Construcción de un Cuestionario de Calidad de Vida Relacionada con la Salud (HR-QOL) para Pacientes con Enfermedad por Deficiencia Primaria de Anticuerpos (HR-QOLPIDD)

Se validará y modificará una escala preliminar generada por el paciente y el médico durante un estudio de validez de escala multicéntrico en el que participarán 85 pacientes de 5 sitios. Se han realizado estudios de viabilidad y los sitios disponibles que se pueden incluir en este estudio incluyen Boston Children's/Harvard, Midwest Immunology, Johns Hopkins, Children's Hospital at Baylor University y University of South Florida at All Children's Hospital Johns Hopkins Medicine. Los pacientes se inscribirán en una visita clínica sin infusión. Se explicará el propósito del estudio y se obtendrá el consentimiento informado. Se completará un formulario de informe de caso (CRF) de su condición clínica y datos demográficos en función de la información obtenida por el coordinador local del estudio durante la entrevista en el momento de la visita. La encuesta HR-QOL PIDD será administrada al paciente por el PI del sitio o el coordinador del estudio. Se entregará una segunda encuesta al paciente para que se la lleve a casa y se completará a las 48-120 horas. después de la visita a la clínica. El coordinador del estudio se comunicará con el paciente durante este período para asegurarse de que el paciente complete esta segunda encuesta y la devuelva al sitio local del estudio. Si un paciente está en SCIg, se le pedirá que realice la encuesta 3 días después de la infusión SC (si es semanal) y complete la encuesta pareada 48-72 horas más tarde (antes de que se programe otra infusión de SCIg). El coordinador del estudio obtendrá un historial intermedio del período entre las encuestas pareadas para asegurarse de que, en general, la condición del paciente no haya cambiado que pueda invalidar el proceso de validación, y esta información se documentará en el formulario de informe de caso del anexo ( FRC). El paciente puede devolver las encuestas al coordinador del estudio del sitio ya sea por correo, fax o electrónicamente escaneando los documentos. Las encuestas emparejadas se devolverán al sitio de estudio central (USF St Petersburg) para el ingreso de datos.