerer hyppigere symptomer.
Baseline og uge 12, 24, 52 (eller ved besøget til tidlig afslutning i behandlingsfasen), 64, 76 og 156 (eller besøget i forlængelsesfasens tidlige afslutning).
Ændring fra baseline i UCLA SCTC GIT 2.0 Emotional Wellbeing Subscale Score over tid
Tidsramme: Baseline og uge 12, 24, 52 (eller ved besøget til tidlig afslutning i behandlingsfasen), 64, 76 og 156 (eller besøget i forlængelsesfasens tidlige afslutning).
UCLA SCTC GIT 2.0 er et 34-elements, sundhedsrelateret livskvalitets selvadministreret evalueringsværktøj, som er målrettet GI-aktivitet og sværhedsgrad hos patienter med SSc. Individuelle skalaer omfatter refluks, udspilning/oppustethed, fækal tilsmudsning, diarré, social funktion, følelsesmæssigt velvære og forstoppelse. Punkterne scores på en skala fra 0 til 3, hvor 0 angiver et bedre helbred og 3 angiver et dårligere helbred. Den følelsesmæssige velvære-underskala-score er beregnet som gennemsnittet af ni spørgsmål vedrørende afføringsproblemers indvirkning på følelsesmæssig status; scoren går fra 0 til 3, hvor højere score indikerer hyppigere problemer.
Baseline og uge 12, 24, 52 (eller ved besøget til tidlig afslutning i behandlingsfasen), 64, 76 og 156 (eller besøget i forlængelsesfasens tidlige afslutning).
Ændring fra baseline i UCLA SCTC GIT 2.0 Constipation Subscale Score over tid
Tidsramme: Baseline og uge 12, 24, 52 (eller ved besøget til tidlig afslutning i behandlingsfasen), 64, 76 og 156 (eller besøget i forlængelsesfasens tidlige afslutning).
UCLA SCTC GIT 2.0 er et 34-elements, sundhedsrelateret livskvalitets selvadministreret evalueringsværktøj, som er målrettet GI-aktivitet og sværhedsgrad hos patienter med SSc. Individuelle skalaer omfatter refluks, udspilning/oppustethed, fækal tilsmudsning, diarré, social funktion, følelsesmæssigt velvære og forstoppelse. Punkterne scores på en skala fra 0 til 3, hvor 0 angiver et bedre helbred og 3 angiver et dårligere helbred. Forstoppelsesunderskalaens score er beregnet som gennemsnittet af tre spørgsmål vedrørende hyppigheden af ​​forstoppelse (scoret fra 0 [ingen dage] til 3 [5-7 dage/ugen] og et spørgsmål om tilstedeværelsen af ​​afføring, der bliver hårdere (scoret som 0 [ Nej] eller 1 [Ja]); scoren går fra 0 til 2,5, hvor højere score indikerer hyppigere symptomer.
Baseline og uge 12, 24, 52 (eller ved besøget til tidlig afslutning i behandlingsfasen), 64, 76 og 156 (eller besøget i forlængelsesfasens tidlige afslutning).
Ændring fra baseline i dyspnø Funktionsnedsættelse i uge 12
Tidsramme: Uge 12
Transition Dyspnea Index (TDI) giver interviewbaserede målinger af åndenød relateret til dagligdags aktiviteter. TDI er et evaluerende instrument, der inkluderer specifikke kriterier for hver af tre komponenter (funktionsnedsættelse, opgavens størrelse og indsatsens størrelse) til at måle ændringer fra en baseline-tilstand. Ændringer i dyspnø funktionsnedsættelse blev vurderet på en skala fra større forringelse (tidligere arbejde, men måtte stoppe med at arbejde og opgivet sædvanlige aktiviteter på grund af åndenød) til større forbedring (i stand til at vende tilbage til arbejdet i tidligere tempo og vende tilbage til fuld aktivitet med kun mild begrænsning på grund af forbedring af åndenød). Yderligere svækkelse af andre årsager omfatter deltagere, der har opgivet eller reduceret arbejde eller andre aktiviteter af andre årsager end åndenød.
Uge 12
Ændring fra baseline i dyspnø Funktionsnedsættelse i uge 24
Tidsramme: Uge 24
