Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een postmarketingonderzoek naar de immunogeniciteit van injectie met somatropine (ribosomaal deoxyribo-nucleïnezuur [rDNA]-oorsprong) (Nutropin AQ®) bij kinderen met groeihormoondeficiëntie

19 december 2018 bijgewerkt door: Genentech, Inc.

Een fase IV, multicenter, open-label onderzoek naar de immunogeniciteit van Nutropin AQ® V1.1 [injectie met somatropine (rDNA-oorsprong)] dagelijks toegediend aan naïeve kinderen met groeihormoondeficiëntie (iSTUDY)

Dit is een fase IV, multicenter, open-label, eenarmige studie van somatropine (rDNA-oorsprong) (Nutropin AQ v1.1) bij prepuberale kinderen met groeihormoondeficiëntie (GHD) die niet eerder behandeld zijn met recombinant humaan groeihormoon (rhGH). ) behandeling. De studie is opgezet om het immunogeniciteitsprofiel van somatropine (rDNA-oorsprong)-injectie te karakteriseren bij dagelijkse subcutane toediening gedurende 12 maanden. De klinische impact van immunogeniciteit zal ook worden beoordeeld.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

82

Fase

  • Fase 4

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Verenigde Staten, 72202
        • Arkansas Children's Hospital Research Institute
    • California
      • Orange, California, Verenigde Staten, 92868-3874
        • Children's Hospital of Orange County
      • Sacramento, California, Verenigde Staten, 95821
        • Center of Excellence in Diabetes & Endocrinology
      • San Diego, California, Verenigde Staten, 92123
        • San Diego Medical Group; Pediatric Endocrinology
    • Colorado
      • Centennial, Colorado, Verenigde Staten, 80112
        • Rocky Mountain Pediatric Endocrinology, PC
      • Greenwood Village, Colorado, Verenigde Staten, 80111
        • Pediatric Endocrine Associates
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Verenigde Staten, 32207
        • Nemours Children's Clinic - of the Nemours Foundation
      • Miami, Florida, Verenigde Staten, 33155-3009
        • Miami Children's Hospital
      • Orlando, Florida, Verenigde Staten, 32801
        • Nemours Childrens Clinic
      • Tallahassee, Florida, Verenigde Staten, 32308
        • The Pediatric Endocrine Office of Larry C. Deeb
      • Tampa, Florida, Verenigde Staten, 33612
        • USF Diabetes Center
      • Tampa, Florida, Verenigde Staten, 33607
        • Pediatric Endrocine Assoc
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 20010
        • Emory Children's Center
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Verenigde Staten, 40202
        • University of Louisville
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21229
        • Barry J Reiner, MD, LLC
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
        • Boston Childrens Hospital
      • Springfield, Massachusetts, Verenigde Staten, 01199
        • Baystate Endocrinology and Diabetes; Baystate Children's Specialty Center, Pediatric Endocrinology
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten, 48109-0934
        • University of Michigan
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55455
        • University of Minnesota Childrens' Hospital
      • Saint Paul, Minnesota, Verenigde Staten, 55102
        • Children's Healthcare d.b.a Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Verenigde Staten, 64108
        • Children's Mercy Hospitals & Clinics; Pulmonology
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Verenigde Staten, 07601
        • Hackensack University Medical Center PARTNER
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10021
        • New York Presbyterian Hospital
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Verenigde Staten, 27514
        • UNC General Pediatrics Clinic
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Verenigde Staten, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Verenigde Staten, 17033
        • Milton S Hershey Ped Sub Spclt
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19107
        • Thomas Jefferson University Hospital
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Verenigde Staten, 29425
        • Medical University of South Carolina; MUSC Pediatric Endocrinology
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75231
        • Endocrine Associates of Dallas
      • Fort Worth, Texas, Verenigde Staten, 76104
        • Cook Children's Hospital
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Verenigde Staten, 98405
        • Multicare Institute for Research and Innovation
      • Tacoma, Washington, Verenigde Staten, 98405
        • MultiCare Health System Institute for Research and Innovation

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

3 jaar tot 14 jaar (KIND)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Botleeftijd minder dan gelijk aan (</=) 9 jaar (vrouwen) of </= 11 jaar (mannen) zoals bepaald door röntgenfoto's van de linkerhand en pols volgens de methode van Greulich en Pyle en verkregen binnen de 12 maanden voorafgaand aan inschrijving
  • Prepuberale (Tanner I) mannen en vrouwen door lichamelijk onderzoek
  • Diagnose van GHD (gestimuleerde GH minder dan [<] 10 nanogram per milliliter [ng/ml]) door twee standaard farmacologische tests verkregen tot 12 maanden voorafgaand aan geïnformeerde toestemming/instemming
  • Normale schildklierfunctietest binnen de 12 maanden voorafgaand aan geïnformeerde toestemming/instemming
  • Normaal volledig bloedbeeld binnen 12 maanden voorafgaand aan geïnformeerde toestemming/instemming
  • Documentatie van eerdere lengte- en gewichtsmetingen, met lengtestandaarddeviatiescore (SDS) </= 5e percentiel voor idiopathische geïsoleerde GHD-deelnemers

Uitsluitingscriteria:

  • Elke eerdere rhGH-behandeling
  • Andere etiologieën van kleine gestalte dan GHD
  • Acute kritieke ziekte of ongecontroleerde chronische ziekte, die naar de mening van de onderzoeker en medische monitor de deelname aan dit onderzoek of de interpretatie van de gegevens zou belemmeren of een risico zou vormen voor de veiligheid van de deelnemer
  • Chronische ziekten zoals inflammatoire darmaandoeningen, coeliakie, hartaandoeningen en diabetes
  • Botziekten zoals achondroplasie of hypochondroplasie, intracraniale tumor, bestraling en traumatisch hersenletsel
  • Deelnemers die chronische orale of inhalatietherapie met corticosteroïden krijgen (langer dan [>] 3 maanden) voor andere medische aandoeningen dan centrale bijnierinsufficiëntie
  • Deelnemers die gedurende meer dan 5 dagen in de 6 maanden voorafgaand aan deelname aan het onderzoek hogere doses (2 keer of meer dan onderhoudsdosis) corticosteroïden nodig hebben
  • Deelnemers met actieve maligniteit of een andere aandoening waarvan de onderzoeker denkt dat deze een aanzienlijk gevaar voor de deelnemer zou vormen als rhGH zou worden gestart
  • Vrouwtjes met het syndroom van Turner, ongeacht hun GH-status
  • Prader-Willi-syndroom ongeacht de GH-status
  • Klein geboren voor zwangerschapsduur, ongeacht de GH-status
  • Aanwezigheid van scoliose die moet worden gecontroleerd
  • Eerdere deelname aan een ander klinisch onderzoek of onderzoek naar GH, behandeling van groeistoornissen of behandeling met een biologisch middel
  • Deelnemers met gesloten epifysen
  • Deelnemers met een bekende overgevoeligheid voor somatropine, hulpstoffen of verdunningsmiddel

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: BEHANDELING
  • Toewijzing: NA
  • Interventioneel model: SINGLE_GROUP
  • Masker: GEEN

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
EXPERIMENTEEL: Somatropine
Kinderen krijgen dagelijks subcutane injecties met somatropine in een dosis van maximaal 0,043 milligram per kilogram per dag (mg/kg/dag) gedurende 1 jaar.
Geneesmiddel: Somatropine
Somatropine zal worden toegediend als subcutane injecties met een dosis tot 0,043 mg/kg/dag. De dosis kan worden aangepast voor een verandering in lichaamsgewicht van ten minste (plus [+]/minus [-]) 2 kilogram (kg) vanaf de uitgangswaarde bij het studiebezoek van maand 6 of voor een verandering in insulinegroeifactor-1 ( IGF-1), volgens de beoordeling van de onderzoeker.
Andere namen:
  • Nutropine AQ v1.1

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage deelnemers dat anti-GH-antilichamen ontwikkelt na behandeling met Nutropin AQ v1.1
Tijdsspanne: Basislijn tot 1 jaar
Deelnemers die positief werden getest op anti-GH-antilichaam na aanvang van de studiebehandeling.
Basislijn tot 1 jaar

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage deelnemers dat functionele groeiverzwakking vertoont
Tijdsspanne: Basislijn tot 1 jaar
Groeiverzwakking wordt gedefinieerd als een initiële groeirespons die groter is dan de snelheid van de voorbehandeling, gevolgd door een vermindering van de groeirespons tot onder de snelheid van voor de behandeling in de daaropvolgende behandelperiode van 6 tot 12 maanden of het bereiken van ≤ 2 cm per jaar.
Basislijn tot 1 jaar
Percentage deelnemers met neutraliserende antilichamen
Tijdsspanne: Basislijn tot 1 jaar
Onder deelnemers die post-baseline positief anti-GH-antilichaam ontwikkelden, waren deelnemers die positief werden getest op het neutraliseren van anti-GH-antilichaam tijdens deelname aan het onderzoek.
Basislijn tot 1 jaar
Geannualiseerde groeisnelheid op maand 6 en maand 12 (verandering ten opzichte van basislijn)
Tijdsspanne: Maanden 6, 12
Op jaarbasis berekende groeisnelheid wordt gedefinieerd als (hoogte - basislijnhoogte) / (datum van hoogtebeoordeling - datum van basislijn)*365,25. De resultaten worden gepresenteerd op basis van de anti-GH-antilichaamstatus (positief omvatte alle deelnemers die ten minste één keer na het baselinebezoek anti-GH-antilichaampositief waren en de anti-GH-antilichaamnegatieve populatie omvatte alle deelnemers die op alle post-GH-antilichaamnegatieven waren basisbezoeken).
Maanden 6, 12
Lengtestandaarddeviatiescore (SDS) op maand 6 en maand 12 (verandering ten opzichte van baseline)
Tijdsspanne: Maanden 6, 12
Height Standard Deviation Score (SDS) maakt het mogelijk om de lengte van een deelnemer te vergelijken met die van anderen in dezelfde leeftijdsgroep. Daarom zal de gemiddelde lengte voor die leeftijdsgroep de SDS van 0 hebben. In deze studie was de beginscore voor de SDS voor de lengte ≤ -1,5 (≤ 5e percentiel). De resultaten worden gepresenteerd op basis van de anti-GH-antilichaamstatus (positief omvatte alle deelnemers die ten minste één keer na het baselinebezoek anti-GH-antilichaampositief waren en de anti-GH-antilichaamnegatieve populatie omvatte alle deelnemers die op alle post-GH-antilichaamnegatieven waren basisbezoeken.
Maanden 6, 12
Percentage deelnemers met bijwerkingen
Tijdsspanne: Basislijn tot 1 jaar
Van de deelnemers die ten minste één dosis van het onderzoeksgeneesmiddel kregen, degenen die tijdens hun deelname aan het onderzoek ten minste één bijwerking meldden.
Basislijn tot 1 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Genentech, Inc.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (WERKELIJK)

31 maart 2015

Primaire voltooiing (WERKELIJK)

8 november 2017

Studie voltooiing (WERKELIJK)

8 november 2017

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

4 december 2014

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

8 december 2014

Eerst geplaatst (SCHATTING)

9 december 2014

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (WERKELIJK)

8 januari 2019

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

19 december 2018

Laatst geverifieerd

1 december 2018

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • ML29543

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Groeihormoontekort

Klinische onderzoeken op Somatropine

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Guinea

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren