Construction d'un questionnaire sur la qualité de vie liée à la santé (HR-QOL) pour les patients atteints d'une maladie de déficit primaire en anticorps (HR-QOLPIDD)

Une échelle préliminaire générée par les patients et les cliniciens sera validée et modifiée au cours d'une étude de validité d'échelle multicentrique impliquant 85 patients de 5 sites. Des enquêtes de faisabilité ont été menées et les sites disponibles pouvant être inclus dans cette étude comprennent Boston Children's/Harvard, Midwest Immunology, Johns Hopkins, Children's Hospital de l'Université Baylor et l'Université de Floride du Sud à l'All Children's Hospital Johns Hopkins Medicine. Les patients seront inscrits lors d'une visite clinique sans perfusion. Le but de l'étude sera expliqué et le consentement éclairé obtenu. Un formulaire de rapport de cas (CRF) de leur état clinique et de leurs données démographiques sera rempli sur la base des informations obtenues par le coordinateur local de l'étude lors de l'entretien au moment de la visite. L'enquête HR-QOL PIDD sera administrée au patient par le PI du site ou le coordinateur de l'étude. Une deuxième enquête sera remise au patient pour qu'il l'emporte avec lui et sera complétée entre 48 et 120 heures. après la visite à la clinique. Le coordinateur de l'étude contactera le patient pendant cette période pour s'assurer que le patient remplit cette deuxième enquête et la renvoie au site d'étude local. Si un patient est sous SCIg, il lui sera demandé de répondre à l'enquête 3 jours après la perfusion SC (si hebdomadaire) et de répondre à l'enquête jumelée 48 à 72 heures plus tard (avant qu'une autre perfusion SCIg ne soit programmée). Le coordinateur de l'étude obtiendra un historique intermédiaire pour la période entre les enquêtes jumelées afin de s'assurer que, en général, l'état du patient n'a pas changé qui pourrait invalider le processus de validation, et cette information sera documentée sur le formulaire de rapport de cas addendum ( CRF). Le patient peut renvoyer les questionnaires au coordinateur de l'étude sur site par courrier, par fax ou par voie électronique en numérisant les documents. Les enquêtes jumelées seront renvoyées au site d'étude central (USF St Petersburg) pour la saisie des données.