Transition Dyspnea Index (TDI) giver interviewbaserede målinger af åndenød relateret til dagligdags aktiviteter. TDI er et evaluerende instrument, der inkluderer specifikke kriterier for hver af tre komponenter (funktionsnedsættelse, opgavens størrelse og indsatsens størrelse) til at måle ændringer fra en baseline-tilstand. Ændringer i dyspnø funktionsnedsættelse blev vurderet på en skala fra større forringelse (tidligere arbejde, men måtte stoppe med at arbejde og opgivet sædvanlige aktiviteter på grund af åndenød) til større forbedring (i stand til at vende tilbage til arbejdet i tidligere tempo og vende tilbage til fuld aktivitet med kun mild begrænsning på grund af forbedring af åndenød). Yderligere svækkelse af andre årsager omfatter deltagere, der har opgivet eller reduceret arbejde eller andre aktiviteter af andre årsager end åndenød.
Uge 24
Ændring fra baseline i dyspnø funktionel svækkelse i uge 52/tidlig ophør
Tidsramme: Uge 52 eller ved Behandlingsfasen Tidlig Afslutning besøg
Transition Dyspnea Index (TDI) giver interviewbaserede målinger af åndenød relateret til dagligdags aktiviteter. TDI er et evaluerende instrument, der inkluderer specifikke kriterier for hver af tre komponenter (funktionsnedsættelse, opgavens størrelse og indsatsens størrelse) til at måle ændringer fra en baseline-tilstand. Ændringer i dyspnø funktionsnedsættelse blev vurderet på en skala fra større forringelse (tidligere arbejde, men måtte stoppe med at arbejde og opgivet sædvanlige aktiviteter på grund af åndenød) til større forbedring (i stand til at vende tilbage til arbejdet i tidligere tempo og vende tilbage til fuld aktivitet med kun mild begrænsning på grund af forbedring af åndenød). Yderligere svækkelse af andre årsager omfatter deltagere, der har opgivet eller reduceret arbejde eller andre aktiviteter af andre årsager end åndenød.
Uge 52 eller ved Behandlingsfasen Tidlig Afslutning besøg
Ændring fra baseline i dyspnø funktionsnedsættelse i uge 64
Tidsramme: Uge 64
Transition Dyspnea Index (TDI) giver interviewbaserede målinger af åndenød relateret til dagligdags aktiviteter. TDI er et evaluerende instrument, der inkluderer specifikke kriterier for hver af tre komponenter (funktionsnedsættelse, opgavens størrelse og indsatsens størrelse) til at måle ændringer fra en baseline-tilstand. Ændringer i dyspnø funktionsnedsættelse blev vurderet på en skala fra større forringelse (tidligere arbejde, men måtte stoppe med at arbejde og opgivet sædvanlige aktiviteter på grund af åndenød) til større forbedring (i stand til at vende tilbage til arbejdet i tidligere tempo og vende tilbage til fuld aktivitet med kun mild begrænsning på grund af forbedring af åndenød). Yderligere svækkelse af andre årsager omfatter deltagere, der har opgivet eller reduceret arbejde eller andre aktiviteter af andre årsager end åndenød.
Uge 64
Ændring fra baseline i dyspnø funktionsnedsættelse i uge 76
Tidsramme: Uge 76
Transition Dyspnea Index (TDI) giver interviewbaserede målinger af åndenød relateret til dagligdags aktiviteter. TDI er et evaluerende instrument, der inkluderer specifikke kriterier for hver af tre komponenter (funktionsnedsættelse, opgavens størrelse og indsatsens størrelse) til at måle ændringer fra en baseline-tilstand. Ændringer i dyspnø funktionsnedsættelse blev vurderet på en skala fra større forringelse (tidligere arbejde, men måtte stoppe med at arbejde og opgivet sædvanlige aktiviteter på grund af åndenød) til større forbedring (i stand til at vende tilbage til arbejdet i tidligere tempo og vende tilbage til fuld aktivitet med kun mild begrænsning på grund af forbedring af åndenød). Yderligere svækkelse af andre årsager omfatter deltagere, der har opgivet eller reduceret arbejde eller andre aktiviteter af andre årsager end åndenød.
Uge 76
Ændring fra baseline i dyspnø funktionsnedsættelse ved uge 156/tidlig ophør
Tidsramme: Uge 156 eller besøget i forlængelsesfasen tidligt ophør
