Badanie po wprowadzeniu do obrotu immunogenności somatropiny (pochodzącej z rybosomalnego kwasu dezoksyrybonukleinowego [rDNA]) do wstrzykiwań (Nutropin AQ®) u dzieci z niedoborem hormonu wzrostu
19 grudnia 2018 zaktualizowane przez: Genentech, Inc.
Wieloośrodkowe, otwarte badanie fazy IV dotyczące immunogenności preparatu Nutropin AQ® V1.1 [wstrzyknięcie somatropiny (pochodzenia rDNA)] podawanego codziennie dzieciom z niedoborem hormonu wzrostu, które wcześniej nie otrzymywały hormonu wzrostu (iSTUDY)
Jest to wieloośrodkowe, otwarte, jednoramienne badanie fazy IV dotyczące somatropiny (pochodzącej z rDNA) (Nutropin AQ v1.1) u dzieci przed okresem dojrzewania z niedoborem hormonu wzrostu (GHD), nieleczonych wcześniej rekombinowanym ludzkim hormonem wzrostu (rhGH ) leczenie.
Badanie ma na celu scharakteryzowanie profilu immunogenności wstrzyknięć somatropiny (pochodzenia rDNA) przy codziennym podawaniu podskórnym przez 12 miesięcy.
Oceniony zostanie również wpływ kliniczny immunogenności.
Przegląd badań
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
82
Faza
- Faza 4
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Stany Zjednoczone, 72202
- Arkansas Children's Hospital Research Institute
-
-
California
-
Orange, California, Stany Zjednoczone, 92868-3874
- Children's Hospital of Orange County
-
Sacramento, California, Stany Zjednoczone, 95821
- Center of Excellence in Diabetes & Endocrinology
-
San Diego, California, Stany Zjednoczone, 92123
- San Diego Medical Group; Pediatric Endocrinology
-
-
Colorado
-
Centennial, Colorado, Stany Zjednoczone, 80112
- Rocky Mountain Pediatric Endocrinology, PC
-
Greenwood Village, Colorado, Stany Zjednoczone, 80111
- Pediatric Endocrine Associates
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Stany Zjednoczone, 32207
- Nemours Children's Clinic - of the Nemours Foundation
-
Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33155-3009
- Miami Children's Hospital
-
Orlando, Florida, Stany Zjednoczone, 32801
- Nemours Childrens Clinic
-
Tallahassee, Florida, Stany Zjednoczone, 32308
- The Pediatric Endocrine Office of Larry C. Deeb
-
Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33612
- USF Diabetes Center
-
Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33607
- Pediatric Endrocine Assoc
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 20010
- Emory Children's Center
-
-
Kentucky
-
Louisville, Kentucky, Stany Zjednoczone, 40202
- University of Louisville
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21229
- Barry J Reiner, MD, LLC
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
- Boston Childrens Hospital
-
Springfield, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 01199
- Baystate Endocrinology and Diabetes; Baystate Children's Specialty Center, Pediatric Endocrinology
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48109-0934
- University of Michigan
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55455
- University of Minnesota Childrens' Hospital
-
Saint Paul, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55102
- Children's Healthcare d.b.a Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Stany Zjednoczone, 64108
- Children's Mercy Hospitals & Clinics; Pulmonology
-
-
New Jersey
-
Hackensack, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07601
- Hackensack University Medical Center PARTNER
-
-
New York
-
New York, New York, Stany Zjednoczone, 10021
- New York Presbyterian Hospital
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27514
- UNC General Pediatrics Clinic
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Stany Zjednoczone, 73104
- University of Oklahoma Health Sciences Center
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
- Oregon Health and Science University
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 17033
- Milton S Hershey Ped Sub Spclt
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19107
- Thomas Jefferson University Hospital
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29425
- Medical University of South Carolina; MUSC Pediatric Endocrinology
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75231
- Endocrine Associates Of Dallas
-
Fort Worth, Texas, Stany Zjednoczone, 76104
- Cook Children's Hospital
-
-
Washington
-
Tacoma, Washington, Stany Zjednoczone, 98405
- MultiCare Institute for Research and Innovation
-
Tacoma, Washington, Stany Zjednoczone, 98405
- MultiCare Health System Institute for Research and Innovation
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
3 lata do 14 lat (DZIECKO)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Wiek kostny poniżej (</=) 9 lat (kobiety) lub </= 11 lat (mężczyźni) określony na podstawie zdjęcia rentgenowskiego lewej ręki i nadgarstka metodą Greulicha i Pyle'a oraz uzyskany w ciągu 12 miesięcy przed zapisy
- Samce i samice przed okresem dojrzewania płciowego (Tanner I) na podstawie badania fizykalnego
- Rozpoznanie GHD (stymulowany GH poniżej [<] 10 nanogramów na mililitr [ng/ml]) za pomocą dwóch standardowych testów farmakologicznych uzyskanych do 12 miesięcy przed wyrażeniem świadomej zgody/zgody
- Normalne badanie czynności tarczycy w ciągu 12 miesięcy przed wyrażeniem świadomej zgody
- Normalna pełna morfologia krwi w ciągu 12 miesięcy przed wyrażeniem świadomej zgody
- Dokumentacja wcześniejszych pomiarów wzrostu i masy ciała, ze wskaźnikiem odchylenia standardowego wzrostu (SDS) </= 5 percentyl dla uczestników z idiopatycznym izolowanym GHD
Kryteria wyłączenia:
- Jakiekolwiek wcześniejsze leczenie rhGH
- Etiologie niskiego wzrostu inne niż GHD
- Ostra choroba krytyczna lub niekontrolowana choroba przewlekła, która w opinii badacza i monitora medycznego mogłaby zakłócić udział w tym badaniu, interpretację danych lub stanowić zagrożenie dla bezpieczeństwa uczestnika
- Choroby przewlekłe, takie jak nieswoiste zapalenie jelit, celiakia, choroby serca i cukrzyca
- Choroby kości, takie jak achondroplazja lub hipochondroplazja, guz wewnątrzczaszkowy, napromieniowanie i urazowe uszkodzenie mózgu
- Uczestnicy otrzymujący przewlekłą terapię kortykosteroidami doustnymi lub wziewnymi (dłużej niż [>] 3 miesiące) z powodu innych schorzeń niż ośrodkowa niewydolność nadnerczy
- Uczestnicy, którzy wymagają wyższych (2 razy lub większych niż podtrzymujące) dawek kortykosteroidów przez ponad 5 dni w ciągu 6 miesięcy przed włączeniem do badania
- Uczestnicy z aktywnym nowotworem złośliwym lub jakimkolwiek innym schorzeniem, które według badacza stanowiłoby poważne zagrożenie dla uczestnika, gdyby rozpoczęto rhGH
- Kobiety z zespołem Turnera niezależnie od statusu GH
- Zespół Pradera-Williego niezależnie od statusu GH
- Urodził się mały jak na wiek ciążowy, niezależnie od statusu GH
- Obecność skoliozy wymagającej monitorowania
- Wcześniejszy udział w innym badaniu klinicznym lub badaniu GH, leczeniu zaburzeń wzrostu lub leczeniu środkiem biologicznym
- Uczestnicy z zamkniętymi nasadami kości
- Uczestnicy ze znaną nadwrażliwością na somatropinę, substancje pomocnicze lub rozcieńczalnik
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: LECZENIE
- Przydział: NA
- Model interwencyjny: POJEDYNCZA_GRUPA
- Maskowanie: NIC
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
EKSPERYMENTALNY: Somatropina
Dzieci będą otrzymywać codziennie podskórne wstrzyknięcia somatropiny w dawce do 0,043 miligrama na kilogram dziennie (mg/kg/dobę) przez 1 rok.
|
Somatropina będzie podawana w postaci wstrzyknięć podskórnych w dawce do 0,043 mg/kg mc./dobę.
Dawkę można dostosować w przypadku zmiany masy ciała o co najmniej (plus [+]/minus [-]) 2 kilogramy (kg) w stosunku do wartości początkowej podczas wizyty w ramach badania w 6. miesiącu lub w przypadku zmiany stężenia insuliny-1 czynnika wzrostu ( IGF-1), zgodnie z oceną badacza.
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Odsetek uczestników, u których wytworzyły się przeciwciała anty-GH po leczeniu Nutropin AQ v1.1
Ramy czasowe: Linia bazowa do 1 roku
|
Uczestnicy, u których po rozpoczęciu leczenia w ramach badania uzyskano pozytywny wynik testu na obecność przeciwciał anty-GH.
|
Linia bazowa do 1 roku
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Odsetek uczestników wykazujących zahamowanie wzrostu funkcjonalnego
Ramy czasowe: Linia bazowa do 1 roku
|
Osłabienie wzrostu definiuje się jako początkową reakcję wzrostu większą niż prędkość przed leczeniem, po której następuje zmniejszenie odpowiedzi wzrostu poniżej prędkości sprzed leczenia w kolejnym okresie leczenia trwającym od 6 do 12 miesięcy lub osiągające ≤ 2 cm rocznie.
|
Linia bazowa do 1 roku
|
|
Odsetek uczestników z przeciwciałami neutralizującymi
Ramy czasowe: Linia bazowa do 1 roku
|
Wśród uczestników, u których po okresie wyjściowym rozwinęły się przeciwciała anty-GH, byli to uczestnicy, u których podczas udziału w badaniu uzyskano pozytywny wynik testu na neutralizujące przeciwciała anty-GH.
|
Linia bazowa do 1 roku
|
|
Roczna prędkość wzrostu w miesiącach 6 i 12 (zmiana w stosunku do wartości początkowej)
Ramy czasowe: Miesiące 6, 12
|
Tempo wzrostu w ujęciu rocznym definiuje się jako (wzrost – wzrost wyjściowy) / (data oceny wzrostu – data wyjściowy)*365,25.
Wyniki przedstawiono zgodnie ze statusem przeciwciał anty-GH (pozytywne obejmowały wszystkich uczestników, u których przynajmniej raz po wizycie początkowej były przeciwciała anty-GH, a populacja z ujemnymi przeciwciałami anty-GH obejmowała wszystkich uczestników, u których przeciwciała anty-GH były w ogóle wizyty podstawowe).
|
Miesiące 6, 12
|
|
Wynik odchylenia standardowego wzrostu (SDS) w miesiącach 6 i 12 (zmiana w stosunku do wartości początkowej)
Ramy czasowe: Miesiące 6, 12
|
Wynik odchylenia standardowego wzrostu (SDS) pozwala na porównanie wzrostu uczestników z innymi osobami w tej samej grupie wiekowej.
Dlatego średni wzrost dla tej grupy wiekowej będzie miał SDS równy 0. W tym badaniu początkowy wynik SDS wzrostu wynosił ≤ -1,5 (≤ 5 percentyl).
Wyniki przedstawiono zgodnie ze statusem przeciwciał anty-GH (pozytywne obejmowały wszystkich uczestników, u których przynajmniej raz po wizycie początkowej były przeciwciała anty-GH, a populacja z ujemnymi przeciwciałami anty-GH obejmowała wszystkich uczestników, u których przeciwciała anty-GH były w ogóle wizyty podstawowe.
|
Miesiące 6, 12
|
|
Odsetek uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi
Ramy czasowe: Linia bazowa do 1 roku
|
Wśród uczestników, którzy otrzymali co najmniej jedną dawkę badanego leku, ci, którzy zgłosili co najmniej jedno zdarzenie niepożądane podczas udziału w badaniu.
|
Linia bazowa do 1 roku
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (RZECZYWISTY)
31 marca 2015
Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)
8 listopada 2017
Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)
8 listopada 2017
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
4 grudnia 2014
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
8 grudnia 2014
Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)
9 grudnia 2014
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)
8 stycznia 2019
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
19 grudnia 2018
Ostatnia weryfikacja
1 grudnia 2018
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby mózgu
- Choroby ośrodkowego układu nerwowego
- Choroby Układu Nerwowego
- Choroby układu hormonalnego
- Choroby układu mięśniowo-szkieletowego
- Choroby podwzgórza
- Choroby kości
- Choroby kości, endokrynologiczne
- Choroby przysadki
- Karłowatość
- Choroby kości, rozwojowe
- Niedoczynność przysadki
- Karłowatość, przysadka mózgowa
Inne numery identyfikacyjne badania
- ML29543
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .