Esta página se tradujo automáticamente y no se garantiza la precisión de la traducción. por favor refiérase a versión inglesa para un texto fuente.

Un estudio posterior a la comercialización de la inmunogenicidad de la inyección de somatropina (origen del ácido desoxirribonucleico ribosomal [ADNr]) (Nutropin AQ®) en niños con deficiencia de la hormona del crecimiento

19 de diciembre de 2018 actualizado por: Genentech, Inc.

Un estudio abierto, multicéntrico y de fase IV de la inmunogenicidad de Nutropin AQ® V1.1 [inyección de somatropina (origen ADNr)] administrada diariamente a niños sin tratamiento previo con deficiencia de hormona de crecimiento (iSTUDY)

Este es un estudio de Fase IV, multicéntrico, abierto, de un solo grupo de somatropina (origen ADNr) (Nutropin AQ v1.1) en niños prepuberales con deficiencia de la hormona del crecimiento (GHD) que no habían recibido previamente la hormona del crecimiento humano recombinante (rhGH ) tratamiento. El estudio está diseñado para caracterizar el perfil de inmunogenicidad de la inyección de somatropina (origen ADNr) cuando se administra diariamente por vía subcutánea durante 12 meses. También se evaluará el impacto clínico de la inmunogenicidad.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

82

Fase

  • Fase 4

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72202
        • Arkansas Children's Hospital Research Institute
    • California
      • Orange, California, Estados Unidos, 92868-3874
        • Children's Hospital of Orange County
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95821
        • Center of Excellence in Diabetes & Endocrinology
      • San Diego, California, Estados Unidos, 92123
        • San Diego Medical Group; Pediatric Endocrinology
    • Colorado
      • Centennial, Colorado, Estados Unidos, 80112
        • Rocky Mountain Pediatric Endocrinology, PC
      • Greenwood Village, Colorado, Estados Unidos, 80111
        • Pediatric Endocrine Associates
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32207
        • Nemours Children's Clinic - of the Nemours Foundation
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33155-3009
        • Miami Children's Hospital
      • Orlando, Florida, Estados Unidos, 32801
        • Nemours Childrens Clinic
      • Tallahassee, Florida, Estados Unidos, 32308
        • The Pediatric Endocrine Office of Larry C. Deeb
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33612
        • USF Diabetes Center
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33607
        • Pediatric Endrocine Assoc
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 20010
        • Emory Children's Center
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Estados Unidos, 40202
        • University of Louisville
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21229
        • Barry J Reiner, MD, LLC
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Boston Childrens Hospital
      • Springfield, Massachusetts, Estados Unidos, 01199
        • Baystate Endocrinology and Diabetes; Baystate Children's Specialty Center, Pediatric Endocrinology
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109-0934
        • University of Michigan
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
        • University of Minnesota Childrens' Hospital
      • Saint Paul, Minnesota, Estados Unidos, 55102
        • Children's Healthcare d.b.a Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64108
        • Children's Mercy Hospitals & Clinics; Pulmonology
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Estados Unidos, 07601
        • Hackensack University Medical Center PARTNER
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10021
        • New York Presbyterian Hospital
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27514
        • UNC General Pediatrics Clinic
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Estados Unidos, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033
        • Milton S Hershey Ped Sub Spclt
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19107
        • Thomas Jefferson University Hospital
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
        • Medical University of South Carolina; MUSC Pediatric Endocrinology
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75231
        • Endocrine Associates Of Dallas
      • Fort Worth, Texas, Estados Unidos, 76104
        • Cook Children's Hospital
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Estados Unidos, 98405
        • MultiCare Institute for Research and Innovation
      • Tacoma, Washington, Estados Unidos, 98405
        • MultiCare Health System Institute for Research and Innovation

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

3 años a 14 años (NIÑO)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Edad ósea inferior a (</=) 9 años (mujeres) u </= 11 años (hombres) determinada por radiografía de la mano y la muñeca izquierda utilizando el método de Greulich y Pyle y obtenida dentro de los 12 meses anteriores a la inscripción
  • Hombres y mujeres prepuberales (Tanner I) por examen físico
  • Diagnóstico de GHD (GH estimulada menos de [<] 10 nanogramos por mililitro [ng/mL]) mediante dos pruebas farmacológicas estándar obtenidas hasta 12 meses antes del consentimiento/asentimiento informado
  • Prueba de función tiroidea normal dentro de los 12 meses anteriores al consentimiento/asentimiento informado
  • Recuentos sanguíneos completos normales dentro de los 12 meses anteriores al consentimiento/asentimiento informado
  • Documentación de mediciones previas de altura y peso, con puntaje de desviación estándar (SDS) de altura </= percentil 5 para participantes con GHD idiopático aislado

Criterio de exclusión:

  • Cualquier tratamiento previo con rhGH
  • Etiologías de baja estatura distintas de GHD
  • Enfermedad crítica aguda o enfermedad crónica no controlada que, en opinión del investigador y del monitor médico, interferiría con la participación en este estudio, la interpretación de los datos o representaría un riesgo para la seguridad del participante.
  • Enfermedades crónicas como la enfermedad inflamatoria intestinal, la enfermedad celíaca, las enfermedades cardíacas y la diabetes.
  • Enfermedades óseas como acondroplasia o hipocondroplasia, tumor intracraneal, irradiación y lesión cerebral traumática
  • Participantes que reciben corticosteroides crónicos orales o inhalados (más de [>] 3 meses) para otras afecciones médicas distintas de la insuficiencia suprarrenal central
  • Participantes que requieren dosis más altas (2 veces o más que el mantenimiento) de corticosteroides durante más de 5 días en los 6 meses anteriores a la inscripción en el estudio
  • Participantes con malignidad activa o cualquier otra afección que el investigador crea que representaría un peligro significativo para el participante si se iniciara la rhGH
  • Mujeres con síndrome de Turner independientemente de su estado de GH
  • Síndrome de Prader-Willi independientemente del estado de GH
  • Nacido pequeño para la edad gestacional independientemente del estado de GH
  • Presencia de escoliosis que requiere seguimiento
  • Participación previa en otro ensayo clínico o investigación de GH, tratamiento por falla de crecimiento o tratamiento con un agente biológico
  • Participantes con epífisis cerradas
  • Participantes con hipersensibilidad conocida a la somatropina, a los excipientes o al diluyente

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: TRATAMIENTO
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: SINGLE_GROUP
  • Enmascaramiento: NINGUNO

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
EXPERIMENTAL: Somatropina
Los niños recibirán inyecciones SC diarias de somatropina en una dosis de hasta 0,043 miligramos por kilogramo por día (mg/kg/día) durante 1 año.
Droga: Somatropina
La somatropina se administrará como inyecciones SC a una dosis de hasta 0,043 mg/kg/día. La dosis se puede ajustar para un cambio en el peso corporal de al menos (más [+]/menos [-]) 2 kilogramos (kg) desde el valor inicial en la visita del estudio del Mes 6 o para un cambio en el factor de crecimiento de insulina-1 ( IGF-1), según la evaluación del investigador.
Otros nombres:
  • Nutropin AQ v1.1

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Porcentaje de participantes que desarrollan anticuerpos anti-GH después del tratamiento con Nutropin AQ v1.1
Periodo de tiempo: Línea de base hasta 1 año
Participantes que dieron positivo en la prueba de anticuerpos anti-GH después del inicio del tratamiento del estudio.
Línea de base hasta 1 año

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Porcentaje de participantes que exhiben atenuación del crecimiento funcional
Periodo de tiempo: Línea de base hasta 1 año
La atenuación del crecimiento se define como una respuesta de crecimiento inicial mayor que la velocidad de pretratamiento seguida de una reducción en la respuesta de crecimiento por debajo de la velocidad de pretratamiento en el período de tratamiento subsiguiente de 6 a 12 meses o que alcanza ≤ 2 cm por año.
Línea de base hasta 1 año
Porcentaje de participantes con anticuerpos neutralizantes
Periodo de tiempo: Línea de base hasta 1 año
Entre los participantes que desarrollaron anticuerpos anti-GH positivos después de la línea de base, los participantes que dieron positivo en la prueba de anticuerpos anti-GH neutralizantes durante la participación en el estudio.
Línea de base hasta 1 año
Velocidad de crecimiento anualizada en los meses 6 y 12 (cambio desde el inicio)
Periodo de tiempo: Meses 6, 12
La velocidad de crecimiento anualizada se define como (altura - altura de referencia) / (fecha de evaluación de la altura - fecha de referencia)*365,25. Los resultados se presentan según el estado de los anticuerpos anti-GH (positivos incluidos todos los participantes que fueron positivos para los anticuerpos anti-GH al menos una vez después de la visita inicial y la población negativa para los anticuerpos anti-GH incluyó todos los participantes que fueron negativos para los anticuerpos anti-GH en todas las visitas posteriores). visitas de referencia).
Meses 6, 12
Puntaje de desviación estándar (SDS) de altura en los meses 6 y 12 (cambio desde el inicio)
Periodo de tiempo: Meses 6, 12
La puntuación de desviación estándar de altura (SDS) permite la comparación de la altura de un participante con la de otros en el mismo grupo de edad. Por lo tanto, la estatura promedio para ese grupo de edad tendrá la SDS de 0. En este estudio, la puntuación SDS de altura inicial fue ≤ -1.5 (≤ percentil 5). Los resultados se presentan según el estado de los anticuerpos anti-GH (positivos incluidos todos los participantes que fueron positivos para los anticuerpos anti-GH al menos una vez después de la visita inicial y la población negativa para los anticuerpos anti-GH incluyó todos los participantes que fueron negativos para los anticuerpos anti-GH en todas las visitas posteriores). visitas de referencia.
Meses 6, 12
Porcentaje de participantes con eventos adversos
Periodo de tiempo: Línea de base hasta 1 año
Entre los participantes que recibieron al menos una dosis del fármaco del estudio, aquellos que informaron al menos un evento adverso durante la participación en el estudio.
Línea de base hasta 1 año

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Genentech, Inc.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (ACTUAL)

31 de marzo de 2015

Finalización primaria (ACTUAL)

8 de noviembre de 2017

Finalización del estudio (ACTUAL)

8 de noviembre de 2017

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

4 de diciembre de 2014

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

8 de diciembre de 2014

Publicado por primera vez (ESTIMAR)

9 de diciembre de 2014

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (ACTUAL)

8 de enero de 2019

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

19 de diciembre de 2018

Última verificación

1 de diciembre de 2018

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • ML29543

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Suscribir