Transition Dyspnea Index (TDI) giver interviewbaserede målinger af åndenød relateret til dagligdags aktiviteter. TDI er et evaluerende instrument, der inkluderer specifikke kriterier for hver af tre komponenter (funktionsnedsættelse, opgavens størrelse og indsatsens størrelse) til at måle ændringer fra en baseline-tilstand. Ændringer i dyspnø funktionsnedsættelse blev vurderet på en skala fra større forringelse (tidligere arbejde, men måtte stoppe med at arbejde og opgivet sædvanlige aktiviteter på grund af åndenød) til større forbedring (i stand til at vende tilbage til arbejdet i tidligere tempo og vende tilbage til fuld aktivitet med kun mild begrænsning på grund af forbedring af åndenød). Yderligere svækkelse af andre årsager omfatter deltagere, der har opgivet eller reduceret arbejde eller andre aktiviteter af andre årsager end åndenød.
Uge 156 eller besøget i forlængelsesfasen tidligt ophør
Ændring fra baseline i dyspnø-størrelse af opgave i uge 12
Tidsramme: Uge 12
Transition Dyspnea Index (TDI) giver interviewbaserede målinger af åndenød relateret til dagligdags aktiviteter. TDI er et evaluerende instrument, der inkluderer specifikke kriterier for hver af tre komponenter (funktionsnedsættelse, opgavens størrelse og indsatsens størrelse) til at måle ændringer fra en baseline-tilstand. Ved baseline blev opgavens størrelse vurderet på en skala fra grad 0 (bliver åndenød i hvile, mens man sidder eller ligger) til grad 4 (bliver kun forpustet ved ekstraordinær aktivitet, såsom at løbe eller bære meget tunge byrder). Ændringer i dyspnøens størrelse af opgaven blev vurderet på en skala fra større forringelse (forværret ≥ 2 grader fra baseline) til større forbedring (forbedret ≥ 2 grader fra baseline). Yderligere svækkelse af andre årsager omfatter deltagere med nedsat anstrengelsesevne af andre årsager end åndenød, for eksempel muskuloskeletale problemer eller brystsmerter.
Uge 12
Ændring fra baseline i dyspnø-størrelse af opgave i uge 24
Tidsramme: Uge 24
Transition Dyspnea Index (TDI) giver interviewbaserede målinger af åndenød relateret til dagligdags aktiviteter. TDI er et evaluerende instrument, der inkluderer specifikke kriterier for hver af tre komponenter (funktionsnedsættelse, opgavens størrelse og indsatsens størrelse) til at måle ændringer fra en baseline-tilstand. Ved baseline blev opgavens størrelse vurderet på en skala fra grad 0 (bliver åndenød i hvile, mens man sidder eller ligger) til grad 4 (bliver kun forpustet ved ekstraordinær aktivitet, såsom at løbe eller bære meget tunge byrder). Ændringer i dyspnøens størrelse af opgaven blev vurderet på en skala fra større forringelse (forværret ≥ 2 grader fra baseline) til større forbedring (forbedret ≥ 2 grader fra baseline). Yderligere svækkelse af andre årsager omfatter deltagere med nedsat anstrengelsesevne af andre årsager end åndenød, for eksempel muskuloskeletale problemer eller brystsmerter.
Uge 24
Ændring fra baseline i dyspnø-omfanget af opgave i uge 52/tidlig afslutning
Tidsramme: Uge 52 eller ved Behandlingsfasen Tidlig Afslutning besøg
Transition Dyspnea Index (TDI) giver interviewbaserede målinger af åndenød relateret til dagligdags aktiviteter. TDI er et evaluerende instrument, der inkluderer specifikke kriterier for hver af tre komponenter (funktionsnedsættelse, opgavens størrelse og indsatsens størrelse) til at måle ændringer fra en baseline-tilstand. Ved baseline blev opgavens størrelse vurderet på en skala fra grad 0 (bliver åndenød i hvile, mens man sidder eller ligger) til grad 4 (bliver kun forpustet ved ekstraordinær aktivitet, såsom at løbe eller bære meget tunge byrder). Ændringer i dyspnøens størrelse af opgaven blev vurderet på en skala fra større forringelse (forværret ≥ 2 grader fra baseline) til større forbedring (forbedret ≥ 2 grader fra baseline). Yderligere svækkelse af andre årsager omfatter deltagere med nedsat anstrengelsesevne af andre årsager end åndenød, for eksempel muskuloskeletale problemer eller brystsmerter.
Uge 52 eller ved Behandlingsfasen Tidlig Afslutning besøg
Ændring fra baseline i dyspnø-størrelse af opgave i uge 64
Tidsramme: Uge 64
Transition Dyspnea Index (TDI) giver interviewbaserede målinger af åndenød relateret til dagligdags aktiviteter. TDI er et evaluerende instrument, der inkluderer specifikke kriterier for hver af tre komponenter (funktionsnedsættelse, opgavens størrelse og indsatsens størrelse) til at måle ændringer fra en baseline-tilstand. Ved baseline blev opgavens størrelse vurderet på en skala fra grad 0 (bliver åndenød i hvile, mens man sidder eller ligger) til grad 4 (bliver kun forpustet ved ekstraordinær aktivitet, såsom at løbe eller bære meget tunge byrder). Ændringer i dyspnøens størrelse af opgaven blev vurderet på en skala fra større forringelse (forværret ≥ 2 grader fra baseline) til større forbedring (forbedret ≥ 2 grader fra baseline). Yderligere svækkelse af andre årsager omfatter deltagere med nedsat anstrengelsesevne af andre årsager end åndenød, for eksempel muskuloskeletale problemer eller brystsmerter.
Uge 64
Ændring fra baseline i dyspnø-størrelse af opgave i uge 76
Tidsramme: Uge 76
Transition Dyspnea Index (TDI) giver interviewbaserede målinger af åndenød relateret til dagligdags aktiviteter. TDI er et evaluerende instrument, der inkluderer specifikke kriterier for hver af tre komponenter (funktionsnedsættelse, opgavens størrelse og indsatsens størrelse) til at måle ændringer fra en baseline-tilstand. Ved baseline blev opgavens størrelse vurderet på en skala fra grad 0 (bliver åndenød i hvile, mens man sidder eller ligger) til grad 4 (bliver kun forpustet ved ekstraordinær aktivitet, såsom at løbe eller bære meget tunge byrder). Ændringer i dyspnøens størrelse af opgaven blev vurderet på en skala fra større forringelse (forværret ≥ 2 grader fra baseline) til større forbedring (forbedret ≥ 2 grader fra baseline). Yderligere svækkelse af andre årsager omfatter deltagere med nedsat anstrengelsesevne af andre årsager end åndenød, for eksempel muskuloskeletale problemer eller brystsmerter.
Uge 76
Ændring fra baseline i dyspnø-omfang af opgave i uge 156/tidlig afslutning
Tidsramme: Uge 156 eller besøget i forlængelsesfasen tidligt ophør
Transition Dyspnea Index (TDI) giver interviewbaserede målinger af åndenød relateret til dagligdags aktiviteter. TDI er et evaluerende instrument, der inkluderer specifikke kriterier for hver af tre komponenter (funktionsnedsættelse, opgavens størrelse og indsatsens størrelse) til at måle ændringer fra en baseline-tilstand. Ved baseline blev opgavens størrelse vurderet på en skala fra grad 0 (bliver åndenød i hvile, mens man sidder eller ligger) til grad 4 (blir kun forpustet ved ekstraordinær aktivitet såsom at løbe eller bære meget tunge belastninger). Ændringer i dyspnøens størrelse af opgaven blev vurderet på en skala fra større forringelse (forværret ≥ 2 grader fra baseline) til større forbedring (forbedret ≥ 2 grader fra baseline). Yderligere svækkelse af andre årsager omfatter deltagere med nedsat anstrengelsesevne af andre årsager end åndenød, for eksempel muskuloskeletale problemer eller brystsmerter.
Uge 156 eller besøget i forlængelsesfasen tidligt ophør
Ændring fra baseline i dyspnø-omfanget af indsats i uge 12
Tidsramme: Uge 12
Transition Dyspnea Index (TDI) giver interviewbaserede målinger af åndenød relateret til dagligdags aktiviteter. TDI er et evaluerende instrument, der inkluderer specifikke kriterier for hver af tre komponenter (funktionsnedsættelse, opgavens størrelse og indsatsens størrelse) til at måle ændringer fra en baseline-tilstand. Ved baseline blev opgavens størrelse vurderet på en skala fra grad 0 (bliver åndenød i hvile, mens man sidder eller ligger) til grad 4 (blir kun forpustet med størst tænkelige indsats). Ændringer i dyspnøens størrelse af opgaven blev vurderet på en skala fra større forringelse (alvorligt fald i indsats fra baseline for at undgå åndenød, aktiviteter tager 50-100 % længere tid at gennemføre) til større forbedringer (i stand til at gøre ting med meget større indsats end tidligere med få, om nogen, pauser). Yderligere svækkelse af andre årsager omfatter deltagere med nedsat anstrengelsesevne af andre årsager end åndenød.
Uge 12
Ændring fra baseline i dyspnø-omfanget af indsats i uge 24
Tidsramme: Uge 24
Transition Dyspnea Index (TDI) giver interviewbaserede målinger af åndenød relateret til dagligdags aktiviteter. TDI er et evaluerende instrument, der inkluderer specifikke kriterier for hver af tre komponenter (funktionsnedsættelse, opgavens størrelse og indsatsens størrelse) til at måle ændringer fra en baseline-tilstand. Ved baseline blev opgavens størrelse vurderet på en skala fra grad 0 (bliver åndenød i hvile, mens man sidder eller ligger) til grad 4 (blir kun forpustet med størst tænkelige indsats). Ændringer i dyspnøens størrelse af opgaven blev vurderet på en skala fra større forringelse (alvorligt fald i indsats fra baseline for at undgå åndenød, aktiviteter tager 50-100 % længere tid at gennemføre) til større forbedringer (i stand til at gøre ting med meget større indsats end tidligere med få, om nogen, pauser). Yderligere svækkelse af andre årsager omfatter deltagere med nedsat anstrengelsesevne af andre årsager end åndenød.
Uge 24
Ændring fra baseline i dyspnø-indsatsens omfang ved uge 52/tidlig afslutning
Tidsramme: Uge 52 eller ved Behandlingsfasen Tidlig Afslutning besøg
Transition Dyspnea Index (TDI) giver interviewbaserede målinger af åndenød relateret til dagligdags aktiviteter. TDI er et evaluerende instrument, der inkluderer specifikke kriterier for hver af tre komponenter (funktionsnedsættelse, opgavens størrelse og indsatsens størrelse) til at måle ændringer fra en baseline-tilstand. Ved baseline blev opgavens størrelse vurderet på en skala fra grad 0 (bliver åndenød i hvile, mens man sidder eller ligger) til grad 4 (blir kun forpustet med størst tænkelige indsats). Ændringer i dyspnøens størrelse af opgaven blev vurderet på en skala fra større forringelse (alvorligt fald i indsats fra baseline for at undgå åndenød, aktiviteter tager 50-100 % længere tid at gennemføre) til større forbedringer (i stand til at gøre ting med meget større indsats end tidligere med få, om nogen, pauser). Yderligere svækkelse af andre årsager omfatter deltagere med nedsat anstrengelsesevne af andre årsager end åndenød.
Uge 52 eller ved Behandlingsfasen Tidlig Afslutning besøg
Ændring fra baseline i dyspnø-omfanget af indsats i uge 64
Tidsramme: Uge 64
Transition Dyspnea Index (TDI) giver interviewbaserede målinger af åndenød relateret til dagligdags aktiviteter. TDI er et evaluerende instrument, der inkluderer specifikke kriterier for hver af tre komponenter (funktionsnedsættelse, opgavens størrelse og indsatsens størrelse) til at måle ændringer fra en baseline-tilstand. Ved baseline blev opgavens størrelse vurderet på en skala fra grad 0 (bliver åndenød i hvile, mens man sidder eller ligger) til grad 4 (blir kun forpustet med størst tænkelige indsats). Ændringer i dyspnøens størrelse af opgaven blev vurderet på en skala fra større forringelse (alvorligt fald i indsats fra baseline for at undgå åndenød, aktiviteter tager 50-100 % længere tid at gennemføre) til større forbedringer (i stand til at gøre ting med meget større indsats end tidligere med få, om nogen, pauser). Yderligere svækkelse af andre årsager omfatter deltagere med nedsat anstrengelsesevne af andre årsager end åndenød.
Uge 64
Ændring fra baseline i dyspnø-omfanget af indsats i uge 76
