Uno studio post-marketing sull'immunogenicità dell'iniezione di somatropina (origine dell'acido ribosomiale deossiribonucleico [rDNA]) (Nutropin AQ®) nei bambini con deficit dell'ormone della crescita
19 dicembre 2018 aggiornato da: Genentech, Inc.
Uno studio di fase IV, multicentrico, in aperto sull'immunogenicità di Nutropin AQ® V1.1 [iniezione di somatropina (origine rDNA)] somministrato giornalmente a bambini naïve con deficit di ormone della crescita (iSTUDY)
Si tratta di uno studio di fase IV, multicentrico, in aperto, a braccio singolo sulla somatropina (origine rDNA) (Nutropin AQ v1.1) in bambini in età prepuberale con deficit dell'ormone della crescita (GHD) naïve al precedente ormone della crescita umano ricombinante (rhGH ) trattamento.
Lo studio è progettato per caratterizzare il profilo di immunogenicità dell'iniezione di somatropina (origine rDNA) quando somministrata quotidianamente per via sottocutanea per 12 mesi.
Verrà inoltre valutato l'impatto clinico dell'immunogenicità.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
82
Fase
- Fase 4
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Arkansas
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Little Rock, Arkansas, Stati Uniti, 72202
- Arkansas Children's Hospital Research Institute
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California
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Orange, California, Stati Uniti, 92868-3874
- Children's Hospital of Orange County
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Sacramento, California, Stati Uniti, 95821
- Center of Excellence in Diabetes & Endocrinology
-
San Diego, California, Stati Uniti, 92123
- San Diego Medical Group; Pediatric Endocrinology
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Colorado
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Centennial, Colorado, Stati Uniti, 80112
- Rocky Mountain Pediatric Endocrinology, PC
-
Greenwood Village, Colorado, Stati Uniti, 80111
- Pediatric Endocrine Associates
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Florida
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Jacksonville, Florida, Stati Uniti, 32207
- Nemours Children's Clinic - of the Nemours Foundation
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Miami, Florida, Stati Uniti, 33155-3009
- Miami Children's Hospital
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Orlando, Florida, Stati Uniti, 32801
- Nemours Childrens Clinic
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Tallahassee, Florida, Stati Uniti, 32308
- The Pediatric Endocrine Office of Larry C. Deeb
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Tampa, Florida, Stati Uniti, 33612
- USF Diabetes Center
-
Tampa, Florida, Stati Uniti, 33607
- Pediatric Endrocine Assoc
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 20010
- Emory Children's Center
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-
Kentucky
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Louisville, Kentucky, Stati Uniti, 40202
- University of Louisville
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-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21229
- Barry J Reiner, MD, LLC
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-
Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
- Boston Childrens Hospital
-
Springfield, Massachusetts, Stati Uniti, 01199
- Baystate Endocrinology and Diabetes; Baystate Children's Specialty Center, Pediatric Endocrinology
-
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Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109-0934
- University of Michigan
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-
Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55455
- University of Minnesota Childrens' Hospital
-
Saint Paul, Minnesota, Stati Uniti, 55102
- Children's Healthcare d.b.a Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
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-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Stati Uniti, 64108
- Children's Mercy Hospitals & Clinics; Pulmonology
-
-
New Jersey
-
Hackensack, New Jersey, Stati Uniti, 07601
- Hackensack University Medical Center PARTNER
-
-
New York
-
New York, New York, Stati Uniti, 10021
- New York Presbyterian Hospital
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Stati Uniti, 27514
- UNC General Pediatrics Clinic
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-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Stati Uniti, 73104
- University of Oklahoma Health Sciences Center
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
- Oregon Health and Science University
-
-
Pennsylvania
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Hershey, Pennsylvania, Stati Uniti, 17033
- Milton S Hershey Ped Sub Spclt
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Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19107
- Thomas Jefferson University Hospital
-
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South Carolina
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Charleston, South Carolina, Stati Uniti, 29425
- Medical University of South Carolina; MUSC Pediatric Endocrinology
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-
Texas
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Dallas, Texas, Stati Uniti, 75231
- Endocrine Associates Of Dallas
-
Fort Worth, Texas, Stati Uniti, 76104
- Cook Children's Hospital
-
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Washington
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Tacoma, Washington, Stati Uniti, 98405
- MultiCare Institute for Research and Innovation
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Tacoma, Washington, Stati Uniti, 98405
- MultiCare Health System Institute for Research and Innovation
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 3 anni a 14 anni (BAMBINO)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Età ossea inferiore a (</=) 9 anni (femmine) o </= 11 anni (maschi) determinata mediante radiografia della mano sinistra e del polso utilizzando il metodo di Greulich e Pyle e ottenuta entro i 12 mesi precedenti iscrizione
- Maschi e femmine in età prepuberale (Tanner I) all'esame obiettivo
- Diagnosi di GHD (GH stimolato inferiore a [<] 10 nanogrammi per millilitro [ng/mL]) mediante due test farmacologici standard ottenuti fino a 12 mesi prima del consenso/assenso informato
- Normale test di funzionalità tiroidea nei 12 mesi precedenti il consenso/assenso informato
- Conta ematica completa normale entro 12 mesi prima del consenso/assenso informato
- Documentazione delle precedenti misurazioni di altezza e peso, con punteggio di deviazione standard dell'altezza (SDS) </= 5° percentile per i partecipanti GHD isolati idiopatici
Criteri di esclusione:
- Qualsiasi precedente trattamento con rhGH
- Eziologie di bassa statura diverse dalla GHD
- Malattia critica acuta o malattia cronica incontrollata, che secondo l'opinione dello sperimentatore e del monitor medico, interferirebbe con la partecipazione a questo studio, l'interpretazione dei dati o rappresenterebbe un rischio per la sicurezza dei partecipanti
- Malattie croniche come malattie infiammatorie intestinali, celiachia, malattie cardiache e diabete
- Malattie ossee come acondroplasia o ipocondroplasia, tumore intracranico, irradiazione e trauma cranico
- - Partecipanti sottoposti a terapia cronica con corticosteroidi per via orale o inalatoria (superiore a [>] 3 mesi) per altre condizioni mediche diverse dall'insufficienza surrenalica centrale
- - Partecipanti che richiedono dosi più elevate (2 volte o superiori al mantenimento) di corticosteroidi per più di 5 giorni nei 6 mesi precedenti l'arruolamento nello studio
- - Partecipanti con tumore maligno attivo o qualsiasi altra condizione che lo sperimentatore ritiene rappresenterebbe un rischio significativo per il partecipante se l'rhGH fosse avviato
- Donne con sindrome di Turner indipendentemente dal loro stato di GH
- Sindrome di Prader-Willi indipendentemente dallo stato di GH
- Nati piccoli per l'età gestazionale indipendentemente dallo stato di GH
- Presenza di scoliosi che richiede monitoraggio
- Precedente partecipazione a un'altra sperimentazione clinica o indagine sul GH, trattamento per insufficienza di crescita o trattamento con un agente biologico
- Partecipanti con epifisi chiuse
- - Partecipanti con nota ipersensibilità alla somatropina, agli eccipienti o al diluente
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: TRATTAMENTO
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: SINGOLO_GRUPPO
- Mascheramento: NESSUNO
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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SPERIMENTALE: Somatropina
I bambini riceveranno iniezioni SC giornaliere di somatropina a una dose fino a 0,043 milligrammi per chilogrammo al giorno (mg/kg/giorno) per 1 anno.
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La somatropina verrà somministrata come iniezioni SC a una dose fino a 0,043 mg/kg/giorno.
La dose può essere aggiustata per una variazione del peso corporeo di almeno (più [+]/meno [-]) 2 chilogrammi (kg) rispetto al basale alla visita dello studio al mese 6 o per una variazione del fattore di crescita insulinico-1 ( IGF-1), secondo la valutazione dello sperimentatore.
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Percentuale di partecipanti che sviluppano anticorpi anti-GH dopo il trattamento con Nutropin AQ v1.1
Lasso di tempo: Linea di base fino a 1 anno
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- Partecipanti risultati positivi agli anticorpi anti-GH dopo l'inizio del trattamento in studio.
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Linea di base fino a 1 anno
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Percentuale di partecipanti che presentano un'attenuazione della crescita funzionale
Lasso di tempo: Linea di base fino a 1 anno
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L'attenuazione della crescita è definita come una risposta di crescita iniziale superiore alla velocità di pretrattamento seguita da una riduzione della risposta di crescita al di sotto della velocità di pretrattamento nel successivo periodo di trattamento di 6-12 mesi o al raggiungimento di ≤ 2 cm all'anno.
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Linea di base fino a 1 anno
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Percentuale di partecipanti con anticorpi neutralizzanti
Lasso di tempo: Linea di base fino a 1 anno
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Tra i partecipanti che hanno sviluppato anticorpi anti-GH positivi dopo il basale, i partecipanti che sono risultati positivi alla neutralizzazione degli anticorpi anti-GH durante la partecipazione allo studio.
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Linea di base fino a 1 anno
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Velocità di crescita annualizzata ai mesi 6 e 12 (variazione rispetto al basale)
Lasso di tempo: Mesi 6, 12
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La velocità di crescita annualizzata è definita come (altezza - altezza basale) / (data della valutazione dell'altezza - data basale)*365,25.
I risultati sono presentati in base allo stato degli anticorpi anti-GH (la popolazione positiva includeva tutti i partecipanti che erano positivi agli anticorpi anti-GH almeno una volta dopo la visita al basale e la popolazione negativa agli anticorpi anti-GH includeva tutti i partecipanti che erano negativi agli anticorpi anti-GH in tutti i post- visite di riferimento).
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Mesi 6, 12
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Altezza Punteggio di deviazione standard (SDS) ai mesi 6 e 12 (variazione rispetto al basale)
Lasso di tempo: Mesi 6, 12
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Il punteggio di deviazione standard dell'altezza (SDS) consente di confrontare l'altezza di un partecipante con quella di altri nella stessa fascia di età.
Pertanto, l'altezza media per quel gruppo di età avrà la SDS pari a 0. In questo studio, il punteggio SDS altezza iniziale era ≤ -1,5 (≤ 5° percentile).
I risultati sono presentati in base allo stato degli anticorpi anti-GH (la popolazione positiva includeva tutti i partecipanti che erano positivi agli anticorpi anti-GH almeno una volta dopo la visita al basale e la popolazione negativa agli anticorpi anti-GH includeva tutti i partecipanti che erano negativi agli anticorpi anti-GH in tutti i post- visite di base.
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Mesi 6, 12
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Percentuale di partecipanti con eventi avversi
Lasso di tempo: Linea di base fino a 1 anno
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Tra i partecipanti che hanno ricevuto almeno una dose del farmaco in studio, quelli che hanno riportato almeno un evento avverso durante la partecipazione allo studio.
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Linea di base fino a 1 anno
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (EFFETTIVO)
31 marzo 2015
Completamento primario (EFFETTIVO)
8 novembre 2017
Completamento dello studio (EFFETTIVO)
8 novembre 2017
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
4 dicembre 2014
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
8 dicembre 2014
Primo Inserito (STIMA)
9 dicembre 2014
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)
8 gennaio 2019
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
19 dicembre 2018
Ultimo verificato
1 dicembre 2018
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie del cervello
- Malattie del sistema nervoso centrale
- Malattie del sistema nervoso
- Malattie del sistema endocrino
- Malattie muscoloscheletriche
- Malattie ipotalamiche
- Malattie ossee
- Malattie ossee, endocrine
- Malattie ipofisarie
- Nanismo
- Malattie ossee, dello sviluppo
- Ipopituitarismo
- Nanismo, Ipofisi
Altri numeri di identificazione dello studio
- ML29543
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Prove cliniche su Somatropina
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