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Protocole d'accès étendu utilisant 131I-MIBG

26 février 2023 mis à jour par: Jubilant DraxImage Inc.

Un protocole d'accès élargi ouvert utilisant la thérapie 131I-métaiodobenzylguanidine (131I-MIBG) chez les patients atteints de neuroblastome réfractaire, de phéochromocytome ou de paragangliome (non éligibles pour un traitement approuvé)

Le protocole JDI2007-01 est un protocole d'accès élargi avec 131I-MIBG thérapeutique pour les patients atteints de neuroblastome ou de phéochromocytome/paragangliome, qui autrement ne sont pas admissibles aux traitements disponibles, ou lorsque le traitement approuvé n'est pas disponible dans le commerce.

Aperçu de l'étude

Statut

Disponible

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Objectifs principaux:

  • Fournir du 131I-MIBG pour un usage compassionnel chez les patients atteints de neuroblastome, qui autrement ne sont pas éligibles pour l'inclusion ou ne peuvent pas participer à l'essai clinique pivot de phase II du promoteur, approuvé par la FDA.
  • Fournir 131I-MIBG pour une utilisation compassionnelle chez les patients atteints de neuroblastome en l'absence d'un produit approuvé par la FDA disponible dans le commerce pour l'indication.
  • Fournir un traitement palliatif avec 131I-MIBG pour les patients atteints de neuroblastome avancé.
  • Fournir des options thérapeutiques alternatives 131I-MIBG pour les patients atteints de phéochromocytome / paragangliome, non éligibles au traitement MIBG approuvé par la FDA.
  • Fournir des options thérapeutiques alternatives de 131I-MIBG pour les patients atteints de phéochromocytome/paragangliome, en l'absence d'un produit approuvé par la FDA disponible dans le commerce pour cette indication.
  • Obtenez plus d'informations sur la toxicité aiguë et tardive du traitement par 131I-MIBG pour les patients atteints de neuroblastome réfractaire, de phéochromocytome ou de paragangliome.

Les patients recevront une dose thérapeutique à la discrétion de l'investigateur (5-18 mCi/kg). Cependant, une dose de 12 mCi/kg ou plus nécessite des cellules souches stockées. Les patients peuvent être éligibles à des traitements supplémentaires par 131I-MIBG (jusqu'à un total cumulé de 3 traitements) s'ils répondent à certains critères.

Les traitements par 131I-MIBG doivent être séparés d'au moins six semaines du traitement précédent par 131I-MIBG. L'évaluation post-traitement sera effectuée 5 à 9 semaines (35 à 63 jours) après le traitement, et les patients seront suivis tous les 6 mois jusqu'à 2 ans après le traitement. Tous les patients feront l'objet d'une surveillance de la toxicité pendant 2 ans après le traitement par 131I-MIBG ou jusqu'à la fin de l'étude.

Type d'étude

Accès étendu

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • California
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90027
        • Disponible
        • Children's Hospital Los Angeles
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
        • Disponible
        • Children's Hospital Colorado
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30322
        • Disponible
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60637
        • Disponible
        • University of Chicago Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02215
        • Disponible
        • Dana-Farber Cancer Institute
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, États-Unis, 48105
        • Disponible
        • Michigan Medicine, University of Michigan
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, États-Unis, 63110
        • Disponible
        • Washington University School of Medicine
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, États-Unis, 27599
        • Disponible
        • North Carolina Children's Hospital
      • Charlotte, North Carolina, États-Unis, 28203
        • Disponible
        • Carolinas Medical Center/ Levine Children's Hospital
      • Durham, North Carolina, États-Unis, 27710
        • Disponible
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45229-3039
        • Disponible
        • Cincinnati Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
        • Disponible
        • The Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15224
        • Disponible
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, États-Unis, 37232
        • Disponible
        • Monroe Carell Jr. Children's Hospital at Vanderbilt
    • Texas
      • Dallas, Texas, États-Unis, 75235
        • Disponible
        • Children's Medical Center Dallas
      • Fort Worth, Texas, États-Unis, 76104
        • Disponible
        • Cook Children's Medical Center
      • Houston, Texas, États-Unis, 77035
        • Disponible
        • Baylor College of Medicine, Texas Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, États-Unis, 98105
        • Disponible
        • Seattle Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, États-Unis, 53792
        • Disponible
        • University of Wisconsin Hospital and Clinics, American Family Children's Hospital