Tidsramme: Uge 76
Transition Dyspnea Index (TDI) giver interviewbaserede målinger af åndenød relateret til dagligdags aktiviteter. TDI er et evaluerende instrument, der inkluderer specifikke kriterier for hver af tre komponenter (funktionsnedsættelse, opgavens størrelse og indsatsens størrelse) til at måle ændringer fra en baseline-tilstand. Ved baseline blev opgavens størrelse vurderet på en skala fra grad 0 (bliver åndenød i hvile, mens man sidder eller ligger) til grad 4 (blir kun forpustet med størst tænkelige indsats). Ændringer i dyspnøens størrelse af opgaven blev vurderet på en skala fra større forringelse (alvorligt fald i indsats fra baseline for at undgå åndenød, aktiviteter tager 50-100 % længere tid at gennemføre) til større forbedringer (i stand til at gøre ting med meget større indsats end tidligere med få, om nogen, pauser). Yderligere svækkelse af andre årsager omfatter deltagere med nedsat anstrengelsesevne af andre årsager end åndenød.
Uge 76
Ændring fra baseline i dyspnø omfanget af indsats ved uge 156/tidlig ophør
Tidsramme: Uge 156 eller ved Extension Phase Early Ophør besøg
Transition Dyspnea Index (TDI) giver interviewbaserede målinger af åndenød relateret til dagligdags aktiviteter. TDI er et evaluerende instrument, der inkluderer specifikke kriterier for hver af tre komponenter (funktionsnedsættelse, opgavens størrelse og indsatsens størrelse) til at måle ændringer fra en baseline-tilstand. Ved baseline blev opgavens størrelse vurderet på en skala fra grad 0 (bliver åndenød i hvile, mens man sidder eller ligger) til grad 4 (blir kun forpustet med størst tænkelige indsats). Ændringer i dyspnøens størrelse af opgaven blev vurderet på en skala fra større forringelse (alvorligt fald i indsats fra baseline for at undgå åndenød, aktiviteter tager 50-100 % længere tid at gennemføre) til større forbedringer (i stand til at gøre ting med meget større indsats end tidligere med få, om nogen, pauser). Yderligere svækkelse af andre årsager omfatter deltagere med nedsat anstrengelsesevne af andre årsager end åndenød.
Uge 156 eller ved Extension Phase Early Ophør besøg
Iltmætning over tid
Tidsramme: Baseline og uge 12, 24, 52 (eller ved besøget til tidlig afslutning i behandlingsfasen), 64, 76 og 156 (eller besøget i forlængelsesfasens tidlige afslutning).
Iltmætning blev målt ved pulsoximetri.
Baseline og uge 12, 24, 52 (eller ved besøget til tidlig afslutning i behandlingsfasen), 64, 76 og 156 (eller besøget i forlængelsesfasens tidlige afslutning).
Farmakokinetiske parametre for pomalidomid i plasma
Tidsramme: Dag 1 og uge 4 før dosis og op til 24 timer efter dosis.
Farmakokinetiske (PK) analyser blev ikke udført, da der var for få deltagere med tilgængelige data.
Dag 1 og uge 4 før dosis og op til 24 timer efter dosis.

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Celgene

Efterforskere

  • Studieleder: Shimon Korish, MD, Celgene Corporation

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

9. august 2012

Primær færdiggørelse (Faktiske)

3. november 2016

Studieafslutning (Faktiske)

3. november 2016

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

19. marts 2012

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

20. marts 2012

Først opslået (Anslået)

21. marts 2012

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

1. december 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

29. november 2023

Sidst verificeret

1. november 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CC-4047-SSC-001
  • 2010-023047-15 (EudraCT nummer)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Systemisk sklerose

Kliniske forsøg med Placebo

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Congo, DR of

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner