Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En post-marketing undersøgelse af immunogeniciteten af ​​somatropin (ribosomal deoxyribo nukleinsyre [rDNA] oprindelse) injektion (Nutropin AQ®) hos børn med væksthormonmangel

19. december 2018 opdateret af: Genentech, Inc.

En fase IV, multicenter, åbent-label undersøgelse af immunogeniciteten af ​​Nutropin AQ® V1.1 [Somatropin (rDNA-oprindelse) injektion] administreret dagligt til naive børn med væksthormonmangel (iSTUDY)

Dette er et fase IV, multicenter, åbent, enkeltarmsstudie af somatropin (rDNA-oprindelse) (Nutropin AQ v1.1) hos præpubertale børn med væksthormonmangel (GHD), som er naive over for tidligere rekombinant humant væksthormon (rhGH) ) behandling. Undersøgelsen er designet til at karakterisere immunogenicitetsprofilen af ​​somatropin (rDNA-oprindelse) injektion, når det administreres dagligt subkutant i 12 måneder. Den kliniske effekt af immunogenicitet vil også blive vurderet.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

82

Fase

  • Fase 4

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forenede Stater, 72202
        • Arkansas Children's Hospital Research Institute
    • California
      • Orange, California, Forenede Stater, 92868-3874
        • Children's Hospital of Orange County
      • Sacramento, California, Forenede Stater, 95821
        • Center of Excellence in Diabetes & Endocrinology
      • San Diego, California, Forenede Stater, 92123
        • San Diego Medical Group; Pediatric Endocrinology
    • Colorado
      • Centennial, Colorado, Forenede Stater, 80112
        • Rocky Mountain Pediatric Endocrinology, PC
      • Greenwood Village, Colorado, Forenede Stater, 80111
        • Pediatric Endocrine Associates
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Forenede Stater, 32207
        • Nemours Children's Clinic - of the Nemours Foundation
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33155-3009
        • Miami Children's Hospital
      • Orlando, Florida, Forenede Stater, 32801
        • Nemours Childrens Clinic
      • Tallahassee, Florida, Forenede Stater, 32308
        • The Pediatric Endocrine Office of Larry C. Deeb
      • Tampa, Florida, Forenede Stater, 33612
        • USF Diabetes Center
      • Tampa, Florida, Forenede Stater, 33607
        • Pediatric Endrocine Assoc
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 20010
        • Emory Children's Center
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Forenede Stater, 40202
        • University of Louisville
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21229
        • Barry J Reiner, MD, LLC
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Boston Childrens Hospital
      • Springfield, Massachusetts, Forenede Stater, 01199
        • Baystate Endocrinology and Diabetes; Baystate Children's Specialty Center, Pediatric Endocrinology
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48109-0934
        • University of Michigan
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55455
        • University of Minnesota Childrens' Hospital
      • Saint Paul, Minnesota, Forenede Stater, 55102
        • Children's Healthcare d.b.a Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forenede Stater, 64108
        • Children's Mercy Hospitals & Clinics; Pulmonology
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Forenede Stater, 07601
        • Hackensack University Medical Center PARTNER
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10021
        • New York Presbyterian Hospital
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forenede Stater, 27514
        • UNC General Pediatrics Clinic
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Forenede Stater, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Forenede Stater, 17033
        • Milton S Hershey Ped Sub Spclt
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19107
        • Thomas Jefferson University Hospital
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forenede Stater, 29425
        • Medical University of South Carolina; MUSC Pediatric Endocrinology
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75231
        • Endocrine Associates Of Dallas
      • Fort Worth, Texas, Forenede Stater, 76104
        • Cook Children's Hospital
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Forenede Stater, 98405
        • MultiCare Institute for Research and Innovation
      • Tacoma, Washington, Forenede Stater, 98405
        • MultiCare Health System Institute for Research and Innovation

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

3 år til 14 år (BARN)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Knoglealder mindre end lig med (</=) 9 år (kvinder) eller </= 11 år (mænd) som bestemt ved røntgenbillede af venstre hånd og håndled ved brug af Greulich og Pyle-metoden og opnået inden for de 12 måneder før indskrivning
  • Præpubertale (Tanner I) hanner og hunner ved fysisk undersøgelse
  • Diagnose af GHD (stimuleret GH mindre end [<] 10 nanogram pr. milliliter [ng/ml]) ved to standard farmakologiske test opnået op til 12 måneder før informeret samtykke/samtykke
  • Normal skjoldbruskkirtelfunktionstest inden for 12 måneder forud for informeret samtykke/samtykke
  • Normale fuldstændige blodtællinger inden for 12 måneder før informeret samtykke/samtykke
  • Dokumentation af tidligere højde- og vægtmålinger med højdestandardafvigelsesscore (SDS) </= 5. percentil for idiopatiske isolerede GHD-deltagere

Ekskluderingskriterier:

