Markkinoille tulon jälkeinen tutkimus somatropiinin (ribosomaalisen deoksiribonukleiinihapon [rDNA] alkuperä) injektion (Nutropin AQ®) immunogeenisuudesta lapsilla, joilla on kasvuhormonin puutos
keskiviikko 19. joulukuuta 2018 päivittänyt: Genentech, Inc.
Vaihe IV, monikeskus, avoin tutkimus Nutropin AQ® V1.1 [somatropiinin (rDNA-alkuperäinen) injektio] immunogeenisuudesta, joka annetaan päivittäin naiiveille kasvuhormonipuutteisille lapsille (iSTUDY)
Tämä on vaiheen IV, monikeskus, avoin, yksihaarainen somatropiini (rDNA-alkuperä) (Nutropin AQ v1.1) tutkimus esimurrosikäisillä lapsilla, joilla on kasvuhormonin puutos (GHD) ja jotka eivät ole aiemmin saaneet rekombinanttia ihmisen kasvuhormonia (rhGH) ) hoitoon.
Tutkimus on suunniteltu karakterisoimaan somatropiinin (rDNA-alkuperää) injektion immunogeenisuusprofiilia, kun sitä annetaan päivittäin ihon alle 12 kuukauden ajan.
Myös immunogeenisyyden kliininen vaikutus arvioidaan.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
82
Vaihe
- Vaihe 4
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Yhdysvallat, 72202
- Arkansas Children's Hospital Research Institute
-
-
California
-
Orange, California, Yhdysvallat, 92868-3874
- Children's Hospital of Orange County
-
Sacramento, California, Yhdysvallat, 95821
- Center of Excellence in Diabetes & Endocrinology
-
San Diego, California, Yhdysvallat, 92123
- San Diego Medical Group; Pediatric Endocrinology
-
-
Colorado
-
Centennial, Colorado, Yhdysvallat, 80112
- Rocky Mountain Pediatric Endocrinology, PC
-
Greenwood Village, Colorado, Yhdysvallat, 80111
- Pediatric Endocrine Associates
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Yhdysvallat, 32207
- Nemours Children's Clinic - of the Nemours Foundation
-
Miami, Florida, Yhdysvallat, 33155-3009
- Miami Children's Hospital
-
Orlando, Florida, Yhdysvallat, 32801
- Nemours Childrens Clinic
-
Tallahassee, Florida, Yhdysvallat, 32308
- The Pediatric Endocrine Office of Larry C. Deeb
-
Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33612
- USF Diabetes Center
-
Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33607
- Pediatric Endrocine Assoc
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 20010
- Emory Children's Center
-
-
Kentucky
-
Louisville, Kentucky, Yhdysvallat, 40202
- University of Louisville
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21229
- Barry J Reiner, MD, LLC
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
- Boston Childrens Hospital
-
Springfield, Massachusetts, Yhdysvallat, 01199
- Baystate Endocrinology and Diabetes; Baystate Children's Specialty Center, Pediatric Endocrinology
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48109-0934
- University of Michigan
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55455
- University of Minnesota Childrens' Hospital
-
Saint Paul, Minnesota, Yhdysvallat, 55102
- Children's Healthcare d.b.a Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Yhdysvallat, 64108
- Children's Mercy Hospitals & Clinics; Pulmonology
-
-
New Jersey
-
Hackensack, New Jersey, Yhdysvallat, 07601
- Hackensack University Medical Center PARTNER
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10021
- New York Presbyterian Hospital
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Yhdysvallat, 27514
- UNC General Pediatrics Clinic
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Yhdysvallat, 73104
- University of Oklahoma Health Sciences Center
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
- Oregon Health and Science University
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Yhdysvallat, 17033
- Milton S Hershey Ped Sub Spclt
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19107
- Thomas Jefferson University Hospital
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Yhdysvallat, 29425
- Medical University of South Carolina; MUSC Pediatric Endocrinology
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75231
- Endocrine Associates of Dallas
-
Fort Worth, Texas, Yhdysvallat, 76104
- Cook Children's Hospital
-
-
Washington
-
Tacoma, Washington, Yhdysvallat, 98405
- Multicare Institute for Research and Innovation
-
Tacoma, Washington, Yhdysvallat, 98405
- MultiCare Health System Institute for Research and Innovation
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
3 vuotta - 14 vuotta (LAPSI)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Luuston ikä alle (</=) 9 vuotta (naaraat) tai </= 11 vuotta (miehet) määritettynä vasemman käden ja ranteen röntgenkuvauksella Greulichin ja Pylen menetelmällä ja saatu 12 kuukauden aikana ennen ilmoittautuminen
- Prepubertaalit (Tanner I) urokset ja naaraat fyysisen tutkimuksen perusteella
- GHD:n diagnoosi (stimuloitu GH alle [<] 10 nanogrammaa millilitrassa [ng/ml]) kahdella farmakologisella standarditestillä, jotka on saatu enintään 12 kuukautta ennen tietoista suostumusta/suostumusta
- Normaali kilpirauhasen toimintatesti 12 kuukauden sisällä ennen tietoista suostumusta/suostumusta
- Normaali täydellinen verenkuva 12 kuukauden sisällä ennen tietoista suostumusta/suostumusta
- Aiempien pituuden ja painon mittausten dokumentointi pituuden keskihajonnan pisteillä (SDS) </= 5. prosenttipiste idiopaattisille eristetyille GHD-osallistujille
Poissulkemiskriteerit:
- Mikä tahansa aikaisempi rhGH-hoito
- Muut lyhytkasvuiset etiologiat kuin GHD
- Akuutti kriittinen sairaus tai hallitsematon krooninen sairaus, joka tutkijan ja lääkärin näkemyksen mukaan häiritsisi tähän tutkimukseen osallistumista, tietojen tulkintaa tai aiheuttaisi riskin osallistujan turvallisuudelle
- Krooniset sairaudet, kuten tulehduksellinen suolistosairaus, keliakia, sydänsairaus ja diabetes
- Luusairaudet, kuten achondroplasia tai hypokondroplasia, kallonsisäinen kasvain, säteilytys ja traumaattinen aivovaurio
- Osallistujat, jotka saavat kroonista oraalista tai inhaloitavaa kortikosteroidihoitoa (yli [>] 3 kuukautta) muiden sairauksien kuin lisämunuaisten keskushermoston vajaatoiminnan vuoksi
- Osallistujat, jotka tarvitsevat suurempia (2 kertaa tai suurempia kuin ylläpitoannoksia) kortikosteroidiannoksia yli 5 päivän ajan 6 kuukauden aikana ennen tutkimukseen ilmoittautumista
- Osallistujat, joilla on aktiivinen pahanlaatuinen kasvain tai mikä tahansa muu sairaus, jonka tutkija uskoo aiheuttavan merkittävän vaaran osallistujalle, jos rhGH aloitettaisiin
- Naiset, joilla on Turnerin oireyhtymä riippumatta heidän GH-tilastaan
- Prader-Willin oireyhtymä GH-tilasta riippumatta
- Syntynyt pienenä raskausikään nähden kasvuhormonin tilasta riippumatta
- Skolioosin esiintyminen vaatii seurantaa
- Aiempi osallistuminen toiseen kliiniseen GH:n tutkimukseen tai tutkimukseen, kasvuhäiriön hoitoon tai hoitoon biologisella aineella
- Osallistujat, joilla on suljettu epifyysi
- Osallistujat, joiden tiedetään olevan yliherkkiä somatropiinille, apuaineille tai laimentimelle
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
- Jako: NA
- Inventiomalli: SINGLE_GROUP
- Naamiointi: EI MITÄÄN
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
KOKEELLISTA: Somatropiini
Lapset saavat päivittäisiä SC-injektioita somatropiinia annoksella, joka on enintään 0,043 milligrammaa kilogrammaa kohti päivässä (mg/kg/vrk) yhden vuoden ajan.
|
Somatropiinia annetaan ihon alle 0,043 mg/kg/vrk annoksena.
Annosta voidaan säätää vähintään (plus [+]/miinus [-]) 2 kilogrammaa (kg) painon muutoksen mukaan lähtötasosta kuukauden 6 tutkimuskäynnillä tai insuliinin kasvutekijä 1:n ( IGF-1), tutkijan arvion mukaan.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka kehittävät anti-GH-vasta-aineita Nutropin AQ v1.1 -hoidon jälkeen
Aikaikkuna: Perusaika jopa 1 vuosi
|
Osallistujat, joiden anti-GH-vasta-aine testattiin positiivisesti tutkimushoidon aloittamisen jälkeen.
|
Perusaika jopa 1 vuosi
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Prosenttiosuus osallistujista, jotka osoittavat toiminnallista kasvun vaimennusta
Aikaikkuna: Perusaika jopa 1 vuosi
|
Kasvun hidastuminen määritellään kasvuvasteena, joka on suurempi kuin esikäsittelyn nopeus, jota seuraa kasvuvasteen aleneminen esikäsittelyn nopeuden alapuolelle seuraavan 6–12 kuukauden hoitojakson aikana tai saavuttamiseksi ≤ 2 cm vuodessa.
|
Perusaika jopa 1 vuosi
|
|
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on neutraloivia vasta-aineita
Aikaikkuna: Perusaika jopa 1 vuosi
|
Niiden osallistujien joukossa, jotka kehittivät positiivisen anti-GH-vasta-aineen perustilanteen jälkeen, osallistujat, jotka testattiin positiivisesti neutraloivalle anti-GH-vasta-aineelle tutkimukseen osallistumisen aikana.
|
Perusaika jopa 1 vuosi
|
|
Vuosittainen kasvunopeus kuukausina 6 ja 12 (muutos lähtötasosta)
Aikaikkuna: Kuukaudet 6, 12
|
Vuosittainen kasvunopeus määritellään seuraavasti: (korkeus - perusviivan korkeus) / (pituuden arvioinnin päivämäärä - perusviivan päivämäärä)*365,25.
Tulokset esitetään anti-GH-vasta-ainestatuksen mukaan (positiiviset sisälsivät kaikki osallistujat, jotka olivat anti-GH-vasta-ainepositiivisia vähintään kerran lähtötilanteen käynnin jälkeen, ja anti-GH-vasta-ainenegatiiviseen populaatioon sisältyivät kaikki osallistujat, jotka olivat anti-GH-vasta-ainenegatiivisia koko hoidon jälkeen. peruskäynnit).
|
Kuukaudet 6, 12
|
|
Korkeuden keskihajontapisteet (SDS) kuukausina 6 ja 12 (muutos lähtötasosta)
Aikaikkuna: Kuukaudet 6, 12
|
Height Standard Deviation Score (SDS) mahdollistaa osallistujien pituuden vertailun muiden samassa ikäryhmässä olevien pituuteen.
Siksi kyseisen ikäryhmän keskimääräisen pituuden SDS on 0. Tässä tutkimuksessa alkupituuden SDS-pistemäärä oli ≤ -1,5 (≤ 5. prosenttipiste).
Tulokset esitetään anti-GH-vasta-ainestatuksen mukaan (positiiviset sisälsivät kaikki osallistujat, jotka olivat anti-GH-vasta-ainepositiivisia vähintään kerran lähtötilanteen käynnin jälkeen, ja anti-GH-vasta-ainenegatiiviseen populaatioon sisältyivät kaikki osallistujat, jotka olivat anti-GH-vasta-ainenegatiivisia koko hoidon jälkeen. peruskäynnit.
|
Kuukaudet 6, 12
|
|
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on haittatapahtumia
Aikaikkuna: Perusaika jopa 1 vuosi
|
Niistä osallistujista, jotka saivat vähintään yhden annoksen tutkimuslääkettä, ne, jotka ilmoittivat vähintään yhdestä haittatapahtumasta tutkimukseen osallistumisen aikana.
|
Perusaika jopa 1 vuosi
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (TODELLINEN)
Tiistai 31. maaliskuuta 2015
Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)
Keskiviikko 8. marraskuuta 2017
Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)
Keskiviikko 8. marraskuuta 2017
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 4. joulukuuta 2014
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 8. joulukuuta 2014
Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)
Tiistai 9. joulukuuta 2014
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)
Tiistai 8. tammikuuta 2019
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 19. joulukuuta 2018
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. joulukuuta 2018
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- ML29543
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset Kasvuhormonin puute
-
The Hospital for Sick ChildrenBristol-Myers SquibbLopetettuTulenkestävät tai toistuvat hypermutoidut pahanlaatuiset kasvaimet | Biallelic Mismatch Repair Deficiency (bMMRD) -positiiviset potilaatYhdysvallat, Ranska, Kanada, Australia, Israel
-
National Institute of Allergy and Infectious Diseases...RekrytointiKrooninen granulomatoottinen sairaus (CGD) | X-Linked Severe Combined Immune Deficiency (XSCID) | Leukosyyttiadheesiopuutos 1 (LAD) | Graft versus Host -tauti (cGvHD)Yhdysvallat