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

1 an et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

N/A

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

CRITÈRE D'INTÉGRATION:

  1. Diagnostic : Neuroblastome réfractaire ou en rechute avec un diagnostic initial basé sur l'histopathologie tumorale ou des catécholamines urinaires élevées avec des cellules tumorales typiques dans la moelle osseuse, OU un phéochromocytome ou un paragangliome (moins de 12 ans) ne pouvant pas faire l'objet d'une chirurgie curative.
  2. Âge ≥ 12 mois et capable de coopérer avec les restrictions de sécurité radiologique pendant la période de traitement avec/sans anxiolyse pharmacologique.
  3. Statut de la maladie : incapacité à répondre au traitement standard (généralement une chimiothérapie combinée avec ou sans radiothérapie et chirurgie) ou développement d'une maladie évolutive à tout moment (toute nouvelle lésion ou une augmentation de la taille > 25 % d'une lésion préexistante). L'évaluation de la maladie doit être effectuée dans les 8 semaines suivant l'entrée à l'étude. Si possible, l'évaluation de la maladie doit avoir lieu après tout traitement intermédiaire ; si un traitement intermédiaire se produit, les évaluations doivent être effectuées selon les indications cliniques. Si le patient a déjà reçu un traitement par MIBG, il doit avoir une réponse ou une maladie stable après la dernière perfusion de MIBG. Le patient peut avoir une MP après avoir montré une réponse initiale au traitement par MIBG (au [ou vers] le jour 35-63 après l'évaluation du traitement par MIBG).
  4. Cellules souches : les patients doivent disposer d'un produit à base de cellules souches hématopoïétiques pour une re-perfusion après un traitement par 131I-MIBG à des doses de 12 mCi/kg. Si aucune cellule souche n'est disponible, la dose de 131I-MIBG doit être

  5. Traitement antérieur : les patients peuvent entrer dans cette étude avec ou sans traitement de réinduction pour une tumeur récurrente. Les patients doivent avoir complètement récupéré des effets toxiques de tout traitement antérieur, répondant aux critères suivants :

    1. Au moins 2 semaines doivent s'être écoulées depuis tout traitement anti-tumoral et le patient doit répondre à certains critères hématologiques.
    2. 3 mois doivent s'être écoulés dans le cas d'une radiothérapie externe complète pour l'irradiation totale de l'abdomen, des poumons entiers et du corps entier (l'irradiation ponctuelle des métastases crâniennes n'est PAS une contre-indication). Les patients qui reçoivent une radiothérapie d'urgence localisée sur les sites d'une maladie potentiellement mortelle ou fonctionnelle avant ou immédiatement après l'établissement du diagnostic définitif ne sont pas contre-indiqués pour le traitement selon ce protocole.
    3. Thérapie par cytokines (par ex. G-CSF, GM-CSF, IL-6, érythropoïétine) doivent être arrêtés au moins 24 heures avant le traitement par 131I-MIBG.
    4. Minimum de six semaines à compter de la précédente thérapie 131I-MIBG.
    5. L'activité injectée cumulative à vie doit être évaluée par l'investigateur au cas par cas, en accordant une attention particulière à toute récupération après une ou plusieurs doses de 131I-MIBG passées.
    6. Pour les patients qui ont reçu une perfusion de cellules souches pour un traitement antérieur par 131I-MIBG mais qui n'ont PAS de cellules souches stockées :

    je. Si la réinfusion de cellules souches était guidée par le protocole mais non basée sur le développement de cytopénies profondes (par ex. réinfusion automatique de cellules souches au jour 14), le patient est éligible pour un retraitement avec MIBG à une dose

  6. Fonction d'orgue :

    1. Fonction hépatique : bilirubine ≤ 2 x la limite supérieure de la normale ; AST/ALT ≤ 10x la limite supérieure de la normale.
    2. Fonction rénale:

    je. Créatinine sérique ≤ 2x la limite supérieure de la normale OU ii. Clairance de la créatinine sur 24 heures OU DFG ≥ 60 ml/min/1,73 m2.

    c. Critères hématologiques : ANC ≥ 750/uL ; Plaquettes ≥ 50 000/uL sans transfusion si les cellules souches ne sont pas disponibles (ANC ≥ 500 et toute numération plaquettaire autorisée si les cellules souches sont disponibles). Le patient doit être sans facteur de croissance myéloïde pendant au moins 24 heures. Si le patient a déjà reçu un traitement par MIBG, il peut être thrombocytopénique, mais ne nécessitant pas plus de 2 transfusions de plaquettes par semaine pour maintenir le nombre au-dessus de 20 000/uL. L'hémoglobine doit être ≥ 10 g/dL (transfusion autorisée) quelle que soit la disponibilité des cellules souches stockées.

    ré. Fonction pulmonaire normale, se manifestant par l'absence de dyspnée au repos ou d'intolérance à l'effort, pas de besoin en oxygène.

    e. Pas de dysfonctionnement cardiaque cliniquement significatif.

  7. Le consentement éclairé signé a été obtenu.

CRITÈRE D'EXCLUSION:

  1. Patients de 12 ans et plus présentant un phéochromocytome ou un paragangliome à l'iobenguane positif, non résécable, localement avancé ou métastatique et un produit commercialisé est disponible.
  2. Patients éligibles pour l'essai de Phase II (OPTIMUM).
  3. Patients atteints d'une maladie de tout système organique majeur qui compromettrait leur capacité à résister au traitement. Toute déficience organique importante doit être discutée avec l'investigateur principal avant l'entrée du patient.
  4. En raison du potentiel tératogène des médicaments à l'étude, aucune patiente enceinte ou allaitante ne sera autorisée. Les patientes en âge de procréer, qui sont sexuellement actives, doivent pratiquer une méthode efficace de contraception lors de leur participation à cette étude, afin d'éviter d'éventuels dommages au fœtus. [par exemple. dispositif intra-utérin, méthode à double barrière (c'est-à-dire diaphragme ou cape cervicale) avec mousse, crème ou gel spermicide intravaginal], ou stérilisation du partenaire masculin tout au long de l'étude].
  5. Patients sous hémodialyse
  6. La protéinurie, en l'absence d'infection urinaire, dans les 4 semaines précédant la date de traitement prévue est une contre-indication relative à l'administration d'un traitement chez les patients atteints de phéochromocytome/paragangliome. Les patients atteints de phéochromocytome/paragangliome avec une protéinurie cliniquement significative doivent subir une détermination des protéines urinaires sur 24 heures. Si la protéinurie est confirmée comme étant supérieure à la limite supérieure institutionnelle de la normale, le patient n'est pas éligible au traitement MIBG.
  7. Patients atteints d'infections actives qui répondent aux grades 3-4 selon la version actuelle du NCI CTCAE.
  8. Les patients présentant des métastases cérébrales parenchymateuses avides de MIBG connues ne sont pas éligibles. (Les patients présentant des métastases leptoméningées ou crâniennes sont éligibles.)

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Jubilant DraxImage Inc.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates d'inscription aux études

Première soumission

1 mai 2012

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

2 mai 2012

Première publication (Estimation)

3 mai 2012

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimation)

28 février 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

26 février 2023

Dernière vérification

1 février 2023

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • JDI2007-01

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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