  • Enhver tidligere rhGH-behandling
  • Andre ætiologier med kort statur end GHD
  • Akut kritisk sygdom eller ukontrolleret kronisk sygdom, som efter investigator og lægemonitors mening ville forstyrre deltagelse i denne undersøgelse, fortolkning af dataene eller udgøre en risiko for deltagernes sikkerhed
  • Kroniske sygdomme som inflammatorisk tarmsygdom, cøliaki, hjertesygdomme og diabetes
  • Knoglesygdomme såsom achondroplasia eller hypochondroplasia, intrakraniel tumor, bestråling og traumatisk hjerneskade
  • Deltagere, der modtager oral eller inhaleret kronisk kortikosteroidbehandling (mere end [>] 3 måneder) for andre medicinske tilstande end central binyrebarkinsufficiens
  • Deltagere, der har behov for højere (2 gange eller mere end vedligeholdelses-) doser af kortikosteroider i mere end 5 dage i de 6 måneder forud for optagelse i undersøgelsen
  • Deltagere med aktiv malignitet eller enhver anden tilstand, som efterforskeren mener ville udgøre en betydelig fare for deltageren, hvis rhGH blev initieret
  • Kvinder med Turners syndrom uanset deres GH-status
  • Prader-Willi syndrom uanset GH-status
  • Født lille til svangerskabsalderen uanset GH-status
  • Tilstedeværelse af skoliose, der kræver overvågning
  • Tidligere deltagelse i et andet klinisk forsøg eller undersøgelse af GH, behandling for vækstsvigt eller behandling med et biologisk middel
  • Deltagere med lukkede epifyser
  • Deltagere med kendt overfølsomhed over for somatropin, hjælpestoffer eller fortynder

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NA
  • Interventionel model: SINGLE_GROUP
  • Maskning: INGEN

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
EKSPERIMENTEL: Somatropin
Børn vil modtage daglige subkutane injektioner af somatropin i en dosis på op til 0,043 milligram per kilogram per dag (mg/kg/dag) i 1 år.
Medicin: Somatropin
Somatropin vil blive administreret som subkutane injektioner i en dosis på op til 0,043 mg/kg/dag. Dosis kan justeres for en ændring i kropsvægt på mindst (plus [+]/minus [-]) 2 kg (kg) fra baseline ved studiebesøget 6. måned eller for en ændring i insulin-vækstfaktor-1 ( IGF-1), i henhold til efterforskerens vurdering.
Andre navne:
  • Nutropin AQ v1.1

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdel af deltagere, der udvikler anti-GH-antistoffer efter behandling med Nutropin AQ v1.1
Tidsramme: Baseline op til 1 år
Deltagere, der blev testet positive over for anti-GH-antistof efter påbegyndelse af undersøgelsesbehandling.
Baseline op til 1 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdel af deltagere, der udviser funktionel vækstdæmpning
Tidsramme: Baseline op til 1 år
Vækstdæmpning er defineret som initial vækstrespons større end forbehandlingshastighed efterfulgt af reduktion i vækstrespons til under forbehandlingshastigheden i den efterfølgende 6- til 12-måneders behandlingsperiode eller når ≤ 2 cm pr. år.
Baseline op til 1 år
Procentdel af deltagere med neutraliserende antistoffer
Tidsramme: Baseline op til 1 år
Blandt deltagere, som udviklede positivt anti-GH-antistof post-baseline, deltagere, som blev testet positive til neutraliserende anti-GH-antistof under undersøgelsesdeltagelsen.
Baseline op til 1 år
Annualiseret væksthastighed ved måned 6 og 12 (ændring fra basislinje)
Tidsramme: Måneder 6, 12
Annualiseret væksthastighed er defineret som (højde - basislinjehøjde) / (dato for højdevurdering - dato for basislinje)*365,25. Resultater præsenteres i henhold til anti-GH-antistof-status (positive inkluderede alle deltagere, der var anti-GH-antistof-positive mindst én gang post-baseline-besøg, og anti-GH-antistof-negative population inkluderede alle deltagere, der overhovedet var anti-GH-antistof-negative post- baseline besøg).
Måneder 6, 12
Højdestandardafvigelsesscore (SDS) ved måned 6 og 12 (ændring fra basislinje)
Tidsramme: Måneder 6, 12
Højde Standard Deviation Score (SDS) giver mulighed for at sammenligne en deltagers højde med højden for andre i samme aldersgruppe. Derfor vil den gennemsnitlige højde for den aldersgruppe have SDS på 0. I denne undersøgelse var starthøjde SDS-score ≤ -1,5 (≤ 5. percentil). Resultater præsenteres i henhold til anti-GH antistof status (positive inkluderede alle deltagere, der var anti-GH antistof positive mindst én gang post-baseline besøg, og anti-GH antistof negativ population inkluderede alle deltagere, der overhovedet var anti-GH antistof negative efter- baseline besøg.
Måneder 6, 12
Procentdel af deltagere med uønskede hændelser
Tidsramme: Baseline op til 1 år
Blandt deltagere, der modtog mindst én dosis af undersøgelseslægemidlet, dem, der rapporterede mindst én bivirkning under undersøgelsesdeltagelsen.
Baseline op til 1 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Genentech, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (FAKTISKE)

31. marts 2015

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

8. november 2017

Studieafslutning (FAKTISKE)

8. november 2017

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

4. december 2014

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

8. december 2014

Først opslået (SKØN)

9. december 2014

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

8. januar 2019

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

19. december 2018

Sidst verificeret

1. december 2018

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ML29543

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Væksthormonmangel

Kliniske forsøg med Somatropin

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Togo

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner