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Une étude post-commercialisation de l'immunogénicité de la somatropine (origine de l'acide ribosomique désoxyribonucléique [ADNr]) injectable (Nutropin AQ®) chez les enfants présentant un déficit en hormone de croissance

19 décembre 2018 mis à jour par: Genentech, Inc.

Une étude ouverte multicentrique de phase IV sur l'immunogénicité de Nutropin AQ® V1.1 [injection de somatropine (origine ADNr)] administrée quotidiennement à des enfants naïfs déficients en hormone de croissance (iSTUDY)

Il s'agit d'une étude de phase IV, multicentrique, ouverte, à un seul bras sur la somatropine (origine ADNr) (Nutropin AQ v1.1) chez des enfants prépubères présentant un déficit en hormone de croissance (GHD) naïfs de traitement antérieur par l'hormone de croissance humaine recombinante (rhGH ) traitement. L'étude est conçue pour caractériser le profil d'immunogénicité de l'injection de somatropine (origine ADNr) lorsqu'elle est administrée quotidiennement par voie sous-cutanée pendant 12 mois. L'impact clinique de l'immunogénicité sera également évalué.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

82

Phase

  • Phase 4

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, États-Unis, 72202
        • Arkansas Children's Hospital Research Institute
    • California
      • Orange, California, États-Unis, 92868-3874
        • Children's Hospital of Orange County
      • Sacramento, California, États-Unis, 95821
        • Center of Excellence in Diabetes & Endocrinology
      • San Diego, California, États-Unis, 92123
        • San Diego Medical Group; Pediatric Endocrinology
    • Colorado
      • Centennial, Colorado, États-Unis, 80112
        • Rocky Mountain Pediatric Endocrinology, PC
      • Greenwood Village, Colorado, États-Unis, 80111
        • Pediatric Endocrine Associates
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, États-Unis, 32207
        • Nemours Children's Clinic - of the Nemours Foundation
      • Miami, Florida, États-Unis, 33155-3009
        • Miami Children's Hospital
      • Orlando, Florida, États-Unis, 32801
        • Nemours Childrens Clinic
      • Tallahassee, Florida, États-Unis, 32308
        • The Pediatric Endocrine Office of Larry C. Deeb
      • Tampa, Florida, États-Unis, 33612
        • USF Diabetes Center
      • Tampa, Florida, États-Unis, 33607
        • Pediatric Endrocine Assoc
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 20010
        • Emory Children's Center
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, États-Unis, 40202
        • University of Louisville
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, États-Unis, 21229
        • Barry J Reiner, MD, LLC
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
        • Boston Childrens Hospital
      • Springfield, Massachusetts, États-Unis, 01199
        • Baystate Endocrinology and Diabetes; Baystate Children's Specialty Center, Pediatric Endocrinology
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, États-Unis, 48109-0934
        • University of Michigan
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55455
        • University of Minnesota Childrens' Hospital
      • Saint Paul, Minnesota, États-Unis, 55102
        • Children's Healthcare d.b.a Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, États-Unis, 64108
        • Children's Mercy Hospitals & Clinics; Pulmonology
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, États-Unis, 07601
        • Hackensack University Medical Center PARTNER
    • New York
      • New York, New York, États-Unis, 10021
        • New York Presbyterian Hospital
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, États-Unis, 27514
        • UNC General Pediatrics Clinic
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, États-Unis, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, États-Unis, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, États-Unis, 17033
        • Milton S Hershey Ped Sub Spclt
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19107
        • Thomas Jefferson University Hospital
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, États-Unis, 29425
        • Medical University of South Carolina; MUSC Pediatric Endocrinology
    • Texas
      • Dallas, Texas, États-Unis, 75231
        • Endocrine Associates Of Dallas
      • Fort Worth, Texas, États-Unis, 76104
        • Cook Children's Hospital
    • Washington
      • Tacoma, Washington, États-Unis, 98405
        • MultiCare Institute for Research and Innovation
      • Tacoma, Washington, États-Unis, 98405
        • MultiCare Health System Institute for Research and Innovation

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

3 ans à 14 ans (ENFANT)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Âge osseux inférieur ou égal à (</=) 9 ans (femmes) ou </= 11 ans (hommes) tel que déterminé par radiographie de la main et du poignet gauches selon la méthode de Greulich et Pyle et obtenue dans les 12 mois précédant inscription
  • Mâles et femelles prépubères (Tanner I) par examen physique
  • Diagnostic de GHD (GH stimulée inférieure à [<] 10 nanogrammes par millilitre [ng/mL]) par deux tests pharmacologiques standard obtenus jusqu'à 12 mois avant le consentement éclairé/assentiment
  • Test de la fonction thyroïdienne normale dans les 12 mois précédant le consentement éclairé/l'assentiment
  • Numération sanguine complète normale dans les 12 mois précédant le consentement éclairé/l'assentiment
  • Documentation des mesures de taille et de poids antérieures, avec un score d'écart type de taille (SDS) </= 5e centile pour les participants GHD isolés idiopathiques

Critère d'exclusion:

  • Tout traitement antérieur à la rhGH
  • Étiologies de petite taille autres que GHD
  • Maladie critique aiguë ou maladie chronique non contrôlée qui, de l'avis de l'investigateur et du moniteur médical, interférerait avec la participation à cette étude, l'interprétation des données ou poserait un risque pour la sécurité des participants
  • Maladies chroniques telles que les maladies inflammatoires de l'intestin, la maladie coeliaque, les maladies cardiaques et le diabète
  • Maladies osseuses telles que l'achondroplasie ou l'hypochondroplasie, la tumeur intracrânienne, l'irradiation et les lésions cérébrales traumatiques
  • Participants recevant une corticothérapie chronique orale ou inhalée (plus de [>] 3 mois) pour d'autres conditions médicales autres que l'insuffisance surrénalienne centrale
  • Participants qui ont besoin de doses plus élevées (2 fois ou plus que l'entretien) de corticostéroïdes pendant plus de 5 jours au cours des 6 mois précédant l'inscription à l'étude
  • Participants atteints d'une tumeur maligne active ou de toute autre affection qui, selon l'investigateur, poserait un risque important pour le participant si la rhGH était initiée
  • Femmes atteintes du syndrome de Turner, quel que soit leur statut GH
  • Syndrome de Prader-Willi quel que soit le statut GH
  • Né petit pour l'âge gestationnel, quel que soit le statut GH
  • Présence de scoliose nécessitant une surveillance
  • Participation antérieure à un autre essai clinique ou à une enquête sur la GH, un traitement pour un retard de croissance ou un traitement avec un agent biologique
  • Participants aux épiphyses fermées
  • Participants présentant une hypersensibilité connue à la somatropine, aux excipients ou au diluant

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: TRAITEMENT
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: SINGLE_GROUP
  • Masquage: AUCUN

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
EXPÉRIMENTAL: Somatropine
Les enfants recevront des injections SC quotidiennes de somatropine à une dose allant jusqu'à 0,043 milligramme par kilogramme par jour (mg/kg/jour) pendant 1 an.
Médicament: Somatropine
La somatropine sera administrée sous forme d'injections SC à une dose allant jusqu'à 0,043 mg/kg/jour. La dose peut être ajustée pour un changement de poids corporel d'au moins (plus [+]/moins [-]) 2 kilogrammes (kg) par rapport au départ lors de la visite d'étude du mois 6 ou pour un changement du facteur de croissance de l'insuline-1 ( IGF-1), selon l'évaluation de l'investigateur.
Autres noms:
  • Nutropine AQ v1.1

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Pourcentage de participants qui développent des anticorps anti-GH après un traitement avec Nutropin AQ v1.1
Délai: Base jusqu'à 1 an
Participants qui ont été testés positifs aux anticorps anti-GH après le début du traitement à l'étude.
Base jusqu'à 1 an

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Pourcentage de participants qui présentent une atténuation de la croissance fonctionnelle
Délai: Base jusqu'à 1 an
L'atténuation de la croissance est définie comme une réponse de croissance initiale supérieure à la vitesse de prétraitement suivie d'une réduction de la réponse de croissance en dessous de la vitesse de prétraitement au cours de la période de traitement ultérieure de 6 à 12 mois ou atteignant ≤ 2 cm par an.
Base jusqu'à 1 an
Pourcentage de participants avec des anticorps neutralisants
Délai: Base jusqu'à 1 an
Parmi les participants qui ont développé des anticorps anti-GH positifs après le départ, les participants qui ont été testés positifs à l'anticorps anti-GH neutralisant pendant la participation à l'étude.
Base jusqu'à 1 an
Vitesse de croissance annualisée aux mois 6 et 12 (changement par rapport à la référence)
Délai: Mois 6, 12
La vitesse de croissance annualisée est définie comme (taille - taille de référence) / (date d'évaluation de la taille - date de référence)*365,25. Les résultats sont présentés selon le statut des anticorps anti-GH (positif inclus tous les participants qui étaient positifs pour les anticorps anti-GH au moins une fois après la visite de référence et la population négative pour les anticorps anti-GH comprenait tous les participants qui étaient négatifs pour les anticorps anti-GH à tous les post- visites de base).
Mois 6, 12
Score d'écart type de taille (SDS) aux mois 6 et 12 (changement par rapport à la ligne de base)
Délai: Mois 6, 12
Le score d'écart type de la taille (SDS) permet de comparer la taille d'un participant à celle des autres dans le même groupe d'âge. Par conséquent, la taille moyenne pour ce groupe d'âge aura un SDS de 0. Dans cette étude, le score SDS de taille de départ était ≤ -1,5 (≤ 5e centile). Les résultats sont présentés selon le statut des anticorps anti-GH (positif inclus tous les participants qui étaient positifs pour les anticorps anti-GH au moins une fois après la visite de référence et la population négative pour les anticorps anti-GH comprenait tous les participants qui étaient négatifs pour les anticorps anti-GH à tous les post- visites de base.
Mois 6, 12
Pourcentage de participants présentant des événements indésirables
Délai: Base jusqu'à 1 an
Parmi les participants ayant reçu au moins une dose du médicament à l'étude, ceux qui ont signalé au moins un événement indésirable au cours de leur participation à l'étude.
Base jusqu'à 1 an

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Genentech, Inc.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (RÉEL)

31 mars 2015

Achèvement primaire (RÉEL)

8 novembre 2017

Achèvement de l'étude (RÉEL)

8 novembre 2017

Dates d'inscription aux études

Première soumission

4 décembre 2014

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

8 décembre 2014

Première publication (ESTIMATION)

9 décembre 2014

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (RÉEL)

8 janvier 2019

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

19 décembre 2018

Dernière vérification

1 décembre 2018

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • ML29543

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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