- ICH GCP
- Registre américain des essais cliniques
- Essai clinique NCT02466074
Augmenter le flux sanguin cérébral pour traiter la sclérose en plaques établie (perfuseMS)
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
La perfusion cérébrale est altérée dans de nombreux états pathologiques, y compris la SEP. Une altération de la perfusion a été observée chez des patients présentant tous les phénotypes de sclérose en plaques (SEP) et est bien établie comme se produisant au début de la maladie récurrente-rémittente.
Des recherches antérieures dans notre laboratoire ont montré qu'une diminution de la perfusion cérébrale chez les patients atteints de SEP est un précurseur de la formation de lésions chroniques. De plus, des études ont suggéré que «l'hypoxie virtuelle», résultant de la combinaison d'une diminution de la perfusion cérébrale et d'une augmentation de la demande énergétique, contribue à des lésions tissulaires fortement corrélées à l'incapacité clinique chez les personnes atteintes de SEP. Nos études préliminaires ont déjà montré des augmentations à court terme de la perfusion cérébrale globale et régionale chez les patients atteints de SEP après un traitement par l'acétazolamide (ACZ).
L'hypothèse centrale est que si la perfusion cérébrale est importante dans les lésions tissulaires, les lésions de SEP dans les zones hypoperfusées sont plus susceptibles de développer des lésions tissulaires permanentes, et les médicaments qui améliorent la perfusion cérébrale pourraient modifier de manière bénéfique l'évolution des plaques de SEP, améliorer la remyélinisation et réparer et diminuer progression du handicap clinique.
Soixante patients atteints de SEP seront inscrits à cet ECR exploratoire monocentrique. La moitié des patients seront assignés au hasard pour recevoir un traitement ACZ en phase 1 consistant en 24 semaines sur ACZ, suivies de 24 semaines supplémentaires sur ACZ pendant la phase 2. L'autre moitié des patients sera assignée à un placebo pendant 24 semaines en phase 1 puis est passé à l'ACZ et suivi pendant 24 semaines en phase 2. Cette étude utilisera diverses techniques d'imagerie pour déterminer le degré d'amélioration du flux sanguin cérébral chez les sujets atteints de SEP après l'administration d'ACZ.
Type d'étude
Inscription (Réel)
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
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Texas
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Houston, Texas, États-Unis, 77030
- UTHealth
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
La description
Critère d'intégration:
- Diagnostic des formes récurrentes de sclérose en plaques à l'aide des critères révisés de McDonald
- Stable sur tout traitement modificateur de la maladie approuvé par la FDA. Le terme « stable » implique que le sujet n'a subi aucun changement de traitement pour quelque raison que ce soit au cours des 6 mois précédant l'entrée dans l'étude.
- Score EDSS (Expanded Disability Status Scale) de 0 à 6,0 inclus
- Consentement éclairé écrit compris et signé, obtenu avant que le sujet de l'étude ne subisse toute procédure liée à l'étude, y compris les tests de dépistage.
Critère d'exclusion:
- Hypersensibilité connue aux sulfamides ou dérivés
- Antécédents connus de maladie rénale ou hépatique, de maladie cérébrovasculaire, y compris d'accident vasculaire cérébral, d'accident ischémique transitoire, d'infarctus du myocarde, d'angine de poitrine ou d'insuffisance cardiaque congestive.
- Preuve suggérant une hyponatrémie ou une hypokaliémie, un dysfonctionnement rénal marqué défini comme une créatinine supérieure à 2,0 mg/dL ou un dysfonctionnement hépatique défini comme une aspartate aminotransférase (AST) ou une alanine aminotransférase (ALT) supérieure à trois fois la limite supérieure de la normale (LSN).
- Preuve suggérant une insuffisance de la glande surrénale.
- Preuve d'acidose hyperchlorémique.
- Initiation d'un nouveau traitement immunosuppresseur après que le sujet devient éligible au protocole (sauf pour les corticostéroïdes) ou inscription à un essai simultané.
- Traitement antérieur par mitoxantrone, natalizumab, méthotrexate, cladribine cyclophosphamide ou autre modification de la thérapie modificatrice de la maladie (DMT) dans les 6 mois suivant le début de l'étude.
- Sujets ayant des antécédents de cytopénie.
- Antécédents d'obstruction pulmonaire ou d'emphysème.
- Infection active à l'hépatite B ou à l'hépatite C ou preuve de cirrhose.
- Positivité pour le virus de l'immunodéficience humaine (VIH).
- Diabète sucré non contrôlé défini comme HbA1c>8% et/ou nécessitant une prise en charge intensive.
- Infection virale, fongique ou bactérienne non contrôlée (à l'exclusion de la bactériurie asymptomatique).
- Toute condition qui, de l'avis des investigateurs, compromettrait la capacité du sujet à tolérer le traitement par ACZ.
- Antécédents de malignité.
Test de grossesse positif ou incapacité ou refus d'utiliser des moyens efficaces de contraception. Le contrôle des naissances efficace se définit comme :
- S'abstenir de tout acte sexuel vaginal (abstinence)
- Utilisation régulière de pilules contraceptives
- Stérilisation tubaire ou partenaire masculin ayant subi une vasectomie
- Pose d'un dispositif intra-utérin (DIU)
- Utilisation, à chaque rapport sexuel, d'un diaphragme avec gelée contraceptive et/ou de préservatifs avec mousse contraceptive
- Présence d'objets métalliques implantés dans le corps qui empêcheraient le sujet de passer des examens IRM en toute sécurité.
- Maladie psychiatrique, déficience mentale ou dysfonctionnement cognitif rendant impossible l'observance du traitement du consentement éclairé.
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Tripler
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Acétazolamide
Acétazolamide en dose orale quotidienne fractionnée administrée pendant 6 mois consécutifs
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voir la description du bras
Autres noms:
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Comparateur placebo: Placebo
Placebo en dose orale quotidienne fractionnée administrée pendant 6 mois consécutifs
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Bras placebo
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Changement en pourcentage du débit sanguin cérébral global
Délai: ligne de base, 24 semaines
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Changement en pourcentage du débit sanguin cérébral global (CBF) après 24 semaines par rapport à la ligne de base avant le traitement. Le CBF global est déterminé à l'aide de méthodes d'imagerie par résonance magnétique (IRM). Les données rapportées indiquent l'ampleur du changement dans le CBF mondial - plus le pourcentage de changement est élevé, plus l'augmentation du CBF mondial est importante et meilleurs sont les résultats. |
ligne de base, 24 semaines
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Changement en pourcentage de l'intégrité des tissus dans la matière blanche (diffusivité moyenne)
Délai: ligne de base, 24 semaines
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Les données rapportées indiquent l'étendue du changement dans l'intégrité de la substance blanche telle que déterminée à l'aide de la mesure de la diffusivité moyenne par imagerie par résonance magnétique et imagerie par tenseur de diffusion (DTI-MRI).
Une valeur de changement en pourcentage positive indique une augmentation de la diffusivité moyenne entre la ligne de base et 24 semaines, et une valeur de diffusivité moyenne plus élevée indique une dégradation de l'intégrité de la substance blanche, donc plus le pourcentage de changement est important, plus la dégradation de l'intégrité de la substance blanche est importante et pire résultat.
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ligne de base, 24 semaines
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Changement en pourcentage de l'intégrité des tissus dans la matière blanche (anisotropie fractionnaire)
Délai: ligne de base, 24 semaines
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Les données rapportées indiquent l'ampleur du changement dans l'intégrité de la substance blanche telle que déterminée à l'aide de la mesure d'imagerie par résonance magnétique-imagerie par tenseur de diffusion (DTI-MRI) de l'anisotropie fractionnelle.
Une valeur de changement en pourcentage négative indique une diminution de l'anisotropie fractionnelle entre la ligne de base et 24 semaines, et une valeur d'anisotropie fractionnaire inférieure indique une dégradation de l'intégrité de la substance blanche, donc plus le pourcentage de changement est faible (et plus négatif), plus la dégradation de la substance blanche est importante. l'intégrité et pire est le résultat.
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ligne de base, 24 semaines
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Autres mesures de résultats
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Changements composites dans les mesures de l'incapacité
Délai: 1 an
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Le handicap composite pour un individu est défini comme au moins l'un des éléments suivants : a) toute diminution du score EDSS (Expanded Disability Status Score), b) une réduction de 20 % du temps nécessaire pour terminer le test 9-Hole Peg (9HPT) pour le dominant ou le main non dominante, c) une diminution de 20 % de la marche chronométrée sur 25 pieds (T25FW) ou d) une amélioration >= 4 points ou 10 % de la précision du test des modalités des symboles et des chiffres (SDMT).
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1 an
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Collaborateurs et enquêteurs
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
Achèvement primaire (Réel)
Achèvement de l'étude (Réel)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Estimation)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Processus pathologiques
- Maladies du système nerveux
- Maladies du système immunitaire
- Maladies auto-immunes démyélinisantes, SNC
- Maladies auto-immunes du système nerveux
- Maladies démyélinisantes
- Maladies auto-immunes
- Sclérose en plaques
- Sclérose
- Effets physiologiques des médicaments
- Mécanismes moléculaires de l'action pharmacologique
- Inhibiteurs d'enzymes
- Inhibiteurs de l'anhydrase carbonique
- Agents natriurétiques
- Diurétiques
- Anticonvulsivants
- Acétazolamide
Autres numéros d'identification d'étude
- HSC-MS-14-0450
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
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Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
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