Um estudo pós-comercialização da imunogenicidade da injeção de somatropina (origem do ácido desoxirribonucléico ribossômico [rDNA]) (Nutropin AQ®) em crianças com deficiência do hormônio do crescimento
19 de dezembro de 2018 atualizado por: Genentech, Inc.
Um estudo de fase IV, multicêntrico e aberto da imunogenicidade de Nutropin AQ® V1.1 [injeção de somatropina (origem de rDNA)] administrado diariamente a crianças deficientes em hormônio do crescimento virgens (iSTUDY)
Este é um estudo de Fase IV, multicêntrico, aberto, de braço único de somatropina (origem do rDNA) (Nutropin AQ v1.1) em crianças pré-púberes com deficiência de hormônio do crescimento (GHD) virgens de hormônio do crescimento humano recombinante (rhGH ) tratamento.
O estudo foi concebido para caracterizar o perfil de imunogenicidade da injeção de somatropina (origem do rDNA) quando administrada diariamente por via subcutânea durante 12 meses.
O impacto clínico da imunogenicidade também será avaliado.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
82
Estágio
- Fase 4
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Arkansas
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Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72202
- Arkansas Children's Hospital Research Institute
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California
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Orange, California, Estados Unidos, 92868-3874
- Children's Hospital of Orange County
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Sacramento, California, Estados Unidos, 95821
- Center of Excellence in Diabetes & Endocrinology
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San Diego, California, Estados Unidos, 92123
- San Diego Medical Group; Pediatric Endocrinology
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Colorado
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Centennial, Colorado, Estados Unidos, 80112
- Rocky Mountain Pediatric Endocrinology, PC
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Greenwood Village, Colorado, Estados Unidos, 80111
- Pediatric Endocrine Associates
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Florida
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Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32207
- Nemours Children's Clinic - of the Nemours Foundation
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Miami, Florida, Estados Unidos, 33155-3009
- Miami Children's Hospital
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Orlando, Florida, Estados Unidos, 32801
- Nemours Childrens Clinic
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Tallahassee, Florida, Estados Unidos, 32308
- The Pediatric Endocrine Office of Larry C. Deeb
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Tampa, Florida, Estados Unidos, 33612
- USF Diabetes Center
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Tampa, Florida, Estados Unidos, 33607
- Pediatric Endrocine Assoc
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 20010
- Emory Children's Center
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Kentucky
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Louisville, Kentucky, Estados Unidos, 40202
- University of Louisville
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21229
- Barry J Reiner, MD, LLC
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
- Boston Childrens Hospital
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Springfield, Massachusetts, Estados Unidos, 01199
- Baystate Endocrinology and Diabetes; Baystate Children's Specialty Center, Pediatric Endocrinology
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109-0934
- University of Michigan
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
- University of Minnesota Childrens' Hospital
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Saint Paul, Minnesota, Estados Unidos, 55102
- Children's Healthcare d.b.a Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
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Missouri
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Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64108
- Children's Mercy Hospitals & Clinics; Pulmonology
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New Jersey
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Hackensack, New Jersey, Estados Unidos, 07601
- Hackensack University Medical Center PARTNER
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10021
- New York Presbyterian Hospital
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27514
- UNC General Pediatrics Clinic
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Oklahoma
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Oklahoma City, Oklahoma, Estados Unidos, 73104
- University of Oklahoma Health Sciences Center
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Oregon
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Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
- Oregon Health and Science University
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Pennsylvania
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Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033
- Milton S Hershey Ped Sub Spclt
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19107
- Thomas Jefferson University Hospital
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South Carolina
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Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
- Medical University of South Carolina; MUSC Pediatric Endocrinology
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Texas
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75231
- Endocrine Associates Of Dallas
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Fort Worth, Texas, Estados Unidos, 76104
- Cook Children's Hospital
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Washington
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Tacoma, Washington, Estados Unidos, 98405
- MultiCare Institute for Research and Innovation
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Tacoma, Washington, Estados Unidos, 98405
- MultiCare Health System Institute for Research and Innovation
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
3 anos a 14 anos (CRIANÇA)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Idade óssea inferior a (</=) 9 anos (mulheres) ou </= 11 anos (homens), determinada por radiografia da mão e punho esquerdos usando o método de Greulich e Pyle e obtida nos 12 meses anteriores à inscrição
- Homens e mulheres pré-púberes (Tanner I) por exame físico
- Diagnóstico de GHD (GH estimulado inferior a [<] 10 nanogramas por mililitro [ng/mL]) por dois testes farmacológicos padrão obtidos até 12 meses antes do consentimento informado/assentimento
- Teste de função tireoidiana normal nos 12 meses anteriores ao consentimento informado/consentimento
- Hemogramas completos normais dentro de 12 meses antes do consentimento informado/assentimento
- Documentação de medidas anteriores de altura e peso, com pontuação de desvio padrão de altura (SDS) </= 5º percentil para participantes com GHD isolado idiopático
Critério de exclusão:
- Qualquer tratamento anterior com rhGH
- Outras etiologias de baixa estatura além da DGH
- Doença crítica aguda ou doença crônica não controlada que, na opinião do investigador e do monitor médico, interferiria na participação neste estudo, na interpretação dos dados ou representaria um risco à segurança do participante
- Doenças crônicas, como doença inflamatória intestinal, doença celíaca, doenças cardíacas e diabetes
- Doenças ósseas, como acondroplasia ou hipocondroplasia, tumor intracraniano, irradiação e lesão cerebral traumática
- Participantes recebendo corticoterapia crônica oral ou inalatória (mais de [>] 3 meses) para outras condições médicas além da insuficiência adrenal central
- Participantes que requerem doses mais altas (2 vezes ou mais que a manutenção) de corticosteróides por mais de 5 dias nos 6 meses anteriores à inscrição no estudo
- Participantes com malignidade ativa ou qualquer outra condição que o investigador acredite que representaria um risco significativo para o participante se o rhGH fosse iniciado
- Mulheres com síndrome de Turner, independentemente de seu status de GH
- Síndrome de Prader-Willi independentemente do estado de GH
- Nascido pequeno para a idade gestacional, independentemente do status de GH
- Presença de escoliose que requer monitoramento
- Participação anterior em outro ensaio clínico ou investigação de GH, tratamento para falha de crescimento ou tratamento com um agente biológico
- Participantes com epífises fechadas
- Participantes com hipersensibilidade conhecida à somatropina, excipientes ou diluente
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: TRATAMENTO
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: SINGLE_GROUP
- Mascaramento: NENHUM
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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EXPERIMENTAL: Somatropina
As crianças receberão injeções SC diárias de somatropina em uma dose de até 0,043 miligramas por quilograma por dia (mg/kg/dia) durante 1 ano.
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A somatropina será administrada como injeções SC em uma dose de até 0,043 mg/kg/dia.
A dose pode ser ajustada para uma alteração no peso corporal de pelo menos (mais [+]/menos [-]) 2 quilogramas (kg) da linha de base na visita do estudo do Mês 6 ou para uma alteração no fator de crescimento de insulina-1 ( IGF-1), conforme avaliação do investigador.
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Porcentagem de participantes que desenvolveram anticorpos anti-GH após o tratamento com Nutropin AQ v1.1
Prazo: Linha de base até 1 ano
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Participantes que testaram positivo para anticorpo anti-GH após o início do tratamento do estudo.
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Linha de base até 1 ano
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Porcentagem de participantes que apresentam atenuação do crescimento funcional
Prazo: Linha de base até 1 ano
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A atenuação do crescimento é definida como uma resposta de crescimento inicial maior que a velocidade pré-tratamento, seguida de redução na resposta de crescimento abaixo da velocidade pré-tratamento no período de tratamento subsequente de 6 a 12 meses ou atingindo ≤ 2 cm por ano.
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Linha de base até 1 ano
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Porcentagem de participantes com anticorpos neutralizantes
Prazo: Linha de base até 1 ano
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Entre os participantes que desenvolveram anticorpo anti-GH positivo após a linha de base, os participantes que tiveram teste positivo para anticorpo anti-GH neutralizante durante a participação no estudo.
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Linha de base até 1 ano
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Velocidade de crescimento anualizada nos meses 6 e 12 (alteração da linha de base)
Prazo: Meses 6, 12
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A velocidade de crescimento anualizada é definida como (altura - altura da linha de base) / (data da avaliação da altura - data da linha de base)*365,25.
Os resultados são apresentados de acordo com o estado do anticorpo anti-GH (positivo incluiu todos os participantes que eram anticorpos anti-GH positivos pelo menos uma vez após a consulta inicial e a população negativa do anticorpo anti-GH incluiu todos os participantes que eram anticorpos anti-GH negativos em todos os pós- visitas iniciais).
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Meses 6, 12
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Pontuação de desvio padrão de altura (SDS) nos meses 6 e 12 (alteração da linha de base)
Prazo: Meses 6, 12
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A pontuação de desvio padrão da altura (SDS) permite a comparação da altura de um participante com a de outros na mesma faixa etária.
Portanto, a altura média para essa faixa etária terá o SDS de 0. Neste estudo, a pontuação inicial do SDS da Altura foi ≤ -1,5 (≤ percentil 5).
Os resultados são apresentados de acordo com o estado do anticorpo anti-GH (positivo incluiu todos os participantes que eram anticorpos anti-GH positivos pelo menos uma vez após a consulta inicial e a população negativa do anticorpo anti-GH incluiu todos os participantes que eram anticorpos anti-GH negativos em todos os pós- visitas básicas.
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Meses 6, 12
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Porcentagem de participantes com eventos adversos
Prazo: Linha de base até 1 ano
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Entre os participantes que receberam pelo menos uma dose do medicamento do estudo, aqueles que relataram pelo menos um evento adverso durante a participação no estudo.
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Linha de base até 1 ano
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (REAL)
31 de março de 2015
Conclusão Primária (REAL)
8 de novembro de 2017
Conclusão do estudo (REAL)
8 de novembro de 2017
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
4 de dezembro de 2014
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
8 de dezembro de 2014
Primeira postagem (ESTIMATIVA)
9 de dezembro de 2014
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (REAL)
8 de janeiro de 2019
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
19 de dezembro de 2018
Última verificação
1 de dezembro de 2018
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- ML29543
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