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Surveillance des cellules souches pour les patients atteints de LMC sous traitement au nilotinib

24 mars 2022 mis à jour par: Weill Medical College of Cornell University

Détection, surveillance et caractérisation moléculaire des cellules souches leucémiques de patients atteints de leucémie myéloïde chronique (LMC) sous traitement par nilotinib

L'étude est un essai clinique et translationnel de phase 2 ouvert conçu pour évaluer les effets du nilotinib sur la population de cellules souches leucémiques chez des sujets atteints de leucémie myéloïde chronique en phase chronique nouvellement diagnostiquée (LMC Ph+ dans la PC). Le nilotinib est approuvé par la FDA pour traiter les sujets atteints de LMC Ph+ en PC. Les sujets à l'étude seront surveillés conformément aux directives cliniques acceptées du National Cancer Comprehensive Network [NCCN] pendant 24 mois. Après 24 mois, si la poursuite du traitement est nécessaire, les sujets passeront à un approvisionnement commercial en médicament à l'étude.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Intervention / Traitement

Description détaillée

Les patients atteints de LMC Ph+ nouvellement diagnostiquée en phase chronique seront éligibles pour participer à cet essai. Un traitement préalable par nilotinib pendant moins de 2 semaines et hydroxyurée est autorisé.

Avant le traitement et pendant le traitement, des échantillons de sang périphérique et de moelle osseuse seront obtenus pour des évaluations cytogénétiques et moléculaires. Pendant l'étude, le sang sera prélevé environ au mois 1, au mois 3 et tous les 3 mois par la suite ; les échantillons d'aspiration seront prélevés vers le mois 1, le mois 3 et le mois 12. Ces échantillons seront collectés pour analyser les changements quantitatifs et qualitatifs dans la population de cellules souches leucémiques avant et pendant le traitement par le nilotinib. L'étude est conçue comme une analyse de recherche d'hypothèses afin d'établir si, en réponse au traitement par le nilotinib, des différences définies dans la ligne de base ou des changements induits par le traitement dans les caractéristiques de la population de cellules souches seront prédictifs de la capacité à interrompre avec succès le traitement chez les sujets. avec LMC.

Afin de déterminer l'effet du nilotinib dans les populations souches et progénitrices, nous évaluerons 40 sujets atteints de LMC nouvellement diagnostiqués et sous traitement par nilotinib à différents moments. Nous évaluerons les niveaux d'expression du protooncogène Breakpoint Cluster Region-Abelson (BCR-ABL) dans des populations de cellules souches purifiées au cours du traitement. De plus, nous comparerons les populations souches et progénitrices présentes au cours du traitement dans le sang périphérique et la moelle osseuse. Nous effectuerons un profilage transcriptionnel de ces populations afin de déterminer les changements dans les voies de signalisation entraînant la survie, l'auto-renouvellement ou la prolifération. Un séquençage complet de l'exome sera également effectué dans tous les échantillons de diagnostic afin de déterminer s'il existe de nouvelles mutations coopérantes.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

16

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

    • New York
      • New York, New York, États-Unis, 10065
        • Weill Cornell Medical College

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  1. Patients de 18 ans ou plus
  2. Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) Statut de performance 0, 1 ou 2
  3. Diagnostic documenté de la LMC en phase chronique Ph+ :

    • Phase chronique : aucun des critères de phase accélérée ou blastique
    • Phase accélérée

      1. Explosions ≥ 15 % dans le sang ou les BM
      2. Blasts plus progranulocytes ≥ 30 % dans le sang ou la moelle osseuse (MO)
      3. Basophilie ≥ 20 % dans le sang ou BM
      4. Plaquettes < 100 × 109/L non liées au traitement
      5. Évolution clonale cytogénétique
    • Phase de souffle

      1. ≥ 30 % de blastes dans le sang ou les BM
      2. Maladie extramédullaire avec blastes immatures localisés
  4. Fonction adéquate des organes cibles, définie comme suit :

    • Créatinine < 1,5 x limite supérieure de la normale (LSN)
    • Nombre absolu de neutrophiles (ANC) > 1,5 x 109/L
    • Plaquettes > 100 x 109/L
    • Bilirubine totale < 1,5 x LSN (ne s'applique pas aux patients présentant une hyperbilirubinémie isolée [par exemple, la maladie de Gilbert] de grade <3)
    • Aspartate aminotransférase (AST) (SGOT) et Alanine aminostransférase (ALT) (SGPT) < 3 x LSN
    • Amylase et lipase sériques ≤ 2 x LSN
    • Phosphatase alcaline ≤ 2,5 x LSN
    • Les patients doivent avoir les valeurs de laboratoire suivantes (WNL = dans les limites normales du laboratoire de l'établissement local) ou corrigées dans les limites normales avec des suppléments avant la première dose du médicament à l'étude :

      1. Potassium (WNL)
      2. Magnésium (WNL)
      3. Phosphore (WNL)
      4. Calcium (WNL)

Critère d'exclusion:

  1. Traitement antérieur avec tout autre inhibiteur de la tyrosine kinase, à l'exception d'un maximum de 2 semaines de nilotinib
  2. Fonction cardiaque altérée, y compris l'un des éléments suivants :

    • Incapacité à surveiller l'intervalle QT sur l'ECG
    • Syndrome du QT long congénital ou antécédents familiaux connus de syndrome du QT long.
    • Brachycardie au repos cliniquement significative (<50 battements par minute)
    • Q-T corrigé (intervalle Q-T corrigé) (QTc) > 450 msec sur ECG de base. Si QTc> 450 msec et les électrolytes ne sont pas dans les plages normales, les électrolytes doivent être corrigés, puis le patient re-testé pour QTc
    • Infarctus du myocarde dans les 12 mois précédant le début de l'étude Autre maladie cardiaque non contrôlée cliniquement significative (par ex. angor instable, insuffisance cardiaque congestive ou hypertension non contrôlée)
    • Antécédents ou présence de tachyarythmies ventriculaires ou auriculaires cliniquement significatives
    • Bloc de branche gauche complet
    • Bloc de branche droit plus hémibloc antérieur/postérieur gauche
    • Utilisation d'un stimulateur ventriculaire
    • Antécédents d'angor instable dans l'année suivant l'entrée à l'étude
  3. Les patients recevant actuellement un traitement avec des inhibiteurs puissants du CYP3A4 et le traitement ne peuvent pas être interrompus ou remplacés par un autre médicament avant de commencer le médicament à l'étude. (http://medicine.iupui.edu/clinpharm/ddis/) ).
  4. Patients recevant actuellement un traitement avec des médicaments susceptibles de prolonger l'intervalle QT et le traitement ne peut être ni interrompu ni remplacé par un autre médicament avant le début du médicament à l'étude (http://crediblemeds.org/)
  5. Altération de la fonction gastro-intestinale (GI) ou maladie gastro-intestinale pouvant altérer de manière significative l'absorption du médicament à l'étude (par exemple, maladies ulcéreuses, nausées incontrôlées, vomissements, diarrhée, syndrome de malabsorption, résection de l'intestin grêle ou pontage gastrique).
  6. Antécédents de pancréatite aiguë dans l'année suivant l'entrée à l'étude ou antécédents médicaux de pancréatite chronique
  7. Maladie concomitante grave et/ou incontrôlée qui, de l'avis de l'investigateur, pourrait entraîner des risques de sécurité inacceptables ou compromettre le respect du protocole (par ex. diabète non contrôlé, infection non contrôlée)
  8. Antécédents d'une autre tumeur maligne active dans les 5 ans précédant l'entrée à l'étude, à l'exception d'un cancer de la peau basocellulaire antérieur ou concomitant et d'un carcinome in situ antérieur traité de manière curative
  9. Présence connue d'importants troubles hémorragiques congénitaux ou acquis non liés au cancer
  10. Chirurgie majeure dans les 4 semaines précédant le jour 1 de l'étude ou qui n'ont pas récupéré d'une chirurgie antérieure
  11. Traitement avec d'autres agents expérimentaux dans les 30 jours suivant le jour 1.
  12. Femmes enceintes ou allaitantes (allaitantes), où la grossesse est définie comme l'état de la femme après la conception et jusqu'à la fin de la gestation, confirmé par un test de laboratoire positif à la gonadotrophine chorionique humaine (hCG). Femmes en âge de procréer, définies comme toutes les femmes physiologiquement capables de devenir enceintes, à moins qu'elles n'utilisent des méthodes de contraception hautement efficaces pendant l'étude et pendant 14 jours après la dernière dose de nilotinib.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Science basique
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Tous les patients
Nilotinib à la dose de 300 mg P.O. deux fois par jour (BID) tous les jours
Autres noms:
  • Tasigna
  • AMN107

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Pourcentage de cellules souches leucémiques présentes dans les échantillons d'aspiration de moelle osseuse, dans cette population de patients
Délai: 1 mois, 3 mois, 12 mois
Les données obtenues à partir de ces échantillons de moelle osseuse, provenant de ces patients, peuvent identifier des variables de cellules souches qui peuvent prédire avec plus de précision le succès de l'arrêt du traitement par inhibiteur de la tyrosine kinase (TKI).
1 mois, 3 mois, 12 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Collaborateurs

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Ellen K Ritchie, MD, Associate Professor of Clinical Medicine

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

1 janvier 2015

Achèvement primaire (Réel)

1 février 2021

Achèvement de l'étude (Réel)

1 février 2021

Dates d'inscription aux études

Première soumission

13 janvier 2015

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

28 janvier 2015

Première publication (Estimation)

3 février 2015

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

25 mars 2022

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

24 mars 2022

Dernière vérification

1 mars 2022

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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